【課題】デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）は、ジストロフィン遺伝子の重篤な欠陥により引き起こされる進行性筋疾患であり、３０歳までに患者が死亡する結果となる。
【解決手段】本発明は、ＤＭＤに対して適切なヒトモデルとして二重変異体マウス（ＤＭ）を利用する。これらのマウスは、ジストロフィン及びユートロフィン（mdxl⁺，utrn ^-/-）の両方を欠損し、３ヵ月で死亡し、重い筋肉衰弱、顕著な成長遅延、脊柱後彎、減量、緩い姿勢（slack posture）及び不動性状態を患うからである。新規なヒト網膜ジストロフィンＤｐ２６０のトランスジーンからの発現は、早死を防ぎ、重篤な筋ジストロフィーを緩い臨床的筋疾患に弱めることを明らかにした。筋電図、組織学、ラジオグラフィー、磁気共鳴イメージング、及び行動研究は、ＤＭトランスジェニックマウスが、正常に成育し、正常な背骨の彎曲及び運動性を持ち、筋疾患を弱めたと結論した。トランスジェニックＤＭマウスによるＥＭＧ及び組織学的なデータは、異常性を緩やかな筋疾患に典型的なレベルまで弱めることを明らかにしたが、一方、ＤＭマウスは、ヒトジストロフィン異常症に共通して見られる著しい異常性が見られた。また、トランスジェニックＤＭマウスは、何も処理をしていないｍｄｘマウス及びコントロールと同等の測定可能な運動レベルも有した。 （もっと読む）

血管内皮成長因子（ＶＥＧＦ）遺伝子、並びにＶＥＧＦレセプター遺伝子Ｆｌｔ１及びＦｌｋ−１／ＫＤＲに特異的な小型干渉性ＲＮＡを利用するＲＮＡ干渉は、これらの遺伝子の発現を阻止する。ＶＥＧＦの過剰発現により刺激される血管形成を含む病気、例えば糖尿病性網膜症、加齢関連黄斑変性及び多くの種類の癌は、これらの小型の干渉性ＲＮＡの投与によって治療することができる。
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本発明は、対象の遺伝子を一過性にトランスフェクトし、生体適合性ポリマー膜内に包含させた細胞を含有するカプセル、これらのカプセルを調製する方法、対象の遺伝子によって分泌されたタンパク質の活性をｉｎ ｖｉｖｏで評価する方法であって、カプセルを多細胞生物に投与するステップと活性を検出するステップとを含む方法、このようなカプセルを含む医薬組成物、並びに対象のタンパク質を被検体に投与するためのその使用に関する。 （もっと読む）

本発明は、HIV-特異的な遺伝子治療のためのベクターコンストラクトに関する。導入遺伝子の発現は、HIVでの細胞の感染と関連しており、導入遺伝子の転写は、HIVに由来する転写制御領域による制御される。加えて、導入遺伝子は、ヌクレオチド配列を改変することによって、RNA安定性および発現効率に関して改良されている。 （もっと読む）

具体的な細胞型を同定するための組成物および方法が開示される。インビトロで実質的にあらゆる細胞型も生成できる方法、およびこの方法で使用されるかまたはこの方法に由来する組成物が、本明細書において開示される。生成されるこれらの細胞株は、例えば、正常な核型の利点を維持しながら、必要とされる任意の量でクローニングされ得、特定され得、凍結され得、そして使用され得る。これらの細胞の利用性は、ヒト幹細胞に対して現在想定される多くの潜在的な適用の実現を、可能にする。
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本発明は、腫瘍壊死因子関連アポトーシス誘導リガンド（ＴＲＩＡＬ）をコードするアデノウイルスベクターを遺伝子導入した、ＴＲＩＡＬを発現する腫瘍帰巣細胞、特にＣＤ３４^＋細胞及びＮＫ細胞に関するものである。本発明の細胞は、腫瘍、特にリンパ腫の点滴治療に有用である。
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本発明は、活性物質を加えることにより調節できる遺伝子スイッチ分子の制御下にある、少なくとも１つの免疫モジュレータをコードする少なくとも１つの核酸を含有する、ヒトまたは動物の非全能性細胞に関する。本発明はまた、移植のため、移植片拒絶を阻害するため、および移植片から生ずる疾患および／または自己免疫疾患の予防および／または治療のための、該細胞の製造および使用に関する。 （もっと読む）

本発明は、Ｏｍｉを介するカスパーゼ非依存性アポトーシス機構の優れた調節法、即ち、ＷＡＲＴＳ蛋白質とＯｍｉ蛋白質の相互作用を亢進または抑制することを含む、細胞の新規アポトーシス調節方法、例えば（１）細胞に外部よりＯｍｉおよび／またはＷＡＲＴＳ、またはそれらに実質的に同質な蛋白質を加えること、（２）Ｏｍｉおよび／またはＷＡＲＴＳをコードするＤＮＡで組換えた組換えベクターを与えて細胞を形質転換すること、（３）Ｏｍｉおよび／またはＷＡＲＴＳをコードするＤＮＡで形質転換した細胞を被検患者に戻すこと、等によってＷＡＲＴＳとＯｍｉの相互作用を亢進または抑制することを特徴とする、前記アポトーシス調節方法、を提供するとともに、アポトーシスが関与する各種疾患の治療または予防に有効な新規医薬組成物を提供する。
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【課題】 ヒトおよびヒトでない動物におけるこれらおよび他の疾患を予防および処置するための免疫学的方法を提供。
【解決手段】
Ｔリンパ球を、組換え核酸によってコードされるテロメラーゼ逆転写酵素（ＴＲＴ）ポリペプチドを発現する樹状細胞と接触させることによりＴリンパ球を活性化する方法ならびに組換えＴＲＴ発現カセットを含む組換え樹状細胞（１つの実施態様では、この組換え発現カセットは、幹細胞に形質導入され、次いでこの幹細胞は樹状細胞に分化される）、ならびに上記の樹状細胞および薬学的に受容可能なキャリアを含む薬学的組成物。
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標的部位に対して形質導入するためのベクター系の使用であって、このベクター系は拡散によって該標的部位へ移動するものとし、およびこのベクター系は狂犬病ウイルスＧ外皮蛋白質またはその突然変異体、変種、相同体もしくは断片あるいはＣＶＳ外皮蛋白質またはその突然変異体、変種、相同体もしくは断片の少なくとも一部であるか、これを含むものとし、さらにこの標的部位は中枢神経系の少なくとも一部であるものとする使用。広範な態様として、本発明は対象物質（「ＥＯＩ」）の逆行性輸送をもたらすことができるベクター系に関する。 （もっと読む）

本発明は、一般的に、癌治療に関し、具体的に、腫瘍血管形成中に優性に発現する内皮細胞特異的生成物に対する、または血管形成工程に寄与する因子に対する免疫化を含む、癌の治療法に関する。 （もっと読む）

通常はＩＬ−２依存性の哺乳動物細胞をうまくトランスフェクションして、ＩＬ−２を、外的なＩＬ−２添加なしで増殖を維持するのに十分な量で発現させることができる。一つは小胞体でのみＩＬ−２を発現するが分泌しない細胞系であり、もう一つはＩＬ−２の分泌可能な細胞系であり、これらを開発し、試験した。ヒトドナー由来の一次細胞を用いた予備的な実験で、本発明の実行可能性を確認した。本発明は、遺伝学的に改変された細胞、それらの製造方法、加えて、癌の治療方法および免疫促進する方法を提供する。 （もっと読む）

本出願は、対応する非癌組織と比較して、膵癌においてその発現が顕著に上昇している新規ヒト遺伝子C1958V1またはC1958V2を提供する。これらの遺伝子およびこれらの遺伝子によってコードされるポリペプチドは、例えば、膵癌の診断に用いることができ、かつ疾患に対する薬剤を開発するための標的分子として用いることができる。 （もっと読む）

【課題】ヒトを含む哺乳類における腫瘍性細胞の成長及び増殖の診断と治療についての組成物及び方法の提供。
【解決手段】腫瘍細胞のゲノムにおいて増幅する遺伝子の同定に基づいている。このような遺伝子増幅は、同じ組織型の正常細胞に比べて遺伝子産物の過剰発現に関連しており、腫瘍形成の一因であると予想される。従って、増幅遺伝子によってコードされているタンパク質は、ある癌の診断及び／治療（予防を含む）にとって有用な標的であると考えられ、腫瘍治療の予後の予測指標となりうる。解決手段としては新規ポリペプチド及びこれらのポリペプチドをコードする核酸分子、これらの核酸分子、異種ポリペプチド配列へ融合しているポリペプチドを含んでなるキメラポリペプチド、ポリペプチドと結合する抗体を含んでなるベクター及び宿主細胞、そしてポリペプチドを生産する方法である。 （もっと読む）

５Ｔ４抗原に由来するＭＨＣクラスＩペプチドエピトープを提供する。特に、（ｉ）配列番号２として表示されるアミノ酸配列、（ｉｉ）配列番号３として表示されるアミノ酸配列に由来する最小エピトープ、（ｉｉｉ）配列番号４として表示されるアミノ酸配列に由来する最小エピトープ、（ｉｖ）配列番号５として表示されるアミノ酸配列に由来する最小エピトープ、（ｖ）配列番号６として表示されるアミノ酸配列に由来する最小エピトープ、（ｖｉ）配列番号７として表示されるアミノ酸配列に由来する最小エピトープの１つを含む、５Ｔ４のペプチドエピトープを提供する。このようなペプチド（またはその前駆体）を含むワクチン、および疾患、特にがん疾患を治療および／または防止するためのその使用も提供する。
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本発明は、エストロゲン応答エレメントを含むＢＭＰ−２調節領域、またはそのフラグメントに対応する単離核酸、それを含むベクター、ならびに該ベクターを含む細胞に関する。もう１つの具体例において、本発明は、エストロゲンアゴニスト、アンタゴニストおよび治療薬の同定方法を提供する。さらにもう１つの具体例において、本発明は、エストロゲン欠乏または外部エストロゲンもしくはそのアゴニストに対する応答の欠如に関連した症状の治療方法を提供する。 （もっと読む）

本発明は、細胞外定常ドメイン残基間の、天然型TCRに存在しない鎖間ジスルフィド結合を含んでなる、膜貫通配列により膜に固着した少なくとも１つのＴ細胞レセプター(TCR)を提示する細胞を提供する。 （もっと読む）

本出願は、神経を再生する方法であって、プロモーターに作動的に連結されたトランスフォーミング成長因子スーパーファミリーのタンパク質の１メンバーをコードするＤＮＡ配列を含む組換えウイルスベクターまたはプラスミドベクターを作成する段階；インビトロにおいて、培養細胞の集団を組換えベクターでトランスフェクトし、該培養細胞集団を得る段階；およびトランスフェクトされた細胞を、損傷した神経の近くの領域に移植し、該損傷した神経の近くの領域内でのＤＮＡ配列の発現に起因して神経の再生が生じるようにする段階を含む方法を記載する。 （もっと読む）

Ｔ細胞免疫応答ｃＤＮＡ７（ＴＩＲＣ７）に結合する第１の結合ドメインと、ＨＬＡ−（ヒト白血球関連抗原）に結合する第２の結合ドメインとを少なくとも持ち、および任意に更なる機能的ドメインを含む二重特異性分子が提供される。さらに、前記二重特異性分子を含む組成物、ならびに免疫応答に関連する疾患および腫瘍を含むその他の疾患の診断および治療におけるそれらの使用が記載されている。 （もっと読む）

本発明は新規人工抗原提示細胞（ａＡＰＣ）に関する。該ａＡＰＣは最低１種の刺激リガンドおよび最低１種の共刺激リガンドを含んでなり、該リガンドはそれぞれ目的のＴ細胞上のコグネイトの分子と特異的に結合し、それにより該Ｔ細胞の増殖を媒介する。本発明のａＡＰＣは、目的のＴ細胞を増殖させるために有用な付加的な分子をさらに含み得る。本発明のａＡＰＣは、目的のＴ細胞を増殖させるよう容易に設計し得る「在庫があり入手可能な」ＡＰＣとして使用し得る。また、本発明のａＡＰＣは、刺激、共刺激、ならびに目的Ｔ細胞の成長および増殖を媒介するいずれかの他の因子を同定するのに使用し得る。従って、本発明は、Ｔ細胞の活性化および増殖が利益を提供し得る新規治療薬の開発のための強力なツールを提供する。
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