ＡＴＰ結合カセット輸送体モジュレータ
本発明の化合物およびその薬学的に許容される組成物は、ＡＴＰ結合カセット（「ＡＢＣ」）輸送体モジュレータまたは嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子（「ＣＦＴＲ」）を含むそのフラグメントとして有用である。本発明はまた、本発明の化合物を使用してＡＢＣ輸送体の媒介する疾患を治療する方法に関する。これらの化合物および薬学的に許容される組成物は、嚢胞性線維症などのさまざまな疾患、障害または病気の治療または重篤度の緩和に有効である。
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【特許請求の範囲】
【請求項１】
化学式（Ｉ）の化合物：
【化１】
または薬学的に許容されるその塩であって、
各Ｒ１は、少なくとも１個のＲ１が任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、または５位もしくは６位のピリジル環に結合した任意に置換されたヘテロアリールであるという条件下で、任意に置換されたＣ１−６脂肪族化合物、任意に置換されたアリール、任意に置換されたヘテロアリール、任意に置換されたＣ３−１０脂環式、任意に置換された３員環から１０員環のヘテロ脂環式、カルボキシ、アミド、アミノ、ハロ、またはヒドロキシであり、
各Ｒ２は水素、任意に置換されたＣ１−６脂肪族化合物、任意に置換されたＣ３−６脂環式、任意に置換されたフェニル、または任意に置換されたヘテロアリールであり、
各Ｒ３および各Ｒ’３は、これらが結合した炭素原子とともに、任意に置換されたＣ３−７脂環式または任意に置換されたヘテロ脂環式を形成し、
各Ｒ４は、任意に置換されたアリールまたは任意に置換されたヘテロアリールであり、
各ｎは１、２、３、または４である、化合物。
【請求項２】
ピリジル環の５位または６位に結合する１個のＲ１は、それぞれ１つ、２つ、または３つのＲＤで任意に置換されたアリールまたはヘテロアリールであって、ＲＤは−ＺＤＲ９であり、各ＺＤは、個別の結合または任意に置換された、分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であって、ＺＤの２個以下の炭素ユニットは任意かつ独立して−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＮＲＥ−、−ＣＯＮＲＥＮＲＥ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＥＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲＥＣＯＮＲＥ−、−ＯＣＯＮＲＥ−、−ＮＲＥＮＲＥ−、−ＮＲＥＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＥ−、−ＳＯ２ＮＲＥ−、−ＮＲＥＳＯ２−、または−ＮＲＥＳＯ２ＮＲＥ−によって代替され、各Ｒ９は独立してＲＥ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＯ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３であって、各ＲＥは独立して水素、任意に置換されたＣ１−８脂肪族基、任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、または任意に置換されたヘテロアリールである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
前記ピリジル環の５位または６位に結合した１個のＲ１は、１つ、２つ、または３つのＲＤで任意に置換されたフェニルである、請求項２に記載の化合物。
【請求項４】
前記ピリジル環の５位または６位に結合した１個のＲ１は、１つのＲＤで任意に置換されたフェニルであって、ＲＤは−ＺＤＲ９であって、各ＺＤは、独立して結合であるか、または任意に置換された分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であって、ＺＤの２個以下のの炭素ユニットは、−Ｏ−、−ＮＨＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＥ−、−ＳＯ２−、−ＮＨＳＯ２−、−ＮＨＣ（Ｏ）−、−ＮＲＥＳＯ２−、−ＳＯ２ＮＨ−、−ＳＯ２ＮＲＥ−、−ＮＨ−、または−Ｃ（Ｏ）Ｏ−によって任意にかつ独立して代替される、請求項３に記載の化合物。
【請求項５】
ＺＤの１個の炭素ユニットは、−Ｏ−、−ＮＨＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＥ−、−ＳＯ２−、−ＮＨＳＯ２−、−ＮＨＣ（Ｏ）−、−ＳＯ−、−ＮＲＥＳＯ２−、−ＳＯ２ＮＨ−、−ＳＯ２ＮＲＥ−、−ＮＨ−、または−Ｃ（Ｏ）Ｏ−によって代替される、請求項２に記載の化合物。
【請求項６】
Ｒ９は独立して、かつ任意に置換された脂肪族化合物、任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、任意に置換されたヘテロアリール、Ｈ、またはハロである、請求項４に記載の化合物。
【請求項７】
前記ピリジル環の５位または６位に結合した１個のＲ１は、１つ、２つ、または３つのＲＤで任意に置換されたヘテロアリールである、請求項２に記載の化合物。
【請求項８】
ピリジル環の５位または６位に結合した１個のＲ１は、酸素、窒素、および硫黄からなる群より選択される、１つ、２つ、または３つのヘテロ原子を有する５員環から６員環のヘテロアリールであって、前記ヘテロアリールは１つのＲＤで置換され、ＲＤは−ＺＤＲ９であり、各ＺＤは独立して結合または任意に置換された分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であって、ＺＤの２個以下の炭素ユニットは−Ｏ−、−ＮＨＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＥ−、−ＳＯ２−、−ＮＨＳＯ２−、−ＮＨＣ（Ｏ）−、−ＮＲＥＳＯ２−、−ＳＯ２ＮＨ−、−ＳＯ２ＮＲＥ−、−ＮＨ−、または−Ｃ（Ｏ）Ｏ−によって任意にかつ独立して代替される、請求項７に記載の化合物。
【請求項９】
ＺＤの１個の炭素ユニットは、−Ｏ−、−ＮＨＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＥ−、−ＳＯ２−、−ＮＨＳＯ２−、−ＮＨＣ（Ｏ）−、−ＳＯ−、−ＮＲＥＳＯ２−、−ＳＯ２ＮＨ−、−ＳＯ２ＮＲＥ−、−ＮＨ−、または−Ｃ（Ｏ）Ｏ−によって代替される、請求項７に記載の化合物。
【請求項１０】
Ｒ９は独立して、任意に置換された脂肪族化合物、任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、または任意に置換されたヘテロアリール、Ｈ、またはハロである、請求項８に記載の化合物。
【請求項１１】
ピリジル環の５位または６位に結合したＲ１は、
【化２】
であり、ここで、
Ｗ１は−Ｃ（Ｏ）−、−ＳＯ２−、または−ＣＨ２−であって、
ＤはＨ、ヒドロキシル、または脂肪族化合物、脂環式、アルコキシおよびアミノから選択される任意の置換基であって、
ＲＤは上記に定義される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１２】
ＤはＯＨ、任意に置換されたＣ１−６脂肪族化合物、任意に置換されたＣ３−Ｃ８脂環式、任意に置換されたアルコキシ、または任意に置換されたアミノである、請求項１１に記載の化合物。
【請求項１３】
Ｄは、
【化３】
であって、
ＡおよびＢのそれぞれは、独立してＨ、任意に置換されたＣ１−６脂肪族化合物、任意に置換されたＣ３−Ｃ８脂環式であるか、
ＡおよびＢはともに、任意に置換された３員環から７員環のヘテロ脂環式環を形成する、請求項１２に記載の化合物。
【請求項１４】
ピリジル環の５位または６位に結合したＲ１は、
【化４】
であって、
Ｗ１は−Ｃ（Ｏ）−、−ＳＯ２−、または−ＣＨ２−であって、
ＡおよびＢのそれぞれは独立してＨ、任意に置換されたＣ１−６脂肪族化合物、任意に置換されたＣ３−Ｃ８脂環式であるか、
ＡおよびＢはともに、任意に置換された３員環から７員環のヘテロ脂環式環を形成する、請求項１に記載の化合物。
【請求項１５】
ＡはＨであり、Ｂは１つ、２つ、または３つのハロ、オキソ、アルキル、ヒドロキシ、ヒドロキシアルキル、アルコキシアルキル、および任意に置換されたヘテロ脂環式で任意に置換されるＣ１−６脂肪族化合物である、請求項１３に記載の化合物。
【請求項１６】
ＡおよびＢは、それらが結合する窒素原子とともに、任意に置換された３員環から７員環のヘテロ脂環式環を形成する、請求項１３に記載の化合物。
【請求項１７】
ＡおよびＢは、それらが結合する窒素原子とともに、任意に置換されたピロリジニル、ピペリジニル、モルホリニル、またはピペラジニルを形成する、請求項１６に記載の化合物。
【請求項１８】
ヘテロ脂環式環は、１つ、２つ、または３つのハロ、オキソ、アルキル、ヒドロキシ、ヒドロキシアルキル、アルコキシ、アルコキシアルキル、アミノ、アミド、またはカルボキシで任意に置換される、請求項１６に記載の化合物。
【請求項１９】
ピリジル環の５位または６位に結合した１個のＲ１は、１つ、２つ、または３つのＲＤでそれぞれ任意に置換された脂環式またはヘテロ脂環式であって、ＲＤは−ＺＤＲ９であって、各ＺＤは独立して結合または任意に置換された、分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であって、ＺＤの２個以下のの炭素ユニットは、−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＮＲＥ−、−ＣＯＮＲＥＮＲＥ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＥＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲＥＣＯＮＲＥ−、−ＯＣＯＮＲＥ−、−ＮＲＥＮＲＥ−、−ＮＲＥＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＥ−、−ＳＯ２ＮＲＥ−、−ＮＲＥＳＯ２−、または−ＮＲＥＳＯ２ＮＲＥ−によって任意にかつ独立して代替され、各Ｒ９は独立してＲＥ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＯ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３であって、各ＲＥは独立して水素、任意に置換されたＣ１−８脂肪族基、任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、または任意に置換されたヘテロアリールである、請求項１に記載の化合物。
【請求項２０】
ピリジル環の５位または６位に結合した１個のＲ１は、任意に置換されたＣ３−Ｃ８脂環式である、請求項１９に記載の化合物。
【請求項２１】
ピリジル環の５位または６位に結合した１個のＲ１は、任意に置換されたＣ３−Ｃ８シクロアルキル、または任意に置換されたＣ３−Ｃ８シクロアルケニルである、請求項２０に記載の化合物。
【請求項２２】
前記ピリジル環の５位または６位に結合した１個のＲ１は、以下からなる群より選択される、請求項１に記載の化合物。
【化５】
【化６】
【化７】
【化８】
【化９】
【請求項２３】
Ｒ２は水素である、請求項１に記載の化合物。
【請求項２４】
Ｒ３およびＲ’３は、それらが結合する炭素原子とともに、非置換のＣ３−７脂環式、または非置換のヘテロ脂環式を形成する、請求項１に記載の化合物。
【請求項２５】
Ｒ３およびＲ’３は、それらが結合する炭素原子とともに、非置換のシクロプロピル、非置換のシクロペンチル、または非置換のシクロヘキシルを形成する、請求項２４に記載の化合物。
【請求項２６】
Ｒ４は、１つ、２つ、または３つの−ＺＣＲ８で任意に置換されるアリールまたはヘテロアリールであって、各ＺＣは独立して結合または任意に置換された、分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であって、２個以下ののＺＣの炭素ユニットは任意にかつ独立して−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＮＲＣ−、−ＣＯＮＲＣＮＲＣ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＣＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲＣＣＯＮＲＣ−、−ＯＣＯＮＲＣ−、−ＮＲＣＮＲＣ−、−ＮＲＣＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＣ−、−ＳＯ２ＮＲＣ−、−ＮＲＣＳＯ２−、または−ＮＲＣＳＯ２ＮＲＣ−によって代替され、各Ｒ８は独立してＲＣ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＯ２、−ＣＮ、または−ＯＣＦ３であって、各ＲＣは独立して任意に置換されたＣ１−８脂肪族基、任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、または任意に置換されたヘテロアリールである、請求項１に記載の化合物。
【請求項２７】
Ｒ４は、１つ、２つ、または３つの−ＺＣＲ８で任意に置換されるアリールである、請求項２６に記載の化合物。
【請求項２８】
Ｒ４は、任意に置換されたフェニルである、請求項２７に記載の化合物。
【請求項２９】
Ｒ４は、１つ、２つ、または３つの−ＺＣＲ８で任意に置換されるヘテロアリールである、請求項２６に記載の化合物。
【請求項３０】
Ｒ４は、以下から選択される１つである、請求項２６に記載の化合物。
【化１０】
【請求項３１】
化学式（ＩＶ）：
【化１１】
を有するか、または薬学的に許容されるその塩であって、
ＲＤは−ＺＤＲ９であって、各ＺＤは独立して結合または任意に置換された分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であり、ＺＤの２個以下のの炭素ユニットは任意にかつ独立して−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＮＲＥ−、−ＣＯＮＲＥＮＲＥ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＥＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲＥＣＯＮＲＥ−、−ＯＣＯＮＲＥ−、−ＮＲＥＮＲＥ−、−ＮＲＥＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＥ−、−ＳＯ２ＮＲＥ−、−ＮＲＥＳＯ２−、または−ＮＲＥＳＯ２ＮＲＥ−によって代替され、
Ｒ９は独立してＲＥ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＯ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３であり、
各ＲＥは独立して水素、任意に置換されたＣ１−８脂肪族基、任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、または任意に置換されたヘテロアリールであり、
Ｒ２はＣ１−４脂肪族化合物、Ｃ３−６脂環式、フェニル、またはヘテロアリールであって、そのそれぞれは任意に置換される、またはＲ２は水素であり、
Ｒ３およびＲ’３は、それらが結合する炭素原子とともにＣ３−７脂環式またはＣ３−７ヘテロ脂環式を形成し、そのそれぞれは１つ、２つ、または３つの−ＺＢＲ７で任意に置換され、各ＺＢは独立して結合、または任意に置換された分岐鎖または直鎖のＣ１−４脂肪族鎖であり、２個以下の炭素ユニットＺＢは任意にかつ独立して−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＮＲＢ−、−ＣＯＮＲＢＮＲＢ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＢＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲＢＣＯＮＲＢ−、−ＯＣＯＮＲＢ−、−ＮＲＢＮＲＢ−、−ＮＲＢＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＢ−、−ＳＯ２ＮＲＢ−、−ＮＲＢＳＯ２−、または−ＮＲＢＳＯ２ＮＲＢ−によって代替され、
各Ｒ７は独立してＲＢ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＯ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３であり、
各ＲＢは独立して水素、任意に置換されたＣ１−８脂肪族基、任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、または任意に置換されたヘテロアリールであり、
各Ｒ４はアリールまたはヘテロアリールであって、そのそれぞれは１つ、２つ、または３つの−ＺＣＲ８で任意に置換され、各ＺＣは独立して結合または任意に置換された分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であり、２個以下の炭素ユニットＺＣは任意にかつ独立して−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＮＲＣ−、−ＣＯＮＲＣＮＲＣ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＣＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲＣＣＯＮＲＣ−、−ＯＣＯＮＲＣ−、−ＮＲＣＮＲＣ−、−ＮＲＣＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＣ−、−ＳＯ２ＮＲＣ−、−ＮＲＣＳＯ２−、または−ＮＲＣＳＯ２ＮＲＣ−によって代替され、
各Ｒ８は独立してＲＣ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＯ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３であり、
各ＲＣは独立して任意に置換されたＣ１−８脂肪族基、任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、または任意に置換されたヘテロアリールである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３２】
ＺＤは、独立して結合または任意に置換された分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であって、ＺＤの１個の炭素ユニットは−ＳＯ２−、−ＣＯＮＲＥ−、−ＮＲＥＳＯ２−、または−ＳＯ２ＮＲＥ−によって任意に代替される、請求項３１に記載の化合物。
【請求項３３】
ＺＤは、任意に置換された分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であって、ＺＤの１個の炭素ユニットは−ＳＯ２−によって任意に代替される、請求項３２に記載の化合物。
【請求項３４】
Ｒ９は、任意に置換されたヘテロアリールまたは任意に置換されたヘテロ脂環式である、請求項３１に記載の化合物。
【請求項３５】
Ｒ９は、１個または２個の窒素原子を持ち、Ｒ９は、１個の環窒素を介して−ＳＯ２−に直接結合し、任意に置換されたヘテロ脂環式である、請求項３３に記載の化合物。
【請求項３６】
化学式Ｖ−Ａまたは化学式Ｖ−Ｂ：
【化１２】
を有する化合物であるか、または薬学的に許容されるであって、
Ｔは任意に置換されたＣ１−２脂肪族鎖であって、各炭素ユニットは、任意にかつ独立して−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＣＯ−、−ＳＯ２−、-Ｂ（ＯＨ）−、または−Ｂ（Ｏ（Ｃ１−６アルキル））−によって代替され、
Ｒ１’およびＲ１”はそれぞれ、任意に置換されたＣ１−６脂肪族化合物、任意に置換されたアリール、任意に置換されたヘテロアリール、任意に置換された３員環から１０員環の脂環式、任意に置換された３員環から１０員環のヘテロ脂環式、カルボキシ、アミド、アミノ、ハロまたはヒドロキシであり、
ＲＤ１は、炭素番号３”または４”に結合し、
ＲＤ１およびＲＤ２はそれぞれ、−ＺＤＲ９であって、各ＺＤは独立して結合または任意に置換された分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であって、ＺＤの２個以下のの炭素ユニットは任意にかつ独立して−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＮＲＥ−、−ＣＯＮＲＥＮＲＥ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＥＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲＥＣＯＮＲＥ−、−ＯＣＯＮＲＥ−、−ＮＲＥＮＲＥ−、−ＮＲＥＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＥ−、−ＳＯ２ＮＲＥ−、−ＮＲＥＳＯ２−、または−ＮＲＥＳＯ２ＮＲＥ−によって代替され、
Ｒ９は独立してＲＥ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＯ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３であり、
または、ＲＤ１およびＲＤ２は、それらが結合する原子とともに、Ｏ、ＮＨ、ＮＲＥ、およびＳからなる群より独立して選択される３員環から８員環の飽和、部分的に非飽和、または３員環以下の芳香族環を形成し、
各ＲＥは独立して水素、任意に置換されたＣ１−８脂肪族基、任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、または任意に置換されたヘテロアリールである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３７】
Ｔの２個以下のメチレン単位は、任意に−ＣＯ−、−ＣＳ−、−Ｂ（ＯＨ）−、または−Ｂ（Ｏ（Ｃ１−６アルキル）で置換される、請求項３６に記載の化合物。
【請求項３８】
Ｔは、−ＣＨ２−および−ＣＨ２ＣＨ２−からなる群より選択される、任意に置換された鎖である、請求項３６に記載の化合物。
【請求項３９】
Ｔは、−ＺＥＲ１０によって任意に置換される化合物であって、各ＺＥは、独立して結合または任意に置換された、分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であり、２個以下の炭素ユニットＺＥは、任意にかつ独立して−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＮＲＦ−、−ＣＯＮＲＦＮＲＦ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＦＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲＦＣＯＮＲＦ−、−ＯＣＯＮＲＦ−、−ＮＲＦＮＲＦ−、−ＮＲＦＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＦ−、−ＳＯ２ＮＲＦ−、−ＮＲＦＳＯ２−、または-ＮＲＦＳＯ２ＮＲＦ−によって代替され、Ｒ１０は独立してＲＦ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＯ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３であり、各ＲＦは独立して水素、任意に置換されたＣ１−８脂肪族基、任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、または任意に置換されたヘテロアリールである、請求項３６に記載の化合物。
【請求項４０】
Ｔは、Ｆ、Ｃｌ、Ｃ１−６アルキル、Ｃ３−８シクロアルキル、フェニル、ナフチル、−Ｏ−（Ｃ１−６アルキル）、−Ｏ−（Ｃ３−８シクロアルキル）、−Ｏ−フェニル、またはＣ３−８スピロ脂肪族化合物によって任意に置換される、請求項３９に記載の化合物。
【請求項４１】
Ｔは、−ＣＨ２−、−ＣＨ２ＣＨ２−、−ＣＦ２−、−Ｃ（ＣＨ３）２−、−Ｃ（Ｏ）−、
【化１３】
−Ｃ（フェニル）２−、−Ｂ（ＯＨ）−、および−ＣＨ（ＯＥｔ）−からなる群から選択される、請求項３６に記載の化合物。
【請求項４２】
Ｔは、−ＣＨ２−、−ＣＦ２−および−Ｃ（ＣＨ３）２−からなる群から選択される、請求項４１に記載の化合物。
【請求項４３】
ＺＤは、独立して結合または任意に置換された、分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であり、ＺＤの１個の炭素ユニットは、−ＣＯ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＣＯＯ−、−ＯＣＯ−、−ＣＯＮＲＥ−、−ＮＲＥＣＯ−、ＮＲＥＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲＥＳＯ２−、または−ＳＯ２ＮＲＥ−によって任意に代替される、請求項３６に記載の化合物。
【請求項４４】
ＲＤ１は−ＺＤＲ９であり、Ｒ９はハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、−ＯＣＦ３、またはＣ１−６脂肪族化合物、Ｃ３−８脂環式、３員環から８員環のヘテロ脂環式、Ｃ６−１０アリールおよび５から１０員のヘテロアリールからなる群から選択された任意の置換された基である、請求項３６に記載の化合物。
【請求項４５】
Ｒ９は、Ｆ、Ｃｌ、−ＯＨ、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３である、請求項４４に記載の化合物。
【請求項４６】
Ｒ９は、Ｃ１−６直鎖または分岐鎖のアルキルまたはＣ２−６直鎖または分岐鎖のアルケニルからなる群から選択され、前記アルキルまたはアルケニルは、ＲＥ、オキソ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＲＥＲＥ、−ＯＲＥ、−ＣＯＯＲＥおよび−ＣＯＮＲＥＲＥからなる群から独立して選択される、１個または２個の置換基によって任意に置換される、請求項４４に記載の化合物。
【請求項４７】
Ｒ９は、ＲＥ、オキソ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＲＥＲＥ、−ＯＲＥ、−ＣＯＯＲＥおよび−ＣＯＮＲＥＲＥからなる群から独立して選択された１個または２個の置換基によって任意に置換されるＣ３−８脂環式である、請求項４４に記載の化合物。
【請求項４８】
Ｒ９は、シクロプロピル、シクロブチル、シクロペンチル、シクロヘキシル、またはシクロヘプチルである、請求項４７に記載の化合物。
【請求項４９】
Ｒ９は、Ｏ、ＮＨ、ＮＲＥおよびＳからなる群から独立して選択された１個または２個のヘテロ原子を持つ３員環から８員環の複素環式であり、前記複素環式は、ＲＥ、オキソ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＲＥＲＥ、−ＯＲＥ、−ＣＯＯＲＥおよび−ＣＯＮＲＥＲＥの基から独立して選択された１個または２個の置換基によって任意に置換される、請求項４４に記載の化合物。
【請求項５０】
Ｒ９は、任意に置換された３員環から８員環の複素環式であり、以下である、請求項４９に記載の化合物。
【化１４】
【請求項５１】
Ｒ９は、オキソ、Ｆ、Ｃｌ、メチル、エチル、ｉ−プロピル、ｔ−ブチル、−ＣＨ２ＯＨ、−ＣＨ２ＣＨ２ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、−ＣＨ２Ｏ（Ｃ１−６アルキル）、−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ（Ｃ１−６アルキル）および−Ｃ（Ｏ）（Ｃ１−６アルキル）からなる群から独立して選択された１個または２個の置換基によって任意に置換された５員環から８員環のヘテロアリールである、請求項４９に記載の化合物。
【請求項５２】
Ｒ９は、Ｏ、ＳおよびＮＲＥからなる群から独立して選択された、１個または２個の環原子を持つ５員環から８員環のヘテロアリールであり、前記ヘテロアリールは、ＲＥ、オキソ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＲＥＲＥ、−ＯＲＥ、−ＣＯＯＲＥおよび−ＣＯＮＲＥＲＥの基から独立して選択された、１個または２個の置換基によって任意に置換される、請求項４４に記載の化合物。
【請求項５３】
Ｒ９は、以下である、請求項５２に記載の化合物。
【化１５】
【請求項５４】
Ｒ９は、Ｆ、Ｃｌ、メチル、エチル、ｉ−プロピル、ｔ−ブチル、−ＣＨ２ＯＨ、−ＣＨ２ＣＨ２ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、−ＣＨ２Ｏ（Ｃ１−６アルキル）、−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ（Ｃ１−６アルキル）、および−Ｃ（Ｏ）（Ｃ１−６アルキル）からなる群から独立して選択された１個または２個の置換基によって任意に置換される、請求項５２に記載の化合物。
【請求項５５】
ＲＤ１およびＲＤ２は、それらが結合する炭素とともに、任意に置換された、３員環から８員環の、飽和、部分的に非飽和の、または０個〜２個の環原子がＯ、ＮＨ、ＮＲＥおよびＳからなる群から独立して選択される芳香族環を形成する、請求項３６に記載の化合物。
【請求項５６】
ＲＤ１およびＲＤ２は、炭素原子３”および４”を含むフェニルとともに、以下である、請求項５５に記載の化合物。
【化１６】
【請求項５７】
ＲＤ１およびＲＤ２は、炭素原子３”および４”を含むフェニルとともに、ＲＥ、オキソ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＲＥＲＥ、−ＯＲＥ、−ＣＯＯＲＥおよび−ＣＯＮＲＥＲＥからなる群から独立して選択された、１個または２個の置換基によって任意に置換される、請求項５５に記載の化合物。
【請求項５８】
ＲＤ２は、Ｈ、Ｃ１−６脂肪族化合物、ハロ、−ＣＮ、−ＮＨ２、−ＣＨ２ＮＨ２、−ＯＨ、−Ｏ（Ｃ１−６脂肪族化合物）、−ＣＨ２ＯＨ、−ＳＯ２（Ｃ１−６脂肪族化合物）、−ＮＨ−ＳＯ２（Ｃ１−６脂肪族化合物）、−Ｃ（Ｏ）Ｏ（Ｃ１−６脂肪族化合物）、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−ＮＨＣ（Ｏ）（Ｃ１−６脂肪族化合物）、−Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）ＮＨ（Ｃ１−６脂肪族化合物）および−Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｃ１−６脂肪族化合物）２からなる群から選択される、請求項３６に記載の化合物。
【請求項５９】
化学式（Ｉ’）の化合物：
【化１７】
または薬学的に許容されるその塩であって、
Ｇ１およびＧ２のうちの１つはＮであり、Ｇ１およびＧ２のうちのもう１つは、ＣＨであり、
各Ｒ１は、少なくとも１個のＲ１が任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、またはピリジル環の５位または６位に結合した任意に置換されたヘテロアリールであるという条件下で、任意に置換されたＣ１−６脂肪族化合物、任意に置換されたアリール、任意に置換されたヘテロアリール、任意に置換された３員環から１０員環の脂環式、任意に置換された３員環から１０員環のヘテロ脂環式、カルボキシ、アミド、アミノ、ハロ、またはヒドロキシであり、
各Ｒ２は水素、任意に置換されたＣ１−６脂肪族化合物、任意に置換されたＣ３−６脂環式、任意に置換されたフェニル、または任意に置換されたヘテロアリールであり、
各Ｒ３および各Ｒ’３は、これらが結合した炭素原子とともに、任意に置換されたＣ３−７脂環式または任意に置換されたヘテロ脂環式を形成し、
各Ｒ４は任意に置換されたアリールまたは任意に置換されたヘテロアリールであり、
各ｎは１、２、３または４である、化合物。
【請求項６０】
化学式（Ｉ’−Ａ）または化学式（Ｉ’−Ｂ）
【化１８】
を有する化合物、または薬学的に許容されるその塩であって、
Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、Ｒ’３、Ｒ４およびｎは上記に定義される、請求項５９に記載の化合物。
【請求項６１】
表１から選択される、請求項１〜５９のいずれかに記載の化合物。
【請求項６２】
（ｉ）請求項１〜６１のいずれかに記載の化合物と、
（ｉｉ）薬学的に許容されるキャリア
とを含む、医薬組成物。
【請求項６３】
粘液溶解薬、気管支拡張薬、抗生剤、抗感染症薬、抗炎症薬、ＣＦＴＲモジュレータ、または栄養剤を任意にさらに含む、請求項６２に記載の組成物。
【請求項６４】
ＡＢＣ輸送体を、化学式（Ｉ）または化学式（Ｉ’）の化合物：
【化１９】
と接触させるステップを含む、ＡＢＣ輸送体活性をモジュレートする方法であって、
Ｇ１およびＧ２のうちの一方は窒素であり、他方は炭素であり、
各Ｒ１は、少なくとも１個のＲ１が任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、またはピリジル環の５位または６位に結合した任意に置換されたヘテロアリールであるという条件下で、任意に置換されたＣ１−６脂肪族化合物、任意に置換されたアリール、任意に置換されたヘテロアリール、任意に置換されたＣ３−１０脂環式、任意に置換された３員環から１０員環のヘテロ脂環式、カルボキシ、アミド、アミノ、ハロ、またはヒドロキシであり、
各Ｒ２は水素、任意に置換されたＣ１−６脂肪族化合物、任意に置換されたＣ３−６脂環式、任意に置換されたフェニル、または任意に置換されたヘテロアリールであり、
各Ｒ３および各Ｒ’３は、これらが結合した炭素原子とともに、任意に置換されたＣ３−７脂環式または任意に置換されたヘテロ脂環式を形成し、
各Ｒ４は任意に置換されたアリールまたは任意に置換されたヘテロアリールであり、各ｎは１〜４である、方法。
【請求項６５】
前記ＡＢＣ輸送体は、ＣＦＴＲである、請求項６４に記載の方法。
【請求項６６】
患者の疾患の治療または重篤度を緩和する方法であって、前記疾患は、嚢胞性線維症、遺伝性肺気腫、遺伝性血色素症、プロテインＣ欠乏症などの凝固・繊維素溶解欠乏、１型遺伝性血管浮腫などの脂質プロセシング異常、家族性高コレステロール血症、１型乳糜血症、無βリポタンパク血症、Ｉ−細胞病／偽ハーラー症候群などのリソソーム蓄積症、ムコ多糖症、サンドホフ秒／テイ・サックス病、クリーグラー・ナジャー病ＩＩ型、多腺内分泌障害／高インスリン血、真性糖尿病、ラロン小人症、ミエロペルオキシダーゼ欠損症、原発性副甲状腺機能低下症、黒色腫、グリカノシスＣＤＧ１型、新生児甲状腺機能亢進症、骨形成不全症、遺伝性線維素原減少症、ＡＣＴ異常、尿崩症（ＤＩ）、神経成長ＤＩ、腎性尿崩症ＤＩ、シャルコー・マリー・ツース病、ペリツェウス・メルツバッヘル病、アルツハイマー病などの神経変性疾患、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症、進行性核上性麻痺、ピック病、ハンチントン、脊髄小脳失調１型、脊髄性および延髄性筋萎縮、歯状核赤核蒼球ルイ体萎縮症などの各種のポリグルタミン神経障害および筋緊張性ジストロフィー症、また遺伝性クロイツフェルト・ヤコブ病（プリオンタンパク質プロセシング異常による）などの海綿状脳症、ファブリー病、ストロイスラー・シャインカー症候群、ＣＯＰＤ、ドライアイ疾患、またはショーグレン病、から選択され、前記方法は、請求項１〜６１のいずれかに記載の効果的な量の化学式Ｉまたは化学式Ｉ’の化合物を前記患者に投与するステップを含む、方法。
【請求項６７】
生体サンプル内のＡＢＣ輸送体の活性またはそのフラグメントの生体外または生体内での測定に使用するキットであって、
（ｉ）請求項１〜６１のいずれかに記載の化学式（Ｉ）または化学式化学式（Ｉ’）の化合物を含む組成物と、
（ｉｉ）
ａ）前記組成物の生体サンプルとの接触と、
ｂ）前記ＡＢＣ輸送体の活性またはそのフラグメントの測定のための指示
とを含む、キット。
【請求項６８】
ａ）さらなる組成物の生体サンプルとの接触と
ｂ）前記さらなる組成物の存在下での、前記ＡＢＣ輸送体の活性またはそのフラグメントの測定と、
ｃ）前記さらなる組成物の存在下での、前記ＡＢＣ輸送体の活性と、化学式（Ｉ）または化学式（Ｉ’）の組成物の存在下での、前記ＡＢＣ輸送体の密度の比較と、
のための指示とをさらに含む、請求項６７に記載のキット。
【請求項６９】
ＣＦＴＲの濃度を測定するために使用される、請求項６８に記載のキット。
【請求項１】
化学式（Ｉ）の化合物：
【化１】
または薬学的に許容されるその塩であって、
各Ｒ１は、少なくとも１個のＲ１が任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、または５位もしくは６位のピリジル環に結合した任意に置換されたヘテロアリールであるという条件下で、任意に置換されたＣ１−６脂肪族化合物、任意に置換されたアリール、任意に置換されたヘテロアリール、任意に置換されたＣ３−１０脂環式、任意に置換された３員環から１０員環のヘテロ脂環式、カルボキシ、アミド、アミノ、ハロ、またはヒドロキシであり、
各Ｒ２は水素、任意に置換されたＣ１−６脂肪族化合物、任意に置換されたＣ３−６脂環式、任意に置換されたフェニル、または任意に置換されたヘテロアリールであり、
各Ｒ３および各Ｒ’３は、これらが結合した炭素原子とともに、任意に置換されたＣ３−７脂環式または任意に置換されたヘテロ脂環式を形成し、
各Ｒ４は、任意に置換されたアリールまたは任意に置換されたヘテロアリールであり、
各ｎは１、２、３、または４である、化合物。
【請求項２】
ピリジル環の５位または６位に結合する１個のＲ１は、それぞれ１つ、２つ、または３つのＲＤで任意に置換されたアリールまたはヘテロアリールであって、ＲＤは−ＺＤＲ９であり、各ＺＤは、個別の結合または任意に置換された、分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であって、ＺＤの２個以下の炭素ユニットは任意かつ独立して−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＮＲＥ−、−ＣＯＮＲＥＮＲＥ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＥＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲＥＣＯＮＲＥ−、−ＯＣＯＮＲＥ−、−ＮＲＥＮＲＥ−、−ＮＲＥＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＥ−、−ＳＯ２ＮＲＥ−、−ＮＲＥＳＯ２−、または−ＮＲＥＳＯ２ＮＲＥ−によって代替され、各Ｒ９は独立してＲＥ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＯ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３であって、各ＲＥは独立して水素、任意に置換されたＣ１−８脂肪族基、任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、または任意に置換されたヘテロアリールである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
前記ピリジル環の５位または６位に結合した１個のＲ１は、１つ、２つ、または３つのＲＤで任意に置換されたフェニルである、請求項２に記載の化合物。
【請求項４】
前記ピリジル環の５位または６位に結合した１個のＲ１は、１つのＲＤで任意に置換されたフェニルであって、ＲＤは−ＺＤＲ９であって、各ＺＤは、独立して結合であるか、または任意に置換された分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であって、ＺＤの２個以下のの炭素ユニットは、−Ｏ−、−ＮＨＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＥ−、−ＳＯ２−、−ＮＨＳＯ２−、−ＮＨＣ（Ｏ）−、−ＮＲＥＳＯ２−、−ＳＯ２ＮＨ−、−ＳＯ２ＮＲＥ−、−ＮＨ−、または−Ｃ（Ｏ）Ｏ−によって任意にかつ独立して代替される、請求項３に記載の化合物。
【請求項５】
ＺＤの１個の炭素ユニットは、−Ｏ−、−ＮＨＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＥ−、−ＳＯ２−、−ＮＨＳＯ２−、−ＮＨＣ（Ｏ）−、−ＳＯ−、−ＮＲＥＳＯ２−、−ＳＯ２ＮＨ−、−ＳＯ２ＮＲＥ−、−ＮＨ−、または−Ｃ（Ｏ）Ｏ−によって代替される、請求項２に記載の化合物。
【請求項６】
Ｒ９は独立して、かつ任意に置換された脂肪族化合物、任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、任意に置換されたヘテロアリール、Ｈ、またはハロである、請求項４に記載の化合物。
【請求項７】
前記ピリジル環の５位または６位に結合した１個のＲ１は、１つ、２つ、または３つのＲＤで任意に置換されたヘテロアリールである、請求項２に記載の化合物。
【請求項８】
ピリジル環の５位または６位に結合した１個のＲ１は、酸素、窒素、および硫黄からなる群より選択される、１つ、２つ、または３つのヘテロ原子を有する５員環から６員環のヘテロアリールであって、前記ヘテロアリールは１つのＲＤで置換され、ＲＤは−ＺＤＲ９であり、各ＺＤは独立して結合または任意に置換された分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であって、ＺＤの２個以下の炭素ユニットは−Ｏ−、−ＮＨＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＥ−、−ＳＯ２−、−ＮＨＳＯ２−、−ＮＨＣ（Ｏ）−、−ＮＲＥＳＯ２−、−ＳＯ２ＮＨ−、−ＳＯ２ＮＲＥ−、−ＮＨ−、または−Ｃ（Ｏ）Ｏ−によって任意にかつ独立して代替される、請求項７に記載の化合物。
【請求項９】
ＺＤの１個の炭素ユニットは、−Ｏ−、−ＮＨＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＥ−、−ＳＯ２−、−ＮＨＳＯ２−、−ＮＨＣ（Ｏ）−、−ＳＯ−、−ＮＲＥＳＯ２−、−ＳＯ２ＮＨ−、−ＳＯ２ＮＲＥ−、−ＮＨ−、または−Ｃ（Ｏ）Ｏ−によって代替される、請求項７に記載の化合物。
【請求項１０】
Ｒ９は独立して、任意に置換された脂肪族化合物、任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、または任意に置換されたヘテロアリール、Ｈ、またはハロである、請求項８に記載の化合物。
【請求項１１】
ピリジル環の５位または６位に結合したＲ１は、
【化２】
であり、ここで、
Ｗ１は−Ｃ（Ｏ）−、−ＳＯ２−、または−ＣＨ２−であって、
ＤはＨ、ヒドロキシル、または脂肪族化合物、脂環式、アルコキシおよびアミノから選択される任意の置換基であって、
ＲＤは上記に定義される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１２】
ＤはＯＨ、任意に置換されたＣ１−６脂肪族化合物、任意に置換されたＣ３−Ｃ８脂環式、任意に置換されたアルコキシ、または任意に置換されたアミノである、請求項１１に記載の化合物。
【請求項１３】
Ｄは、
【化３】
であって、
ＡおよびＢのそれぞれは、独立してＨ、任意に置換されたＣ１−６脂肪族化合物、任意に置換されたＣ３−Ｃ８脂環式であるか、
ＡおよびＢはともに、任意に置換された３員環から７員環のヘテロ脂環式環を形成する、請求項１２に記載の化合物。
【請求項１４】
ピリジル環の５位または６位に結合したＲ１は、
【化４】
であって、
Ｗ１は−Ｃ（Ｏ）−、−ＳＯ２−、または−ＣＨ２−であって、
ＡおよびＢのそれぞれは独立してＨ、任意に置換されたＣ１−６脂肪族化合物、任意に置換されたＣ３−Ｃ８脂環式であるか、
ＡおよびＢはともに、任意に置換された３員環から７員環のヘテロ脂環式環を形成する、請求項１に記載の化合物。
【請求項１５】
ＡはＨであり、Ｂは１つ、２つ、または３つのハロ、オキソ、アルキル、ヒドロキシ、ヒドロキシアルキル、アルコキシアルキル、および任意に置換されたヘテロ脂環式で任意に置換されるＣ１−６脂肪族化合物である、請求項１３に記載の化合物。
【請求項１６】
ＡおよびＢは、それらが結合する窒素原子とともに、任意に置換された３員環から７員環のヘテロ脂環式環を形成する、請求項１３に記載の化合物。
【請求項１７】
ＡおよびＢは、それらが結合する窒素原子とともに、任意に置換されたピロリジニル、ピペリジニル、モルホリニル、またはピペラジニルを形成する、請求項１６に記載の化合物。
【請求項１８】
ヘテロ脂環式環は、１つ、２つ、または３つのハロ、オキソ、アルキル、ヒドロキシ、ヒドロキシアルキル、アルコキシ、アルコキシアルキル、アミノ、アミド、またはカルボキシで任意に置換される、請求項１６に記載の化合物。
【請求項１９】
ピリジル環の５位または６位に結合した１個のＲ１は、１つ、２つ、または３つのＲＤでそれぞれ任意に置換された脂環式またはヘテロ脂環式であって、ＲＤは−ＺＤＲ９であって、各ＺＤは独立して結合または任意に置換された、分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であって、ＺＤの２個以下のの炭素ユニットは、−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＮＲＥ−、−ＣＯＮＲＥＮＲＥ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＥＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲＥＣＯＮＲＥ−、−ＯＣＯＮＲＥ−、−ＮＲＥＮＲＥ−、−ＮＲＥＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＥ−、−ＳＯ２ＮＲＥ−、−ＮＲＥＳＯ２−、または−ＮＲＥＳＯ２ＮＲＥ−によって任意にかつ独立して代替され、各Ｒ９は独立してＲＥ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＯ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３であって、各ＲＥは独立して水素、任意に置換されたＣ１−８脂肪族基、任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、または任意に置換されたヘテロアリールである、請求項１に記載の化合物。
【請求項２０】
ピリジル環の５位または６位に結合した１個のＲ１は、任意に置換されたＣ３−Ｃ８脂環式である、請求項１９に記載の化合物。
【請求項２１】
ピリジル環の５位または６位に結合した１個のＲ１は、任意に置換されたＣ３−Ｃ８シクロアルキル、または任意に置換されたＣ３−Ｃ８シクロアルケニルである、請求項２０に記載の化合物。
【請求項２２】
前記ピリジル環の５位または６位に結合した１個のＲ１は、以下からなる群より選択される、請求項１に記載の化合物。
【化５】
【化６】
【化７】
【化８】
【化９】
【請求項２３】
Ｒ２は水素である、請求項１に記載の化合物。
【請求項２４】
Ｒ３およびＲ’３は、それらが結合する炭素原子とともに、非置換のＣ３−７脂環式、または非置換のヘテロ脂環式を形成する、請求項１に記載の化合物。
【請求項２５】
Ｒ３およびＲ’３は、それらが結合する炭素原子とともに、非置換のシクロプロピル、非置換のシクロペンチル、または非置換のシクロヘキシルを形成する、請求項２４に記載の化合物。
【請求項２６】
Ｒ４は、１つ、２つ、または３つの−ＺＣＲ８で任意に置換されるアリールまたはヘテロアリールであって、各ＺＣは独立して結合または任意に置換された、分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であって、２個以下ののＺＣの炭素ユニットは任意にかつ独立して−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＮＲＣ−、−ＣＯＮＲＣＮＲＣ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＣＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲＣＣＯＮＲＣ−、−ＯＣＯＮＲＣ−、−ＮＲＣＮＲＣ−、−ＮＲＣＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＣ−、−ＳＯ２ＮＲＣ−、−ＮＲＣＳＯ２−、または−ＮＲＣＳＯ２ＮＲＣ−によって代替され、各Ｒ８は独立してＲＣ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＯ２、−ＣＮ、または−ＯＣＦ３であって、各ＲＣは独立して任意に置換されたＣ１−８脂肪族基、任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、または任意に置換されたヘテロアリールである、請求項１に記載の化合物。
【請求項２７】
Ｒ４は、１つ、２つ、または３つの−ＺＣＲ８で任意に置換されるアリールである、請求項２６に記載の化合物。
【請求項２８】
Ｒ４は、任意に置換されたフェニルである、請求項２７に記載の化合物。
【請求項２９】
Ｒ４は、１つ、２つ、または３つの−ＺＣＲ８で任意に置換されるヘテロアリールである、請求項２６に記載の化合物。
【請求項３０】
Ｒ４は、以下から選択される１つである、請求項２６に記載の化合物。
【化１０】
【請求項３１】
化学式（ＩＶ）：
【化１１】
を有するか、または薬学的に許容されるその塩であって、
ＲＤは−ＺＤＲ９であって、各ＺＤは独立して結合または任意に置換された分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であり、ＺＤの２個以下のの炭素ユニットは任意にかつ独立して−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＮＲＥ−、−ＣＯＮＲＥＮＲＥ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＥＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲＥＣＯＮＲＥ−、−ＯＣＯＮＲＥ−、−ＮＲＥＮＲＥ−、−ＮＲＥＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＥ−、−ＳＯ２ＮＲＥ−、−ＮＲＥＳＯ２−、または−ＮＲＥＳＯ２ＮＲＥ−によって代替され、
Ｒ９は独立してＲＥ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＯ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３であり、
各ＲＥは独立して水素、任意に置換されたＣ１−８脂肪族基、任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、または任意に置換されたヘテロアリールであり、
Ｒ２はＣ１−４脂肪族化合物、Ｃ３−６脂環式、フェニル、またはヘテロアリールであって、そのそれぞれは任意に置換される、またはＲ２は水素であり、
Ｒ３およびＲ’３は、それらが結合する炭素原子とともにＣ３−７脂環式またはＣ３−７ヘテロ脂環式を形成し、そのそれぞれは１つ、２つ、または３つの−ＺＢＲ７で任意に置換され、各ＺＢは独立して結合、または任意に置換された分岐鎖または直鎖のＣ１−４脂肪族鎖であり、２個以下の炭素ユニットＺＢは任意にかつ独立して−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＮＲＢ−、−ＣＯＮＲＢＮＲＢ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＢＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲＢＣＯＮＲＢ−、−ＯＣＯＮＲＢ−、−ＮＲＢＮＲＢ−、−ＮＲＢＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＢ−、−ＳＯ２ＮＲＢ−、−ＮＲＢＳＯ２−、または−ＮＲＢＳＯ２ＮＲＢ−によって代替され、
各Ｒ７は独立してＲＢ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＯ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３であり、
各ＲＢは独立して水素、任意に置換されたＣ１−８脂肪族基、任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、または任意に置換されたヘテロアリールであり、
各Ｒ４はアリールまたはヘテロアリールであって、そのそれぞれは１つ、２つ、または３つの−ＺＣＲ８で任意に置換され、各ＺＣは独立して結合または任意に置換された分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であり、２個以下の炭素ユニットＺＣは任意にかつ独立して−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＮＲＣ−、−ＣＯＮＲＣＮＲＣ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＣＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲＣＣＯＮＲＣ−、−ＯＣＯＮＲＣ−、−ＮＲＣＮＲＣ−、−ＮＲＣＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＣ−、−ＳＯ２ＮＲＣ−、−ＮＲＣＳＯ２−、または−ＮＲＣＳＯ２ＮＲＣ−によって代替され、
各Ｒ８は独立してＲＣ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＯ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３であり、
各ＲＣは独立して任意に置換されたＣ１−８脂肪族基、任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、または任意に置換されたヘテロアリールである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３２】
ＺＤは、独立して結合または任意に置換された分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であって、ＺＤの１個の炭素ユニットは−ＳＯ２−、−ＣＯＮＲＥ−、−ＮＲＥＳＯ２−、または−ＳＯ２ＮＲＥ−によって任意に代替される、請求項３１に記載の化合物。
【請求項３３】
ＺＤは、任意に置換された分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であって、ＺＤの１個の炭素ユニットは−ＳＯ２−によって任意に代替される、請求項３２に記載の化合物。
【請求項３４】
Ｒ９は、任意に置換されたヘテロアリールまたは任意に置換されたヘテロ脂環式である、請求項３１に記載の化合物。
【請求項３５】
Ｒ９は、１個または２個の窒素原子を持ち、Ｒ９は、１個の環窒素を介して−ＳＯ２−に直接結合し、任意に置換されたヘテロ脂環式である、請求項３３に記載の化合物。
【請求項３６】
化学式Ｖ−Ａまたは化学式Ｖ−Ｂ：
【化１２】
を有する化合物であるか、または薬学的に許容されるであって、
Ｔは任意に置換されたＣ１−２脂肪族鎖であって、各炭素ユニットは、任意にかつ独立して−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＣＯ−、−ＳＯ２−、-Ｂ（ＯＨ）−、または−Ｂ（Ｏ（Ｃ１−６アルキル））−によって代替され、
Ｒ１’およびＲ１”はそれぞれ、任意に置換されたＣ１−６脂肪族化合物、任意に置換されたアリール、任意に置換されたヘテロアリール、任意に置換された３員環から１０員環の脂環式、任意に置換された３員環から１０員環のヘテロ脂環式、カルボキシ、アミド、アミノ、ハロまたはヒドロキシであり、
ＲＤ１は、炭素番号３”または４”に結合し、
ＲＤ１およびＲＤ２はそれぞれ、−ＺＤＲ９であって、各ＺＤは独立して結合または任意に置換された分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であって、ＺＤの２個以下のの炭素ユニットは任意にかつ独立して−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＮＲＥ−、−ＣＯＮＲＥＮＲＥ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＥＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲＥＣＯＮＲＥ−、−ＯＣＯＮＲＥ−、−ＮＲＥＮＲＥ−、−ＮＲＥＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＥ−、−ＳＯ２ＮＲＥ−、−ＮＲＥＳＯ２−、または−ＮＲＥＳＯ２ＮＲＥ−によって代替され、
Ｒ９は独立してＲＥ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＯ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３であり、
または、ＲＤ１およびＲＤ２は、それらが結合する原子とともに、Ｏ、ＮＨ、ＮＲＥ、およびＳからなる群より独立して選択される３員環から８員環の飽和、部分的に非飽和、または３員環以下の芳香族環を形成し、
各ＲＥは独立して水素、任意に置換されたＣ１−８脂肪族基、任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、または任意に置換されたヘテロアリールである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３７】
Ｔの２個以下のメチレン単位は、任意に−ＣＯ−、−ＣＳ−、−Ｂ（ＯＨ）−、または−Ｂ（Ｏ（Ｃ１−６アルキル）で置換される、請求項３６に記載の化合物。
【請求項３８】
Ｔは、−ＣＨ２−および−ＣＨ２ＣＨ２−からなる群より選択される、任意に置換された鎖である、請求項３６に記載の化合物。
【請求項３９】
Ｔは、−ＺＥＲ１０によって任意に置換される化合物であって、各ＺＥは、独立して結合または任意に置換された、分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であり、２個以下の炭素ユニットＺＥは、任意にかつ独立して−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＮＲＦ−、−ＣＯＮＲＦＮＲＦ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＦＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲＦＣＯＮＲＦ−、−ＯＣＯＮＲＦ−、−ＮＲＦＮＲＦ−、−ＮＲＦＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＦ−、−ＳＯ２ＮＲＦ−、−ＮＲＦＳＯ２−、または-ＮＲＦＳＯ２ＮＲＦ−によって代替され、Ｒ１０は独立してＲＦ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＯ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３であり、各ＲＦは独立して水素、任意に置換されたＣ１−８脂肪族基、任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、または任意に置換されたヘテロアリールである、請求項３６に記載の化合物。
【請求項４０】
Ｔは、Ｆ、Ｃｌ、Ｃ１−６アルキル、Ｃ３−８シクロアルキル、フェニル、ナフチル、−Ｏ−（Ｃ１−６アルキル）、−Ｏ−（Ｃ３−８シクロアルキル）、−Ｏ−フェニル、またはＣ３−８スピロ脂肪族化合物によって任意に置換される、請求項３９に記載の化合物。
【請求項４１】
Ｔは、−ＣＨ２−、−ＣＨ２ＣＨ２−、−ＣＦ２−、−Ｃ（ＣＨ３）２−、−Ｃ（Ｏ）−、
【化１３】
−Ｃ（フェニル）２−、−Ｂ（ＯＨ）−、および−ＣＨ（ＯＥｔ）−からなる群から選択される、請求項３６に記載の化合物。
【請求項４２】
Ｔは、−ＣＨ２−、−ＣＦ２−および−Ｃ（ＣＨ３）２−からなる群から選択される、請求項４１に記載の化合物。
【請求項４３】
ＺＤは、独立して結合または任意に置換された、分岐鎖または直鎖のＣ１−６脂肪族鎖であり、ＺＤの１個の炭素ユニットは、−ＣＯ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＣＯＯ−、−ＯＣＯ−、−ＣＯＮＲＥ−、−ＮＲＥＣＯ−、ＮＲＥＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲＥＳＯ２−、または−ＳＯ２ＮＲＥ−によって任意に代替される、請求項３６に記載の化合物。
【請求項４４】
ＲＤ１は−ＺＤＲ９であり、Ｒ９はハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、−ＯＣＦ３、またはＣ１−６脂肪族化合物、Ｃ３−８脂環式、３員環から８員環のヘテロ脂環式、Ｃ６−１０アリールおよび５から１０員のヘテロアリールからなる群から選択された任意の置換された基である、請求項３６に記載の化合物。
【請求項４５】
Ｒ９は、Ｆ、Ｃｌ、−ＯＨ、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３である、請求項４４に記載の化合物。
【請求項４６】
Ｒ９は、Ｃ１−６直鎖または分岐鎖のアルキルまたはＣ２−６直鎖または分岐鎖のアルケニルからなる群から選択され、前記アルキルまたはアルケニルは、ＲＥ、オキソ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＲＥＲＥ、−ＯＲＥ、−ＣＯＯＲＥおよび−ＣＯＮＲＥＲＥからなる群から独立して選択される、１個または２個の置換基によって任意に置換される、請求項４４に記載の化合物。
【請求項４７】
Ｒ９は、ＲＥ、オキソ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＲＥＲＥ、−ＯＲＥ、−ＣＯＯＲＥおよび−ＣＯＮＲＥＲＥからなる群から独立して選択された１個または２個の置換基によって任意に置換されるＣ３−８脂環式である、請求項４４に記載の化合物。
【請求項４８】
Ｒ９は、シクロプロピル、シクロブチル、シクロペンチル、シクロヘキシル、またはシクロヘプチルである、請求項４７に記載の化合物。
【請求項４９】
Ｒ９は、Ｏ、ＮＨ、ＮＲＥおよびＳからなる群から独立して選択された１個または２個のヘテロ原子を持つ３員環から８員環の複素環式であり、前記複素環式は、ＲＥ、オキソ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＲＥＲＥ、−ＯＲＥ、−ＣＯＯＲＥおよび−ＣＯＮＲＥＲＥの基から独立して選択された１個または２個の置換基によって任意に置換される、請求項４４に記載の化合物。
【請求項５０】
Ｒ９は、任意に置換された３員環から８員環の複素環式であり、以下である、請求項４９に記載の化合物。
【化１４】
【請求項５１】
Ｒ９は、オキソ、Ｆ、Ｃｌ、メチル、エチル、ｉ−プロピル、ｔ−ブチル、−ＣＨ２ＯＨ、−ＣＨ２ＣＨ２ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、−ＣＨ２Ｏ（Ｃ１−６アルキル）、−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ（Ｃ１−６アルキル）および−Ｃ（Ｏ）（Ｃ１−６アルキル）からなる群から独立して選択された１個または２個の置換基によって任意に置換された５員環から８員環のヘテロアリールである、請求項４９に記載の化合物。
【請求項５２】
Ｒ９は、Ｏ、ＳおよびＮＲＥからなる群から独立して選択された、１個または２個の環原子を持つ５員環から８員環のヘテロアリールであり、前記ヘテロアリールは、ＲＥ、オキソ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＲＥＲＥ、−ＯＲＥ、−ＣＯＯＲＥおよび−ＣＯＮＲＥＲＥの基から独立して選択された、１個または２個の置換基によって任意に置換される、請求項４４に記載の化合物。
【請求項５３】
Ｒ９は、以下である、請求項５２に記載の化合物。
【化１５】
【請求項５４】
Ｒ９は、Ｆ、Ｃｌ、メチル、エチル、ｉ−プロピル、ｔ−ブチル、−ＣＨ２ＯＨ、−ＣＨ２ＣＨ２ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、−ＣＨ２Ｏ（Ｃ１−６アルキル）、−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ（Ｃ１−６アルキル）、および−Ｃ（Ｏ）（Ｃ１−６アルキル）からなる群から独立して選択された１個または２個の置換基によって任意に置換される、請求項５２に記載の化合物。
【請求項５５】
ＲＤ１およびＲＤ２は、それらが結合する炭素とともに、任意に置換された、３員環から８員環の、飽和、部分的に非飽和の、または０個〜２個の環原子がＯ、ＮＨ、ＮＲＥおよびＳからなる群から独立して選択される芳香族環を形成する、請求項３６に記載の化合物。
【請求項５６】
ＲＤ１およびＲＤ２は、炭素原子３”および４”を含むフェニルとともに、以下である、請求項５５に記載の化合物。
【化１６】
【請求項５７】
ＲＤ１およびＲＤ２は、炭素原子３”および４”を含むフェニルとともに、ＲＥ、オキソ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＲＥＲＥ、−ＯＲＥ、−ＣＯＯＲＥおよび−ＣＯＮＲＥＲＥからなる群から独立して選択された、１個または２個の置換基によって任意に置換される、請求項５５に記載の化合物。
【請求項５８】
ＲＤ２は、Ｈ、Ｃ１−６脂肪族化合物、ハロ、−ＣＮ、−ＮＨ２、−ＣＨ２ＮＨ２、−ＯＨ、−Ｏ（Ｃ１−６脂肪族化合物）、−ＣＨ２ＯＨ、−ＳＯ２（Ｃ１−６脂肪族化合物）、−ＮＨ−ＳＯ２（Ｃ１−６脂肪族化合物）、−Ｃ（Ｏ）Ｏ（Ｃ１−６脂肪族化合物）、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−ＮＨＣ（Ｏ）（Ｃ１−６脂肪族化合物）、−Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）ＮＨ（Ｃ１−６脂肪族化合物）および−Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｃ１−６脂肪族化合物）２からなる群から選択される、請求項３６に記載の化合物。
【請求項５９】
化学式（Ｉ’）の化合物：
【化１７】
または薬学的に許容されるその塩であって、
Ｇ１およびＧ２のうちの１つはＮであり、Ｇ１およびＧ２のうちのもう１つは、ＣＨであり、
各Ｒ１は、少なくとも１個のＲ１が任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、またはピリジル環の５位または６位に結合した任意に置換されたヘテロアリールであるという条件下で、任意に置換されたＣ１−６脂肪族化合物、任意に置換されたアリール、任意に置換されたヘテロアリール、任意に置換された３員環から１０員環の脂環式、任意に置換された３員環から１０員環のヘテロ脂環式、カルボキシ、アミド、アミノ、ハロ、またはヒドロキシであり、
各Ｒ２は水素、任意に置換されたＣ１−６脂肪族化合物、任意に置換されたＣ３−６脂環式、任意に置換されたフェニル、または任意に置換されたヘテロアリールであり、
各Ｒ３および各Ｒ’３は、これらが結合した炭素原子とともに、任意に置換されたＣ３−７脂環式または任意に置換されたヘテロ脂環式を形成し、
各Ｒ４は任意に置換されたアリールまたは任意に置換されたヘテロアリールであり、
各ｎは１、２、３または４である、化合物。
【請求項６０】
化学式（Ｉ’−Ａ）または化学式（Ｉ’−Ｂ）
【化１８】
を有する化合物、または薬学的に許容されるその塩であって、
Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、Ｒ’３、Ｒ４およびｎは上記に定義される、請求項５９に記載の化合物。
【請求項６１】
表１から選択される、請求項１〜５９のいずれかに記載の化合物。
【請求項６２】
（ｉ）請求項１〜６１のいずれかに記載の化合物と、
（ｉｉ）薬学的に許容されるキャリア
とを含む、医薬組成物。
【請求項６３】
粘液溶解薬、気管支拡張薬、抗生剤、抗感染症薬、抗炎症薬、ＣＦＴＲモジュレータ、または栄養剤を任意にさらに含む、請求項６２に記載の組成物。
【請求項６４】
ＡＢＣ輸送体を、化学式（Ｉ）または化学式（Ｉ’）の化合物：
【化１９】
と接触させるステップを含む、ＡＢＣ輸送体活性をモジュレートする方法であって、
Ｇ１およびＧ２のうちの一方は窒素であり、他方は炭素であり、
各Ｒ１は、少なくとも１個のＲ１が任意に置換された脂環式、任意に置換されたヘテロ脂環式、任意に置換されたアリール、またはピリジル環の５位または６位に結合した任意に置換されたヘテロアリールであるという条件下で、任意に置換されたＣ１−６脂肪族化合物、任意に置換されたアリール、任意に置換されたヘテロアリール、任意に置換されたＣ３−１０脂環式、任意に置換された３員環から１０員環のヘテロ脂環式、カルボキシ、アミド、アミノ、ハロ、またはヒドロキシであり、
各Ｒ２は水素、任意に置換されたＣ１−６脂肪族化合物、任意に置換されたＣ３−６脂環式、任意に置換されたフェニル、または任意に置換されたヘテロアリールであり、
各Ｒ３および各Ｒ’３は、これらが結合した炭素原子とともに、任意に置換されたＣ３−７脂環式または任意に置換されたヘテロ脂環式を形成し、
各Ｒ４は任意に置換されたアリールまたは任意に置換されたヘテロアリールであり、各ｎは１〜４である、方法。
【請求項６５】
前記ＡＢＣ輸送体は、ＣＦＴＲである、請求項６４に記載の方法。
【請求項６６】
患者の疾患の治療または重篤度を緩和する方法であって、前記疾患は、嚢胞性線維症、遺伝性肺気腫、遺伝性血色素症、プロテインＣ欠乏症などの凝固・繊維素溶解欠乏、１型遺伝性血管浮腫などの脂質プロセシング異常、家族性高コレステロール血症、１型乳糜血症、無βリポタンパク血症、Ｉ−細胞病／偽ハーラー症候群などのリソソーム蓄積症、ムコ多糖症、サンドホフ秒／テイ・サックス病、クリーグラー・ナジャー病ＩＩ型、多腺内分泌障害／高インスリン血、真性糖尿病、ラロン小人症、ミエロペルオキシダーゼ欠損症、原発性副甲状腺機能低下症、黒色腫、グリカノシスＣＤＧ１型、新生児甲状腺機能亢進症、骨形成不全症、遺伝性線維素原減少症、ＡＣＴ異常、尿崩症（ＤＩ）、神経成長ＤＩ、腎性尿崩症ＤＩ、シャルコー・マリー・ツース病、ペリツェウス・メルツバッヘル病、アルツハイマー病などの神経変性疾患、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症、進行性核上性麻痺、ピック病、ハンチントン、脊髄小脳失調１型、脊髄性および延髄性筋萎縮、歯状核赤核蒼球ルイ体萎縮症などの各種のポリグルタミン神経障害および筋緊張性ジストロフィー症、また遺伝性クロイツフェルト・ヤコブ病（プリオンタンパク質プロセシング異常による）などの海綿状脳症、ファブリー病、ストロイスラー・シャインカー症候群、ＣＯＰＤ、ドライアイ疾患、またはショーグレン病、から選択され、前記方法は、請求項１〜６１のいずれかに記載の効果的な量の化学式Ｉまたは化学式Ｉ’の化合物を前記患者に投与するステップを含む、方法。
【請求項６７】
生体サンプル内のＡＢＣ輸送体の活性またはそのフラグメントの生体外または生体内での測定に使用するキットであって、
（ｉ）請求項１〜６１のいずれかに記載の化学式（Ｉ）または化学式化学式（Ｉ’）の化合物を含む組成物と、
（ｉｉ）
ａ）前記組成物の生体サンプルとの接触と、
ｂ）前記ＡＢＣ輸送体の活性またはそのフラグメントの測定のための指示
とを含む、キット。
【請求項６８】
ａ）さらなる組成物の生体サンプルとの接触と
ｂ）前記さらなる組成物の存在下での、前記ＡＢＣ輸送体の活性またはそのフラグメントの測定と、
ｃ）前記さらなる組成物の存在下での、前記ＡＢＣ輸送体の活性と、化学式（Ｉ）または化学式（Ｉ’）の組成物の存在下での、前記ＡＢＣ輸送体の密度の比較と、
のための指示とをさらに含む、請求項６７に記載のキット。
【請求項６９】
ＣＦＴＲの濃度を測定するために使用される、請求項６８に記載のキット。
【公表番号】特表２００９−５１４９６２（Ｐ２００９−５１４９６２Ａ）
【公表日】平成２１年４月９日（２００９．４．９）
【国際特許分類】
【出願番号】特願２００８−５４０１１５（Ｐ２００８−５４０１１５）
【出願日】平成１８年１１月８日（２００６．１１．８）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２００６／０４３２８９
【国際公開番号】ＷＯ２００７／０５６３４１
【国際公開日】平成１９年５月１８日（２００７．５．１８）
【出願人】（５９８０３２１０６）バーテックス ファーマシューティカルズ インコーポレイテッド (414)
【氏名又は名称原語表記】ＶＥＲＴＥＸ ＰＨＡＲＭＡＣＥＵＴＩＣＡＬＳ ＩＮＣＯＲＰＯＲＡＴＥＤ
【住所又は居所原語表記】１３０ Ｗａｖｅｒｌｙ Ｓｔｒｅｅｔ， Ｃａｍｒｉｄｇｅ， Ｍａｓｓａｃｈｕｓｅｔｔｓ ０２１３９−４２４２， Ｕ．Ｓ．Ａ．
【Ｆターム（参考）】
【公表日】平成２１年４月９日（２００９．４．９）
【国際特許分類】
【出願日】平成１８年１１月８日（２００６．１１．８）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２００６／０４３２８９
【国際公開番号】ＷＯ２００７／０５６３４１
【国際公開日】平成１９年５月１８日（２００７．５．１８）
【出願人】（５９８０３２１０６）バーテックス ファーマシューティカルズ インコーポレイテッド (414)
【氏名又は名称原語表記】ＶＥＲＴＥＸ ＰＨＡＲＭＡＣＥＵＴＩＣＡＬＳ ＩＮＣＯＲＰＯＲＡＴＥＤ
【住所又は居所原語表記】１３０ Ｗａｖｅｒｌｙ Ｓｔｒｅｅｔ， Ｃａｍｒｉｄｇｅ， Ｍａｓｓａｃｈｕｓｅｔｔｓ ０２１３９−４２４２， Ｕ．Ｓ．Ａ．
【Ｆターム（参考）】
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