本発明は微小血管障害、眼疾患および呼吸器障害を治療するための、RTP801遺伝子および/またはタンパク質の阻害を基礎とした、新規な分子、組成物、方法および使用を提供する。

【特許請求の範囲】
【請求項１】
呼吸器障害、眼疾患、微小血管障害、または脊髄損傷または疾患の患者を治療する方法であって、該患者に該患者を治療するための有効量のRTP801阻害剤を含む医薬組成物を投与するステップを含む方法。
【請求項２】
眼疾患は黄斑変性症である、請求項1に記載の方法。
【請求項３】
呼吸器障害はCOPDである、請求項1に記載の方法。
【請求項４】
呼吸器障害は喘息である、請求項1に記載の方法。
【請求項５】
呼吸器障害は慢性気管支炎である、請求項1に記載の方法。
【請求項６】
呼吸器障害は肺気腫である、請求項1に記載の方法。
【請求項７】
微小血管障害は糖尿病網膜症である、請求項1に記載の方法。
【請求項８】
微小血管障害は急性腎不全である、請求項1に記載の方法。
【請求項９】
阻害剤は、配列番号1に記載のRTP801遺伝子配列内に存在する配列に対して、該阻害剤と該遺伝子とのハイブリダイゼーションを可能にするために十分な鎖長と相同性とを有する配列をもつ連続ヌクレオチドを含むポリヌクレオチドを含むことを特徴とする、請求項1〜8のいずれか1項に記載の方法。
【請求項１０】
阻害剤は、図2に示す配列(配列番号2)の連続アミノ酸を含むポリペプチド内に存在するエピトープに特異的に結合する抗体を含むことを特徴とする、請求項1〜8のいずれか1項に記載の方法。
【請求項１１】
呼吸器障害、眼疾患、微小血管障害、または脊髄損傷または疾患の患者を治療する方法であって、該患者に該患者を治療するための治療有効量のポリヌクレオチドRTP801阻害剤を含む医薬組成物を投与するステップを含む方法。
【請求項１２】
ポリヌクレオチドはsiRNAである、請求項11に記載の方法。
【請求項１３】
siRNAはTable A〜C(配列番号3〜344)のいずれか1つに記載の配列のいずれか1つと配列同一性を有する連続ヌクレオチドを含む、請求項12に記載の方法。
【請求項１４】
阻害剤はsiRNA分子、sRNA分子を含むベクター、siRNA分子を発現することができるベクター、およびsiRNA分子へと内在的にプロセッシングされる分子からなる群より選択される、請求項11に記載の方法。
【請求項１５】
治療有効量のRTP801阻害剤の、呼吸器障害、眼疾患、微小血管障害、または脊髄損傷または疾患の患者の回復を促進する薬剤の調製への使用。
【請求項１６】
眼疾患は黄斑変性症である、請求項15に記載の使用。
【請求項１７】
呼吸器障害はCOPDである、請求項15に記載の使用。
【請求項１８】
呼吸器障害は喘息である、請求項15に記載の使用。
【請求項１９】
呼吸器障害は慢性気管支炎である、請求項15に記載の使用。
【請求項２０】
呼吸器障害は肺気腫である、請求項15に記載の使用。
【請求項２１】
微小血管障害は糖尿病網膜症である、請求項15に記載の使用。
【請求項２２】
微小血管障害は急性腎不全である、請求項15に記載の使用。
【請求項２３】
阻害剤は、配列番号1に記載のRTP801遺伝子配列内に存在する配列に対して、該阻害剤と該遺伝子とのハイブリダイゼーションを可能にするために十分な鎖長と相同性とを有する配列をもつ連続ヌクレオチドを含むポリヌクレオチドを含むことを特徴とする、請求項15〜22のいずれか1項に記載の使用。
【請求項２４】
阻害剤は、図2に示す配列(配列番号2)の連続アミノ酸を含むポリペプチド内に存在するエピトープに特異的に結合する抗体を含むことを特徴とする、請求項15〜22のいずれか1項に記載の使用。
【請求項２５】
ポリヌクレオチドは遺伝子RTP801の発現を抑制する、請求項15〜22のいずれか1項に記載の使用。
【請求項２６】
ポリヌクレオチドはsiRNAである、請求項15〜22に記載の使用。
【請求項２７】
siRNAはTable A〜C(配列番号3〜344)のいずれか1つに記載の配列のいずれか1つと配列同一性を有する連続ヌクレオチドを含む、請求項26に記載の使用。
【請求項２８】
阻害剤はsiRNA分子、sRNA分子を含むベクター、siRNA分子を発現することができるベクター、およびsiRNA分子へと内在的にプロセッシングされる分子からなる群より選択される、請求項25に記載の使用。

【図１】

【図２】

【図３】

【図４−１】

【図４−２】

【図４−３】

【図５−１】

【図５−２】

【図６】

【図７】

【図８】

【図９】

【図１０】

【図１１】

【図１２】

【図１３】

【図１４】

【図１５】

【図１６】

【図１７】

【図１８】

【図１９】

【図２０】

【図２１】

【図２２】

【図２３】

【図２４】

【図２５】

【図２６】

【図２７】

【公表番号】特表２００８−５１００１９（Ｐ２００８−５１００１９Ａ）
【公表日】平成２０年４月３日（２００８．４．３）
【国際特許分類】
【出願番号】特願２００７−５２７９６９（Ｐ２００７−５２７９６９）
【出願日】平成１７年８月１６日（２００５．８．１６）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２００５／０２９２３６
【国際公開番号】ＷＯ２００６／０２３５４４
【国際公開日】平成１８年３月２日（２００６．３．２）
【出願人】（５０７０５０１７１）クォーク　バイオテック，インコーポレイティド (1)
【出願人】（５０７０５０２９６）アツゲン　アクチェンゲゼルシャフト (1)
【Ｆターム（参考）】