被験体におけるSMN2 mRNAのスプライシングをモジュレーションするための、化合物、組成物および方法を開示する。同様に、脊髄性筋萎縮症を含む疾患および症状の治療のための医薬の製造における、開示された化合物および組成物もまた、提供される。 （もっと読む）

【課題】抗菌化合物を提供すること。
【解決手段】式（Ｉ）の抗菌化合物が提供されている：同様に、それらの立体異性体、薬学的に受容可能な塩、エステルおよびプロドラッグ；このような化合物を含有する薬学的組成物；このような化合物を投与することにより細菌感染を治療する方法；および該化合物の調製方法が提供されている。本発明は、新規化合物、該化合物を含有する薬学的組成物、ＵＤＰ−３−Ｏ−（Ｒ−３−ヒドロキシデカノイル）−Ｎ−アセチルグルコサミンデアセチラーゼ（ＬｐｘＣ）を阻害する方法、およびグラム陰性菌感染を治療する方法を提供する。
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【課題】血管新生内皮細胞に選択的に影響を及ぼす方法
の提供。
【解決手段】脂質／DNA複合体又は標的細胞にその成長を阻害もしくは促進することによって影響を及ぼす物質を含む陽イオン性リポソームにより、血管新生内皮細胞への選択的な標的化を行う。血管新生部位の位置は、検出可能な標識を含む陽イオン性リポソームを投与することによって正確に特定しうる。複合体は、血管新生内皮細胞の環境において選択的かつ排他的に活性化されるプロモーターを含むヌクレオチド構築物を含みうる。癌の治療、創傷治癒、及び多様な慢性炎症疾患に用いることができる。 （もっと読む）

内因性ＬＣＡＴのレベルまたはＬＣＡＴ活性を増加させる薬剤を投与することにより、貧血または赤血球機能不全を特徴とする状態を治療するための方法を開示する。加えて、赤血球が、変形能、酸素化に関連する機能低下、付着および凝集の増加、一酸化窒素機能の低下、もしくは寿命の減少、遊離コレステロールの増加、または異常なリン脂質含量を有する状態を治療する方法を開示する。赤血球中の遊離コレステロールの異常濃度を特徴とする状態を治療するための方法、および赤血球の遊離コレステロール含量を正常化する方法も開示する。 （もっと読む）

本出願において、スピロ環状化合物、その合成方法及びその使用方法を提供する。本出願において、提供する化合物は、例えば、神経障害及び代謝障害を含む種々の疾患の治療、予防及び／又は管理に有用である。本出願において、提供する化合物は、ヒスタミンH3受容体の活性を阻害し、（例えば、シナプスの）例えば、ヒスタミン、アセチルコリン、ノルエピネフリン及びドーパミン等の種々の神経伝達物質の放出を制御する。また、本出願において、該化合物を含む医薬組成物、及びそれらの使用方法も提供する。 （もっと読む）

【課題】フラビウイルスビリオンエンベロープと標的細胞膜の間の融合を阻害するペプチドを提供すること。
【解決手段】a)特定な配列からなるアミノ酸配列のペプチド、b)特定な配列からなるアミノ酸配列のペプチドのベンジル化された誘導体、c)特定な配列からなるアミノ酸配列のペプチドのグリコシル化された誘導体、d)キャリヤタンパク質に連結された、特定な配列からなるアミノ酸配列のペプチド、及びe)天然のアミノ酸残基のエナンチオマーを含む、特定な配列からなるアミノ酸配列のペプチドから選択される、単離ペプチド。 （もっと読む）

本発明は、そのｍｉＲＮＡ阻害剤またはｍｉＲＮＡミメティクスとしての使用に関して改善された安定性、効力、および／または毒性を付与する化学様式を有するポリヌクレオチドを提供する。本発明は、ポリヌクレオチドを含む医薬組成物および医薬製剤ならびにｍｉＲＮＡまたはｍＲＮＡ発現に関連する病状を有する患者を治療する方法をさらに提供する。 （もっと読む）

【課題】γ−グルタミルトランスペプチダーゼ阻害活性を発揮することによってコラーゲン産生を促進させる化合物を有効成分とし、皮膚のしわ・たるみ等の老化防止・改善に有用なコラーゲン産生促進剤、光老化防止剤および保湿機能改善剤を提供し、並びに該コラーゲン産生促進剤、光老化防止剤または保湿機能改善剤を含有し、皮膚のしわ・たるみまたは光老化等の老化防止・改善、皮膚の保湿機能の維持改善に有効な皮膚用剤用組成物を提供する。
【解決手段】皮膚の線維芽細胞内のグルタチオン量を減少させるγ−グルタミルトランスペプチダーゼ阻害剤を有効成分とするものであって、皮膚の線維芽細胞におけるコラーゲン産生を著明に促進させる作用を有する皮膚用剤を提供する。また紫外線ダメージを軽減する皮膚用剤を提供する。また保湿機能改善のための皮膚用剤を提供する。 （もっと読む）

本発明は、とりわけ転写因子E3(TFE3)および/またはインスリン受容体基質2(IRS2)の天然アンチセンスポリヌクレオチドを標的にすることによって、転写因子E3(TFE3)および/またはインスリン受容体基質2(IRS2)ポリヌクレオチドの発現および/または機能を変調するアンチセンスオリゴヌクレオチドに関する。本発明は、これらのアンチセンスオリゴヌクレオチドの同定、ならびにTFE3および/またはIRS2の発現に関連する疾患および障害を処置する上でのこれらの使用にも関する。 （もっと読む）

本発明は、フィターゼ、前記をコードするポリヌクレオチド、本発明のポリヌクレオチドおよびポリペプチドの使用、並びにそのようなポリヌクレオチドおよびポリペプチドの製造および単離に関する。特に、本発明は、高温条件下でフィターゼ活性を有するポリペプチド、および高温に曝露した後で活性を保持するフィターゼを提供する。本発明はさらに、胃での不安定性が増加したフィターゼを提供する。本発明のフィターゼを食品に用いてフィテートに富む成分の飼養価値を向上させることができる。本発明のフィターゼは、食品もしくは飼料または前記のどちらかのサプリメントとして、例えばフィテートの消化補助などのために処方することができる。
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エピメタボリックシフター、多次元細胞内分子または環境影響因子を使用してヒトの代謝性障害を治療する方法および製剤が記載されている。 （もっと読む）

【課題】生体適合性に優れ、且つ、安価に提供することができる新規の温度感受性高分子化合物、及び、該温度感受性高分子化合物と薬剤とからなる温度感受性薬剤放出システムを提供する。
【解決手段】温度感受性高分子化合物は、ポリグリセリン骨格を主鎖とし、少なくとも下記式（ａ）


（式中、ＧＬはグリセリン残基、Ｘはリンカー、Ｒは感熱応答性基を示す）で表される繰り返し単位を有する。この高分子化合物は、分子量が１２０〜１２０００であり、全ての水酸基のうち１級水酸基が５０％以上であるポリグリセリンに、反応により感熱応答性基を導入可能な官能基を有する１価の有機基であるリンカーの前駆体Ｘ¹を導入し、続いて感熱応答性基Ｒを導入して得られるもの。 （もっと読む）

本発明は、創傷または炎症部位に揮発性麻酔薬を送達することによって、そのような創傷の処置または炎症の処置を必要とする被検体における炎症または創傷を処置する方法を提供する。

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【課題】Ｈｓｃ／Ｈｓｐ７０、ユビキチン化タンパク質およびバロシン含有タンパク質に結合するタンパク質、および、そのフラグメントの利用。
【解決手段】Ｈｓｃ／Ｈｓｐ７０、ユビキチン化タンパク質およびバロシン含有タンパク質に結合するＦａｓ関連因子１（Ｆａｓ ａｓｓｏｃｉａｔｅｄ Ｆａｃｔｏｒ １）のポリペプチドフラグメント。ユビキチン化タンパク質を該たんぱく質フラグメントに接触させることによるユビキチン化タンパク質分解の防止方法、および、該たんぱく質フラグメントを用いたサンプル組織および既知の正常組織中のＦａｓ関連因子１の発現のアッセイを含む、サンプル組織が癌性であるかを診断する方法。 （もっと読む）

本発明は、核酸ベース薬の免疫細胞への送達の分野に関する。 （もっと読む）

光線力学治療（ＰＤＴ）及び抗菌光線力学治療（ＡＰＤＴ）の間、経口投与のための経口製剤及び光増感剤の製造方法が提供される。経口製剤化された光増感剤は、亢進された溶解性及び透過性を示し、その結果、治療部位における光増感剤のバイオアベイラビリティが改善される。経口投与される光増感剤は、粘膜付着及び胃腸粘膜を通過する吸収のために適切に製造される。ここで提供される経口製剤は、経口ルートによる光増感剤のためのキャリアとして脂質及び公知のタンパク質を用いる。前選択された光増感剤をカプセル化するためのキャリアは、従来のリポソーム、ＰＥＧ化されたリポソーム、ナノエマルション、ナノ結晶、ナノ粒子、脂肪エマルション、脂質製剤、ハイドロゾル、ＳＭＥＤＤＳ、アルファフェトプロテイン（ＡＦＰ）、並びにウシ血清アルブミン（ＢＳＡ）、脂肪エマルション、加熱溶融押出物、及びナノ粒子を含む。本発明における疎水性光増感剤のケースでの経口製剤は、適切な界面活性剤／可溶化剤を用いて安定化されており、その結果、胃における並びに十二指腸及び小腸で吸収されるまでの薬物の凝集を抑えることができる。経口製剤は、液剤、カプセル、錠剤、粉末、ペースト、又はゲルの形態で投与され得る。製造された薬剤は、ＰＤＴを行う前に単回又は複数回で経口投与され得る。一実施態様において、経口製剤における光増感剤としてテモポルフィン（ｍ−ＴＨＰＣ）が用いられる。多くの疎水性光増感剤のようにテモポルフィンは、経口投与に特に適している。テモポルフィン又は同様の光増感剤を代謝することができる、哺乳類の身体における酵素システムは知られていないからである。テモポルフィンは変化することなく血液システムに到達し得、消化管における製剤の吸収後も十分に活性を示す。 （もっと読む）

式（Ｉ）のカチオン性脂質、中性脂質、ステロールおよびＰＥＧまたはＰＥＧ修飾脂質を含み、ここで、式（Ｉ）が（Ｆ）である、脂質組成物が本明細書に開示されている。式（Ｉ）のカチオン性脂質を産生する方法も開示されている。

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セレノフェノトリアゼン類似体、その組成物、互変異性形態、立体異性体、多形、水和物、溶媒和物および医薬的に許容され得る塩ならびにその混合物は、転移性悪性黒色腫および他の癌の治療に有用である。セレノフェノトリアゼン類似体は一般式（Ｉ）または（ＩＩ）を有し、式中、置換基Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、Ｒ６およびＲ７は、本明細書に記載のとおりである。この化合物で治療され得る他の癌としては、限定されないが、悪性黒色腫、白血病、リンパ腫（ホジキンおよび非ホジキン）、肉腫（ユーイング肉腫）、脳腫瘍、中枢神経系（ＣＮＳ）転移、神経膠腫、癌腫、例えば、乳癌、前立腺癌、肺癌（小細胞および非小細胞）、結腸癌、膵臓癌、頭頚部癌ならびに口腔咽頭扁平上皮癌が挙げられる。 （もっと読む）

【課題】 ミセルと会合状態にある１種またはそれ以上の生物学的に活性な両親媒性化合物を含む生物学的に活性なミセル生成物を調製するための改良された方法を提供する。
【解決手段】 水溶性ポリマーと共有結合する一つ以上の脂質を混合し、脂質から立体的に安定したミセルを形成し、および、生物学的に活性なコンホメーションを示すミセルと会合する条件下で、一つ以上の生物学的に活性な両親媒性化合物と活性なコンホメーションを示すミセルとをインキュベートするステップを含む方法でミセル組成物を製造する。 （もっと読む）

【課題】筋肉の成長および発達の調節に関与するミオスタチンの活性を調節し、筋ジストロフィー症、悪液質、および筋減少症（sarcopenia）などの筋肉消耗障害の治療に臨床的な効果方法および組成物を提供。
【解決手段】メタロプロテアーゼが媒介するミオスタチンの活性化を調節する薬剤を同定する方法と共に、このような方法で同定される薬剤により、メタロプロテアーゼによるミオスタチンプロペプチドの切断を増やすか、または減らすことで生物体の筋肉の成長を調節する方法。 （もっと読む）