【課題】 多細胞生物体の細胞の形成、分化および維持に関与するタンパク質を提供。
【解決手段】 システインに富む分泌性タンパク質(Cysteine-Rich Secreted Proteins)
と称される分泌性タンパク質およびそれをコードする核酸分子、並びにそれらの使用が、提供される。 （もっと読む）

プレ−ｍＲＮＡのプロセッシング過程において生じるスプライシングイベントを改変するための、トリシクロ−ＤＮＡ（ｔｃ−ＤＮＡ）ＡＯＮ及びｔｃ−ＤＮＡ ＡＯＮを用いる方法を提供する。プレ−ｍＲＮＡのプロセッシング過程におけるエクソンスキッピングを促進するために、あるいは、イントロンサイレンサー配列及び／又は末端ステムループ配列をマスキングするために、並びに、プロセッシングされたｍＲＮＡのＲＮａｓｅ介在破壊を標的化するために使用することができるトリシクロ−ＤＮＡ（ｔｃ−ＤＮＡ）ＡＯＮが記載される。本明細書に記載のｔｃ−ＤＮＡ ＡＯＮは、ジストロフィンタンパク質の機能を修復するための、ジストロフィン遺伝子内の突然変異エクソン２３又はエクソン５１をスキッピングすることによる、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを処置するための方法；非機能性ＳＭＮ１タンパク質を少なくとも部分的に補完することができる、エクソン７によりコードされるアミノ酸配列を含む修飾された機能性ＳＭＮ２タンパク質を生成するための、ＳＭＮ２遺伝子内のイントロンサイレンシング配列及び／又は末端ステムループ配列をマスキングすることによる、脊髄性筋萎縮症を処置するための方法；並びに、３’−末端のＣＵＧ反復配列を含む突然変異ＤＭ１のｍＲＮＡの破壊を標的化することによる、スタイナート筋緊張性ジストロフィーを処置するための方法で使用することができる。 （もっと読む）

【課題】一価及び多価の単一特異性抗体、並びに多価多重特異性抗体を提供する。
【解決手段】一以上の同一結合部位を有する抗体、さらに、その結合部位が一つの標的抗原又は異なる標的抗原上の異なるエピトープに対して親和性を有するか、あるいは一つの標的抗原とハプテンに対して親和性を有する二以上の結合部位を有する各結合部位は標的抗原又は標的抗原上のエピトープと結合する抗体。さらに、宿主内でのこれらの機能的抗体の発現に有用な組換えベクター。より詳しくは、ＰＡＭ４と呼ばれる腫瘍関連抗体。さらに、ヒト化及びヒトＰＡＭ４抗体、並びに診断及び治療におけるこのような抗体の使用。 （もっと読む）

本発明は、シュードモナス・プチダＤＯＴ−Ｔ１Ｅ由来の細菌リプレッサーＴｔｇＲの制御下でトランスジーン発現を制御するための皮膚浸透化合物（例えばフロレチンなど）の使用、トランスアクチベーション又はトランスリプレッサードメインに融合されたレプレッサーＴｔｇＲについての遺伝子コードを含むベクター、ＴｔｇＲ特異的オペレーター配列（Ｏ_ＴｔｇＲ）、プロモーター及び内因性又は外因性タンパク質をコードするポリヌクレオチドを含むベクター、ならびに言及するベクターを用いて一過性又は構成的にトランスフェクトされた哺乳動物細胞、ならびにナノ又はマイクロ容器中にそのような細胞を含む哺乳動物に関する。
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本発明は、軟骨組織の変性を包含する医学的研究、軟骨生理学、及び疾患の分野に関する。より具体的には、本発明は、軟骨細胞における異化過程を阻害し、かつ軟骨及び／又はECMの変性を低下させる化合物を同定する方法及び手段に関する。また、本発明は、変形性関節症の治療において有用な化合物にも関する。また、本発明は、その修飾が、ECM及び／又は軟骨の変性の低下を結果的に生じ、かつ炎症を低下させる標的にも関する。加えて、本発明は、ECM及び／又は軟骨の変性並びに炎症を特徴とする容態を治療する上での組成物及びその使用方法に関する。 （もっと読む）

【課題】ジストロフィン遺伝子のエクソン１９、４１、４５、４６、４４、５０．５５、５１又は５３内に存在するＳＥＳに対するアンチセンスオリゴヌクレオチドを改良することにより、適用範囲がより広く、効果がより高い治療薬の提供。
【解決手段】ジストロフィンｃＤＮＡ（GeneBankaccessionNo.NM_004006.1）のヌクレオチド番号2571-2607、2578-2592、2571-2592、2573-2592、2578-2596、2578-2601、2575-2592などに相補的な塩基配列を有するオリゴヌクレオチド、およびそれらを含有する筋ジストロフィー治療剤。 （もっと読む）

【課題】
本発明は、改善された親和性及び／又は結合活性でインターロイキン−６受容体（ＩＬ−６Ｒ）に指向性を有し及び／又はこれと特異的に結合することができ、及び／又は改善された有効性及び／又は効力を有し、またＩＬ−６／ＩＬ−６Ｒ相互作用を（一部又は好ましくは完全に）遮断することが可能であり、及び／又はＩＬ−６、ＩＬ−６Ｒ及び／又はＩＬ−６／ＩＬ−６Ｒ複合体を介したシグナル伝達を阻害するアミノ酸配列に関する。本発明は、１つ又は複数のこのようなアミノ酸配列を含むか、又はこれから本質的になる化合物又は構築物、特にタンパク質及びポリペプチドにさらに関する。本発明は、このようなアミノ酸配列及びポリペプチドをコードする核酸に、このようなアミノ酸配列及びポリペプチドを調製する方法に、このようなアミノ酸配列又はポリペプチドを発現する、又は発現することができる宿主細胞に、このようなアミノ酸配列、ポリペプチド、核酸及び／又は宿主細胞を含む組成物、特に薬学的組成物に、並びに特に予防目的、治療目的又は診断目的のためのこのようなアミノ酸配列又はポリペプチド、核酸、宿主細胞及び／又は組成物の使用にも関する。 （もっと読む）

【課題】ポリヌクレオチド系サイトメガロウィルス・ワクチンの提供。
【解決手段】HCMV抗原を作業可能にコードするプラスミドであり、前記プラスミドにおいて、HCMV抗原に対応する自然発生型コード領域が、コドン最適化によってヒト又はその他の哺乳動物の細胞における翻訳が改善されるように修飾されている前記プラスミド。有用なHCMV抗原として、pp65、糖タンパク質B(gB)、IE1、及びこれらの抗原のいずれかの断片、変異体又は誘導体が挙げられる前記プラスミド。前記コード領域が、例えばpp65におけるArg435-Lys438の推定上のキナーゼ、及びgBにおける膜アンカー及び細胞内ドメインが欠失させられている前記プラスミド。また、上述のコドン最適化型HCMV抗原をコードするプラスミドを含み、さらに、アジュバント、賦形剤又は免疫モジュレーターを含む製薬組成物。 （もっと読む）

本発明は緑膿菌（P. aeruginosa）の血清型IATS O1に特異的なヒトモノクローナル抗体と、該モノクローナル抗体を産生するハイブリドーマとに関する。加えて本発明は、少なくとも1つの抗体または該抗体をコードする少なくとも1つの核酸を含む薬学的組成物に関する。 （もっと読む）

シェーグレン症候群患者において示差的に発現されるマイクロＲＮＡの同定が本明細書に開示されている。本明細書で同定された少なくとも１種の示差的に発現されるｍｉＲ遺伝子産物のレベルを測定することによって、被験体がシェーグレン症候群を有すると診断する方法が提供される。被験体の生体試料中の少なくとも１種のｍｉＲ遺伝子産物のレベルの、対照と比較した変化により、その被験体がシェーグレン症候群を有することが示される。シェーグレン症候群を有する患者において対照と比較して上方制御されるｍｉＲ遺伝子産物の発現を阻害する治療有効量の作用剤を患者に投与することによって、または、シェーグレン症候群を有する患者において対照と比較して下方制御される治療有効量の単離されたｍｉＲ遺伝子産物を患者に投与することによって、シェーグレン症候群を有する患者を治療する方法も提供される。 （もっと読む）