マカカ・ムラタ（Ｍａｃａｃａ ｍｕｌａｔｔａ）およびホモ・サピエンス（Ｈｏｍｏ ｓａｐｉｅｎｓ）を含む霊長類において、ハンチンチン・タンパク質をコードするＨＤ遺伝子の発現を抑制するために用いる配列、分子および方法を本明細書に開示する。これらの配列、分子および方法は、ＨＤの発病機序の研究に役立ち、そしてまた、マカカ・ムラタおよびホモ・サピエンスの死、運動機能障害または細胞改変を引き起こさずに、ＨＤ ｍＲＮＡを減少させることによって、この疾患の治療を提供することも可能である。 （もっと読む）

本発明は、ｉ）細胞をｓｉＲＮＡ分子、担体および光感作薬と接触させることと、ｉｉ）細胞に光感作薬を活性化させるのに有効な波長の光を照射することを含み、前記担体が非リポソーム剤形中のリポポリアミン、ポリエチレンイミン（ＰＥＩ）、βシクロデキストリンアミンポリマー、アミン基含有デンドリマー、および陽イオン性ペプチドなどの陽イオン性ポリアミンを含む、ｓｉＲＮＡ分子を細胞のサイトゾル内に導入する方法に関する。本方法によって得ることができる細胞または細胞集団、ｓｉＲＮＡ分子および担体分子を含む組成物、キットおよび上記の物の治療上の使用も提供される。 （もっと読む）

本発明は、哺乳動物細胞のパルボウイルス形質導入を変える薬剤の同定方法を提供する。哺乳動物細胞中での導入遺伝子発現を高める方法、ならびにパルボウイルスで形質導入した哺乳動物細胞中のＮＡＤＰＨオキシダーゼ活性を高める薬剤の同定方法もまた提供される。
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本発明は、二本鎖構造を含む核酸分子に関し、該二本鎖構造は、第１鎖および第２鎖を含み、該第１鎖は、隣接したヌクレオチドの第１ストレッチを含み、該第１ストレッチは、標的核酸に少なくとも部分的に相補的であり、該第２鎖は、隣接したヌクレオチドの第２ストレッチを含み、該第２ストレッチは、該第１ストレッチに少なくとも部分的に相補的であり、該第１ストレッチは、配列番号１の核酸配列のヌクレオチドコア配列に少なくとも相補的である核酸配列を含み、該ヌクレオチドコア配列は、配列番号１のヌクレオチド位置１２７７〜１２９５；配列番号１のヌクレオチド位置２１４０〜２１５８；配列番号１のヌクレオチド位置２３９１〜２４０９のヌクレオチド配列を含み、該第１ストレッチは、さらに、該ヌクレオチドコア配列の５’末端に先行する領域、および／または該ヌクレオチドコア配列の３’末端に続く領域に少なくとも部分的に相補的である。
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本発明は、哺乳類の癌細胞を効果的に死滅させることのできる新規のウイルスを含む。上記ウイルスは二つの非毒性の前駆薬物を強力な化学治療剤に切り替える新規タンパク質を生成する。このような化学治療剤は局部的に生成され、ウイルスが癌細胞を死滅することを助けるだけでなく、癌細胞が放射線に対して敏感になるようにする。前臨床試験において、上記ウイルスが単独で使用されるか、前駆薬物療法及び／又は放射線療法と並行された場合、多様な哺乳類の癌細胞の死滅に効果的であることが立証された。本発明によりヒト癌に対する安全で効果的な治療を提供することができる。
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本発明は、表面露出タンパク質（タンパク質Ｅ；ｐＥ）、毒性因子（これは、配列番号１に記載のようなアミノ酸配列を有し、ヘモフィルス・インフルエンザにおいて検出することができる。）、この表面露出タンパク質の免疫原性断片及びこの表面露出タンパク質に基づく組み換え免疫原性タンパク質（ｐＥ（Ａ））又はその短縮型変異体に関する。核酸配列、ワクチン、プラスミド及びファージ、非ヒト宿主、組み換え核酸配列、融合タンパク質及び融合産物も記載する。このタンパク質又はその短縮型断片を組み換え産生する方法も開示する。
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本発明は、体外及び体内の両方でのウイルスベクターの翻訳のための方法及び組成物を提供する。特に、本発明は、ウイルスベクターの選択的翻訳を引き起こすようにベクターに配置された翻訳制御因子に関する。一実施形態では、本発明は、ベクターを翻訳することができないために正常細胞には影響を与えずに、腫瘍細胞内でウイルスベクターを条件付きで発現する方法及び組成物を提供する。 （もっと読む）

本発明は、その発現が癌疾患と関係がある遺伝子産物に関する。本発明は、前記遺伝子産物を発現または異所発現する疾病、特に癌疾患、の治療および診断にも関する。 （もっと読む）

アクネ菌を溶解することが可能な、そしてアクネ菌でない任意の細菌を溶解することが不可能なバクテリオファージであって、細菌中で溶原性を維持することが不可能なバクテリオファージが提供される。このようなバクテリオファージを含む薬学的組成物も提供される。
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Ａβおよび／またはＡＩＤ産生を、細胞により、抑制、阻害、または予防する方法、ならびに、アルツハイマー病を持っている被験体を処置する方法が、提供されている。化合物がＢＲＩ２またはＢＲＩ３の模倣体であるかどうか決定する方法も、提供されている。加えて、ＢＲＩ２、ＢＲＩ３、もしくはフリン、またはこれらの蛋白をコード化しているベクターの医薬組成物が、提供されている。 （もっと読む）

遊離塩基の形態で、(S)-(+)-SAMeの高生産性を有する菌株から選択された、高含量の(S)-(+)-S-アデノシル-L-メチオニンを有する乾燥および／またはマイクロカプセル化サッカロマイセス・セレヴィシエ細胞を開示する。 （もっと読む）

本発明は、生物学的効果を必要とする哺乳類の抹消神経系及び中枢神経系の再生応答を促進する方法に関する。該方法は、傷害又は変性した神経細胞の再生を制御する特異的なポリペプチドの活性度又は定常状態レベルを変化させることを含む。好ましくは、該特異的ポリペプチドの活性度又は定常状態レベルは、該ポリペプチドの発現を増大又は減少するための核酸を導入することによって変化される。 （もっと読む）

【課題】被検体の中枢神経系（ＣＮＳ）への導入遺伝子を保有する組換えアデノ随伴ウイルス（ｒＡＡＶ）ビリオンを送達するための方法を提供すること。
【解決手段】被検体に組換えＡＡＶビリオンを送達するための方法であって、対流増加送達（ＣＥＤ）を介してｒＡＡＶビリオンを被検体のＣＮＳ内に投与する工程を包含し、ここでｒＡＡＶビリオンが治療用ポリペプチドをコードする核酸配列を含む、方法。ＣＥＤは、例えば、浸透圧ポンプまたは注入ポンプのいずれかを使用することによって実施され得る。 （もっと読む）

本発明は、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルス（KSHV）によってコードされるvOX2タンパク質の可溶性誘導体、並びに炎症性疾患、例えば、自己免疫疾患、アレルギー、及び移植片拒絶等の治療のためのそれらの使用を提供する。 （もっと読む）

【課題】心筋及び血管平滑筋への特異的遺伝子発現を提供すること。
【解決手段】心筋細胞における遺伝子産物の発現のための方法であって、以下の工程：
ａ）該遺伝子産物をコードするコーディング配列を含むアデノウイルスベクター構築物を、該心筋細胞を灌流する冠動脈または冠静脈洞の血流に注入する工程であって、該ベクターは該筋細胞において該遺伝子産物の発現を駆動する、工程；および
ｂ）該心筋細胞における該遺伝子産物の発現を得る工程、
を包含する、方法。 （もっと読む）

免疫反応を調節調節するためのオリゴヌクレオチドが開示される。本発明のオリゴヌクレオチドは、免疫機能を刺激、多様な免疫疾患およびアトピー性皮膚疾患を治療、または正常免疫細胞を保護するために有用である。 （もっと読む）

【課題】安全性の向上した改変組換えウイルスを提供し、且つ、そのような組換えウイルスを製造する方法を提供する。
【解決手段】改変組換えウイルスであって、該ウイルスにコードされている遺伝子機能が不活化されていることにより毒性が弱毒化され安全性が高められた組換えウイルスを産生する。その遺伝子機能は、非必須であり毒性に関連する。ウイルスとしてはポックスウイルスが有利であり、特にワクシニアウイルスまたはアビポックスウイルスである。この改変組換えウイルスは、そのウイルスゲノムの非必須領域に、免疫不全性ウイルス由来の抗原もしくはエピトープおよび／またはＣＴＬエピトープ、例えば、ＨＩＶ１ｇａｇ（＋プロ）（ＩＩＩＢ）、ｇｐ１２０（ＭＮ）（＋トランスメンブレン）、ｎｅｆ（ＢＲＵ）ＣＴＬ、ｐｏｌ（ＩＩＩＢ）ＣＴＬ、ＥＬＤＫＷＡ、ＬＤＫＷエピトープ等をコードする外来ＤＮＡ配列を含み得る。 （もっと読む）

本発明は、ウイルス特異的CTLの集団の産生に関する。この集団は、抗ウイルス特異的遺伝子発現構築物を含有する。この集団をCD4+Tリンパ球の集団またはCD34+造血前駆細胞の集団と組み合わせることができるとともに1種以上のこれらの細胞集団を自己ウイルス陽性個体に送達することができる。本発明はまた、治療用細胞産物および疾患とくに感染症の治療方法に関する。 （もっと読む）

組換え水痘帯状疱疹ウイルス、およびその製造方法、ならびに組換え水痘帯状疱疹ウイルスを含む薬学的組成物を提供すること、さらに、水痘帯状疱疹ウイルスゲノム遺伝子とＢＡＣベクター配列とを含むベクター、およびそのようなベクターを含む細胞、ならびに水痘帯状疱疹ウイルスゲノムと相同組換えし得るフラグメント、およびＢＡＣベクター配列を含む核酸カセットを提供することが課題である。
ＢＡＣベクター配列を用いる組換え水痘帯状疱疹ウイルス製造方法を開発することによって上記課題を解決した。 （もっと読む）

損傷した皮膚又は皮膚創傷の治癒プロセスを誘導又は促進する薬剤組成物は、有効成分である、治療有効量のインスリン及び前記インスリンと相乗的に作用する少なくとも１種のさらなる作用物質と、薬剤組成物の局所塗布用に設計された製剤上許容される担体とを含む。損傷した皮膚又は皮膚創傷の治癒プロセスを誘導又は促進する方法は、損傷した皮膚又は皮膚創傷の治癒プロセスを誘導又は促進するために、損傷した皮膚又は皮膚創傷に、治療有効量のインスリン、及び前記インスリンと相乗的に作用する少なくとも１種のさらなる作用物質を投与するステップを含む。 （もっと読む）