本発明は、１本鎖または２本鎖オリゴヌクレオチドのうちの少なくとも１つであって、脂溶性物質に抱合されているオリゴヌクレオチドと、該抱合オリゴヌクレオチドが凝集、混合、または会合されているエマルションまたはリポソームのうちの少なくとも１つとを含む新しい製剤脂質粒子（ＦＬｉＰ）に関する。これらの粒子は、驚くことに、心臓、肺、および筋肉にオリゴヌクレオチドを有効に送達し、そこで遺伝子サイレンシングをもたらすことが示されている。
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【課題】
従来よりも短時間で核酸を連結可能であり、用途に応じた修飾が簡単にできる光連結性の化合物及び光連結剤、該光連結剤の製造方法を提供すること。
【解決手段】
塩基部分として式Ｉ、式ＩＩＩ、式ＩＶ、又は式Ｖで表される基を有する核酸類、該核酸類からなる光連結剤、及び、塩基部分として式ＶＩ、式ＶＩＩ、式ＶＩＩＩ、又は式ＩＸで表される基を有する核酸類と、式Ｘで表される芳香族アジ化物とを反応させて核酸類を製造する方法。 （もっと読む）

本発明は、被検体におけるウイルスの遺伝子発現及び／又は複製を阻害するための修飾核酸塩基を有するオリゴヌクレオチドの使用に関する。修飾核酸塩基は、メルカプト修飾塩基又はヒドロキシ修飾核酸塩基であってよい。オリゴヌクレオチドは、オリゴヌクレオチドの抗ウイルス活性を増大させるヌクレアーゼ錯体をさらに含むことが企画される。 （もっと読む）

【課題】本発明は、標的遺伝子の発現を抑制するように設計された少なくとも１の二本鎖オリゴリボヌクレオチド（二本鎖ＲＮＡ）を含む薬剤に関する。
【解決手段】本発明によれば、その二本鎖ＲＮＡの１の鎖は、少なくとも一部が標的遺伝子に相補的である。標的遺伝子は下記の群から選択することができる：ガン遺伝子、サイトカイン遺伝子、Ｉｄ蛋白質遺伝子、発生遺伝子、プリオン遺伝子。標的遺伝子は、病原性生物（特に、プラスモディウム）において発現し得る。標的遺伝子はまた、好ましくはヒトに対して病原性であるウイルスまたはウイロイドの一部であり得る。 （もっと読む）

【課題】レクチンに対する核酸リガンドの同定方法および製造方法、並びにこうして同定および製造された核酸リガンドを提供する。
【解決手段】レクチンについて高親和性オリゴヌクレオチドリガンド、特に、レクチン、コムギ胚芽アグルチニン、Ｌ−セレクチン、Ｅ−セレクチンおよびＰ−セレクチンに結合する能力を有する核酸リガンド。また、このようなリガンドを得るための方法。 （もっと読む）

本発明は、ＴＬＲ９アンタゴニスト化合物およびそれらの治療的または予防的使用に関する。本発明は、新規な免疫調節オリゴヌクレオチドおよびＴＬＲのアンタゴニストとしてのイムノマーおよびその使用方法を提供する。これらの免疫調節オリゴヌクレオチドは、ＴＬＲリガンドまたはＴＬＲシグナリングアゴニストに応答して、ＴＬＲ媒介シグナリングを完全に除去することなく抑制する独特の配列を有する。本方法は、自己免疫、炎症、炎症性大腸炎、狼瘡、アレルギー、喘息、感染症、敗血症、癌および免疫不全の予防または処置における用途を有し得る。
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特定の配列依存性の免疫刺激性ＲＮＡモチーフを含む免疫刺激性ポリマー、ならびにこのような免疫刺激性ポリマーおよびこのようなポリマーを含む組成物を使用するための方法が、本発明に従って提供される。配列依存性の免疫刺激性ＲＮＡモチーフおよびこのようなモチーフを組み込んだポリマーは、ＴＬＲ７およびＴＬＲ７関連サイトカインであるＩＦＮ−αの強力なおよび選択的な誘導因子である。 （もっと読む）

【課題】小さい非コードRNAによって媒介される機構を介して遺伝子発現を調節する薬剤に対する必要性がある。それ故に、細胞内のmiRNAのレベルを調整することによって遺伝子の発現もしくは活性を増大させるかまたは減少させることができるオリゴマー化合物の同定が望ましい。
【解決手段】ALL1融合タンパク質との標的化された相互作用を通じてALL癌細胞の増殖を低下させるための組成物および方法を開示する。 （もっと読む）

Apo-B100 の発現を調節するための、Apo-B100 遺伝子に向けられた短いオリゴヌクレオチドが提供される。Apo-B100 発現の調節のため、および Apo-B100 発現に関連する疾患の処置のためにこれらの化合物を使用する方法が提供される。該オリゴヌクレオチドは、デオキシリボヌクレオシドおよびロックされた核酸を含む。 （もっと読む）

Ｔｏｌｌ様受容体３（ＴＬＲ３）に対するアゴニストであり、インビトロまたはインビボで抗ウイルス薬、抗増殖薬および免疫刺激薬のうち１以上として使用される、不適正塩基対合した二本鎖リボ核酸。医療処置方法および医薬の製造方法を提供する。 （もっと読む）