本発明は、とりわけ転写因子E3(TFE3)および/またはインスリン受容体基質2(IRS2)の天然アンチセンスポリヌクレオチドを標的にすることによって、転写因子E3(TFE3)および/またはインスリン受容体基質2(IRS2)ポリヌクレオチドの発現および/または機能を変調するアンチセンスオリゴヌクレオチドに関する。本発明は、これらのアンチセンスオリゴヌクレオチドの同定、ならびにTFE3および/またはIRS2の発現に関連する疾患および障害を処置する上でのこれらの使用にも関する。 （もっと読む）

エピメタボリックシフター、多次元細胞内分子または環境影響因子を使用してヒトの代謝性障害を治療する方法および製剤が記載されている。 （もっと読む）

本発明は、特に、脳由来神経栄養因子(BDNF)の天然アンチセンスポリヌクレオチドを対象とする、脳由来神経栄養因子(BDNF)の発現及び／または機能を調節するアンチセンスオリゴヌクレオチドに関する。本発明は、また、これらのアンチセンスオリゴヌクレオチドの同定、及びBDNFの発現に関連する疾病及び疾患の治療におけるそれらの使用にも関する。
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本発明は、特に、グリア細胞由来神経栄養因子(GDNF)の天然アンチセンスポリヌクレオチドを対象とする、グリア細胞由来神経栄養因子(GDNF)の発現及び／または機能を調節するアンチセンスオリゴヌクレオチドに関する。本発明は、また、これらのアンチセンスオリゴヌクレオチドの同定、及びGDNFの発現に関連する疾病及び疾患の治療におけるそれらの使用にも関する。
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本発明は、免疫賦活性オリゴヌクレオチド、および免疫賦活性オリゴヌクレオチドを使用して、抗原特異的免疫応答を誘発する方法に関する。本発明は、さらに、免疫賦活性オリゴヌクレオチドおよび抗原を含み、薬学的に許容できる担体を含むワクチンにも関する。本発明の免疫賦活性オリゴヌクレオチドは、いくつかの実施形態では、１つまたは複数の改変された連結を含む。
【図１】

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【解決手段】 血管内皮増殖因子（ＶＥＧＦ）イソ型の発現を抑制するのに有用なｓｉＲＮＡ組成物及び方法が、本明細書に開示される。こうした組成物及び方法はさらに、血管新生促進性のＶＥＧＦイソ型を選択的に標的にする一方で、血管新生抑制性のイソ型を選択的に看過することが可能なｓｉＲＮＡに関わるものである。開示されているように、短鎖干渉ＲＮＡの投与によって、糖尿病性網膜症、加齢黄班変性、及び多くの種類の癌などの、ＶＥＧＦの過剰発現により促進される血管新生に関わる疾患を、治療することが可能である。
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サーチュイン1(SIRT1)ポリヌクレオチドおよびそれにコードされる産物の発現および/または機能を調節するオリゴヌクレオチド化合物。SIRT1天然アンチセンス転写物を抑制するように設計された1つまたは複数のオリゴヌクレオチド化合物を患者に投与するステップを含む、サーチュイン1(SIRT1)に関連する疾患を治療する方法。
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本発明は、腫瘍抑制遺伝子の発現および/または機能を、詳細には、腫瘍抑制遺伝子の天然アンチセンスポリヌクレオチドをターゲッティングすることによって調節するアンチセンスオリゴヌクレオチドに関する。本発明は、これらのアンチセンスオリゴヌクレオチドの同定ならびに腫瘍抑制遺伝子の発現に関連する疾患および障害の治療におけるその使用にも関する。
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本発明は、失われた記憶の回復を増強および改善のための方法および製品に関する。特に、本方法は、ＨＤＡＣ２を阻害することおよびまたはＨＤＡＣ１／２またはＨＤＡＣ１／２／３を選択的に阻害することにより達成される。
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本発明は、修飾ヌクレオシドと、それより製造されるオリゴマー化合物を提供する。より特別には、本発明は、少なくとも１つの５’−置換基と２’−Ｏ−置換基を有する修飾ヌクレオシド、これら修飾ヌクレオシドの少なくとも１つを含んでなるオリゴマー化合物、及びこのオリゴマー化合物を使用する方法を提供する。いくつかの態様において、本発明で提供するオリゴマー化合物は、標的ＲＮＡの一部へハイブリダイズして、標的ＲＮＡの通常の機能を損失させると考えられる。 （もっと読む）