ＣＦＴＲのモジュレーター
本発明の化合物、およびそれらの薬学的に許容される組成物、は、嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節因子（「ＣＦＴＲ」）をはじめとするＡＴＰ結合カセット（「ＡＢＣ」）トランスポーターのモジュレーターまたはそれらのフラグメントとして有用である。疾患に一般に付随するＡＢＣトランスポーターファミリーの１つのメンバーは、ｃＡＭＰ／ＡＴＰ媒介アニオンチャネル、ＣＦＴＲである。ＣＦＴＲは、吸収および分泌上皮細胞をはじめとする様々な細胞タイプにおいて発現され、そこでそれは膜を横断するアニオン流束ならびに他のイオンチャネルおよびタンパク質の活性を調節する。上皮細胞におけるＣＦＴＲの正常な機能化は、呼吸および消化組織を含めて全身にわたる電解質輸送の維持に重要である。本発明は、本発明の化合物を使用してＣＦＴＲ媒介疾患を治療する方法にも関する。
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【特許請求の範囲】
【請求項１】
式Ｉの化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２０５】
（式中、
それぞれのＲ’１は、
【化２０６】
であり、この式中、
ｍは、０〜４であり；
ＲＰは、場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ６脂肪族であり、ここで、その中の２個以下の炭素単位は、場合によってはおよび独立して、−ＣＯ−、−ＣＯＮＲＮ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＮＣＯ２−、−Ｏ−、−ＯＣＯＮＲＮ−、−ＮＲＮＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＮ−によって置換されており；
ＲＭは、独立して、−ＺＭＲ１１であり、この場合、それぞれのＺＭは、独立して、結合、または場合によっては置換されている分岐もしくは直鎖Ｃ１〜Ｃ６脂肪族鎖であり、ＺＭの２個以下の炭素単位は、場合によってはおよび独立して、−ＣＯ−、−ＣＯＮＲＮ−、−ＣＨＲＮ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＮＣＯ２−、−Ｏ−、−ＯＣＯＮＲＮ−、−ＮＲＮＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＮ−によって置換されており；
Ｒ１１は、独立して、ＲＮ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３であり；
ＲＮは、独立して、水素、場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ８脂肪族基、場合によっては置換されている環式脂肪族、場合によっては置換されている複素環式脂肪族、場合によっては置換されているアリール、または場合によっては置換されているヘテロアリールであり；
Ｒ１は、場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ６脂肪族、場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ６アルコキシ、場合によっては置換されているＣ３〜Ｃ１０環式脂肪族、ハロ、−ＣＮ、またはヒドロキシであり；
Ｒ２は、水素、または場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ６脂肪族であり；
Ｒ３およびＲ’３は、それらが結合している炭素原子と一緒に、場合によっては置換されているＣ３〜Ｃ７環式脂肪族または場合によっては置換されている複素環式脂肪族を形成し；
Ｒ４は、場合によっては置換されているアリールであり；および
ｎは、０〜４である）。
【請求項２】
Ｒ’１が、
【化２０７】
である、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
Ｒ’１が、
【化２０８】
である、請求項２に記載の化合物。
【請求項４】
Ｒ’１が、
【化２０９】
である、請求項１に記載の化合物。
【請求項５】
Ｒ’１が、
【化２１０】
である、請求項４に記載の化合物。
【請求項６】
ｍが、０〜２である、請求項１に記載の化合物。
【請求項７】
ｍが、０である、請求項６に記載の化合物。
【請求項８】
ｍが、１である、請求項６に記載の化合物。
【請求項９】
ＲＭが、独立して、−ＺＭＲ１１であり、ここで、それぞれのＺＭが、独立して、結合またはＣ１〜４アルキル鎖であり、ＺＭの２個以下の炭素単位が、場合によってはおよび独立して、−ＣＯ−、−ＣＯＮＲＮ−、−ＣＨＲＮ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＮＣＯ２−、−Ｏ−、−ＯＣＯＮＲＮ−、−ＮＲＮＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、または−ＮＲＮ−によって置換されている、請求項１に記載の化合物。
【請求項１０】
ＲＭが、独立して、−ＺＭＲ１１であり、ここで、それぞれのＺＭが、独立して、結合またはＣ１〜４アルキル鎖であり、ＺＭの２個以下の炭素単位が、場合によってはおよび独立して、−ＣＯＮＲＮ−、−ＣＯ２−、−Ｏ−、−ＣＨＲＮ−、または−ＮＲＮ−によって置換されている、請求項９に記載の化合物。
【請求項１１】
Ｒ１１が、独立して、ＲＮ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、または−ＣＮである、請求項１に記載の化合物。
【請求項１２】
ＲＮが、独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、またはＣ３〜Ｃ６環式脂肪族である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１３】
ＲＭが、存在しないか、−ＣＨ２ＯＨ、ＮＨＣ（Ｏ）Ｍｅ、Ｅｔ、Ｍｅ、−ＣＨ２Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ２Ｃ（Ｏ）ＯＭｅ、−ＣＨ２ＣＨ２ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、ハロ、ＯＨ、Ｃ（Ｏ）ＮＨＭｅ、Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、−ＣＨ２ＣＨ（ＯＨ）ＣＨ２ＯＨ、ＮＨ２、ＯＭｅ、ＣＨ２ＣＮ、ＣＨ２ＣＨ２ＳＯ２ＣＨ３、ＣＨ２ＣＯＮＨＣＮ、ＣＯＮＭｅ２、またはＣＮから選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１４】
ＲＰが、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族であり、ここで、その中の２個以下の炭素単位が、場合によってはおよび独立して、−ＣＯ−、−ＣＳ−、ＣＯＮＲＮ−、−ＣＯ２−、−ＮＲＮＣＯ２−、−Ｏ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、または−ＮＲＮ−によって置換されている、請求項１に記載の化合物。
【請求項１５】
ｎが、１〜２である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１６】
ｎが、１である、請求項１５に記載の化合物。
【請求項１７】
Ｒ１が、場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ６脂肪族である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１８】
Ｒ１が、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族である、請求項１７に記載の化合物。
【請求項１９】
Ｒ１が、Ｍｅである、請求項１７に記載の化合物。
【請求項２０】
Ｒ１が、−ＣＮである、請求項１に記載の化合物。
【請求項２１】
Ｒ２が、水素またはＣ１〜Ｃ６アルキルである、請求項１に記載の化合物。
【請求項２２】
Ｒ２が、水素である、請求項１に記載の化合物。
【請求項２３】
Ｒ３およびＲ’３が、それらが結合している炭素原子と一緒に、１、２または３個の置換基で場合によっては置換されている３、４、５または６員シクロアルキルを形成する、請求項１に記載の化合物。
【請求項２４】
Ｒ３、Ｒ’３、およびそれらが結合している炭素原子が、場合によっては置換されているシクロプロピルまたはシクロペンチル基を形成する、請求項２３に記載の化合物。
【請求項２５】
Ｒ３、Ｒ’３、およびそれらが結合している炭素原子が、シクロプロピルまたはシクロペンチル基を形成する、請求項２３に記載の化合物。
【請求項２６】
Ｒ３、Ｒ’３、およびそれらが結合している炭素原子が、シクロプロピル基を形成する、請求項１に記載の化合物。
【請求項２７】
Ｒ４が、１、２または３個の−ＺＣＲ８で場合によっては置換されているフェニルであり、ここで、それぞれのＺＣが、独立して、結合、または場合によっては置換されている分岐もしくは直鎖Ｃ１〜Ｃ６脂肪族鎖であり、ＺＣの２個以下の炭素単位が、場合によってはおよび独立して、−ＣＯ−、−ＣＯＮＲＣ−、−ＣＯ２−、−Ｏ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、またはＮＲＣによって置換されており；それぞれのＲ８が、独立して、ＲＣ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＯ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３であり；およびそれぞれのＲＣが、独立して、水素、場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ８脂肪族基、場合によっては置換されている環式脂肪族、場合によっては置換されている複素環式脂肪族、場合によっては置換されているアリール、または場合によっては置換されているヘテロアリールである、請求項１に記載の化合物。
【請求項２８】
−ＺＣＲ８の２つの存在が、それらが結合している炭素と一緒になって、Ｏ、ＮＨ、ＮＲＣおよびＳから成る群より独立して選択される３個以下の環原子を有する４〜８員飽和、部分飽和または芳香族環を形成する、請求項２７に記載の化合物。
【請求項２９】
Ｒ４が、
【化２１１】
から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項３０】
Ｒ４が、（ａ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項３１】
Ｒ４が、（ｂ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項３２】
Ｒ４が、（ｃ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項３３】
Ｒ４が、（ｄ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項３４】
Ｒ４が、（ｅ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項３５】
Ｒ４が、（ｆ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項３６】
Ｒ４が、（ｇ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項３７】
Ｒ４が、（ｈ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項３８】
Ｒ４が、（ｉ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項３９】
Ｒ４が、（ｊ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項４０】
Ｒ４が、（ｋ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項４１】
式ＩＩを有する、請求項１に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２１２】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２１３】
から選択され；
ｎは、０〜２であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２１４】
から選択される）。
【請求項４２】
ｍが、０である、請求項４１に記載の化合物。
【請求項４３】
ｎが、１である、請求項４１に記載の化合物。
【請求項４４】
ｎが、２である、請求項４１に記載の化合物。
【請求項４５】
Ｒ１が、Ｈ、メチル、エチル、ｉ−プロピル、ｔ−ブチル、−ＣＮ、Ｆ、またはＣｌから成る群より選択される、請求項４１に記載の化合物。
【請求項４６】
Ｒ１が、メチルである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項４７】
Ｒ１が、Ｃｌである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項４８】
Ｒ１が、−ＣＮである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項４９】
式ＩＩＡを有する、請求項４１に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２１５】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２１６】
であり；
ｎは、０〜２であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２１７】
【化２１８】
から選択される）。
【請求項５０】
Ｒ’１が、
【化２１９】
から選択される、請求項４９に記載の化合物。
【請求項５１】
Ｒ’１が、
【化２２０】
である、請求項５０に記載の化合物。
【請求項５２】
Ｒ’１が、
【化２２１】
である、請求項５０に記載の化合物。
【請求項５３】
Ｒ’１が、
【化２２２】
である、請求項５０に記載の化合物。
【請求項５４】
Ｒ’１が、
【化２２３】
である、請求項５０に記載の化合物。
【請求項５５】
式ＩＩＢを有する、請求項４１に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２２４】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２２５】
であり；
ｎは、１〜２であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２２６】
から選択される）。
【請求項５６】
Ｒ’１が、
【化２２７】
から選択される、請求項５５に記載の化合物。
【請求項５７】
Ｒ’１が、
【化２２８】
である、請求項５６に記載の化合物。
【請求項５８】
Ｒ’１が、
【化２２９】
である、請求項５６に記載の化合物。
【請求項５９】
Ｒ’１が、
【化２３０】
である、請求項５６に記載の化合物。
【請求項６０】
Ｒ’１が、
【化２３１】
である、請求項５６に記載の化合物。
【請求項６１】
式ＩＩＩを有する、請求項１に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２３２】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２３３】
から選択され；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２３４】
から選択される）。
【請求項６２】
式ＩＩＩＡを有する、請求項６１に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２３５】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２３６】
であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２３７】
【化２３８】
から選択される）。
【請求項６３】
式ＩＩＩＢを有する、請求項６１に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２３９】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２４０】
であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２４１】
【化２４２】
から選択される）。
【請求項６４】
式ＩＶを有する、請求項１に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２４３】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２４４】
から選択され；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２４５】
から選択される）。
【請求項６５】
式ＩＶＡを有する、請求項６４に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２４６】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２４７】
であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２４８】
から選択される）。
【請求項６６】
式ＩＶＢを有する、請求項６４に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２４９】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２５０】
であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２５１】
から選択される）。
【請求項６７】
式Ｖを有する、請求項１に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２５２】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２５３】
から選択され；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２５４】
から選択される）。
【請求項６８】
式ＶＡを有する、請求項６７に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２５５】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２５６】
であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２５７】
から選択される）。
【請求項６９】
式ＶＢを有する、請求項６７に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２５８】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２５９】
であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２６０】
から選択される）。
【請求項７０】
式ＶＩを有する化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２６１】
（式中、
それぞれのＲ’１は、
【化２６２】
であり、
ｍは、０〜４であり；
ＲＰは、場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ６脂肪族であり、ここで、その中の２個以下の炭素単位は、場合によってはおよび独立して、−ＣＯ−、−ＣＯＮＲＮ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＮＣＯ２−、−Ｏ−、−ＯＣＯＮＲＮ−、−ＮＲＮＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＮ−によって置換されており；
ＲＭは、独立して、−ＺＭＲ１１であり、ここで、それぞれのＺＭは、独立して、結合、または場合によっては置換されている分岐もしくは直鎖Ｃ１〜Ｃ６脂肪族鎖であり、ＺＭの２個以下の炭素単位は、場合によってはおよび独立して、−ＣＯ−、−ＣＯＮＲＮ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＣＨＲＮ−、−ＮＲＮＣＯ２−、−Ｏ−、−ＯＣＯＮＲＮ−、−ＮＲＮＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＮ−によって置換されており；
Ｒ１１は、独立して、ＲＮ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３であり；
ＲＮは、独立して、水素、場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ８脂肪族基、場合によっては置換されている環式脂肪族、場合によっては置換されている複素環式脂肪族、場合によっては置換されているアリール、または場合によっては置換されているヘテロアリールであり；
Ｒ１は、場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ６脂肪族、場合によっては置換されているＣ１〜６アルコキシ、場合によっては置換されているＣ３〜Ｃ１０環式脂肪族、−ＣＮ、ハロ、またはヒドロキシであり；
Ｒ２は、水素、または場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ６脂肪族であり；
Ｒ３およびＲ’３は、それらが結合している炭素原子と一緒に、場合によっては置換されているＣ３〜Ｃ７環式脂肪族または場合によっては置換されている複素環式脂肪族を形成し；
Ｒ４は、場合によっては置換されているアリールであり；および
ｎは、０〜３である）。
【請求項７１】
Ｒ４が、
【化２６３】
から選択される、請求項７０に記載の化合物。
【請求項７２】
Ｒ４が、（ｂ）である、請求項７１に記載の化合物。
【請求項７３】
Ｒ１が、メチルである、請求項７０に記載の化合物。
【請求項７４】
式ＶＩＡを有する、請求項７０に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２６４】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２６５】
であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２６６】
から選択される）。
【請求項７５】
Ｒ１が、メチルである、請求項７４に記載の化合物。
【請求項７６】
Ｒ’１が、
【化２６７】
である、請求項７４に記載の化合物。
【請求項７７】
Ｒ’１が、
【化２６８】
である、請求項７４に記載の化合物。
【請求項７８】
式ＶＩＢを有する、請求項７０に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２６９】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２７０】
であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２７１】
から選択される）。
【請求項７９】
Ｒ１が、メチルである、請求項７８に記載の化合物。
【請求項８０】
表１から選択される化合物。
【請求項８１】
（ｉ）請求項１または７０に記載の化合物；および
（ｉｉ）薬学的に許容される担体
を含む医薬組成物。
【請求項８２】
粘液溶解薬、気管支拡張薬、抗生物質、抗感染薬、抗炎症薬、ＣＦＴＲモジュレーター、または栄養薬をさらに含む、請求項８１に記載の組成物。
【請求項８３】
ＣＦＴＲ活性を調節する方法であって、前記ＣＦＴＲと請求項１または７０に記載の化合物とを接触させる工程を含む方法。
【請求項８４】
患者における疾患を治療するまたは該疾患の重症度を低下させる方法であって、前記患者に請求項１または７０に記載の化合物の有効量を投与する工程を含み、前記疾病が、嚢胞性線維症、遺伝性肺気腫、遺伝性ヘモクロマトーシス、凝固・繊維素溶解不全（例えばプロテインＣ欠乏症）、１型遺伝性血管浮腫、脂質プロセッシング不全（例えば家族性高コレステロール血症）、１型カイロミクロン血症、無β−リポタンパク血症、リソソーム蓄積症（例えば、Ｉ−細胞病／偽性ハーラー）、ムコ多糖症、サンドホフ／テイ・サックス、クリグラー・ナージャＩＩ型、多腺性内分泌障害／高インスリン血症、糖尿病、ラロン小人症、ミエロペルオキシダーゼ欠損症、原発性副甲状腺機能低下症、黒色腫、多糖症ＣＤＧ１型、先天性甲状腺機能亢進症、骨形成不全症、遺伝性低フィブリノゲン血症、ＡＣＴ欠損症、尿崩症（ＤＩ）、ニューロフィジアル（ｎｅｕｒｏｐｈｙｓｅａｌ） ＤＩ、神経性（ｎｅｐｒｏｇｅｎｉｃ）ＤＩ、シャルコー・マリー・トゥース症候群、ペリツェウス・メルツバッハ病、神経変性疾患（例えばアルツハイマー病）、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症、進行性核上性麻痺、ピック病、幾つかのポリグルタミン神経疾患（例えばハンチントン）、脊髄小脳失調症Ｉ型、球脊髄性筋萎縮症、歯状核赤核淡蒼球ルイ体、および筋強直性ジストロフィー、ならびに海綿状脳症（例えば遺伝性クロイツフェルト・ヤコブ病（プリオンタンパクプロセッシング異常に起因））、ファブリ病、シュトロイスラー・シェインカー症候群、ＣＯＰＤ、ドライアイ疾患、またはシェーグレン病から選択される方法。
【請求項８５】
生物学的サンプルにおけるＣＦＴＲまたはそのフラグメントの活性をインビトロまたはインビボで測定する際に使用するためのキットであって、
（ｉ）請求項１または７０に記載の化合物を含む組成物；および
（ｉｉ）ａ）前記組成物と生物学的サンプルを接触させること；
ｂ）前記ＣＦＴＲまたはそのフラグメントの活性を測定すること
についての説示を含むキット。
【請求項８６】
ａ）追加の組成物と前記生物学的サンプルを接触させること；
ｂ）前記追加の化合物の存在下での前記ＣＦＴＲまたはそのフラグメントの活性を測定すること；および
ｃ）前記追加の化合物の存在下での前記ＣＦＴＲの活性と、請求項１または７０に記載の化合物の存在下での前記ＣＦＴＲの活性とを比較すること
についての説示をさらに含む、請求項８５に記載のキット。
【請求項１】
式Ｉの化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２０５】
（式中、
それぞれのＲ’１は、
【化２０６】
であり、この式中、
ｍは、０〜４であり；
ＲＰは、場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ６脂肪族であり、ここで、その中の２個以下の炭素単位は、場合によってはおよび独立して、−ＣＯ−、−ＣＯＮＲＮ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＮＣＯ２−、−Ｏ−、−ＯＣＯＮＲＮ−、−ＮＲＮＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＮ−によって置換されており；
ＲＭは、独立して、−ＺＭＲ１１であり、この場合、それぞれのＺＭは、独立して、結合、または場合によっては置換されている分岐もしくは直鎖Ｃ１〜Ｃ６脂肪族鎖であり、ＺＭの２個以下の炭素単位は、場合によってはおよび独立して、−ＣＯ−、−ＣＯＮＲＮ−、−ＣＨＲＮ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＮＣＯ２−、−Ｏ−、−ＯＣＯＮＲＮ−、−ＮＲＮＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＮ−によって置換されており；
Ｒ１１は、独立して、ＲＮ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３であり；
ＲＮは、独立して、水素、場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ８脂肪族基、場合によっては置換されている環式脂肪族、場合によっては置換されている複素環式脂肪族、場合によっては置換されているアリール、または場合によっては置換されているヘテロアリールであり；
Ｒ１は、場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ６脂肪族、場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ６アルコキシ、場合によっては置換されているＣ３〜Ｃ１０環式脂肪族、ハロ、−ＣＮ、またはヒドロキシであり；
Ｒ２は、水素、または場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ６脂肪族であり；
Ｒ３およびＲ’３は、それらが結合している炭素原子と一緒に、場合によっては置換されているＣ３〜Ｃ７環式脂肪族または場合によっては置換されている複素環式脂肪族を形成し；
Ｒ４は、場合によっては置換されているアリールであり；および
ｎは、０〜４である）。
【請求項２】
Ｒ’１が、
【化２０７】
である、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
Ｒ’１が、
【化２０８】
である、請求項２に記載の化合物。
【請求項４】
Ｒ’１が、
【化２０９】
である、請求項１に記載の化合物。
【請求項５】
Ｒ’１が、
【化２１０】
である、請求項４に記載の化合物。
【請求項６】
ｍが、０〜２である、請求項１に記載の化合物。
【請求項７】
ｍが、０である、請求項６に記載の化合物。
【請求項８】
ｍが、１である、請求項６に記載の化合物。
【請求項９】
ＲＭが、独立して、−ＺＭＲ１１であり、ここで、それぞれのＺＭが、独立して、結合またはＣ１〜４アルキル鎖であり、ＺＭの２個以下の炭素単位が、場合によってはおよび独立して、−ＣＯ−、−ＣＯＮＲＮ−、−ＣＨＲＮ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＮＣＯ２−、−Ｏ−、−ＯＣＯＮＲＮ−、−ＮＲＮＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、または−ＮＲＮ−によって置換されている、請求項１に記載の化合物。
【請求項１０】
ＲＭが、独立して、−ＺＭＲ１１であり、ここで、それぞれのＺＭが、独立して、結合またはＣ１〜４アルキル鎖であり、ＺＭの２個以下の炭素単位が、場合によってはおよび独立して、−ＣＯＮＲＮ−、−ＣＯ２−、−Ｏ−、−ＣＨＲＮ−、または−ＮＲＮ−によって置換されている、請求項９に記載の化合物。
【請求項１１】
Ｒ１１が、独立して、ＲＮ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、または−ＣＮである、請求項１に記載の化合物。
【請求項１２】
ＲＮが、独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、またはＣ３〜Ｃ６環式脂肪族である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１３】
ＲＭが、存在しないか、−ＣＨ２ＯＨ、ＮＨＣ（Ｏ）Ｍｅ、Ｅｔ、Ｍｅ、−ＣＨ２Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−ＣＨ２Ｃ（Ｏ）ＯＭｅ、−ＣＨ２ＣＨ２ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、ハロ、ＯＨ、Ｃ（Ｏ）ＮＨＭｅ、Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、−ＣＨ２ＣＨ（ＯＨ）ＣＨ２ＯＨ、ＮＨ２、ＯＭｅ、ＣＨ２ＣＮ、ＣＨ２ＣＨ２ＳＯ２ＣＨ３、ＣＨ２ＣＯＮＨＣＮ、ＣＯＮＭｅ２、またはＣＮから選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１４】
ＲＰが、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族であり、ここで、その中の２個以下の炭素単位が、場合によってはおよび独立して、−ＣＯ−、−ＣＳ−、ＣＯＮＲＮ−、−ＣＯ２−、−ＮＲＮＣＯ２−、−Ｏ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、または−ＮＲＮ−によって置換されている、請求項１に記載の化合物。
【請求項１５】
ｎが、１〜２である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１６】
ｎが、１である、請求項１５に記載の化合物。
【請求項１７】
Ｒ１が、場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ６脂肪族である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１８】
Ｒ１が、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族である、請求項１７に記載の化合物。
【請求項１９】
Ｒ１が、Ｍｅである、請求項１７に記載の化合物。
【請求項２０】
Ｒ１が、−ＣＮである、請求項１に記載の化合物。
【請求項２１】
Ｒ２が、水素またはＣ１〜Ｃ６アルキルである、請求項１に記載の化合物。
【請求項２２】
Ｒ２が、水素である、請求項１に記載の化合物。
【請求項２３】
Ｒ３およびＲ’３が、それらが結合している炭素原子と一緒に、１、２または３個の置換基で場合によっては置換されている３、４、５または６員シクロアルキルを形成する、請求項１に記載の化合物。
【請求項２４】
Ｒ３、Ｒ’３、およびそれらが結合している炭素原子が、場合によっては置換されているシクロプロピルまたはシクロペンチル基を形成する、請求項２３に記載の化合物。
【請求項２５】
Ｒ３、Ｒ’３、およびそれらが結合している炭素原子が、シクロプロピルまたはシクロペンチル基を形成する、請求項２３に記載の化合物。
【請求項２６】
Ｒ３、Ｒ’３、およびそれらが結合している炭素原子が、シクロプロピル基を形成する、請求項１に記載の化合物。
【請求項２７】
Ｒ４が、１、２または３個の−ＺＣＲ８で場合によっては置換されているフェニルであり、ここで、それぞれのＺＣが、独立して、結合、または場合によっては置換されている分岐もしくは直鎖Ｃ１〜Ｃ６脂肪族鎖であり、ＺＣの２個以下の炭素単位が、場合によってはおよび独立して、−ＣＯ−、−ＣＯＮＲＣ−、−ＣＯ２−、−Ｏ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、またはＮＲＣによって置換されており；それぞれのＲ８が、独立して、ＲＣ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＯ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３であり；およびそれぞれのＲＣが、独立して、水素、場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ８脂肪族基、場合によっては置換されている環式脂肪族、場合によっては置換されている複素環式脂肪族、場合によっては置換されているアリール、または場合によっては置換されているヘテロアリールである、請求項１に記載の化合物。
【請求項２８】
−ＺＣＲ８の２つの存在が、それらが結合している炭素と一緒になって、Ｏ、ＮＨ、ＮＲＣおよびＳから成る群より独立して選択される３個以下の環原子を有する４〜８員飽和、部分飽和または芳香族環を形成する、請求項２７に記載の化合物。
【請求項２９】
Ｒ４が、
【化２１１】
から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項３０】
Ｒ４が、（ａ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項３１】
Ｒ４が、（ｂ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項３２】
Ｒ４が、（ｃ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項３３】
Ｒ４が、（ｄ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項３４】
Ｒ４が、（ｅ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項３５】
Ｒ４が、（ｆ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項３６】
Ｒ４が、（ｇ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項３７】
Ｒ４が、（ｈ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項３８】
Ｒ４が、（ｉ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項３９】
Ｒ４が、（ｊ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項４０】
Ｒ４が、（ｋ）である、請求項２９に記載の化合物。
【請求項４１】
式ＩＩを有する、請求項１に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２１２】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２１３】
から選択され；
ｎは、０〜２であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２１４】
から選択される）。
【請求項４２】
ｍが、０である、請求項４１に記載の化合物。
【請求項４３】
ｎが、１である、請求項４１に記載の化合物。
【請求項４４】
ｎが、２である、請求項４１に記載の化合物。
【請求項４５】
Ｒ１が、Ｈ、メチル、エチル、ｉ−プロピル、ｔ−ブチル、−ＣＮ、Ｆ、またはＣｌから成る群より選択される、請求項４１に記載の化合物。
【請求項４６】
Ｒ１が、メチルである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項４７】
Ｒ１が、Ｃｌである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項４８】
Ｒ１が、−ＣＮである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項４９】
式ＩＩＡを有する、請求項４１に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２１５】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２１６】
であり；
ｎは、０〜２であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２１７】
【化２１８】
から選択される）。
【請求項５０】
Ｒ’１が、
【化２１９】
から選択される、請求項４９に記載の化合物。
【請求項５１】
Ｒ’１が、
【化２２０】
である、請求項５０に記載の化合物。
【請求項５２】
Ｒ’１が、
【化２２１】
である、請求項５０に記載の化合物。
【請求項５３】
Ｒ’１が、
【化２２２】
である、請求項５０に記載の化合物。
【請求項５４】
Ｒ’１が、
【化２２３】
である、請求項５０に記載の化合物。
【請求項５５】
式ＩＩＢを有する、請求項４１に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２２４】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２２５】
であり；
ｎは、１〜２であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２２６】
から選択される）。
【請求項５６】
Ｒ’１が、
【化２２７】
から選択される、請求項５５に記載の化合物。
【請求項５７】
Ｒ’１が、
【化２２８】
である、請求項５６に記載の化合物。
【請求項５８】
Ｒ’１が、
【化２２９】
である、請求項５６に記載の化合物。
【請求項５９】
Ｒ’１が、
【化２３０】
である、請求項５６に記載の化合物。
【請求項６０】
Ｒ’１が、
【化２３１】
である、請求項５６に記載の化合物。
【請求項６１】
式ＩＩＩを有する、請求項１に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２３２】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２３３】
から選択され；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２３４】
から選択される）。
【請求項６２】
式ＩＩＩＡを有する、請求項６１に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２３５】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２３６】
であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２３７】
【化２３８】
から選択される）。
【請求項６３】
式ＩＩＩＢを有する、請求項６１に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２３９】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２４０】
であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２４１】
【化２４２】
から選択される）。
【請求項６４】
式ＩＶを有する、請求項１に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２４３】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２４４】
から選択され；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２４５】
から選択される）。
【請求項６５】
式ＩＶＡを有する、請求項６４に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２４６】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２４７】
であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２４８】
から選択される）。
【請求項６６】
式ＩＶＢを有する、請求項６４に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２４９】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２５０】
であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２５１】
から選択される）。
【請求項６７】
式Ｖを有する、請求項１に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２５２】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２５３】
から選択され；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２５４】
から選択される）。
【請求項６８】
式ＶＡを有する、請求項６７に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２５５】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２５６】
であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２５７】
から選択される）。
【請求項６９】
式ＶＢを有する、請求項６７に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２５８】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２５９】
であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２６０】
から選択される）。
【請求項７０】
式ＶＩを有する化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２６１】
（式中、
それぞれのＲ’１は、
【化２６２】
であり、
ｍは、０〜４であり；
ＲＰは、場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ６脂肪族であり、ここで、その中の２個以下の炭素単位は、場合によってはおよび独立して、−ＣＯ−、−ＣＯＮＲＮ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲＮＣＯ２−、−Ｏ−、−ＯＣＯＮＲＮ−、−ＮＲＮＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＮ−によって置換されており；
ＲＭは、独立して、−ＺＭＲ１１であり、ここで、それぞれのＺＭは、独立して、結合、または場合によっては置換されている分岐もしくは直鎖Ｃ１〜Ｃ６脂肪族鎖であり、ＺＭの２個以下の炭素単位は、場合によってはおよび独立して、−ＣＯ−、−ＣＯＮＲＮ−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＣＨＲＮ−、−ＮＲＮＣＯ２−、−Ｏ−、−ＯＣＯＮＲＮ−、−ＮＲＮＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ−、−ＳＯ２−、−ＮＲＮ−によって置換されており；
Ｒ１１は、独立して、ＲＮ、ハロ、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＣＮ、−ＣＦ３、または−ＯＣＦ３であり；
ＲＮは、独立して、水素、場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ８脂肪族基、場合によっては置換されている環式脂肪族、場合によっては置換されている複素環式脂肪族、場合によっては置換されているアリール、または場合によっては置換されているヘテロアリールであり；
Ｒ１は、場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ６脂肪族、場合によっては置換されているＣ１〜６アルコキシ、場合によっては置換されているＣ３〜Ｃ１０環式脂肪族、−ＣＮ、ハロ、またはヒドロキシであり；
Ｒ２は、水素、または場合によっては置換されているＣ１〜Ｃ６脂肪族であり；
Ｒ３およびＲ’３は、それらが結合している炭素原子と一緒に、場合によっては置換されているＣ３〜Ｃ７環式脂肪族または場合によっては置換されている複素環式脂肪族を形成し；
Ｒ４は、場合によっては置換されているアリールであり；および
ｎは、０〜３である）。
【請求項７１】
Ｒ４が、
【化２６３】
から選択される、請求項７０に記載の化合物。
【請求項７２】
Ｒ４が、（ｂ）である、請求項７１に記載の化合物。
【請求項７３】
Ｒ１が、メチルである、請求項７０に記載の化合物。
【請求項７４】
式ＶＩＡを有する、請求項７０に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２６４】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２６５】
であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２６６】
から選択される）。
【請求項７５】
Ｒ１が、メチルである、請求項７４に記載の化合物。
【請求項７６】
Ｒ’１が、
【化２６７】
である、請求項７４に記載の化合物。
【請求項７７】
Ｒ’１が、
【化２６８】
である、請求項７４に記載の化合物。
【請求項７８】
式ＶＩＢを有する、請求項７０に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化２６９】
（式中、
Ｒ’１は、
【化２７０】
であり；
ｍは、０〜４であり；
Ｒ１は、Ｃ１〜Ｃ６脂肪族、ハロ、または−ＣＮであり；および
Ｒ４は、
【化２７１】
から選択される）。
【請求項７９】
Ｒ１が、メチルである、請求項７８に記載の化合物。
【請求項８０】
表１から選択される化合物。
【請求項８１】
（ｉ）請求項１または７０に記載の化合物；および
（ｉｉ）薬学的に許容される担体
を含む医薬組成物。
【請求項８２】
粘液溶解薬、気管支拡張薬、抗生物質、抗感染薬、抗炎症薬、ＣＦＴＲモジュレーター、または栄養薬をさらに含む、請求項８１に記載の組成物。
【請求項８３】
ＣＦＴＲ活性を調節する方法であって、前記ＣＦＴＲと請求項１または７０に記載の化合物とを接触させる工程を含む方法。
【請求項８４】
患者における疾患を治療するまたは該疾患の重症度を低下させる方法であって、前記患者に請求項１または７０に記載の化合物の有効量を投与する工程を含み、前記疾病が、嚢胞性線維症、遺伝性肺気腫、遺伝性ヘモクロマトーシス、凝固・繊維素溶解不全（例えばプロテインＣ欠乏症）、１型遺伝性血管浮腫、脂質プロセッシング不全（例えば家族性高コレステロール血症）、１型カイロミクロン血症、無β−リポタンパク血症、リソソーム蓄積症（例えば、Ｉ−細胞病／偽性ハーラー）、ムコ多糖症、サンドホフ／テイ・サックス、クリグラー・ナージャＩＩ型、多腺性内分泌障害／高インスリン血症、糖尿病、ラロン小人症、ミエロペルオキシダーゼ欠損症、原発性副甲状腺機能低下症、黒色腫、多糖症ＣＤＧ１型、先天性甲状腺機能亢進症、骨形成不全症、遺伝性低フィブリノゲン血症、ＡＣＴ欠損症、尿崩症（ＤＩ）、ニューロフィジアル（ｎｅｕｒｏｐｈｙｓｅａｌ） ＤＩ、神経性（ｎｅｐｒｏｇｅｎｉｃ）ＤＩ、シャルコー・マリー・トゥース症候群、ペリツェウス・メルツバッハ病、神経変性疾患（例えばアルツハイマー病）、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症、進行性核上性麻痺、ピック病、幾つかのポリグルタミン神経疾患（例えばハンチントン）、脊髄小脳失調症Ｉ型、球脊髄性筋萎縮症、歯状核赤核淡蒼球ルイ体、および筋強直性ジストロフィー、ならびに海綿状脳症（例えば遺伝性クロイツフェルト・ヤコブ病（プリオンタンパクプロセッシング異常に起因））、ファブリ病、シュトロイスラー・シェインカー症候群、ＣＯＰＤ、ドライアイ疾患、またはシェーグレン病から選択される方法。
【請求項８５】
生物学的サンプルにおけるＣＦＴＲまたはそのフラグメントの活性をインビトロまたはインビボで測定する際に使用するためのキットであって、
（ｉ）請求項１または７０に記載の化合物を含む組成物；および
（ｉｉ）ａ）前記組成物と生物学的サンプルを接触させること；
ｂ）前記ＣＦＴＲまたはそのフラグメントの活性を測定すること
についての説示を含むキット。
【請求項８６】
ａ）追加の組成物と前記生物学的サンプルを接触させること；
ｂ）前記追加の化合物の存在下での前記ＣＦＴＲまたはそのフラグメントの活性を測定すること；および
ｃ）前記追加の化合物の存在下での前記ＣＦＴＲの活性と、請求項１または７０に記載の化合物の存在下での前記ＣＦＴＲの活性とを比較すること
についての説示をさらに含む、請求項８５に記載のキット。
【公表番号】特表２０１０−５２６８３１（Ｐ２０１０−５２６８３１Ａ）
【公表日】平成２２年８月５日（２０１０．８．５）
【国際特許分類】
【出願番号】特願２０１０−５０７６８１（Ｐ２０１０−５０７６８１）
【出願日】平成２０年５月９日（２００８．５．９）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２００８／０６３１４４
【国際公開番号】ＷＯ２００８／１４１１１９
【国際公開日】平成２０年１１月２０日（２００８．１１．２０）
【出願人】（５９８０３２１０６）バーテックス ファーマシューティカルズ インコーポレイテッド (414)
【氏名又は名称原語表記】ＶＥＲＴＥＸ ＰＨＡＲＭＡＣＥＵＴＩＣＡＬＳ ＩＮＣＯＲＰＯＲＡＴＥＤ
【住所又は居所原語表記】１３０ Ｗａｖｅｒｌｙ Ｓｔｒｅｅｔ， Ｃａｍｒｉｄｇｅ， Ｍａｓｓａｃｈｕｓｅｔｔｓ ０２１３９−４２４２， Ｕ．Ｓ．Ａ．
【Ｆターム（参考）】
【公表日】平成２２年８月５日（２０１０．８．５）
【国際特許分類】
【出願日】平成２０年５月９日（２００８．５．９）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２００８／０６３１４４
【国際公開番号】ＷＯ２００８／１４１１１９
【国際公開日】平成２０年１１月２０日（２００８．１１．２０）
【出願人】（５９８０３２１０６）バーテックス ファーマシューティカルズ インコーポレイテッド (414)
【氏名又は名称原語表記】ＶＥＲＴＥＸ ＰＨＡＲＭＡＣＥＵＴＩＣＡＬＳ ＩＮＣＯＲＰＯＲＡＴＥＤ
【住所又は居所原語表記】１３０ Ｗａｖｅｒｌｙ Ｓｔｒｅｅｔ， Ｃａｍｒｉｄｇｅ， Ｍａｓｓａｃｈｕｓｅｔｔｓ ０２１３９−４２４２， Ｕ．Ｓ．Ａ．
【Ｆターム（参考）】
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