【課題】ヒトまたはヒト化C5aRをコードするポリヌクレオチドを安定な組込型で含む体細胞および生殖系列細胞を有するトランスジェニック非ヒト哺乳動物を提供する。
【解決手段】ヒトC5aRのアゴニスト、逆アゴニスト、およびアンタゴニストをスクリーニングする方法における、ならびに様々な疾患動物モデルにおいてC5aRアゴニスト、逆アゴニスト、およびアンタゴニストの有効性を試験するための、トランスジェニック非ヒト哺乳動物。 （もっと読む）

【課題】哺乳動物細胞中の遺伝子の標的転写物の合成を選択的に増加させる方法を提供する。
【解決手段】オリゴマーが標的転写物の合成を選択的に増加する条件下で、遺伝子の標的プロモーター内の領域に相補的な１２から２８塩基のポリヌクレオチドオリゴマーと細胞を接触させることによって、遺伝子の標的転写物の合成が、哺乳動物細胞中において選択的に増加される。 （もっと読む）

【課題】グルカゴンレセプターの発現を調節するための、化合物、組成物および方法を提供する。
【解決手段】グルカゴンレセプターをコードする核酸を標的としたオリゴヌクレオチドを含む組成物。グルカゴンレセプターの発現調節、ならびに、グルカゴンレセプターの発現に関連する疾患の診断および治療のためのこれら化合物を用いる方法が提供される。上記オリゴヌクレオチドはグルカゴンレセプターをコードする核酸の標的とし、グルカゴンレセプターの発現を調節する。 （もっと読む）

【課題】がん細胞のがん性表現型を反転させるための、および腫瘍細胞においてアポトーシスを誘導するための方法の提供。
【解決手段】がん細胞のがん性表現型を反転させるために、または腫瘍細胞においてアポトーシスを誘導するためにメラノーマ分化関連遺伝子（mda-７）を含む一定量の核酸を使用するもので、該核酸がアデノウイルスベクター、アデノ関連ウイルスベクター、エプスタイン−バールウイルスベクター、およびワクシニアウイルスベクターからなる群より選択されるベクターに含まれる。 （もっと読む）

【課題】有意のレベルの感染性アデノウイルスビリオン、または他の混入する副産物をも産生することなく、商業的に有意のレベルのrAAVビリオン粒子を産生し得る補助機能系を提供する。
【解決手段】宿主細胞において組換えAAV（rAAV）ビリオン産生を支持するに十分な、１つ以上の補助機能を提供する核酸分子であって、該分子が、（i）アデノウイルスVARNAを提供する配列、（ii）アデノウイルスE4ORF6コード領域、（iii）アデノウイルスE2aの72kDコード領域、ならびに（i）、（ii）、および（iii）の任意の組合せ、からなる群より選択される核酸分子。 （もっと読む）

【課題】RNA 干渉のRNA 配列特異的メディエータを提供すること。
【解決手段】対応するmRNAのRNA 干渉を媒介する約21〜約23ヌクレオチドの単離されたRNA 。 （もっと読む）

【課題】グルカゴンレセプターの発現を調節するための化合物、組成物および方法を提供する。
【解決手段】ヒトのグルカゴンレセプターをコードする核酸分子を標的とする、長さ８〜８０核酸塩基のオリゴヌクレオチド化合物であって、該核酸分子の好ましい標的部分に特異的にハイブリダイズし、該レセプターの発現を阻害する化合物、グルカゴンレセプターの発現調節およびグルカゴンレセプターの発現に関連する疾患の診断および治療のための該化合物を用いる方法、ならびに該化合物を含む薬学的組成物。 （もっと読む）

【課題】多発性骨髄腫における溶解性骨疾患の治療・予防のための組成物の提供。
【解決手段】Ｄｉｃｋｋｏｐｆ−１（ＤＫＫ１）（登録番号ＮＭ０１２２４２）のヒトホモログに対するアンチセンスオリゴヌクレオチド、抗ＤＫＫ１抗体、又はＤＫＫ１と相互作用する可溶性ＬＲＰ受容体、を含む、多発性骨髄腫患者における溶解性骨疾患を治療するための、あるいは、患者における、骨への乳がん転位又は骨への前立腺がん転移によって引き起こされる、悪性腫瘍関連骨減少を調節するための医薬組成物。 （もっと読む）

【課題】PHB2遺伝子調節剤、PHB2タンパク質機能調節剤及びミトコンドリア機能関連疾患治療薬を提供することを目的とする。
【解決手段】PHB2遺伝子に対する特定のsiRNAを含有するPHB2遺伝子発現調節剤、特定の核レセプターのアンタゴニスト又はアゴニストを含有するPHB2タンパク質機能調節剤、及びこれらを含有するミトコンドリア機能関連疾患治療薬。 （もっと読む）

【課題】細胞−細胞連絡を容易にする細胞膜構造であるギャップ結合チャンネルを構成するタンパク質であるコネキシンの発現を、治療目的および／または整形目的のため、部位特異的にダウンレギュレーションする方法の提供。
【解決手段】コネキシンタンパク質に対する少なくとも１つのアンチセンスポリヌクレオチドを含む配合物を、前記レギュレーションが必要とされる患者表面部位または患者体内部位に投与することを含む方法。該方法は、特に、ニューロン細胞の死の低下、傷の治癒、炎症の低下、傷痕形成の低下、ならびに皮膚の若返りおよび厚化において有用である。 （もっと読む）

【課題】絨毛癌に対して治療効果を有する、絨毛癌に対する新規な治療剤を提供すること。
【解決手段】絨毛癌の治療剤脳由来神経栄養因子(BDNF)及び／又は脳由来神経栄養因子受容体(TrkB)の抑制剤を有効成分として含有する。この抑制剤の例としては、チロシンキナーゼ抑制剤、遊離のTrkB若しくはBDNFとの結合性を有するその断片又はTrkB若しくは前記断片を細胞内で生産する組換えベクター、BDNF遺伝子若しくはTrkB遺伝子に対する干渉RNA又は該干渉RNAを細胞内で生産する組換えベクター、BDNF又はTrkBに対する抗体、及びBDNF遺伝子若しくはTrkB遺伝子に対するアンチセンス核酸又は該アンチセンス核酸を細胞内で生産する組換えベクター等が挙げられる。 （もっと読む）

【課題】正常組織に対しても毒性を有する抗癌剤とは異なる作用機序によって、より副作用の軽い癌治療に資する方法を提供する。
【解決手段】癌細胞の悪性度関連糖鎖コア２Ο−グリカンを合成する糖転移酵素ｃｏｒｅ２−Ｎ−ａｃｅｔｙｌｇｌｕｃｏｓａｍｉｎｙｌｔｒａｎｓｆｅｒａｓｅ−Ｉ：Ｃ２ＧｎＴ−Ｉ）のＲＮＡ合成を阻害するｓｉＲＮＡ（Ｃ２ＧｎＴのｓｉＲＮＡ）を癌治療剤に用いる。Ｃ２ＧｎＴのｓｉＲＮＡのＤＮＡ配列、およびそのａｎｔｉｓｅｎｓｅのＤＮＡ配列が導入されたプラスミド等のベクターを細胞に導入して、細胞内でｓｉＲＮＡを産生することができる。 （もっと読む）

【課題】神経突起成長および／または生存を調節する工程を含む、（ＣＮＳ障害、脳卒中、または脊髄損傷を含む）疾患、障害、損傷、または症状を、ＴＡＪアンタゴニストの投与によって処置する方法を提供すること。
【解決手段】本発明は、神経突起成長を増大させる方法を提供し、この方法には、ニューロンを、ニューロンの中でのＴＡＪによるシグナル伝達を減少させる物質の有効量と接触させる工程が含まれる。ここでこの物質は、（ａ）可溶性ＴＡＪポリペプチド、（ｂ）抗ＴＡＪ抗体またはその抗原結合フラグメント、（ｃ）可溶性ＴＡＪポリペプチドをコードする核酸、（ｄ）ＴＡＪアンチセンス核酸、および（ｅ）ＴＡＪ特異的ＲＮＡｉ核酸からなる群より選択される。 （もっと読む）

【課題】患者の脳内のα-synucleinのLewy小体を含む、synuclein病と関連する疾患の治療のための改善された物質および方法の提供。
【解決手段】Lewy小体に対して有益な免疫原性応答を引き起こす物質の投与。本法は、パーキンソン病の予防的処置および治療的処置に特に有用である。 （もっと読む）

【課題】本発明は、リンパ球などの免疫担当細胞・血球系細胞において、選択的に、強力に発現を誘導するプロモーターを提供することを課題とする。
【解決手段】上記課題は、本発明において、ＨＨＶ６のＭＩＥプロモーター、ＨＨＶ７ＭＩＥプロモーターおよびＨＨＶ７Ｕ９５プロモーターが、予想外に、Ｔリンパ球などの免疫担当細胞・血球系細胞において特異的な発現を誘導することを見出したことによって解決された。これらを利用して、ＤＮＡワクチンの選択的送達などが実現される。 （もっと読む）

【課題】癌新生血管のブロックまたは新生阻止をすることができる遺伝子発現に関連するユビキチン融合遺伝子、それを用いたＤＮＡワクチンおよびその用途を提供すること。
【解決手段】プロテアソームへ導くＴａｇ（誘導）分子であるユビキチンをコードするユビキチン遺伝子と、癌組織の栄養血管の新生に関連する遺伝子とを結合したユビキチン融合（フュージョン）遺伝子を用いたＤＮＡワクチンは、癌・腫瘍細胞上の主要組織適合性抗原（ＭＨＣ）クラスＩ分子の発現が実質的に低下／欠如しているような悪性度の高い癌・腫瘍に対して、癌・腫瘍組織の栄養血管ブロックおよび／または新生阻止をすることにより効果を示す。また、この発明に係るユビキチン融合遺伝子を用いたＤＮＡワクチンは、癌・腫瘍の種類には制限されることなく、それらの栄養血管のブロックおよび／または新生阻止をすることができることから、癌・腫瘍の予防および治療に有用である。 （もっと読む）

【課題】ワクチンを含む組成物、並びに、Ｃ型肝炎ウィルス（ＨＣＶ）に対するワクチンを動物に接種する方法および動物におけるＣ型肝炎ウィルス感染を治療もしくは予防する方法を提供する。
【解決手段】本発明は、直接ワクチンとして用いたり、または、動物においてＨＣＶに対する免疫応答を誘発するための酵母ベースのワクチンとともに用いたりすることができる様々な新規のＨＣＶ融合タンパク質を含む。本発明はまた、ＨＣＶ感染の検出および／または治療もしくは予防のためのあらゆる予防プロトコールもしくは治療プロトコールにおいて、本明細書で記載されるＨＣＶ融合遺伝子およびＨＣＶ融合タンパク質を使用することを含む。 （もっと読む）

【課題】甲殻類動物、及び他の無脊椎動物における、dsRNAで誘導された特異的、及び非特異的免疫、及びそこで使用する生物送媒体の提供。
【解決手段】少なくとも１種のdsRNAを投与することによる、無脊椎動物、好ましくは甲殻類動物における、全身性非特異的、及び／配列特異的免疫応答を誘導する方法であって、該dsRNAが病原体に対する免疫を与えるか、成長、生殖、及び健康一般、又は"ロバスト性"に関与するような遺伝子の発現を調節する方法。また、発現が病原体に対する非特異的（全身性）免疫応答の誘導に関与する、甲殻類動物遺伝子などの、無脊椎動物遺伝子を同定する方法。また、甲殻類動物に、少なくとも１種のdsRNAを恒常的に投与する、好ましい送達系、及び方法であって、該dsRNAが、注入、浸漬、餌料、又は栄養媒体を経て投与されるか、或いdsRNAを発現し、かつエビなどの甲殻類動物により摂取可能である方法。 （もっと読む）

【課題】標的配列特異的な様式でRNAサイレンシングを阻害するための方法の提供。
【解決手段】RNAサイレンシングは、遺伝子にコードされたポリペプチドの発現を抑制するために、一連の保存された細胞因子を必要とする。RNAサイレンシング経路のRISC成分の配列特異的な不活性化のための組成物、およびその使用方法、miRNAおよびsiRNA、RISC結合因子、ならびにRNAサイレンシングを調節しうる作用物質の同定および特性決定のためのRISC不活性化因子の使用、RISC不活性化因子およびRISC不活性化因子の使用を通じて同定された治療物質を組み入れた治療方法および組成物。 （もっと読む）

【課題】本発明は、成長因子の治療的使用、ならびに、特に血管内膜過形成および他の症状、とりわけ高血圧症の治療および予防に関する。本発明は、さらに、有効薬剤を送る（輸送する）ために用いることができる装置に関する。
【解決手段】 血管内皮成長因子（ＶＥＧＦ）は、内膜過形成、高血圧症およびアテローム性動脈硬化症、ならびに、一酸化窒素またはプロスタサイクリンを産生する薬剤による治療に感受性の症状の治療における用途を有する。ＶＥＧＦの代わりに、ＶＥＧＦ受容体のアゴニストなどの等価な薬剤がかかるアゴニストをコードする核酸と同様に投与される。該薬剤は、例えば本体壁と血管外膜表面との間にリザーバーを画定する装置であって、該リザーバーに、送られるべき薬剤を含有してなる医薬製剤が少なくとも部分充填されている装置を用いて、血管外膜表面を介して成功裏に投与される。 （もっと読む）