本発明は、多能性幹細胞からの、インスリン産生細胞への分化を促進させるための方法を提供する。詳細には、本発明は、ＮＫＸ６．１及びインスリン、並びに最小量のグルカゴンを共発現する、膵臓内分泌系に特徴的なマーカーを発現する細胞を産生する方法を提供する。
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アンプリコン増幅のために使用されるリアクタおよび方法が開示される。前記リアクタは、流体入口および流体出口を備えた流体経路を有するハウジングと、前記アンプリコンの収容に適した１つ以上の反応チャンバとを含む。前記反応チャンバは、前記反応チャンバの加熱および／または冷却のために前記流体経路内を流れている流体と熱連通する前記ハウジング内に配置され、前記反応チャンバの内部はプラスチック材料によってコーティングされるか、または、前記反応チャンバはプラスチック材料製である。温度可変流体源が前記流体入口と流体連通し、前記流体源は、増幅に適した温度で流体を提供するように構成され、前記増幅に適した温度は、変性温度、アニール温度および伸長温度を含む。前記温度可変流体源を制御することにより前記流体経路内の流体温度を制御するためのコントローラが、前記温度可変流体源へと接続される。 （もっと読む）

【課題】siRNA分子を含む核酸-脂質粒子を細胞に送達することによって遺伝子発現をサイレンシングするための組成物および方法の提供。
【解決手段】siRNA、カチオン性脂質、非カチオン性脂質および粒子の凝集を阻害する複合脂質を用いた、一つまたは複数のsiRNA分子の封入に有用な安定核酸-脂質粒子（SNALP）、siRNAを含むSNALPの作成方法、siRNAを含むSNALP、ならびに対象にSNALPを送達および／または投与して標的遺伝子配列の発現をサイレンシングさせる方法。 （もっと読む）

本発明は、特に、肝細胞増殖因子（ＨＧＦ）の内因性アンチセンスポリヌクレオチドを標的とすることで、肝細胞増殖因子（ＨＧＦ）の発現および／または機能を調節するアンチセンスオリゴヌクレオチドに関する。また、本発明は、これらのアンチセンスオリゴヌクレオチドの同定およびＨＧＦの発現と関連した疾患および障害の治療におけるそれらの使用に関する。 （もっと読む）

【課題】長い繰返し配列を持ち疾患原因となる変異型対立遺伝子のような長鎖繰返し配列を含有する遺伝子又は遺伝子産物を、短い繰返し配列を持つ正常型対立遺伝子のような短鎖繰返し配列を持つ遺伝子又は遺伝子産物よりも選択又は優先的に回収する方法を提供する。
【解決手段】本発明の長鎖繰返し配列を含有する遺伝子又は遺伝子産物の選択又は優先的回収方法は、以下の工程：（ａ）生体から取得したゲノムＤＮＡ、全ＲＮＡ又は全ＲＮＡより合成されるｃＤＮＡに、遺伝子のセンス鎖又はアンチセンス鎖塩基配列中の繰返し配列を含有する合成標識化ＲＮＡプローブをハイブリダイゼーションさせる、及び
（ｂ）工程（ａ）で得られたＤＮＡ又はＲＮＡと合成標識化ＲＮＡプローブとの結合体を、その標識に基づいて回収及び精製する、を含む。 （もっと読む）

本発明は、炎症性障害を治療するための２種のオリゴヌクレオチド：Ｃ５ａの量を減らすための、Ｃ５をコードするｍＲＮＡ前駆体のスプライシングを変化させることができるオリゴヌクレオチド、および可溶性ＩＬ−１ＲＡｃＰの量を増やすための、ＩＬ−１ＲＡｃＰをコードするｍＲＮＡ前駆体のスプライシングを変化させることができるオリゴヌクレオチドを提供する。本発明は、さらに、炎症性障害を予防または治療するための前記オリゴヌクレオチドの使用を提供する。 （もっと読む）

【課題】抗がん性治療を受けた腫瘍の細胞致死性をトリガーするためのツールとして有用な核酸の提供。
【解決手段】２４〜１００bpの二本鎖部分を含み、少なくとも１つの自由端を有し、そして二本鎖切断修復のＮＨＥＪ経路に関与する少なくともＫｕタンパク質により結合するための基質である核酸分子。好ましくは、ＤＮＡ断片からなる線状又はヘアピン核酸分子であり、そのループが、リンカー、ヘキサエチレングリコール又はテトラデオキシチミジレートである。当該二本鎖核酸断片は、ＤＮＡ損傷シグナリング及び修復経路、特に二本鎖切断修復の非相同性ＮＨＥＪ経路を妨害することができ、ＤＮＡ切断処置、特に放射線治療又は化学療法と共同して使用されるべき佐剤組成物として使用される。 （もっと読む）

本発明は、特に脱共役タンパク質２（ＵＣＰ２）の天然アンチセンスポリヌクレオチドを標的とすることにより、脱共役タンパク質２（ＵＣＰ２）の発現および／または機能を調節するアンチセンスオリゴヌクレオチドに関する。また本発明は、上記アンチセンスオリゴヌクレオチドの同定ならびにＵＣＰ２の発現に関連した疾患および障害の治療におけるその使用にも関する。 （もっと読む）

【課題】ヒトに適用される遺伝子治療に使用することができるウイルス粒子、特にアデノウイルス粒子、の粗製調製物の精製方法を提供する。
【解決手段】関心あるウイルス粒子、特にアデノウイルス粒子、を含有する粗製ウイルス調製物を精製する方法であって、上記方法が、アガロース、ポリアクリルアミド、ポリスチレン、またはそれらの誘導体から選ばれるポリマー、特にアガロースマトリックス、からなる吸着剤粒子を含有する流動床での吸着工程を含む、方法。 （もっと読む）

本発明では、マウス及びヒトにおけるＣＤ８＋ 従来型樹状細胞（ＣＤ８＋ ｃＤＣ）及びそれらの等価物（ｅＣＤ８＋ ｃＤＣ）が、二本鎖（ｄｓ）核酸に応答するＩＦＮ‐ラムダ（ＩＦＮ‐λ）の主要な源として確立された。本発明は、感染症、好ましくはウイルス感染症、又は癌の予防及び／又は治療における、ＣＤ８＋ 及び／又はｅＣＤ８＋ ｃＤＣを標的とするｄｓ核酸類又はそれら類似体の治療的適用に関する。更に、本発明はＩＦＮ‐λを産生する、若しくはＩＦＮ‐λ産生ＣＤ８＋又はｅＣＤ８＋ ｃＤＣの集団を生成又は採取するインビトロの方法、並びにＣＤ８＋ 及び／又はｅＣＤ８＋ ｃＤＣを検出又はスクリーニングするインビトロの方法に関する。加えて、本発明は感染症又は癌を患う対象においてＣＤ８＋及び／又はｅＣＤ８＋ ｃＤＣのレベルを増加するのに使用するＦｌｔ３‐リガンド又はＭ‐ＣＳＦ受容体リガンドに関する。 （もっと読む）

【課題】チンパンジーアデノウイルス由来の組み換え複製欠損アデノウイルスベクター及びヒトＥ１発現細胞株において組み換えアデノウイルスを生成させるための方法を提供する。
【解決手段】増強免疫反応が望まれる免疫原をコードする導入遺伝子の送達及び発現のための使用に適切な組成物及び方法。ヒトにおける使用に適切な臨床グレードのベクターストックを生成させるための方法。特定の実施形態において、癌の予防及び治療のための、ワクチン及び医薬組成物における腫瘍関連抗原をコードする導入遺伝子を含有するベクターの使用。 （もっと読む）

【課題】ヒトパピローマウイルス（ＨＰＶ）によって媒介される疾患を治療するための組成物および方法の提供。
【解決手段】天然に存在するＨＰＶタンパク質のエピトープを含むポリペプチドをコードする核酸を含む薬学的組成物の個体への投与によって、ＨＰＶ媒介性疾患を治療する方法。レシピエントの年齢に従って組成物で治療するための個体の選択、ならびに交差反応性の抗ＨＰＶ免疫応答を誘発する組成物の使用を含む。 （もっと読む）

本発明は、細胞を、細胞中の標的遺伝子の発現を低下させるのに有効な量の分離された二重鎖核酸（ｄｓＮＡ）と接触させることを含む、細胞中の標的遺伝子の発現を低下させる組成物及び方法を提供する。本発明のｄｓＮＡｓは一本鎖伸長を有する（ほとんどの実施態様においては、一本鎖伸長は、少なくとも１種の修飾ヌクレオチド及び／又はホスフェート骨格修飾を含む）。このような一本鎖伸長Ｄｉｃｅｒ基質ｓｉＲＮＡｓ（ＤｓｉＲＮＡｓ）は、対応する二重鎖ＤｓｉＲＮＡｓと比較し、効果的なＲＮＡ阻害剤であることが証明された。 （もっと読む）

【課題】アンドロゲン関連疾患に関連して、脱毛防止、又は発毛誘発を含む、脱毛治療用組成物、および治療法を提供する。
【解決手段】5-αレダクターゼのアイソザイムI、及びII、該アンドロゲン受容体、アロマターゼ、3-α-ヒドロキシステロイドデヒドロゲナーゼ、3-β-ヒドロキシステロイドデヒドロゲナーゼ、3-β-ヒドロキシステロイドデヒドロゲナーゼ-4-5-イソメラーゼ、17-β-ヒドロキシステロイドオキシドレダクターゼ、及びステロイドスルファターゼ等の、アンドロゲンシグナル伝達経路に関与するタンパク質の発現を、siRNAの投与によりmRNAの翻訳を抑制し、低減し、又は阻害することにより、下方制御する方法。前記SiRNAを含有する組成物。前記組成物を投与する脱毛の治療方法。 （もっと読む）

【課題】インビボ及びインビトロのターゲティングのための方法及び組成物の提供。
【解決手段】ヒトの臓器、組織、又は細胞型に対する多数のターゲティングペプチドであって、遺伝子治療ベクターを非限定的に含む治療剤の標的化送達に有用である遺伝子治療ベクターを非限定的に含む治療剤の標的化送達に有用な新規遺クラス伝子治療ベクター。開示されたペプチドのいくつかは、血管新生の阻害、腫瘍増殖の阻害、アポトーシスの誘導、妊娠の阻害、又は体重減少の誘導のため治療的に使用される。また、本組成物は、ヒトにおいて新規ターゲティングペプチドの同定法、内因性受容体-リガンド対の同定法、ヒト疾患状態の原因となる新規感染性物質を同定法に応用されるとももに、アポトーシスを誘導に利用される。 （もっと読む）

本発明は、対象の損傷された単一細胞または複数の細胞で一つ又は複数のmiRNAｓの発現を調節する作用剤を対象に投与することを含む、対象でグルコースを介した細胞損傷に関連付けられた疾患の治療方法に関する。本発明は、また、損傷された単一細胞または複数の細胞で一つまたは複数のmiRNAｓの発現を調節する作用剤を含む、グルコースを介した細胞損傷に関連付けられた疾患を治療するための組成物に関する。本発明は、また、糖尿病性網膜症の診断を含む、対象でグルコースを介した細胞損傷に関連付けられた疾患の診断方法に関する。
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【課題】患者における進行性の免疫抑制の発症により、多様な疾患が特徴づけられ、悪性腫瘍を有する患者における免疫応答障害の治療薬および薬物をスクリーニングする方法を提供する。
【解決手段】調節性T細胞（Treg）は、自己免疫を制限するが、抗病原体および抗腫瘍免疫の程度をも減弱させ得る。Treg機能の機構の理解およびインビボでのTregの治療処置には、Treg選択的な受容体を同定することが必要である。エフェクター／メモリーまたは調節性の表現型のいずれかに分化する抗原特異的なCD4+T細胞からの遺伝子発現アレイの比較解析により、MHCクラスII組織に結合するCD4関連分子のLAG-3（CD223）のTreg選択的な発現。 （もっと読む）

本発明は、ｉＰＳ細胞誘導因子をコードする一本鎖ｍＲＮＡを含む精製されたＲＮＡ調製物を用いて、体細胞を再プログラム化するための組成物および方法を提供する。精製されたＲＮＡ調製物は好ましくは、ｉ）体細胞における免疫応答を活性化するであろう、ｉｉ）体細胞における一本鎖ｍＲＮＡの発現を低下させるであろう、および／またはｉｉｉ）体細胞におけるＲＮＡセンサーを活性化させるＲＮＡ夾雑物分子が実質的にない。ある実施態様において、精製されたＲＮＡ調製物は、部分的ｍＲＮＡ、二本鎖ＲＮＡ、キャッピングされていないＲＮＡ分子、および／または一本鎖続走ｍＲＮＡが実質的にない。
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【課題】動物の脳内において高頻度な逆行性輸送能を保持し、且つ、より高い力価を持つレンチウィルスベクター系を提供すること。
【解決手段】（１）HIV-1のgag 及びpol遺伝子を含むパッケージングプラスミド；
（２）HIV-1のアクセサリー遺伝子を含むパッケージングプラスミド；
（３）目的遺伝子を含むトランスファープラスミド；及び
（４）エンベロープ遺伝子として、狂犬病ウィルスの糖タンパク質（RV-G）の細胞外ドメイン、狂犬病ウィルスの糖タンパク質（RV-G）又は水泡性口内炎ウィルスの糖タンパク質 (VSV-G) の膜貫通ドメイン、及び、水泡性口内炎ウィルスの糖タンパク質 (VSV-G)の細胞内ドメインを含む融合ポリペプチドをコードする遺伝子を含むエンベローププラスミド、を含む逆行輸送性ウィルスベクター調製用キット。 （もっと読む）

本発明は、ＡｐｏＡ、インターロイキン１５およびＩＬ１５受容体α鎖のＳｕｓｈｉドメインの併用に基づいて被験体の生得免疫応答と適応免疫応答の双方を促進することができる組成物、ならびに患者において免疫応答を刺激するためのこれらの組成物の使用、および感染性疾患および新生物性疾患を治療するための治療方法に関する。 （もっと読む）