本発明は、１つ以上の送達ビヒクル及び１つ以上の担体分子と一緒に、生物活性分子の活性を強化するための、新規な組成物及び方法に関する。特に本発明は、担体分子を、送達ビヒクル及び興味のある生物活性分子と組合せて使用して、該生物活性分子の活性を強化することを特徴とする。担体分子は、生物学的に不活性（ｉｎｅｒｔ）、非活性（ｉｎａｃｔｉｖｅ）、又は減弱されているか；或いはまた、興味のある生物活性分子と同じか又は異なる方法で、生物学的に活性であってもよい。特に本発明は、種々の生物活性分子を担体分子と一緒に細胞へ到達するのに有用である、カチオン性脂質、マイクロ粒子、及びナノ粒子を含む、新規な粒子形成送達剤であることを特徴とする。本発明はまた、担体分子と一緒に細胞内に送達される、患者又は生体において、遺伝子発現及び／又は活性の調節に応答する形質、疾患、及び症状を、研究、診断、及び治療するための、組成物及び使用法も特徴とする。種々の実施態様において、本発明は、生物活性分子、例えば、抗体（例えば、モノクローナル抗体、キメラ抗体、ヒト化抗体その他）、コレステロール、ホルモン、抗ウイルス剤、ペプチド、タンパク質、化学治療剤、低分子、ビタミン、コファクター、ヌクレオシド、ヌクレオチド、オリゴヌクレオチド、酵素的核酸、アンチセンス核酸、三重鎖形成オリゴヌクレオチド、２，５−Ａキメラ、アロザイム、アプタマー、デコイ及びその類似体、及び、小核酸分子、例えば、低分子干渉核酸（ｓｉＮＡ）、低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）、二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）、マイクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）、及び短ヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）分子を、例えば患者又は生体中の、関係する細胞及び／又は組織に対し、１つ以上の担体分子と一緒に、効率的にトランスフェクト又は送達する、新規なカチオン性脂質、マイクロ粒子、ナノ粒子、及びトランスフェクション剤に関する。１つ以上の担体分子と一緒に使用される、かかる新規なカチオン性脂質、マイクロ粒子、ナノ粒子、及びトランスフェクション剤は、例えば、疾患、症状、又は形質を、細胞、患者、又は生体において予防、阻害、又は治療するための組成物の提供において有用である。 （もっと読む）

【課題】RNA干渉作用を持つ核酸を利用して標的とする遺伝子発現を減衰させる方法と、該核酸を目的部位に送達する方法、および送達するための基材複合体を製造する方法を提供する。
【解決手段】ＲＮＡ干渉作用を持つ核酸を、リン酸カルシウム系基材及び必要に応じ生体適合性ポリマーに保持させて、核酸−基材複合体を作製し、該作用を持つ核酸を目的部位に送達させて、標的とする遺伝子発現を減衰させる方法。及び該核酸−基材複合体を製造する方法。 （もっと読む）

新規な基質特異性を有するLAGLIDADGホーミングエンドヌクレアーゼ変異型、該変異型は、(a) I-CreIのスレオニン140を除く親のLAGLIDADGホーミングエンドヌクレアーゼの最終C-末端ループの少なくとも1つのアミノ酸残基を変異させ、b) 前記親のLAGLIDADGホーミングエンドヌクレアーゼのものとは異なる切断DNA標的のパターンを有する変異型を、工程(a)から選択及び／又はスクリーニングすることを含む方法により得ることができる。 （もっと読む）

【課題】ヒト、ラット、マウスの幹細胞由来神経生存因子ポリペプチド（ＳＤＮＳＦ）を含有する中枢神経損傷治療剤、ＳＤＮＳＦを測定する方法、ＳＤＮＳＦを測定する試薬およびＳＤＮＳＦを用いたスクリーニング方法を提供する。
【解決手段】実質的に純粋な形である配列番号４、８または１２で示されるアミノ酸配列からなるポリペプチドの測定方法。実質的に純粋な形である配列番号４、８または１２で示されるアミノ酸配列からなるポリペプチドに対するポリクローナルまたはモノクローナル抗体を用いることを特徴とする前記ポリペプチドの免疫化学的測定方法。実質的に純粋な形である配列番号４、８または１２で示されるアミノ酸配列からなるポリペプチドを用いることを特徴とする該ポリペプチドに対するアンタゴニストまたはアゴニストとしての活性を有する化合物をスクリーニングする方法。 （もっと読む）

脂質生成を調節する方法が本明細書中で開示される。この方法には、Ｃｃｄｃ８０遺伝子を発現している細胞を、Ｃｃｄｃ８０遺伝子またはＣｃｄｃ８０タンパク質の発現または活性を調節する薬剤と接触させる工程が含まれる。肥満、インスリン耐性、および／または２型糖尿病のような状態をＣｃｄｃ８０調節因子を用いて処置する方法が、本明細書中でさらに開示される。Ｃｃｄｃ８０調節因子を同定する方法もまた、本明細書中で開示される。
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【課題】クロイツフェルト・ヤコブ病（ＣＪＤ）、アルツハイマー病、パーキンソン病等の病巣細胞内に特定の蛋白質（若しくはｍＲＮＡ）が蓄積する事を特徴とする疾病の診断法、および治療法を開発する技術の提供。
【解決手段】（１）クロイツフェルト・ヤコブ病（ＣＪＤ）、アルツハイマー病、パーキンソン病等で見られる病巣細胞内に特定の蛋白質（若しくはｍＲＮＡ）を蓄積する患者の病巣（脳、骨髄、筋肉等）細胞から各々、活性型ヒト・レトロトランスポゾンを単離し、そのゲノム構造を健常者のそれと比較解析する事によって、各疾病に特徴的な活性型ヒト・レトロトランスポゾンを特定する。次に得られた活性型ヒト・レトロトランスポゾンを再度、培養細胞もしくは実験動物に対して接種（形質転換）し、同様の蛋白質（若しくはｍＲＮＡ）の蓄積を示すかどうかを確認する。得られた転写因子結合配列を用いる「おとり型核酸医薬（デコイ）」。 （もっと読む）

本発明は、診断および治療法を含む適用に用いるための核酸、ペプチドおよび抗体を提供する。ペプチドは新生血管系を標的とし、インビボファージディスプレイによって同定された。こうしたペプチドの１つであるＳＰ５−５２は、ＳＣＩＤマウスにおける複数の腫瘍の新生血管系を認識したが、正常な血管はターゲティングしなかった。このペプチドはヒト肺癌生検試料の血管にも結合する。ＳＰ５−５２およびドキソルビシンを含むリポソームは、ＳＣＩＤマウスにおける複数のヒト癌異種移植片に対する薬物の効果を高めた。
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本発明は、ミトコンドリア機能異常に関連する状態を処置し、予防しまたは寛解させる新規治療の開発の標的として好適な遺伝子およびポリペプチドを開示する。本発明はまた、当該状態を処置し、予防しまたは寛解させる方法、およびそのための医薬組成物にも関し、ミトコンドリア機能異常に関連する状態の処置への治療有用性を有する化合物を同定する方法にも関係する。 （もっと読む）

【課題】ヒトケモカイン様レセプターを調節する試薬および方法の提供。
【解決手段】特定アミノ酸配列と少なくとも約２６％同一なアミノ酸配列；該特定アミノ酸配列；別に示す特定アミノ酸配列と少なくとも約２６％同一なアミノ酸配列；該特定アミノ酸配列；さらに別の特定アミノ酸配列と少なくとも約２６％同一なアミノ酸配列；該特定アミノ酸配列より成る群から選ばれるアミノ酸配列を含むケモカイン様レセプターポリペプチドをコードしているポリヌクレオチド。 （もっと読む）

【課題】クロイツフェルト・ヤコブ病（ＣＪＤ）などの疾病の診断法、治療法開発技術、及び新規遺伝子発現抑制可能技術を提供。
【解決手段】（１）患者の病巣細胞から活性型ヒト・レトロトランスポゾン分離方法、及び関連疾病の診断方法、（２）病巣組織ｃＤＮＡライブラリーからの活性型ヒト・レトロトランスポゾン分離方法（３）ｍＲＮＡの比較による活性型ヒト・レトロトランスポゾン分離方法（４）ＲＮＡ干渉を用いた治療薬（５）レトロトランスポゾンＲＮＡとハイブリダイズしうる発現ベクター、それを用た注射薬、経口薬、塗布薬、点眼薬、ＤＮＡ飲料等、（６）活性型ヒト・レトロトランスポゾンバンク、配列データベース。遺伝子診断用ＤＮＡプローブ、遺伝子診断用ＰＣＲプライマー、ＲＮＡ干渉核酸。人造トランスポゾン剤（７）遺伝子、発現ベクター、遺伝子発現抑制法、それを用いた治療薬、の計７技術のうちの１つ以上を適用する。 （もっと読む）

【課題】有機溶媒には難溶な化合物も多く、これを外用剤として製剤化する場合には、製剤化が困難であり、経皮吸収性もよくないことが多かった。これまで、種々の製剤手法によりこれを改良するための多くの可溶化のための溶剤、溶解助剤の検討がなされてきた。しかし、可溶化に成功しても皮膚に対する刺激性が増すなどの問題が生じており、新たな低刺激性の溶剤が要請されていた。
【解決手段】ブレンステッド型のイオン液体を利用して、これを溶剤あるいは溶解助剤として使用し、有機溶媒に難溶な化合物の可溶化を図ることができた。更にこのイオン液体は皮膚に対して低刺激性であり、外用剤用の溶剤あるいは溶解助剤として有効に使用できることを見出した。 （もっと読む）

本発明は、カーゴ化合物を癌細胞に送達するための方法および材料を開示する。カーゴ化合物の送達は、キュプレドキシンに由来するタンパク質伝達ドメインを使用することによって達成される。カーゴ化合物は、核酸および特にDNA, RNA またはアンチセンスであってもよい。更に本発明は、癌を治療する及び癌を診断するための方法を開示する。 （もっと読む）

【課題】癌細胞特異的に増殖抑制効果を示す２本鎖ＲＮＡ及び医薬を提供する。
【解決手段】抗癌剤標的遺伝子の所定の標的配列に相同であり、ＲＮＡ干渉によって抗癌剤標的遺伝子の発現を抑制可能な２本鎖ＲＮＡであって、前記標的配列が多型部位を含む。前記抗癌剤標的遺伝子は例えばチミジル酸合成酵素遺伝子である。前記多型部位は、特定の塩基配列の３カ所における各々連続する６塩基である。該二本鎖ＲＮＡ又はベクターを含む癌に対する医薬、設計方法。 （もっと読む）

【課題】インターフェロンαとリバビリンとを組合せた処置に対してＨＣＶ感染患者が応答者であるか非応答者であるか調べるインビトロ方法。
【解決手段】患者から予め採取した生物学的サンプル中のマーカー遺伝子ＩＦＩ２７、ＣＣＣＬ９の発現レベルを決定する段階を含む。 （もっと読む）

【課題】間葉系細胞の分化に関与するｍｉＲＮＡについて新たな知見を得、前記知見を利用して、間葉系細胞の分化を制御（抑制／促進）するための薬剤、及び前記薬剤を利用した医薬、並びに間葉系細胞の分化を制御（抑制／促進）する作用を有する物質のスクリーニング方法を提供すること。
【解決手段】ｍｉＲ１２５ｂ及びその前駆体の少なくともいずれかを有効成分とする間葉系細胞の分化抑制剤、及び前記分化抑制剤を利用した医薬；ｍｉＲ１２５ｂの機能を低下させる作用を有する物質を有効成分とする間葉系細胞の分化促進剤、及び前記分化促進剤を利用した医薬；ｍｉＲ１２５ｂの機能の向上を指標とした間葉系細胞の分化を抑制する作用を有する物質のスクリーニング方法；並びに、ｍｉＲ１２５ｂの機能の低下を指標とした間葉系細胞の分化を促進する作用を有する物質のスクリーニング方法；である。 （もっと読む）

本発明は慢性リンパ球性白血病（ＣＬＬ）の診断、予後および治療のための新規な方法および組成物を提供する。本発明はまた、抗−ＣＬＬ剤を確認する方法を提供する。 （もっと読む）

【課題】新規な軸索再生促進剤を提供すること
【解決手段】
第一の手段として、Ｗｎｔ阻害剤、Ｒｙｋ阻害剤及びＷｎｔ−Ｒｙｋ結合阻害剤の少なくともいずれかを有効成分として含有する軸索再生促進剤とする。軸索再生促進剤は、中枢神経系の軸索の再生を促進するものとして有用である。
また、第二の手段として、試験物質をＷｎｔ又はＲｙｋと接触させ、前記試験物質がＷｎｔ若しくはＲｙｋの機能又はＷｎｔとＲｙｋとの結合を阻害するか否かを判定する軸索再生促進剤の候補物質を同定する方法とする。 （もっと読む）

アルツハイマー病などの神経変性疾患を治療および／または予防するための組成物および方法が本明細書で提供される。特定の態様では、本明細書で投与される組成物は、細胞性免疫応答エレメントをコードする。細胞性免疫応答エレメントコード配列が、組成物を投与する対象中で発現するように、組成物を調製し投与することができる。組成物は、発現系、送達系、およびある種の細胞性免疫応答エレメント遺伝子を含む。 （もっと読む）

本発明は、診断および予後の目的のために、メラニン形成細胞性新生物におけるGnaq遺伝子における変異を検出する方法を提供する。本発明は、変異型Gnaq遺伝子の活性をモジュレートすることにより、そのようなメラニン形成細胞性新生物を処置する方法をさらに提供する。

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受容体CXCR3に特異的に結合するヒト化抗体が開示される。ヒト化抗体は、アンタゴニストであり得、かつCXCR3機能に関連した状態を処置または診断するために使用され得る。

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