本発明は、修飾化第IX因子ポリペプチド、例えば、1個またはそれ以上の導入されたシステイン部位を有する第IX因子ポリペプチドに関する。修飾化第IX因子ポリペプチドは、生体適合性ポリマーと結合していてもよい。本発明はまた、修飾化第IX因子ポリペプチドを作製する方法、および例えば血友病Bを患う患者を処置するために、第IX因子ポリペプチドを使用する方法に関する。 （もっと読む）

本発明は、ソマトスタチンおよびドーパミン両方の活性をインビボで保持するソマトスタチン−ドーパミンコンジュゲートを含む組成物における向上、その組成物を調製する方法、ならびにその組成物を用いて哺乳類を処置する方法に向けられている。特に、本発明はDop2-DLys(Dop2)-cyclo[Cys-Tyr-DTrp-Lys-Abu-Cys]-Thr-NH₂(SEQ ID NO:1)を含む医薬組成物に関し、そのソマトスタチン−ドーパミンコンジュゲートはインビボで生理的ｐＨにおいて沈殿し、ゆっくりと溶解して体液および血流中に放出されるインサイチュ沈着物を形成する。本発明はさらに、有機的構成要素、例えばジメチルアセトアミド（ＤＭＡ）または平均分子量が４００であるポリエチレングリコール（ＰＥＧ４００）を含んでいてよい。 （もっと読む）

【課題】核酸を細胞内に輸送する方法、貪食作用に適したサイズをもつ、核酸を含む微粒子を、核酸の完全性を損なうことなく、ポリヌクレオチドを貪食細胞の中に輸送するための有効なベクターを提供する。
【解決手段】ポリマー基質と核酸発現ベクターとからなる微粒子の調製物。このポリマー基質には、水への溶解度が約1 mg/lよりも小さい、一つ以上の合成ポリマーが含まれる。少なくとも90%の微粒子が、約100ミクロンよりも小さな直径を有する。この核酸は、その少なくとも50%が閉環状になっているRNAか、その少なくとも50%がスーパーコイル化した環状プラスミドDNA分子のいずれかである。 （もっと読む）

【課題】軟骨および／または骨の症状の治療および／または予防に使用の化合物と医薬組成物ならびにそのような症状の治療方法の提供。
【解決手段】化合物は、室温で約1g/l〜約100g/lの水溶性を有するストロンチウムの塩、特にストロンチウムのアミノ酸塩またはストロンチウムのジカルボン酸塩である。新規な水溶性ストロンチウム塩の例は、例えばストロンチウムグルタメートおよびストロンチウムα−ケトグルタレートである。グルタミン酸のストロンチウム塩の改良された製法でもある。 （もっと読む）

本発明は、ソルチリン結晶および前記結晶を成長させるための方法を提供する。本発明はさらに、ソルチリンの結晶構造に基づいて特異的なリガンドを設計するための方法を提供する。本発明はまた、中枢神経系および末梢神経系の疾患、損傷、または障害の処置用の薬物を調製するためのそのようなリガンドの調製および使用に関する。 （もっと読む）

本発明は、過剰に荷電されたタンパク質または過剰に荷電されたタンパク質と作用物質（例えば、核酸、ペプチド、タンパク質、小分子）の複合体を細胞に送達するための組成物、調製物、システムおよび関連方法を提供する。そのようなシステムおよび方法は、過剰に荷電されたタンパク質の使用を含む。例えば、過剰に正に荷電されたタンパク質を（典型的には正味負電荷を有する）核酸と静電相互作用によって会合させることができる。いくつかの実施形態において、そのようなシステムおよび方法は、そのタンパク質を「過剰に荷電させる」（例えば、過剰に正に荷電されたタンパク質を生じさせる）ためにタンパク質の一次配列を改変することを含む。いくつかの実施形態において、過剰に荷電されたタンパク質と送達すべき１つ以上の作用物質とを含む複合体は、治療薬として有用である。
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【課題】本発明は、新規の免疫原性ＨＩＶポリペプチドをコードするポリヌクレオチドを提供することを課題とする。
【解決手段】本発明は、新規の免疫原性ＨＩＶポリペプチドをコードするポリヌクレオチドを提供する。免疫、パッケージング細胞株の産生、およびＨＩＶポリペプチドの産生を含む適用におけるポリヌクレオチドの使用もまた、提供される。抗原性ＨＩＶポリペプチドをコードするポリヌクレオチドが提供され、これらのポリヌクレオチドおよびそれら由来のポリペプチド産物の使用（免疫原性組成物の処方およびそれらの使用を含む）も提供される。特定の実施形態において、本発明は、ＨＩＶポリペプチドをコードする、合成ポリヌクレオチドおよび／または発現カセットに関する。 （もっと読む）

【課題】空腹時低血糖を引き起こすことなく、長期間、コントロールされた様式でインスリンを放出するインスリン製剤が必要とされている。
【解決手段】本発明は、代謝障害、特に糖尿病を処置するためのタンパク質治療薬として有用な、超分子インスリンアセンブリーおよび超分子エキセンディン-4アセンブリーを提供する。本発明で開示する超分子アセンブリーは、不溶性かつ凝集したオリゴマーのタンパク質からなる。本発明は、超分子アセンブリーを含む薬剤組成物も提供する。 （もっと読む）

脂質に共有結合したペプチド類および、それらのペプチド類を用いて疾患を治療または予防する方法を提供する。 （もっと読む）

本発明は、本明細書において変形が定義される、下記式を有する新規オレアノール酸誘導体を提供するが、これに限定されるわけではない。そのような化合物を含む薬学的組成物、キットおよび製造品、該化合物を作製するために有用な方法および中間体、ならびに該化合物および組成物を使用する方法も提供される。

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Ｔｏｌｌ様受容体５アゴニストと、少なくとも１つのインフルエンザ抗原の少なくとも一部とを含む組成物を、被検体における免疫応答、特に被検体における保護免疫応答を刺激する方法に使用可能である。組成物は粒子と会合可能であり、比較的低用量でウイルス感染に対する防御免疫を与える方法に使用可能である。 （もっと読む）

ヒアルロナン関連状態、疾患および障害を治療するための、可溶性ヒアルロニダーゼなどのヒアルロナン分解酵素を含有する、組合せ、組成物およびキットが提供される。一実施例では、製品は、さらなる薬剤または治療を含む。このような製品は、ヒアルロナン関連疾患および状態、例えば、ヒアルロナン関連癌、例えば、ヒアルロナンリッチな腫瘍を治療するための製品を投与するための方法において使用できる。本方法は、ヒアルロナン分解酵素組成物の、単独またはその他の治療と組み合わせた投与を含む。また、ヒアルロナン関連疾患および状態において持続した治療効果を提供する方法および組成物も提供される。 （もっと読む）

本発明は、一つまたは複数の活性薬剤または治療剤を含む、新規で安定な脂質粒子、その脂質粒子の製造方法、ならびにその脂質粒子を送達および/または投与する方法を提供する。さらに詳細には、本発明は、核酸（一つまたは複数の干渉性RNAなど）を含む安定的な核酸-脂質粒子（SNALP）、SNALPの製造方法、ならびにSNALPを送達および/または投与する方法を提供する。

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本発明は、１または２以上の阻害性核酸およびターゲティングポリペプチド、ここでターゲティングポリペプチドが細胞表面レセプターのリガンドを構成する、を含む複合体であって前記複合体を利用する組成物および方法を特徴とする。組成物は細胞中で遺伝子発現をサイレンシングする方法、標的細胞への剤の送達、および対象における疾患または障害の治療または予防に用いることができる。 （もっと読む）

本発明は、GM-CSFアンタゴニストを用いて、心不全に罹患している患者、または心不全のリスクがある患者を処置する方法に関する。 （もっと読む）

【課題】特にインターフェロン等の生物活性化合物を結合させることにより、治療薬とすることができる活性化されたポリアルキレングリコールを提供する。
【解決手段】下記式で表される活性化されたポリアルキレングリコールポリマー。［式中、Ｐはポリアルキレングリコールであり、Ｒは化学式Ｖの化合物と、生物学的に活性な化合物との間に結合を形成するのに好適な化学基である。］
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本発明は、代謝異常、特に糖尿病の処置のためのタンパク質治療に有用な超分子タンパク質アセンブリを提供する。本発明に開示された超分子タンパク質アセンブリは、タンパク質の不溶性かつ凝集オリゴマーからなる。本発明は、また、超分子タンパク質アセンブリを含む医薬組成物を提供する。本発明に開示された組成物は、特に、超分子インスリンアセンブリを含む。 （もっと読む）

【課題】 本発明は血清半減期の改善された薬物融合体に関する。
【解決手段】 本発明は、血清半減期が改善された薬物融合体に関する。こうした融合物および複合体はポリペプチド、免疫グロブリン（抗体）単一可変ドメインならびにGLPおよび／またはエキセンディン分子を含んでなる。本発明はさらに、こうした薬物融合体および複合体の使用、それらを含んでなる、製剤、組成物およびデバイスに関する。 （もっと読む）

本発明は、内皮ＰＡＳドメインタンパク質１（ＥＰＡＳ１）阻害剤、ならびに該ＥＰＡＳ１阻害剤に関連する方法および組成物に関する。特定の実施形態において、該ＥＰＡＳ１阻害剤には、例えば、ｓｉＲＮＡなどの核酸が含まれる。本開示は、ＥＰＡＳ１発現を調節するための組成物および方法を提供する。特に、ＥＰＡＳ１発現を調節するためのＲＮＡｉ組成物は、ＥＰＡＳ１と関連する異常な増殖状態を治療するのに有用であると考えられる。本発明はまた、ＥＰＡＳ１阻害剤、ならびに標的細胞内におけるＥＰＡＳ１の阻害を達成しうる、これらと関連する方法および組成物を提供する。
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本発明は、負傷または疾患後における神経筋シナプスの維持および再生の過程に関与するｍｉＲＮＡの同定に関する。これらのｍｉＲＮＡの調節が、脊髄損傷および神経変性疾患の治療として提案される。
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