本発明は、胸腺ストローマ細胞、又は胸腺内リンパ球又はリンパ球前駆体のゲノムに安定にインテグレートすることのできるウイルスベクターの使用であって、遺伝性免疫不全、後天性免疫不全の予防又は治療のフレームの胸腺内投与用、又は自己又は非自己の遺伝子産物、細胞、又は組織に対する生物体の免疫寛容の誘導用、又は自己免疫疾患の予防又は治療用医薬の製造のための使用。 （もっと読む）

受容体チロシンキナーゼのアイソフォームを含めた細胞表面受容体のアイソフォームおよび受容体チロシンキナーゼのアイソフォームを含む薬剤組成物を提供する。一部分、たとえば１つの細胞表面受容体由来の細胞外ドメインまたはその一部、および第２の細胞表面タンパク質由来の第２の部分、特にイントロンにコードされた部分を含む細胞表面受容体を含む、キメラならびにコンジュゲートも提供する。アイソフォームは、細胞表面受容体の活性を変調する。受容体チロシンキナーゼを含めた細胞表面受容体のアイソフォームの同定方法および調製方法を提供する。また、細胞表面受容体アイソフォームを用いた治療方法も提供する。 （もっと読む）

本発明は、末端β−ガラクトース残基を有すること及びフコース残基及びシアル酸残基を本質的に欠失していることを特徴とするヒト様糖タンパク質を産生する新規下等真核宿主細胞を提供する。本発明は、治療用糖タンパク質として使用できる、組換え型下等真核宿主細胞における受容体基質への、ＵＤＰ−ガラクトースからのガラクトース残基の転移を触媒するための方法も提供する。 （もっと読む）

本発明は、単離されたニコチンアミドリボシドキナーゼ（Ｎｒｋ）核酸配列、それらを含むベクターおよび培養細胞、およびそれらによってエンコードされたＮｒｋポリペプチドに関する。ニコチンアミドリボシド関連プロドラッグ処置に感受性がある個体または腫瘍を同定する方法、およびＮｒｋ核酸配列またはポリペプチドをニコチンアミドリボシド関連プロドラッグと組み合わせて投与することによって癌を処置する方法もまた、提供する。本発明はさらに、ニコチンアミドリボシド関連プロドラッグを単離するための、およびニコチンアミドリボシドの天然源を同定するためのスクリーニング方法を提供する。
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本発明は、炎症状態の治療および予防のための方法ならびに組成物を含む。この組成物はポリマーおよびコポリマーを含み、これらは炎症状態と関連した酵素の活性を調節するのに有効である。本方法は、炎症状態を治療または予防するような組成物を、炎症または炎症の可能性のある部位に有効な量を投与することを含む。
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本発明は、ポリペプチドのメチルトランスフェラーゼ活性を測定するため、およびメチルトランスフェラーゼ活性の調節因子に関してスクリーニングするための方法に関する。本発明はさらに、結腸直腸癌もしくは肝細胞癌を調節因子を用いて予防もしくは治療するための方法または薬学的組成物を提供する。 （もっと読む）

本発明は、ニューロン固有の成長プログラムも活性化されない限り、Nogo受容体（NgR）の活性を抑制するだけでは、大規模な軸索再生は起こらないという発見に基づいている。したがって本発明は、NgR活性を阻害する薬剤または阻害シグナルによって活性化される下流経路を阻害する薬剤を、ニューロンの成長経路を活性化する薬剤（例えばポリペプチド成長因子、マクロファージの活性化物質、プリンヌクレオシド、またはヘキソース）と組み合わせる併用療法を使って、軸索再生を刺激する方法に向けられる。

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本発明は、ニーマンピック病の酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損形態（すなわち、ニーマンピック病Ａ型又はＢ型）に罹患した個体を治療する方法であって、この疾病に関連する欠損酸性スフィンゴミエリナーゼ（ＡＳＭ）酵素に対し、特異的な分子「シャペロン」として低分子を投与することを含む方法を提供する。
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本発明は、一般式：


［式中、Ｒ_１、Ｒ_２、Ｒ_３、Ｒ_４、Ｒ^’、Ｂ、ＹおよびＸは明細書中に記載する通りである］
で示される化合物を提供する。本発明はまた、該化合物を含有する医薬組成物、およびＨＣＶを阻害するために該化合物を使用する方法をも提供する。

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多層包帯剤及び基体への局所適用のための放出制御組成物は、エマルション及び前記エマルションに導入された活性剤を含む。前記活性剤はタンパク質を含む。基体への活性剤の送達方法は、エマルションを提供し、基体への活性剤の送達のための前記エマルションに前記活性剤を導入する。
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