【課題】リボ核酸（ＲＮＡ）分子のセット若しくはライブラリを発現する組換え型発現ベクターのセット若しくはライブラリを提供する。
【解決手段】本発明に係る、リボ核酸（ＲＮＡ）分子のセット若しくはライブラリを発現する組換え型発現ベクターのセット若しくはライブラリの前記各ＲＮＡ分子は、（ａ）（ｉ）実質的にランダム配列であるか、或いは（ｉｉ）実質的にランダム配列の第１のサブ領域と前記組換え型発現ベクターのセット若しくはライブラリに共通する第２のサブ領域とから成るかのいずれかの第１の領域、（ｂ）非自己相補的な第２の領域、及び（ｃ）前記第１の領域に実質的に相補的な第３の領域を有し、前記非自己相補的な第２の領域は、前記組換え型発現ベクターのセット若しくはライブラリに共通する。 （もっと読む）

【課題】特定の細胞種への遺伝子導入が可能な遺伝子導入剤を提供する。
【解決手段】芳香環に複数の高分子鎖が置換基として導入された高分子化合物と核酸とのポリプレックスに対し、抗体を吸着させてなる遺伝子導入剤。前記芳香環が炭素数５〜８の芳香環の、単環又は縮合環よりなることを特徴とする遺伝子導入剤。前記高分子鎖は、ポリアクリルアミド系高分子ブロック鎖又はポリアクリレート系高分子ブロック鎖であることを特徴とする遺伝子導入剤。 （もっと読む）

【課題】臨床応用可能なＡＲ遺伝子を標的とするｓｉＲＮＡの提供。
【解決手段】ＡＲ遺伝子を標的とする二本鎖ｓｉＲＮＡであって、１９塩基対と２塩基の３’末端オーバーハングとからなる２１塩基の二本鎖ｓｉＲＮＡ、又は、２７塩基対からなるブラントエンドの二本鎖ｓｉＲＮＡであり、該１９塩基対の配列が、特定の配列であり、該２７塩基対の配列が、特定の配列である二本鎖ｓｉＲＮＡ。該二本鎖ｓｉＲＮＡは、オフターゲット効果及びインターフェロン応答を回避しつつ、ＡＲ遺伝子に特異的なＲＮＡｉを媒介できるため、例えば、臨床応用が可能であり、ＡＲを標的分子とした医療や医薬組成物の分野、例えば、前立腺癌を含む癌治療に関する治療や医薬組成物の分野で有用である。 （もっと読む）

本発明は、概して、免疫賦活核酸、その組成物、および免疫賦活核酸の使用法に関する。特に、本発明は、パリンドローム含有免疫賦活核酸および疾患の処置におけるこれらの核酸の使用に関する。 （もっと読む）

免疫原性Ｎｏｇｏレセプター−１ポリペプチド、Ｎｏｇｏレセプター−１抗体、その抗原結合断片、その可溶性Ｎｏｇｏレセプターおよび融合タンパク質ならびにこれらをコードする核酸を開示する。また、Ｎｏｇｏレセプターアンタゴニストポリヌクレオチドを開示する。また、かかるＮｏｇｏレセプター抗体、その抗原結合断片、その可溶性Ｎｏｇｏレセプターおよび融合タンパク質、これらをコードする核酸ならびにアンタゴニストポリヌクレオチドを含む組成物、ならびにその作製および使用方法を開示する。 （もっと読む）

【課題】悪性卵巣胚細胞腫瘍由来の細胞株の樹立方法、該細胞株、及び該細胞株を利用した抗腫瘍剤のスクリーニング方法等を提供する。
【解決手段】血清、インスリン及び上皮細胞増殖因子（ＥＧＦ）を含有する培地中で、ヒト悪性卵巣胚細胞腫瘍細胞を培養するステップを経て得る、該腫瘍細胞株。及び、そのカルボプラチン、シスプラチン耐性細胞株。さらに、該細胞株を用いた、転写因子Nkx2.5を標的分子とする、ヒト卵黄嚢腫瘍に対して有効な化合物のスクリーニング法。 （もっと読む）

本発明は医薬分野に属し、具体的には、遺伝子物質を含んだ製剤を用いて患者を治療する方法に関し、発癌遺伝子および抑制遺伝子の遺伝子突然変異ならびに悪性形質転換を被る細胞の対立遺伝子のトータル遺伝子ホモ接合によって引き起こされる腫瘍性疾患に罹患した患者の治療に用いることができる。前記方法によって、適用領域を拡大することが可能になるとともに、生理学的かつ遺伝的に健常なドナーの完全ゲノムの形態で具現化される相同的ＤＮＡ断片を生体に注入することによって、発癌遺伝子および抑制遺伝子の遺伝子突然変異ならびに細胞の対立遺伝子のトータル遺伝子ホモ接合によって引き起こされる腫瘍性疾患に罹患した患者を治療することが可能になる。注入されるＤＮＡの量は患者の血漿および組織液のＤＮＡ異常であるが、３０μｇ／ｍｌに等しい最大許容量以下であることを特徴とする。 （もっと読む）

本発明は、モジュラーキメラタンパク質発現産物を作製する方法、および該方法において利用される組成物に関する。特に、本発明は、ポリペプチドモジュールをコードするポリヌクレオチドの連続的な方向性のクローニングに関する。各々のクローン化可能な要素またはモジュールは、所定の制限酵素部位が隣接する関心対象のオープンリーディングフレームを含む。本方法は、組換えDNA技術のための開始材料として、モジュールおよびこれらのモジュールを含むベクターを用いる段階を含む。本発明の一つの利点は、各々の次のクローニング段階を設計および評価する必要なく、融合タンパク質の多くの変形物を、迅速かつ容易に作製することを可能にすることである。

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眼に血管形成のある患者の治療、特に網膜浮腫、糖尿病性網膜症、網膜虚血関連続発症、後眼部血管新生（ＰＳＮＶ）、および血管新生緑内障の治療、ならびにそのような状態を発症する危険性のある患者の治療を目的として、ＨＩＦ１Ａ ｍＲＮＡ発現を抑制するためにＲＮＡ干渉が提供される。本発明は、被験体のＨＩＦ１Ａ ｍＲＮＡの発現を弱める方法を提供し、この方法は、長さが１９〜４９ヌクレオチドの干渉性ＲＮＡの有効量と薬学的に受容可能なキャリアとを含む組成物を前記被験体へ投与することを含む。
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【課題】本発明は、生きた状態の内因性オピオイドペプチド産生ニューロンを可視化するために利用可能なトランスジェニック非ヒト動物およびその利用を提供する。
【解決手段】内因性オピオイドペプチド前駆体遺伝子の発現制御領域と蛍光タンパク質遺伝子とが連結された遺伝子をＢＡＣ法にて形質転換することにより、蛍光タンパク質が内因性オピオイドペプチド産生ニューロンで特異的に発現するトランスジェニック非ヒト動物を製造することができる。 （もっと読む）

哺乳動物カテコールアミンタンパク質の新規ファミリーが同定されている。これらのタンパク質は、神経学的疾患、例えば、統合失調症及び双極性疾患、並びに循環器疾患を診断する方法において有用である。ＣＲＰ４０タンパク質のこのファミリーはまた、神経学的疾患を治療するために有用である。 （もっと読む）

本発明は、式Ｐ−Ｌ−Ｎ（ここでＰは細胞貫通ペプチドであり、Ｎは核酸、好ましくはオリゴヌクレオチド、さらに好ましくはｓｉＲＮＡであり、ＬはＰとＮとを連結する、親水性ポリマー、好ましくはポリエチレングリコール（ＰＥＧ）系リンカーである）の細胞貫通ペプチド−核酸（「ＣＰＰ−核酸」）結合体を提供する。かかる結合体の組成物、使用法、及び製造法も開示される。
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【課題】細胞膜透過性を有する非ウイルス性ベクターを提供する。
【解決手段】正電荷をもつ膜透過性物質が結合された多糖−コレステロールまたは多糖−脂質誘導体からなることを特徴とする非ウイルス性ベクター、その製法、該ベクターと有用物質からなる複合体、ならびに該複合体を含む疾患の治療用組成物。 （もっと読む）

本発明は、トランスジェニック非ヒト動物に関し、このトランスジェニック非ヒト動物は、アルツハイマー病（ＡＤ）を研究するための非ヒト動物モデルとして使用することができ、このトランスジェニック非ヒト動物は、そのゲノムに挿入され、完全ヒトＡＰＰ遺伝子のヌクレオチド配列をその調節配列とともに含む、異種ポリヌクレオチド（トランスジーン）を含有すること；そしてヒトにおけるｈＡＰＰ遺伝子と同様の内因性発現パターンを有すること：を特徴とする。本発明のモデルは、ＡＤを研究するために、そしてＡＤの予防および／または治療のために潜在的に有用な化合物のスクリーニングにおいて使用することができる。 （もっと読む）

二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）分子及び約５乃至約４０アミノ酸のペプチドを含む組成物を提供し、ここでｄｓＲＮＡ分子がペプチドと抱合している。ｄｓＲＮＡの鎖は約２５乃至約３０塩基対の長さを有することができ、同じでも異なっていてもよい。代替的に、ｓｉＲＮＡは少なくとも３つの鎖（すなわち、少なくとも２つのセンス鎖及び１つのアンチセンス鎖、又は少なくとも２つのアンチセンス鎖及び１つのセンス鎖）を含むことができ、ここで少なくとも２つのセンス鎖又は少なくとも２つのアンチセンス鎖は少なくとも１ヌクレオチドのニック又はギャップによって分けられている。 （もっと読む）

本発明は、化学修飾siRNA分子、およびそのようなsiRNA分子を用いて標的遺伝子発現を抑制する方法を提供する。好都合なことに、本発明の修飾siRNAは、それと対応する未修飾siRNA配列と比べ免疫刺激性が小さく、かつ標的配列に対するRNAi活性を保持する。本発明はまた、修飾siRNA、カチオン性脂質、および非カチオン性脂質を含む核酸-脂質粒子を提供し、これは粒子の凝集を阻害するコンジュゲートされた脂質をさらに含むことができる。本発明はさらに、修飾siRNAを哺乳動物対象に投与することによって遺伝子発現を抑制する方法を提供する。免疫刺激特性を有するsiRNAを同定および／または修飾するための方法もまた提供される。

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本発明は、インフルエンザウイルス遺伝子の発現を調節するための組成物および方法に関し、より具体的には、化学修飾されたオリゴヌクレオチドによるインフルエンザウイルス遺伝子の下方制御に関する。
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本出願は、MUC1を異常に発現する癌を検出し治療する方法を開示する。 （もっと読む）

本発明は、ハンチンチン遺伝子（ＨＤ遺伝子）の発現を抑制するための二本鎖構造のリボ核酸（ｄｓＲＮＡ）に関し、該ｄｓＲＮＡは、長さが２５ヌクレオチド未満でＨＤ遺伝子の少なくとも一部にほぼ相補的なヌクレオチド配列を有するアンチセンス鎖を含んでなる。本発明はまた、該ｄｓＲＮＡを医薬として許容可能な担体とともに含んでなる医薬組成物；該医薬組成物を用いてＨＤ遺伝子またはその突然変異型の発現を原因とする疾患を治療する方法；ならびに細胞内におけるハンチンチン遺伝子の発現を抑制する方法にも関する。
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【課題】ミオスタチンタンパク質の一部分は保持しつつ、筋肉萎縮の予防および／または筋肉の発達の増強を可能とするミオスタチンタンパク質を発現しうるアンチセンスオリゴヌクレオチドを提供することを課題とする。さらには、前記アンチセンスオリゴヌクレオチドを有効成分とする筋肉萎縮の予防および／または治療用薬剤を提供することを課題とする。
【解決手段】ミオスタチンタンパク質合成系において、ミオスタチン遺伝子から転写されたmRNA前駆体からスプライシングによる成熟mRNAの生合成において、エクソン２をスキッピングさせうる機能を有するアンチセンスオリゴヌクレオチドによる。さらに、上記アンチセンスオリゴヌクレオチドを有効成分とする筋肉萎縮の予防および／または治療用薬剤による。 （もっと読む）