【課題】リボヌクレオシド誘導体および／又はこのリボヌクレオシド誘導体を構成単位として含むオリゴ核酸誘導体の２’−水酸基の置換カルバモイル基を選択的に効率良く脱保護する方法を提供する。
【解決手段】２’−水酸基にカルバモイル保護基を有するリボヌクレオシド誘導体および／又はこのリボヌクレオシド誘導体を構成単位として含むオリゴ核酸誘導体を、Ｒ₄ＮＦと反応させ、２’−水酸基の脱保護を行う、高純度のオリゴ核酸を効率よく製造する方法。 （もっと読む）

【課題】ジストロフィン遺伝子のエクソン１９、４１、４５、４６、４４、５０．５５、５１又は５３内に存在するＳＥＳに対するアンチセンスオリゴヌクレオチドを改良することにより、適用範囲がより広く、効果がより高い治療薬の提供。
【解決手段】ジストロフィンｃＤＮＡ（GeneBankaccessionNo.NM_004006.1）のヌクレオチド番号2571-2607、2578-2592、2571-2592、2573-2592、2578-2596、2578-2601、2575-2592などに相補的な塩基配列を有するオリゴヌクレオチド、およびそれらを含有する筋ジストロフィー治療剤。 （もっと読む）

本発明は、非対称末端構造を有するダイサー基質ｓｉＲＮＡ（ＤｓｉＲＮＡ）剤の使用によって、ＫＲＡＳ標的ＲＮＡおよびタンパク質レベルを減少させるのに有用な、化合物、組成物、および方法に関する。 （もっと読む）

【課題】本発明は、ＰＥＴ法に用いられる標識元素を短時間で導入できるオリゴヌクレオチド誘導体及びＰＥＴ法の適用が可能なオリゴヌクレオチド誘導体を提供することを目的とする。
【解決手段】本発明のオリゴヌクレオチド誘導体は、ヌクレオシドに替えて、エチニル基を置換基として有するベンゼン骨格（１）を有するユニットを備える。
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【課題】サバイビンをコードする核酸にターゲティングされてサバイビンの発現を調整するオリゴマー化合物を提供すること。
【解決手段】本発明は、サバイビンの発現を調整するために、サバイビン遺伝子に対するオリゴヌクレオチドを提供する。本組成物は、サバイビンをコードする核酸を標的とするオリゴヌクレオチド、特にアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む。サバイビン発現の調整、およびサバイビンの過剰発現、突然変異型サバイビンの発現またはその両方に関係する疾患の処置を目的として、これらの化合物を使用する方法を提供する。疾患の例は癌、例えば肺、乳房、結腸、前立腺、膵臓、肺、肝臓、甲状腺、腎臓、脳、精巣、胃、消化管、腸、脊髄、洞、膀胱、尿路および卵巣の癌である。本オリゴヌクレオチドは、デオキシリボヌクレオシドもしくは核酸類似体（例：ロックト核酸など）またはそれらの組合せから構成され得る。 （もっと読む）

Ｐ−Ｓ−Ｒ結合を含む少なくとも１個のインターヌクレオチド結合と少なくとも２個のヌクレオシドとを有するオリゴヌクレオチドであって、Ｒが、式（Ｉ）
【化１】


（式中、Ａは、ジェミナル置換されたアルキレン基、好ましくはＣＨ_２であり、ＸおよびＹは、ＳおよびＯから独立に選択され、Ｒ_０は、場合により置換された炭素に結合した有機残基（特に、場合により置換されたアルキルまたはアリール等）、ＳＲｘ、ＯＲｘ、およびＮＲｘＲｙ（式中、Ｒｘおよび／またはＲｙは、Ｈおよび有機残基から選択され、少なくともＲｘはＨ以外の置換基である）からなる群から選択される）に相当する、オリゴヌクレオチド。本発明の他の目的は、オリゴヌクレオチドの製造に有用な硫化剤およびその製造である。
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本発明は、核酸の送達のためのポリマー結合放出可能脂質、及び前記を含有するナノ粒子組成物、並びに前記を用いて遺伝子発現を調節する方法に関する。特に、本発明は、ケタール若しくはアセタール含有リンカー又はイミン含有リンカーに基づく酸不安定性リンカーを含有する放出可能ポリマー脂質に関する。 （もっと読む）

本発明は、オリゴヌクレオチドの合成方法に関する。この方法は、縮合反応条件下で式（１）の化合物と式（２）の化合物とを液体反応溶媒中で反応させ、式（３）の化合物を得ることを含む。本発明の方法で適宜な保護基を用いて保護しようとする官能基を保護し、式（１）の化合物（ＯＨ−成分）にある連結しようとする５’末端のヒドロキシル基と式（２）の化合物（Ｐ−成分）にある連結しようとする３’末端のリン酸塩とを遊離にして、液体反応溶媒中で縮合反応を行い、ＯＨ−成分とＰ−成分とを連結し、ＤＮＡまたは短鎖ＲＮＡを得る。本発明の方法は、固相カラムを使用する必要がなく、液体反応溶媒中で実施できて、オリゴヌクレオチドを大規模に合成することが可能である。 （もっと読む）

本発明は、式ＩまたはＩＩの化合物を特徴とする。一実施形態において、本発明はリガンドとオリゴヌクレオチドとを共役させるための化合物およびプロセスに関する。本発明は、さらに、ウイルス感染、細菌感染、寄生虫感染、癌、アレルギー、自己免疫疾病、免疫不全、および免疫抑制等の様々な疾患および疾病を治療するための方法に関する。
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本発明は新規のホスホラミダイトに関し、９８％より高いHPLCの純度と９９％より高い^３１P NMRの純度でA-n-bz、C-n-bz、C-n-ac、G-n-ac及びUが生成される。ＲＮＡオリゴマーのリバースの5´→3´方向の合成の新規なプロセスが開発され、開示される。その方法の利用は９９％のカップリング効果に迫る高品質のＲＮＡ合成を示した。
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