本発明は、シグナルペプチドを使用することを含んでなるポリペプチドを製造する方法、シグナルペプチドをコードする第1ヌクレオチド配列と第1ヌクレオチド配列に対して外来であるポリペプチドをコードする第2 ヌクレオチド配列とを含んでなる核酸構築物に関する。さらに、本発明は、また、前記核酸構築物を含んでなる発現ベクターおよび宿主細胞に関する。 （もっと読む）

本発明は、ムチン３ポリペプチド、ムチン３ＥＧＦ様ドメインを含むポリペプチド、およびそのようなポリペプチドをコードする核酸を提供する。本発明はまた、このようなポリペプチドまたは核酸を使用して、消化管の疾患または状態を有するかまたは消化管の疾患または状態を発症する危険がある個体を処置する方法を提供する。一局面において、本発明は、ムチン３ＥＧＦ様ドメインをコードする核酸分子を含む単離された核酸を提供する。
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本発明は、末端β−ガラクトース残基を有すること及びフコース残基及びシアル酸残基を本質的に欠失していることを特徴とするヒト様糖タンパク質を産生する新規下等真核宿主細胞を提供する。本発明は、治療用糖タンパク質として使用できる、組換え型下等真核宿主細胞における受容体基質への、ＵＤＰ−ガラクトースからのガラクトース残基の転移を触媒するための方法も提供する。 （もっと読む）

本発明は、少なくとも１種のＧＬＰ−１ミメティボディまたは特定部分若しくはバリアントをコードする単離された核酸、ＧＬＰ−１ミメティボディまたは特定部分若しくはバリアント、ベクター、宿主細胞、トランスジェニック動物若しくは植物を包含する少なくとも１種の新規ヒトＧＬＰ−１ミメティボディまたは特定部分若しくはバリアント、ならびに、治療的組成物、方法および装置を包含するそれらの作成および使用方法に関する。
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遺伝子操作された宿主細胞を増殖させている培養培地の中にペプチド産物を直接発現させるための発現系が開示される。宿主を特別に選択することによって、および／または、細胞増殖率を慎重に調節すること、および増殖期間中、誘導因子を使用することを含む発酵方法によって高收率を達成した。目的とするペプチドをコードするコーディング領域から上流にある、シグナルペプチドをコードするコーディング領域に機能できるよう連結した多数のプロモーターがある調節領域を含む発現ベクターを調製するための特別な汎用クローニングベクターが提供される。また、收率を上げるために多数の転写カセットも使用される。発現系を用いるアミド化ペプチド生産法も開示される。
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緑内障およびレーベル病を含む視神経症に連関する遺伝子多型のセットを開示する。これらの多型は視神経症に対する感受性を診断し予測するのに有用である。 （もっと読む）

遺伝子調節システムは、プロモーターをトリガーすることによって遺伝子発現を調節する１つまたは複数の形態のエネルギーを放出することによって遺伝子治療を制御する。システムは、遺伝子治療の必要性を示す信号を検知するセンサを含むと共に、遺伝子治療に応答する。遺伝子発現の調節は、検知された信号および／またはユーザ・コマンドに基づいて制御される。一実施形態では、システムは、遺伝子治療に関連して１つまたは複数の電気治療を施す。
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本発明は、特定のシアル酸付加度（sialylation degree）を有する高活性糖タンパク質、診断又は治療に用いるための該糖タンパク質を含む医薬組成物、高活性糖タンパク質及びその製造のための条件の決定方法、高活性糖タンパク質の製造方法、並びに分泌性糖タンパク質の示差的シアル酸付加方法に関する。また本発明は、生物学的目的のため、並びに、疾患（特に骨髄移植、好中球減少症、血球減少症、ＡＭＬ及び骨髄異形成症候群、癌、ＨＩＶ及び／又は造血系疾患）の予防的及び／若しくは治療的処置、又は診断のための、組換え発現された高活性糖タンパク質の使用に関する。 （もっと読む）

本発明はアルブミン融合蛋白質を包含する。本発明のアルブミン融合蛋白質をコードする核酸分子、これらの核酸を含むベクター、これらの核酸ベクターを用いて形質転換された宿主細胞、および本発明のアルブミン融合蛋白質の調製方法、ならびにこれらの核酸、ベクターおよび／または宿主細胞の使用方法も本発明に包含される。さらに、本発明は、アルブミン融合蛋白質を含有する医薬組成物および本発明のアルブミン融合蛋白質を用いた疾患、障害または状態の処置、予防または改善方法も包含する。
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本発明は、直接または間接的に新生児Fc受容体（FcRn）の結合パートナーに連結されたFSHのアルファ・サブユニット（αFSH）を含む第一のポリペプチド、および直接または間接的にFcRn結合パートナーに連結されたFSHのベータ・サブユニット（βFSH）を含む第二のポリペプチドを含む、新規へテロ二量体融合タンパク質を提供する。1つの態様において、FcRn結合パートナーには、免疫グロブリンのFc断片、例えばIgGのFc断片が含まれる。やはり提供されるのは、本発明の融合タンパク質を作製し、そして用いる方法である。本発明は、被験者において受胎能を増加させる方法、およびFSHによる治療に応答性である疾患状態を有する被験者を治療する方法を提供する。
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本発明は、従来の組み換え生産方法で生産することが難しい難発現性タンパク質を発現及び分泌生産することが可能な適合型タンパク質融合因子（ＴＦＰ）を多様な遺伝子源から超高速で選別する方法、及びこれから得られたタンパク質分泌誘導タンパク質融合因子を開示する。
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【課題】幹細胞からナチュラルキラー細胞（ＮＫ細胞）への分化調節用遺伝子を有効成分として含む分化調節剤の提供
【解決手段】本発明は、幹細胞からナチュラルキラー細胞への分化調節用遺伝子を有効成分として含む細胞分化調節剤に関するものである。より詳細には、幹細胞から前駆ナチュラルキラー細胞への分化調節用遺伝子を有効成分として含む細胞分化調節剤及びＳＡＧＥ分析方法を通じて前記分化調節遺伝子をスクリーニングする方法に関するものである。本発明の遺伝子は、幹細胞からナチュラルキラー細胞への分化を調節すると知られていない新規遺伝子で、前記遺伝子はＳＡＧＥ分析方法を通じて手軽にスクリーニングすることができ、前記遺伝子を有効成分として含むナチュラルキラー細胞分化調節剤は抗癌剤として有用に使用することができる。 （もっと読む）

本発明により、異種タンパク質を製造する方法であって、（ａ）シャペロンタンパク質の配列を含むタンパク質をコードしている遺伝子と、異種タンパク質をコードしている遺伝子とを含む２μｍ系プラスミドを含む宿主細胞を準備すること；（ｂ）その宿主細胞を、培養培地中、シャペロンタンパク質をコードしている遺伝子と、異種タンパク質をコードしている遺伝子の発現を可能とする条件下で培養すること；および（ｃ）発現した異種タンパク質を培養宿主細胞または培養培地から精製することを含んでなる方法が提供される。
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本発明は、免疫細胞の機能の少なくとも一つの刺激剤および、細胞増殖を阻害および／または細胞死を誘導する少なくとも一つの物質を含む医薬組成物に関する。
好ましい一実施形態では、免疫系および／または細胞の機能の少なくとも一つの刺激剤は、ＴＧＦ−ベータをコードするメッセンジャーＲＮＡおよび、またはＤＮＡのある範囲とハイブリダイズするオリゴヌクレオチドの群から選択され、および細胞増殖を阻害および／または細胞死を誘導する少なくとも一つの物質は、テモゾロマイド、ニトロソ尿素、ビンカ（Ｖｉｎｃａ）アルカロイド、プリンおよびピリミジン塩基の拮抗剤、細胞分裂抑制活性抗生物質、カンプトテシン誘導体、抗エストロゲン、抗アンドロゲン、およびゴナドトロピン放出ホルモンのアナログの群から選択される。
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本発明は、卵胞刺激ホルモンとＰＥＧ部分のコンジュゲートを提供する。コンジュゲートは、間に介在する完全なグリコシル結合基を介して結合し、その基は、ペプチドおよび修飾基と共有結合する。コンジュゲートは、グリコシルトランスフェラーゼの作用により、グリコシル化ペプチドからも非グリコシル化ペプチドからも形成される。グリコシルトランスフェラーゼは、ペプチド上のアミノ酸またはグリコシル残基上に被修飾糖部分を連結する。コンジュゲートを含む薬剤製剤も提供される。コンジュゲートを調製する方法も、本発明の範囲内にある。 （もっと読む）

本発明は、一般的には組織修飾の分野に関し、特には、但し排他的ではなく、免疫グロブリンまたは免疫グロブリンフラグメントを生産するように眼、特に角膜組織の細胞を修飾する方法に関する。本発明はまた、修飾眼細胞および組織、上記方法に利用される発現ベクター、修飾組織を用いた異種および同種移植の方法、および眼疾患および障害の治療方法に関する。本発明の好ましい態様によれば、対象の免疫グロブリンまたは免疫グロブリンフラグメントを生産するように眼組織の細胞を修飾する方法であって、トランスフェクションを行わせる上で十分な期間にわたり、免疫グロブリンまたは免疫グロブリンフラグメントをコードするヌクレオチド配列を含んでなる発現ベクターのトランスフェクションに有効な濃度に眼組織を曝し、眼組織の細胞が免疫グロブリンまたは免疫グロブリンフラグメントを生産することを含んでなる方法が提供される。 （もっと読む）

本発明は、ニューロンの遊走、神経突起伸長、ニューロンの増殖、神経の分化及び/又はニューロンの生存を促進することができるNRP化合物又はNRPと称されるペプチドファミリーを開示し、さらに脳損傷及び神経変性疾患の治療でNRPを使用するための組成物及び方法を提供する。NRP化合物は、ニューロン及び神経芽細胞の増殖及び、急性脳損傷又は慢性神経変性疾患（例えば毒素への暴露、卒中、外傷、神経系の感染、脱髄疾患、痴呆、及び代謝異常）によって惹起される傷害領域へのニューロン及び神経芽細胞の遊走を誘導することができる。NRP化合物は、対象者又は対象細胞へ多様な手段によって直接的に（経口的、腹腔内、血管内及び患者の神経系に直接的に投与することを含む）投与することができる。NRP化合物は、治療に使用するために医薬的に許容できる投与形態に製剤化することができる。神経の再生、神経の増殖、神経の分化、神経突起伸長及び神経の生存を検出する方法を用いて、神経に対して活性を有する他の薬剤を開発することができる。
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本発明は少なくとも１つのＥＰＯ模倣ヒンジコアミメティボディまたは特定部分またはバリアントをコードする単離された核酸を含む少なくとも１つの新規ＥＰＯヒトＥＰＯ模倣ヒンジコアミメティボディまたは特定部分またはバリアント、ＥＰＯ模倣ヒンジコアミメティボディまたは特定部分またはバリアント、ベクター、宿主細胞、トランスジェニック動物もしくは植物、および治療用組成物、方法およびデバイスを含むそれらの作成および使用法に関する。 （もっと読む）

本発明は、レポーターシステムであって、インビトロまたはインビボのいずれかで生産または発現される細胞から分泌可能であり、かつこのようなシステムを含む全ての動物からの体液に排出可能なレポータータンパク質をコードするレポーター遺伝子を含むレポーターシステムを提供する。このレポーターシステムは、代謝状態の変化もしくは病気の状態または毒物学的スクリーニングにおける毒物学的ストレスの結果に関連する、またはその結果として生じる遺伝子活性化事象または生化学的変化の検出に有効である。

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ヒト患者における濾胞形成を誘導するために使用される、透過が増加し且つより長い半減期を有する新規FSH突然変異が記載されている。
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