本発明は、遺伝子組換えＡＣＥ２ポリペプチドに関する。ここでＡＣＥ２ポリペプチドは二量体として存在する。二量体は、グリコシル化した単量体から形成され、半減期の延長された医薬品を生成する。 （もっと読む）

【課題】種々の適用（例えば、遺伝子治療）のために適切な増強された生物学的活性を有する新規チミジンキナーゼ変異体およびＴＫ融合タンパク質、そして、他の関連する利益を提供すること。
【解決手段】本発明は、１つ以上の変異を含むＨｅｒｐｅｓｖｉｒｉｄａｅチミジンキナーゼ酵素をコードする単離された核酸分子を提供し、変異のうちの少なくとも１つは、非変異型チミジンキナーゼと比較して、チミジンキナーゼの生物学的活性を増大させるＤＲＨヌクレオシド結合部位からＮ末端の方向に位置するアミノ酸置換をコードする。そのような変異は、非変異型チミジンキナーゼと比較して、チミジンキナーゼの生物学的活性を増大する、Ｑ基質結合ドメイン内にアミノ酸置換を含む。さらなる局面において、グアニル酸キナーゼの生物学的特性およびチミジンキナーゼの生物学的特性の両方を有する融合タンパク質が提供される。 （もっと読む）

【課題】NF-κB関連状態を処置するための組成物および方法を提供すること。
【解決手段】本発明は、刺激誘導性IKKシグナルソームならびにその成分および改変体を提供する。IKKシグナルソームまたはその成分は、例えば、NF-κBカスケードを介したシグナル伝達を阻害または活性化する抗体および他の調節因子を同定するために使用され得る。IKKシグナルソーム、その成分、および／または調節因子はまた、NF-κB活性化に関連した疾患の処置に使用され得る。 （もっと読む）

本明細書において提供されるのは、活性薬剤に連結された、ヌクレオシド輸送経路の基質を含んだ抱合体分子であり、この抱合体は細胞のヌクレオシド輸送経路を介して細胞にまたは細胞の核に輸送されることができる。さらに提供されるのは、ヌクレオシド輸送経路を発現する標的細胞に抱合体分子を送達する方法であり、この抱合体は活性薬剤に連結された、ヌクレオシド輸送経路の基質を含む。同様に提供されるのは、ヌクレオシド輸送経路によって輸送される抱合体をスクリーニングするための方法である。さらに提供されるのは、障害を処置するうえで有効な薬剤を含んだ抱合体が患者に投与される、ヌクレオシド輸送経路を発現する組織に影響を及ぼす疾患または障害を抱える患者を処置する方法である。同様に提供されるのは、ヌクレオシド輸送経路を阻害する化合物を患者に投与する段階を含む、自己免疫障害を抱える患者を処置する方法である。 （もっと読む）

【解決手段】 目的タンパク質を送達するための組成物及びその方法が提供される。
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フィブリノゲン、トロンビンならびにストロンチウム（Ｓｒ）含有化合物および／または場合によりカルシウムなどの別の金属を含有する化合物を含む無機成分を含む粘弾性ヒドロゲルゲルまたは液体製剤の形の、骨治癒および骨再生に使用するための組成物。ストロンチウム含有化合物は、トロンビン溶液に溶解してもよいし、結晶粒子形態で血餅に加えてもよい。成分を混合すると、ゲル化が起こり、マトリックスを形成する。本組成物はまた、可塑剤として作用するヨード含有化合物を含む。 （もっと読む）

残存したコラーゲン組織の少なくとも一部を有効量の架橋試薬と接触させることを有する、組織除去外科的減圧術の結果で起こるコラーゲン組織の圧力上昇にさらされたコラーゲン組織の抵抗を改善する方法。 （もっと読む）

本発明は新規のキメラＣ３Ｒｈｏアンタゴニストおよび、哺乳類の中枢神経系や末梢神経系の修復促進および神経細胞の生存率上昇のためのそれらの使用、およびガンの治療または抑止のための使用に関する。
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本発明は、ポンペ病を治療するための新しく改良された方法を提供する。具体的には、本発明は、酸α−グルコシターゼ（ＧＡＡ）をリソソームにマンノース−６−リン酸に非依存的に標的化するための方法および組成物を提供する。その結果、本発明の方法は、より単純、効率的、強力、かつ費用効果がある。したがって、本発明は、ポンペ病のための酵素補充療法の進歩を大幅に発展させる。一態様では、本発明は、対象に治療上有効量の融合タンパク質を投与することによって、対象におけるポンペ病を治療するための方法を提供する。
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【課題】炎症誘発性シグナルに応答して活性化されて、NF-kB転写因子の活性を阻害するタンパク質（IκB）をリン酸化し得る組成物を提供する。
【解決手段】IKKセリンタンパク質キナーゼと会合するIκBキナーゼ(IKK)触媒サブユニットポリペプチドをコードする単離した核酸分子、このような核酸分子を含むベクター、およびこのようなベクターを含む宿主細胞、さらに、本発明の核酸分子と結合し得るヌクレオチド配列（このようなヌクレオチド配列はプローブまたはアンチセンス分子として有用である）を提供する。 （もっと読む）

【課題】低酸素誘導性因子ＨＩＦ（例えば、ＨＩＦ−１および／またはＨＩＦ−２転写因子）による遺伝子転写の調節と関連する、種々の疾患および病的状態の処置のための組成物を提供する。
【解決手段】一本のセンス鎖、および一本のアンチセンス鎖を含む、ＨＩＦ二本鎖オリゴデオキシヌクレオチド（ｄｓＯＤＮ）分子。このｄｓＯＤＮ分子のセンス鎖は、５’から３’方向に式ＦＬＡＮＫ１−ＣＯＲＥ−ＦＬＡＮＫ２の配列を含み、ＣＯＲＥは配列ＡＣＧＴＧであり、ヌクレオチドの位置が負（−）の番号によって表されるＦＬＡＮＫ１は、少なくとも６ヌクレオチド長であり、そしてヌクレオチドの位置が正（＋）の番号によって表されるＦＬＡＮＫ２は、少なくとも約５０％のＧＣ含量を有し、そしてここで、そのｄｓＯＤＮ分子は、ＨＩＦに特異的に結合し得る。 （もっと読む）

【課題】個体における局所化された固型腫瘍および乳頭腫、および転移性悪性腫瘍を措置するための新しい方法を提供すること。
【解決手段】本発明は組換えアデノ ウィルス性ベクターあるいはその他のＤＮＡ輸送システムを用いて、個体内の自殺遺伝子を腫瘍、乳頭腫または痩贅に伝達するステップを含んでいる。その後、薬品ガンシクロビル^TMなどのプロドラッグをその個体に投与する。さらに、本発明は固型腫瘍、乳頭腫、および転移性悪性腫瘍を治療 する方法を提供するものであり、この方法は自殺遺伝子およびサイトカイン遺伝子を個体の腫瘍、乳頭腫、または疣贅に導入し、その後、その個体にプロドラッグを投与するステップを含んでいる。本発明による方法は、結腸悪性腫瘍、前立腺癌、乳癌、肺癌、黒色腫、ヘパトーマ、脳リンフォーマ、および頭部と首の癌を含む種々の異なったタイプの癌および乳頭腫の治療に用いることができる。 （もっと読む）

【課題】
【解決手段】
プラスミドベクター及びエンハンサー欠失のレトロウイルスベクターを含む哺乳類発現ベクターにおける、内部プロモータの用途に関する。レトロウイルスベクターは、改善された安定性及び最適レベルの転移遺伝子発現率及びベクター力価を有する。 （もっと読む）

ブルートンチロシンキナーゼ(Ｂｔｋ)と共有結合を形成する化合物が、本明細書で開示されている。また、Ｂｔｋの不可逆的な阻害剤も記載されている。その化合物の製剤方法が、開示されている。また、その化合物を含むような医薬的組成物も、開示されている。単独または他の治療薬との組み合わせで、自己免疫の疾患または症状、異種免疫の疾患または症状、リンパ腫のような癌、および炎症性の疾患または症状の治療のための、Ｂｔｋ阻害剤の使用方法が開示されている。 （もっと読む）

汎細胞表面レセプター特異的な治療薬、これらの調製方法およびこれらを用いる処置方法が提供される。とりわけ、汎細胞表面レセプター特異的な治療薬は、少なくとも２つの異なるＨＥＲレセプターリガンドと相互作用するか、そして／または、２以上のＨＥＲ細胞表面レセプターと二量体化もしくは相互作用する、汎ＨＥＲ特異的治療薬である。これらの特性によって、この治療薬は、少なくとも２つの細胞表面レセプターの活性を調節し、そして、治療目的に有用となる。 （もっと読む）

本開示は、オリゴ糖/多糖酵素、タンパク質酵素、ポリヌクレオチド酵素を含むがこれに限定されない、標的酵素の酵素活性の促進のための方法および組成物を提供する。該方法は、液体環境下で酵素の酵素活性を促進するための、非天然多糖（限定されないがHESを含む）の使用を含み、標的酵素を含む組成物中の多糖の濃度は約0.01％〜約55％w/vである。
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本発明は、心筋の主なエネルギー貯蔵である心臓クレアチンキナーゼ代謝を改善することを対象とした、哺乳動物およびヒト心不全の新規の処置に関する。本発明はまた、心筋クレアチンキナーゼタンパク質発現および／またはクレアチンキナーゼ活性、およびクレアチンキナーゼ反応中の流量を増加させるため、ならびにそれによって心不全において心臓収縮機能を改善し、かつリモデリングを改善するための遺伝子導入ベクターを用いた新規の処置に関する。本明細書において、心不全治療のための潜在的な薬学的組成物として、クレアチンキナーゼ発現および／またはクレアチンキナーゼ活性を増加させる化合物をスクリーニングし、かつ同定するための方法を開示する。

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本発明は、Ｍｏｓ−１トランスポゾンの高活性組換え誘導体の転移のためのシステムであって、少なくとも以下の２つのパートナー：ａ）目的外来塩基配列が本来のＭｏｓ−１トランスポゼースをコードする塩基配列を置換してなるＭｏｓ−１シュードトランスポゾン、および、ｂ）上記シュードトランスポゾンにイン・トランスで提供されるＭｏｓ−１トランスポゼースを含んでなり、前記パートナーの少なくとも１つが上記目的外来塩基配列の転移頻度を向上させるように適切に遺伝的に改変されているシステムに関する。このようなシステムに加え、本発明は、高活性Ｍｏｓ−１トランスポゾン、高活性Ｍｏｓ−１トランスポゼース、キットに関する。本発明はさらに、配列の転移、より具体的には効率的な遺伝子導入を行うための、１つまたは２つ以上の上記手段の使用に関する。 （もっと読む）

部位特異的ＤＮＡ結合活性を有する第１ドメインとアルギニンメチルトランスフェラーゼ活性を有する第２ドメインとを少なくとも含む、エピジェネティック調節ポリペプチド複合体であって、第２ドメインは、ヒストンＨ２Ａの尾部領域に位置するアルギニン残基をメチル化可能である。複合体は、ヒストンＨ２ＡおよびＨ４の尾部領域におけるＲ３のメチル化を制御することによって、細胞、特に哺乳類幹細胞における遺伝子発現を調節可能である。複合体の例として、Ｂｌｉｍｐ１のＤＮＡ結合活性とＰｒｍｔ５のアルギニンメチルトランスフェラーゼ活性とを含むポリペプチド複合体が挙げられる。
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本発明は、治療用タンパク質と、治療用タンパク質上のアミノ酸アクセプターに糖部分を転移する異種グリコシルトランスフェラーゼとを同時発現させることにより、原核微生物においてO-グリコシル化可溶性治療用タンパク質を生成する方法に関する。

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