【課題】ヌクレオシドアナログを、ＨＩＶ ＲＴによって取り込まれそして不正確な塩基対合を引き起こす能力についてスクリーニングすることに関連した種々の方法、およびそのようなアナログの使用を提供すること
【解決手段】ＨＩＶに関係する方法および組成物を開示する。本発明の方法を使用して、ヌクレオシドアナログを、ヒト免疫不全ウイルスの逆転写酵素（「ＨＩＶＲＴ」）によって取り込まれる能力および不正確な塩基対合を引き起こす能力についてスクリーニングし得る。このようなヌクレオシドアナログによるこのウイルスの進行性変異は、ウイルスを生存不能にする。 （もっと読む）

【課題】本発明は、標的遺伝子の発現を抑制するように設計された少なくとも１の二本鎖オリゴリボヌクレオチド（二本鎖ＲＮＡ）を含む薬剤に関する。
【解決手段】本発明によれば、その二本鎖ＲＮＡの１の鎖は、少なくとも一部が標的遺伝子に相補的である。標的遺伝子は下記の群から選択することができる：ガン遺伝子、サイトカイン遺伝子、Ｉｄ蛋白質遺伝子、発生遺伝子、プリオン遺伝子。標的遺伝子は、病原性生物（特に、プラスモディウム）において発現し得る。標的遺伝子はまた、好ましくはヒトに対して病原性であるウイルスまたはウイロイドの一部であり得る。 （もっと読む）

【課題】ラスタリンの発現をモジュレートするためのアンチセンス化合物、組成物および方法を提供する。
【解決手段】組成物は、クラスタリンをコードする核酸を標的とするアンチセンス化合物、特にアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む。クラスタリン発現のモジュレーションおよびクラスタリンの発現と関連した疾病の治療のためにこれらの化合物を使用する方法。 （もっと読む）

【課題】細胞においてアポトーシスを誘導するために有用な方法および試薬を提供する。
【解決手段】ＩＡＰをコードするポリヌクレオチドの機能を調節することに使用するための核酸塩基オリゴマー、特にオリゴヌクレオチドを特徴とする。これらのオリゴマーは、産生されるＩＡＰの量を低下させ、ＩＡＰを正常に発現する細胞にアポトーシスを起こす。これは、ＩＡＰをコードする１つまたは複数のポリヌクレオチドに特異的にハイブリダイズする核酸塩基オリゴマーを供給することにより達成される。 （もっと読む）

本発明は、核酸アナログを使用してのハンチンチンなどのCAGリピート関連疾患タンパク質のタンパク質発現の選択的阻害に関する。ペプチド核酸および固定化核酸は、特に有用なアナログである。 （もっと読む）

室温安定及び最小凝集液体製剤は、配列番号１を含む：又は３個以下の不連続な塩基が配列番号１と異なる変異体オリゴヌクレオチドを含むオリゴヌクレオチドと、単糖類及び二糖類並びに／又は糖アルコールから成る群から選択される凝集防止化合物を含む水性担体を含む。 （もっと読む）

哺乳動物の補体、例えば補体成分6(C6)の発現を阻害またはブロックするように設計されたアンタゴニストが開示される。本発明は、哺乳動物で急性または慢性の神経損傷に続く神経再生の強化のための医薬の調製での使用を含む、広範囲の用途を有する。追加の適用には、単独使用または別の薬剤との併用による、多発性硬化症の治療での使用が含まれる。
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本発明は、（−）ｓｓＲＮＡウイルス鋳型配列の３’末端（ｕｌｔｉｍａｔｅ）残基と相補的な少なくとも３塩基を含むウイルスキャップ−リーダー配列を含む。好ましくは前記コンセンサス配列は一般式^７ｍＧ（Ｎ）_{６−１０−}（Ａ／Ｕ／Ｇ）−Ａ／Ｕ−ＡＧＣ、一層好ましくは^７ｍＧ（Ｎ）_７−８−（Ａ／Ｕ／Ｇ）−Ａ／Ｕ−ＡＧＣで表される。さらに、ウイルスのポリメラーゼによる伸長またはウイルスエンドヌクラーゼによる切断を阻止することができる修飾キャップ−リーダー配列を含む。こうした修飾キャップ−リーダー配列は、３’−末端（ｔｅｒｍｉｎａｌ）リン酸基、１個または複数個のホスホロチオアートもしくはホスホロジアミデート結合、または１個または複数個のモルホリノ環を含む。また、こうした修飾キャップ−リーダー配列を含む医薬品も開示する。さらに、本発明は、こうした修飾キャップ−リーダー配列または医薬品によりウイルス転写、特にインフルエンザウイルスの転写を阻害する方法を含む。 （もっと読む）

【課題】ジアシルグリセロールアシルトランスフェラーゼ２の機能を効果的に阻害し得るさらなる剤を提供すること。
【解決手段】ジアシルグリセロールアシルトランスフェラーゼ２をコードする核酸分子を標的とする13〜40核酸塩基長のアンチセンス化合物であって、ここで前記化合物が、前記ジアシルグリセロールアシルトランスフェラーゼ２をコードする核酸分子に対して少なくとも70％相補的であり、かつここで前記化合物がジアシルグリセロールアシルトランスフェラーゼ２mRNAの発現を少なくとも10％阻害する、アンチセンス化合物。 （もっと読む）

本発明は、核酸を標的リガンドおよびエンドソーム分解性成分と組み合わせることによる、核酸の部位特異的送達のための組成物および方法に関する。
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