核酸送達系のための放出可能融合性脂質
本発明は、オリゴヌクレオチドの送達のための放出可能融合性脂質、及び前記を含有するナノ粒子組成物、並びに前記を用いて遺伝子発現を調節する方法に関する。特に、本発明は、イミンリンカー及び両性イオン部分を含有する放出可能融合性脂質に関する。
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【特許請求の範囲】
【請求項１】
式（Ｉ）の化合物：
【化１】
［式中、
Ｒは水溶性の中性電荷部分又は両性イオン含有部分であり、
Ｌ１〜２は独立に選択される二官能性リンカーであり、
Ｍはイミン含有部分であり、
Ｑは置換また非置換、飽和又は不飽和のＣ４〜３０含有部分であり、
（ａ）は０又は正の整数であり、
（ｂ）は０又は正の整数である］。
【請求項２】
Ｍが、−Ｎ＝ＣＲ１−又は−ＣＲ１＝Ｎ−（式中、Ｒ１は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜８分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール及び置換アリールである）である、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
両性イオン含有部分が、アミン及び酸を含み、酸性プロトンがアミンから３〜８原子に位置する、請求項１に記載の化合物。
【請求項４】
酸が、カルボン酸、硫酸又はリン酸である、請求項３に記載の化合物。
【請求項５】
両性イオン含有部分が、アミノ酸の両性イオン形態である、請求項３に記載の化合物。
【請求項６】
Ｑが、次式（Ｉａ）：
【化２】
［式中、
Ｙ１及びＹ’１は独立にＯ、Ｓ又はＮＲ４であり、
（ｃ）は０又は１であり、
（ｄ）は０又は正の整数であり、
（ｅ）は０又は１であり、
ＸはＣ、Ｎ又はＰであり、
Ｑ１はＨ、Ｃ１〜３アルキル、ＮＲ５、ＯＨ又は
【化３】
であり、
Ｑ２はＨ、Ｃ１〜３アルキル、ＮＲ６、ＯＨ又は
【化４】
であり、
Ｑ３は孤立電子対、（＝Ｏ）、Ｈ、Ｃ１〜３アルキル、ＮＲ７、ＯＨ又は
【化５】
であるが、
ただし、
（ｉ）ＸがＣであるとき、Ｑ３は孤立電子対又は（＝Ｏ）ではなく、
（ｉｉ）ＸがＮであるとき、Ｑ３は孤立電子対であり、
（ｉｉｉ）ＸがＰであるとき、Ｑ３は（＝Ｏ）であり、（ｅ）は０であり、
Ｌ１１、Ｌ１２及びＬ１３は独立に選択される二官能性スペーサーであり、
Ｙ１１、Ｙ’１１、Ｙ１２、Ｙ’１２、Ｙ１３及びＹ’１３は独立にＯ、Ｓ又はＮＲ８であり、
Ｒ１１、Ｒ１２及びＲ１３は独立に置換又は非置換、飽和又は不飽和のＣ４〜３０であり、
（ｆ１）、（ｆ２）及び（ｆ３）は独立に０又は１であり、
（ｇ１）、（ｇ２）及び（ｇ３）は独立に０又は１であり、
（ｈ１）、（ｈ２）及び（ｈ３）は独立に０又は１であり、
Ｒ２〜３は水素、ヒドロキシル、アミン、置換アミン、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ２〜６アルケニル、Ｃ２〜６アルキニル、Ｃ３〜１９分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ２〜６置換アルケニル、Ｃ２〜６置換アルキニル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、ヘテロアリール、置換ヘテロアリール、Ｃ１〜６ヘテロアルキル及び置換Ｃ１〜６ヘテロアルキルからなる群から独立に選択され、
Ｒ４〜８は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ２〜６アルケニル、Ｃ２〜６アルキニル、Ｃ３〜１９分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ２〜６置換アルケニル、Ｃ２〜６置換アルキニル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、ヘテロアリール、置換ヘテロアリール、Ｃ１〜６ヘテロアルキル及び置換Ｃ１〜６ヘテロアルキルからなる群から独立に選択されるが、
ただし、ＱはＲ１１、Ｒ１２及びＲ１３の少なくとも一つ又は二つを含む］
を有する、請求項１に記載の化合物。
【請求項７】
式（Ｉｂ）又は（Ｉ’ｂ）：
【化６】
を有する、請求項６に記載の化合物。
【請求項８】
Ｑ１〜３が、独立にＣ１２〜２２アルキル、Ｃ１２〜２２アルケニル、Ｃ１２〜２２アルキルオキシ、ラウロイル（Ｃ１２）、ミリストイル（Ｃ１４）、パルミトイル（Ｃ１６）、ステアロイル（Ｃ１８）、オレオイル（Ｃ１８）及びエルコイル（Ｃ２２）、飽和又は不飽和のＣ１２アルキルオキシ、Ｃ１４アルキルオキシ、Ｃ１６アルキルオキシ、Ｃ１８アルキルオキシ、Ｃ２０アルキルオキシ及びＣ２２アルキルオキシ、並びに飽和又は不飽和のＣ１２アルキル、Ｃ１４アルキル、Ｃ１６アルキル、Ｃ１８アルキル、Ｃ２０アルキル及びＣ２２アルキルから選択される基を含む、請求項６に記載の化合物。
【請求項９】
Ｌ１１、Ｌ１２及びＬ１３が、
−（ＣＲ３１Ｒ３２）ｑ１−及び
−Ｙ２６（ＣＲ３１Ｒ３２）ｑ１−
［式中、
Ｙ２６はＯ、ＮＲ３３又はＳであり、
Ｒ３１〜３２は水素、ヒドロキシル、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
Ｒ３３は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から選択され、
（ｑ１）は０又は正の整数である］
からなる群から独立に選択される、請求項６に記載の化合物。
【請求項１０】
Ｌ１１、Ｌ１２及びＬ１３が、−ＣＨ２−、−（ＣＨ２）２−、−（ＣＨ２）３−、−（ＣＨ２）４−、−（ＣＨ２）５−、−（ＣＨ２）６−、−Ｏ（ＣＨ２）２−、−Ｏ（ＣＨ２）３−、−Ｏ（ＣＨ２）４−、−Ｏ（ＣＨ２）５−、−Ｏ（ＣＨ２）６−及びＣＨ（ＯＨ）−からなる群から独立に選択される、請求項８に記載の化合物。
【請求項１１】
Ｌ１が、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１Ｙ１７−（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２−（Ｙ１８）ａ２−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２ＣＲ２３Ｒ２４Ｙ１７）ｔ１−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２ＣＲ２３Ｒ２４Ｙ１７）ｔ１（ＣＲ２５Ｒ２６）ｔ４−（Ｙ１８）ａ２−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−［（ＣＲ２１Ｒ２２ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２Ｙ１７］ｔ３（ＣＲ２５Ｒ２６）ｔ４−（Ｙ１８）ａ２−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１−［（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２Ｙ１７］ｔ３（ＣＲ２５Ｒ２６）ｔ４−（Ｙ１８）ａ２−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３Ｙ１４（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２−Ｙ１５−（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３Ｙ１４（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２−Ｙ１５−（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３（ＣＲ２３Ｒ２４ＣＲ２５Ｒ２６Ｙ１９）ｔ２（ＣＲ２７ＣＲ２８）ｔ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３Ｙ１４（ＣＲ２３Ｒ２４ＣＲ２５Ｒ２６Ｙ１９）ｔ２（ＣＲ２７ＣＲ２８）ｔ３−、及び
【化７】
［式中、
Ｙ１６はＯ、ＮＲ２８又はＳであり、
Ｙ１４〜１５及びＹ１７〜１９は独立にＯ、ＮＲ２９又はＳであり、
Ｒ２１〜２７は水素、ヒドロキシル、アミン、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
Ｒ２８〜２９は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
（ｔ１）、（ｔ２）、（ｔ３）及び（ｔ４）は独立に０又は正の整数であり、
（ａ２）及び（ａ３）は独立に０又は１である］
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１２】
Ｌ１が、
−ＣＨ２−、−（ＣＨ２）２−、−（ＣＨ２）３−、−（ＣＨ２）４−、−（ＣＨ２）５−、−（ＣＨ２）６−、−ＮＨ（ＣＨ２）−、
−ＣＨ（ＮＨ２）ＣＨ２−、
−（ＣＨ２）４−Ｃ（＝Ｏ）−、−（ＣＨ２）５−Ｃ（＝Ｏ）−、−（ＣＨ２）６−Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）３−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−、
−（ＣＨ２）４−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ−、−（ＣＨ２）５−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ−、
−（ＣＨ２）６−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）３−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−、−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｏ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）３−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−、
【化８】
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）５−、及び
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）６−からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１３】
Ｌ２が、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’２−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１Ｙ’１４−（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２−（Ｙ’１５）ａ’２−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’３−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２ＣＲ’２３Ｒ’２４Ｙ’１４）ｔ’１−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’２−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２ＣＲ’２３Ｒ’２４Ｙ’１４）ｔ’１（ＣＲ’２５Ｒ’２６）ｔ’２−（Ｙ’１５）ａ’２−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’３−、
−［（ＣＲ’２１Ｒ’２２ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２Ｙ’１４］ｔ’１（ＣＲ’２５Ｒ’２６）ｔ’２−（Ｙ’１５）ａ’２−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’３−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１−［（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２Ｙ’１４］ｔ’２（ＣＲ’２５Ｒ’２６）ｔ’３−（Ｙ’１５）ａ’２−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’４−
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３Ｙ’１５（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２−Ｙ’１５−（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’３−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３Ｙ’１４（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２−Ｙ’１５−（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’３−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２３Ｒ’２４ＣＲ’２５Ｒ’２６Ｙ’１５）ｔ’２（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’３−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３Ｙ’１７（ＣＲ’２３Ｒ’２４ＣＲ’２５Ｒ’２６Ｙ’１５）ｔ’２（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’３−、及び
【化９】
［式中、
Ｙ’１６はＯ、ＮＲ’２８又はＳであり、
Ｙ’１４〜１５及びＹ’１７は独立にＯ、ＮＲ’２９又はＳであり、
Ｒ’２１〜２７は水素、ヒドロキシル、アミン、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
Ｒ’２８〜２９は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
（ｔ’１）、（ｔ’２）、（ｔ’３）及び（ｔ’４）は独立に０又は正の整数であり、
（ａ’２）及び（ａ’３）は独立に０又は１である］
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１４】
Ｌ２が、
−ＣＨ２−、−（ＣＨ２）２−、−（ＣＨ２）３−、−（ＣＨ２）４−、−（ＣＨ２）５−、−（ＣＨ２）６−、−ＮＨ（ＣＨ２）−、
−ＣＨ（ＮＨ２）ＣＨ２−、
−Ｏ（ＣＨ２）２−、−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）（ＣＨ２）２−、−Ｃ（＝Ｏ）（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−Ｃ（＝Ｏ）−Ｏ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−ＯＣ（＝Ｏ）−Ｏ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−ＯＣ（＝Ｏ）−ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２）２−Ｃ（＝Ｏ）−Ｏ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２）２−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２）２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２）２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２ＣＨ２ＣＨ２−、
−（ＣＨ２）２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２ＣＨ２ＣＨ２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−、−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｏ−．
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）３−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−、−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−、
【化１０】
−（ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）５−、及び
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）６−
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１５】
Ｑが、
【化１１】
［式中、
Ｙ１はＯ、Ｓ又はＮＲ３１であり、
Ｒ１１、Ｒ１２及びＲ１３は独立に置換又は非置換、飽和又は不飽和のＣ４〜３０であり、
Ｒ３１は水素、メチル又はエチルであり、
（ｄ）は０、又は正の整数であり、
（ｆ１１）、（ｆ１２）及び（ｆ１３）は独立に０、１、２、３又は４であり、
（ｆ２１）及び（ｆ２２）は独立に１、２、３又は４である］
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１６】
Ｑが、
【化１２】
［式中、Ｒ１１〜１３は独立に同じ又は異なるＣ１２〜２２の飽和又は不飽和の脂肪族炭化水素であり、
（ｆ１１）、（ｆ１２）及び（ｆ１３）は独立に０、１、２、３又は４であり、
（ｆ２１）及び（ｆ２２）は独立に１、２、３又は４である］
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１７】
【化１３】
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１８】
請求項１に記載の式（Ｉ）の化合物を含むナノ粒子組成物。
【請求項１９】
式（Ｉ）の化合物が、
【化１４】
である、請求項１８に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２０】
カチオン性脂質及びＰＥＧ脂質をさらに含む、請求項１８に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２１】
カチオン性脂質が、
【化１５】
である、請求項２０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２２】
ＰＥＧ脂質が、ＰＥＧ−ＤＳＰＥ、ＰＥＧ−ジパルミトイルグリカミド、Ｃ１６ｍＰＥＧ−セラミド及びそれらの組合せからなる群から選択される、請求項２０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２３】
コレステロールをさらに含む、請求項２０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２４】
カチオン性脂質が、ナノ粒子組成物中に存在する総脂質の約１０％〜約９９．９％の範囲のモル比を有する、請求項２０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２５】
カチオン性脂質が、ナノ粒子組成物中に存在する総脂質の約１５％〜約２５％の範囲のモル比を有する、請求項２０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２６】
カチオン性脂質と、式（Ｉ）の化合物を含む融合性脂質と、ＰＥＧ脂質とコレステロールとのモル比が、ナノ粒子組成物中に存在する総脂質の約１５〜２５％、２０〜７８％、０〜５０％、２〜１０％である、請求項２４に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２７】
請求項１８に記載のナノ粒子組成物とともに封入された核酸を含むナノ粒子。
【請求項２８】
核酸が、一本鎖又は二本鎖のオリゴヌクレオチドである、請求項２７に記載のナノ粒子。
【請求項２９】
核酸が、デオキシヌクレオチド、リボヌクレオチド、ロックド核酸（ＬＮＡ）、低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）、マイクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）、アプタマー、ペプチド核酸（ＰＮＡ）、ホスホロジアミデートモルホリノオリゴヌクレオチド（ＰＭＯ）、トリシクロ−ＤＮＡ、二本鎖オリゴヌクレオチド（デコイＯＤＮ）、触媒ＲＮＡ（ＲＮＡｉ）、アプタマー、シュピーゲルマー、ＣｐＧオリゴマー及びそれらの組合せからなる群から選択される、請求項２７に記載のナノ粒子。
【請求項３０】
オリゴヌクレオチドが、アンチセンスオリゴヌクレオチドである、請求項２８に記載のナノ粒子。
【請求項３１】
オリゴヌクレオチドが、ホスホジエステル結合又はホスホロチオエート結合、及びそれらの組合せを有する、請求項２８に記載のナノ粒子。
【請求項３２】
オリゴヌクレオチドが、ＬＮＡを含む、請求項２８に記載のナノ粒子。
【請求項３３】
オリゴヌクレオチドが、約８個〜５０個のヌクレオチドを有する、請求項２８に記載のナノ粒子。
【請求項３４】
オリゴヌクレオチドが、癌遺伝子、プロ血管新生経路遺伝子、プロ細胞増殖経路遺伝子、ウイルス感染因子遺伝子及びプロ炎症経路遺伝子の発現を抑制する、請求項２８に記載のナノ粒子。
【請求項３５】
オリゴヌクレオチドが、アンチセンスｂｃｌ−２オリゴヌクレオチド、アンチセンスＨＩＦ−１αオリゴヌクレオチド、アンチセンススルビビンオリゴヌクレオチド、アンチセンスＥｒｂＢ３オリゴヌクレオチド、アンチセンスＰＩＫ３ＣＡオリゴヌクレオチド、アンチセンスＨＳＰ２７オリゴヌクレオチド、アンチセンスアンドロゲン受容体オリゴヌクレオチド、アンチセンスＧｌｉ２オリゴヌクレオチド及びアンチセンスβカテニンオリゴヌクレオチドからなる群から選択される、請求項２８に記載のナノ粒子。
【請求項３６】
オリゴヌクレオチドが、配列番号１、配列番号２及び３、配列番号４、配列番号５、配列番号６、配列番号７、配列番号８、配列番号９、配列番号１０、配列番号１１、配列番号１２、配列番号１３、配列番号１４、配列番号１５並びに配列番号１６に示される８個以上の連続ヌクレオチドを含み、各核酸が、天然核酸又は修飾核酸である、請求項２８に記載のナノ粒子。
【請求項３７】
核酸と式（Ｉ）の化合物との電荷比が約１：２０〜約２０：１の範囲である、請求項２７に記載のナノ粒子。
【請求項３８】
ナノ粒子が、約５０ｎｍ〜約１５０ｎｍの範囲のサイズを有する、請求項２７に記載のナノ粒子。
【請求項３９】
請求項２７に記載のナノ粒子を、それを必要とする哺乳動物に投与することを含む、哺乳動物における疾患を治療する方法。
【請求項４０】
細胞と請求項２７に記載のナノ粒子とを接触させることを含む、細胞にオリゴヌクレオチドを導入する方法。
【請求項４１】
ヒト細胞又はヒト組織と請求項２７に記載のナノ粒子とを接触させることを含む、ヒト細胞又はヒト組織における遺伝子発現を抑制する方法。
【請求項４２】
細胞又は組織が、癌細胞又は癌組織である、請求項４１に記載の方法。
【請求項４３】
有効量の請求項２７に記載のナノ粒子を、それを必要とする哺乳動物に投与することを含む、哺乳動物における遺伝子発現をダウンレギュレートする方法。
【請求項４４】
癌細胞と請求項２７に記載のナノ粒子とを接触させることを含む、癌細胞の増殖又は成長を抑制する方法。
【請求項４５】
抗癌剤を投与することをさらに含む、請求項４４に記載の方法。
【請求項１】
式（Ｉ）の化合物：
【化１】
［式中、
Ｒは水溶性の中性電荷部分又は両性イオン含有部分であり、
Ｌ１〜２は独立に選択される二官能性リンカーであり、
Ｍはイミン含有部分であり、
Ｑは置換また非置換、飽和又は不飽和のＣ４〜３０含有部分であり、
（ａ）は０又は正の整数であり、
（ｂ）は０又は正の整数である］。
【請求項２】
Ｍが、−Ｎ＝ＣＲ１−又は−ＣＲ１＝Ｎ−（式中、Ｒ１は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜８分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール及び置換アリールである）である、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
両性イオン含有部分が、アミン及び酸を含み、酸性プロトンがアミンから３〜８原子に位置する、請求項１に記載の化合物。
【請求項４】
酸が、カルボン酸、硫酸又はリン酸である、請求項３に記載の化合物。
【請求項５】
両性イオン含有部分が、アミノ酸の両性イオン形態である、請求項３に記載の化合物。
【請求項６】
Ｑが、次式（Ｉａ）：
【化２】
［式中、
Ｙ１及びＹ’１は独立にＯ、Ｓ又はＮＲ４であり、
（ｃ）は０又は１であり、
（ｄ）は０又は正の整数であり、
（ｅ）は０又は１であり、
ＸはＣ、Ｎ又はＰであり、
Ｑ１はＨ、Ｃ１〜３アルキル、ＮＲ５、ＯＨ又は
【化３】
であり、
Ｑ２はＨ、Ｃ１〜３アルキル、ＮＲ６、ＯＨ又は
【化４】
であり、
Ｑ３は孤立電子対、（＝Ｏ）、Ｈ、Ｃ１〜３アルキル、ＮＲ７、ＯＨ又は
【化５】
であるが、
ただし、
（ｉ）ＸがＣであるとき、Ｑ３は孤立電子対又は（＝Ｏ）ではなく、
（ｉｉ）ＸがＮであるとき、Ｑ３は孤立電子対であり、
（ｉｉｉ）ＸがＰであるとき、Ｑ３は（＝Ｏ）であり、（ｅ）は０であり、
Ｌ１１、Ｌ１２及びＬ１３は独立に選択される二官能性スペーサーであり、
Ｙ１１、Ｙ’１１、Ｙ１２、Ｙ’１２、Ｙ１３及びＹ’１３は独立にＯ、Ｓ又はＮＲ８であり、
Ｒ１１、Ｒ１２及びＲ１３は独立に置換又は非置換、飽和又は不飽和のＣ４〜３０であり、
（ｆ１）、（ｆ２）及び（ｆ３）は独立に０又は１であり、
（ｇ１）、（ｇ２）及び（ｇ３）は独立に０又は１であり、
（ｈ１）、（ｈ２）及び（ｈ３）は独立に０又は１であり、
Ｒ２〜３は水素、ヒドロキシル、アミン、置換アミン、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ２〜６アルケニル、Ｃ２〜６アルキニル、Ｃ３〜１９分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ２〜６置換アルケニル、Ｃ２〜６置換アルキニル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、ヘテロアリール、置換ヘテロアリール、Ｃ１〜６ヘテロアルキル及び置換Ｃ１〜６ヘテロアルキルからなる群から独立に選択され、
Ｒ４〜８は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ２〜６アルケニル、Ｃ２〜６アルキニル、Ｃ３〜１９分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ２〜６置換アルケニル、Ｃ２〜６置換アルキニル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、ヘテロアリール、置換ヘテロアリール、Ｃ１〜６ヘテロアルキル及び置換Ｃ１〜６ヘテロアルキルからなる群から独立に選択されるが、
ただし、ＱはＲ１１、Ｒ１２及びＲ１３の少なくとも一つ又は二つを含む］
を有する、請求項１に記載の化合物。
【請求項７】
式（Ｉｂ）又は（Ｉ’ｂ）：
【化６】
を有する、請求項６に記載の化合物。
【請求項８】
Ｑ１〜３が、独立にＣ１２〜２２アルキル、Ｃ１２〜２２アルケニル、Ｃ１２〜２２アルキルオキシ、ラウロイル（Ｃ１２）、ミリストイル（Ｃ１４）、パルミトイル（Ｃ１６）、ステアロイル（Ｃ１８）、オレオイル（Ｃ１８）及びエルコイル（Ｃ２２）、飽和又は不飽和のＣ１２アルキルオキシ、Ｃ１４アルキルオキシ、Ｃ１６アルキルオキシ、Ｃ１８アルキルオキシ、Ｃ２０アルキルオキシ及びＣ２２アルキルオキシ、並びに飽和又は不飽和のＣ１２アルキル、Ｃ１４アルキル、Ｃ１６アルキル、Ｃ１８アルキル、Ｃ２０アルキル及びＣ２２アルキルから選択される基を含む、請求項６に記載の化合物。
【請求項９】
Ｌ１１、Ｌ１２及びＬ１３が、
−（ＣＲ３１Ｒ３２）ｑ１−及び
−Ｙ２６（ＣＲ３１Ｒ３２）ｑ１−
［式中、
Ｙ２６はＯ、ＮＲ３３又はＳであり、
Ｒ３１〜３２は水素、ヒドロキシル、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
Ｒ３３は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から選択され、
（ｑ１）は０又は正の整数である］
からなる群から独立に選択される、請求項６に記載の化合物。
【請求項１０】
Ｌ１１、Ｌ１２及びＬ１３が、−ＣＨ２−、−（ＣＨ２）２−、−（ＣＨ２）３−、−（ＣＨ２）４−、−（ＣＨ２）５−、−（ＣＨ２）６−、−Ｏ（ＣＨ２）２−、−Ｏ（ＣＨ２）３−、−Ｏ（ＣＨ２）４−、−Ｏ（ＣＨ２）５−、−Ｏ（ＣＨ２）６−及びＣＨ（ＯＨ）−からなる群から独立に選択される、請求項８に記載の化合物。
【請求項１１】
Ｌ１が、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１Ｙ１７−（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２−（Ｙ１８）ａ２−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２ＣＲ２３Ｒ２４Ｙ１７）ｔ１−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２ＣＲ２３Ｒ２４Ｙ１７）ｔ１（ＣＲ２５Ｒ２６）ｔ４−（Ｙ１８）ａ２−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−［（ＣＲ２１Ｒ２２ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２Ｙ１７］ｔ３（ＣＲ２５Ｒ２６）ｔ４−（Ｙ１８）ａ２−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１−［（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２Ｙ１７］ｔ３（ＣＲ２５Ｒ２６）ｔ４−（Ｙ１８）ａ２−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３Ｙ１４（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２−Ｙ１５−（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３Ｙ１４（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２−Ｙ１５−（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３（ＣＲ２３Ｒ２４ＣＲ２５Ｒ２６Ｙ１９）ｔ２（ＣＲ２７ＣＲ２８）ｔ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３Ｙ１４（ＣＲ２３Ｒ２４ＣＲ２５Ｒ２６Ｙ１９）ｔ２（ＣＲ２７ＣＲ２８）ｔ３−、及び
【化７】
［式中、
Ｙ１６はＯ、ＮＲ２８又はＳであり、
Ｙ１４〜１５及びＹ１７〜１９は独立にＯ、ＮＲ２９又はＳであり、
Ｒ２１〜２７は水素、ヒドロキシル、アミン、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
Ｒ２８〜２９は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
（ｔ１）、（ｔ２）、（ｔ３）及び（ｔ４）は独立に０又は正の整数であり、
（ａ２）及び（ａ３）は独立に０又は１である］
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１２】
Ｌ１が、
−ＣＨ２−、−（ＣＨ２）２−、−（ＣＨ２）３−、−（ＣＨ２）４−、−（ＣＨ２）５−、−（ＣＨ２）６−、−ＮＨ（ＣＨ２）−、
−ＣＨ（ＮＨ２）ＣＨ２−、
−（ＣＨ２）４−Ｃ（＝Ｏ）−、−（ＣＨ２）５−Ｃ（＝Ｏ）−、−（ＣＨ２）６−Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）３−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−、
−（ＣＨ２）４−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ−、−（ＣＨ２）５−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ−、
−（ＣＨ２）６−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）３−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−、−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｏ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）３−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−、
【化８】
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）５−、及び
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）６−からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１３】
Ｌ２が、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’２−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１Ｙ’１４−（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２−（Ｙ’１５）ａ’２−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’３−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２ＣＲ’２３Ｒ’２４Ｙ’１４）ｔ’１−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’２−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２ＣＲ’２３Ｒ’２４Ｙ’１４）ｔ’１（ＣＲ’２５Ｒ’２６）ｔ’２−（Ｙ’１５）ａ’２−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’３−、
−［（ＣＲ’２１Ｒ’２２ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２Ｙ’１４］ｔ’１（ＣＲ’２５Ｒ’２６）ｔ’２−（Ｙ’１５）ａ’２−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’３−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１−［（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２Ｙ’１４］ｔ’２（ＣＲ’２５Ｒ’２６）ｔ’３−（Ｙ’１５）ａ’２−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’４−
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３Ｙ’１５（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２−Ｙ’１５−（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’３−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３Ｙ’１４（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２−Ｙ’１５−（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’３−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２３Ｒ’２４ＣＲ’２５Ｒ’２６Ｙ’１５）ｔ’２（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’３−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３Ｙ’１７（ＣＲ’２３Ｒ’２４ＣＲ’２５Ｒ’２６Ｙ’１５）ｔ’２（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’３−、及び
【化９】
［式中、
Ｙ’１６はＯ、ＮＲ’２８又はＳであり、
Ｙ’１４〜１５及びＹ’１７は独立にＯ、ＮＲ’２９又はＳであり、
Ｒ’２１〜２７は水素、ヒドロキシル、アミン、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
Ｒ’２８〜２９は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
（ｔ’１）、（ｔ’２）、（ｔ’３）及び（ｔ’４）は独立に０又は正の整数であり、
（ａ’２）及び（ａ’３）は独立に０又は１である］
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１４】
Ｌ２が、
−ＣＨ２−、−（ＣＨ２）２−、−（ＣＨ２）３−、−（ＣＨ２）４−、−（ＣＨ２）５−、−（ＣＨ２）６−、−ＮＨ（ＣＨ２）−、
−ＣＨ（ＮＨ２）ＣＨ２−、
−Ｏ（ＣＨ２）２−、−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）（ＣＨ２）２−、−Ｃ（＝Ｏ）（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−Ｃ（＝Ｏ）−Ｏ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−ＯＣ（＝Ｏ）−Ｏ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−ＯＣ（＝Ｏ）−ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２）２−Ｃ（＝Ｏ）−Ｏ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２）２−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２）２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２）２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２ＣＨ２ＣＨ２−、
−（ＣＨ２）２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２ＣＨ２ＣＨ２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−、−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｏ−．
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）３−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−、−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−、
【化１０】
−（ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）５−、及び
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）６−
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１５】
Ｑが、
【化１１】
［式中、
Ｙ１はＯ、Ｓ又はＮＲ３１であり、
Ｒ１１、Ｒ１２及びＲ１３は独立に置換又は非置換、飽和又は不飽和のＣ４〜３０であり、
Ｒ３１は水素、メチル又はエチルであり、
（ｄ）は０、又は正の整数であり、
（ｆ１１）、（ｆ１２）及び（ｆ１３）は独立に０、１、２、３又は４であり、
（ｆ２１）及び（ｆ２２）は独立に１、２、３又は４である］
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１６】
Ｑが、
【化１２】
［式中、Ｒ１１〜１３は独立に同じ又は異なるＣ１２〜２２の飽和又は不飽和の脂肪族炭化水素であり、
（ｆ１１）、（ｆ１２）及び（ｆ１３）は独立に０、１、２、３又は４であり、
（ｆ２１）及び（ｆ２２）は独立に１、２、３又は４である］
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１７】
【化１３】
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１８】
請求項１に記載の式（Ｉ）の化合物を含むナノ粒子組成物。
【請求項１９】
式（Ｉ）の化合物が、
【化１４】
である、請求項１８に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２０】
カチオン性脂質及びＰＥＧ脂質をさらに含む、請求項１８に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２１】
カチオン性脂質が、
【化１５】
である、請求項２０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２２】
ＰＥＧ脂質が、ＰＥＧ−ＤＳＰＥ、ＰＥＧ−ジパルミトイルグリカミド、Ｃ１６ｍＰＥＧ−セラミド及びそれらの組合せからなる群から選択される、請求項２０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２３】
コレステロールをさらに含む、請求項２０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２４】
カチオン性脂質が、ナノ粒子組成物中に存在する総脂質の約１０％〜約９９．９％の範囲のモル比を有する、請求項２０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２５】
カチオン性脂質が、ナノ粒子組成物中に存在する総脂質の約１５％〜約２５％の範囲のモル比を有する、請求項２０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２６】
カチオン性脂質と、式（Ｉ）の化合物を含む融合性脂質と、ＰＥＧ脂質とコレステロールとのモル比が、ナノ粒子組成物中に存在する総脂質の約１５〜２５％、２０〜７８％、０〜５０％、２〜１０％である、請求項２４に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２７】
請求項１８に記載のナノ粒子組成物とともに封入された核酸を含むナノ粒子。
【請求項２８】
核酸が、一本鎖又は二本鎖のオリゴヌクレオチドである、請求項２７に記載のナノ粒子。
【請求項２９】
核酸が、デオキシヌクレオチド、リボヌクレオチド、ロックド核酸（ＬＮＡ）、低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）、マイクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）、アプタマー、ペプチド核酸（ＰＮＡ）、ホスホロジアミデートモルホリノオリゴヌクレオチド（ＰＭＯ）、トリシクロ−ＤＮＡ、二本鎖オリゴヌクレオチド（デコイＯＤＮ）、触媒ＲＮＡ（ＲＮＡｉ）、アプタマー、シュピーゲルマー、ＣｐＧオリゴマー及びそれらの組合せからなる群から選択される、請求項２７に記載のナノ粒子。
【請求項３０】
オリゴヌクレオチドが、アンチセンスオリゴヌクレオチドである、請求項２８に記載のナノ粒子。
【請求項３１】
オリゴヌクレオチドが、ホスホジエステル結合又はホスホロチオエート結合、及びそれらの組合せを有する、請求項２８に記載のナノ粒子。
【請求項３２】
オリゴヌクレオチドが、ＬＮＡを含む、請求項２８に記載のナノ粒子。
【請求項３３】
オリゴヌクレオチドが、約８個〜５０個のヌクレオチドを有する、請求項２８に記載のナノ粒子。
【請求項３４】
オリゴヌクレオチドが、癌遺伝子、プロ血管新生経路遺伝子、プロ細胞増殖経路遺伝子、ウイルス感染因子遺伝子及びプロ炎症経路遺伝子の発現を抑制する、請求項２８に記載のナノ粒子。
【請求項３５】
オリゴヌクレオチドが、アンチセンスｂｃｌ−２オリゴヌクレオチド、アンチセンスＨＩＦ−１αオリゴヌクレオチド、アンチセンススルビビンオリゴヌクレオチド、アンチセンスＥｒｂＢ３オリゴヌクレオチド、アンチセンスＰＩＫ３ＣＡオリゴヌクレオチド、アンチセンスＨＳＰ２７オリゴヌクレオチド、アンチセンスアンドロゲン受容体オリゴヌクレオチド、アンチセンスＧｌｉ２オリゴヌクレオチド及びアンチセンスβカテニンオリゴヌクレオチドからなる群から選択される、請求項２８に記載のナノ粒子。
【請求項３６】
オリゴヌクレオチドが、配列番号１、配列番号２及び３、配列番号４、配列番号５、配列番号６、配列番号７、配列番号８、配列番号９、配列番号１０、配列番号１１、配列番号１２、配列番号１３、配列番号１４、配列番号１５並びに配列番号１６に示される８個以上の連続ヌクレオチドを含み、各核酸が、天然核酸又は修飾核酸である、請求項２８に記載のナノ粒子。
【請求項３７】
核酸と式（Ｉ）の化合物との電荷比が約１：２０〜約２０：１の範囲である、請求項２７に記載のナノ粒子。
【請求項３８】
ナノ粒子が、約５０ｎｍ〜約１５０ｎｍの範囲のサイズを有する、請求項２７に記載のナノ粒子。
【請求項３９】
請求項２７に記載のナノ粒子を、それを必要とする哺乳動物に投与することを含む、哺乳動物における疾患を治療する方法。
【請求項４０】
細胞と請求項２７に記載のナノ粒子とを接触させることを含む、細胞にオリゴヌクレオチドを導入する方法。
【請求項４１】
ヒト細胞又はヒト組織と請求項２７に記載のナノ粒子とを接触させることを含む、ヒト細胞又はヒト組織における遺伝子発現を抑制する方法。
【請求項４２】
細胞又は組織が、癌細胞又は癌組織である、請求項４１に記載の方法。
【請求項４３】
有効量の請求項２７に記載のナノ粒子を、それを必要とする哺乳動物に投与することを含む、哺乳動物における遺伝子発現をダウンレギュレートする方法。
【請求項４４】
癌細胞と請求項２７に記載のナノ粒子とを接触させることを含む、癌細胞の増殖又は成長を抑制する方法。
【請求項４５】
抗癌剤を投与することをさらに含む、請求項４４に記載の方法。
【図１】
【図２】
【図２】
【公表番号】特表２０１２−５０９２７３（Ｐ２０１２−５０９２７３Ａ）
【公表日】平成２４年４月１９日（２０１２．４．１９）
【国際特許分類】
【出願番号】特願２０１１−５３６５８５（Ｐ２０１１−５３６５８５）
【出願日】平成２１年１１月１７日（２００９．１１．１７）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２００９／０６４７３０
【国際公開番号】ＷＯ２０１０／０５７１６０
【国際公開日】平成２２年５月２０日（２０１０．５．２０）
【出願人】（５９６１２４１５１）エンゾン ファーマシューティカルズ，インコーポレーテッド (24)
【Ｆターム（参考）】
【公表日】平成２４年４月１９日（２０１２．４．１９）
【国際特許分類】
【出願日】平成２１年１１月１７日（２００９．１１．１７）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２００９／０６４７３０
【国際公開番号】ＷＯ２０１０／０５７１６０
【国際公開日】平成２２年５月２０日（２０１０．５．２０）
【出願人】（５９６１２４１５１）エンゾン ファーマシューティカルズ，インコーポレーテッド (24)
【Ｆターム（参考）】
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