【課題】退行性関節炎を治療するための遺伝子治療法の提供。
【解決手段】トランスフォーミング成長因子−β（ＴＧＦ−β）スーパーファミリーに属する１因子をエンコードし、プロモーターにリンクしたＤＮＡシーケンスを含む発現ベクターを製造し、これを培養結合組織細胞（繊維芽細胞など）にトランスフェクションさせ、形質転換された結合組織細胞を哺乳動物宿主の関節炎性関節腔に注入することにより関節腔内で結合組織、ガラス軟骨などの再生を促進する。膝関節の退行性関節炎の刺激を確認するために、一部が欠損された軟骨モデルを作った。細胞−媒介遺伝子治療法を処置した一部軟骨欠損は、新たに形成されたガラス軟骨で覆われ、これは、細胞がこの部位で生存して基質の形成を刺激するということを示す。完全に剥がれた軟骨部位は繊維コラーゲンで覆われた。 （もっと読む）

本出願は神経の変性を防止する方法を開示しており、その方法は、（ａ）トランスフォーミング増殖因子のスーパーファミリーのメンバーまたは神経栄養因子タンパク質をコードするＤＮＡ配列をプロモーターに機能的に連結して含む組換え体ウイルベクタースまたはプラスミドベクターを作り出すこと、（ｂ）培養細胞群をこの組換え体ベクターでインビトロにてトランスフェクトして、その培養細胞群を得ること、および（ｃ）傷害を受けた神経の近辺領域にそのトランスフェクト細胞群を移植し、傷害を受けた神経の近辺領域内において該ＤＮＡ配列を発現させて神経の変性を防止すること、を特徴とする。 （もっと読む）

転写因子を欠損した細胞に該転写因子を強制発現することにより、好ましくはＲｕｎｘ２／Ｃｂｆａ１欠損軟骨細胞にＲｕｎｘ２／Ｃｂｆａ１を強制発現することにより、発現が誘導される遺伝子をＤＮＡチップ法・サブトラクション法などにより取得し、軟骨分化制御遺伝子を取得する方法、及び該方法を実施するのに必要なＲｕｎｘ２／Ｃｂｆａ１欠損軟骨細胞を提供する。また、該方法により得られたポリヌクレオチド、該ポリヌクレオチドがコードするポリペプチド、該ポリペプチドに対する抗体、該ポリヌクレオチドを含有する組換えベクター、該組換えＤＮＡベクターを有する形質転換体及び該ポリペプチド発現細胞、該ポリヌクレオチドのトランスジェニック動物、骨及び／又は関節疾患、好ましくは変形性関節症のモデル動物、前記のものを利用した、骨及び／又は関節疾患、好ましくは変形性関節症の治療薬及び／又は予防薬のスクリーニング方法、該方法で選別される治療薬及び／又は予防薬候補化合物、さらに骨及び／又は関節疾患、好ましくは変形性関節症の医薬組成物及び診断方法を提供する。 （もっと読む）

【課題】 ドライアイおよび／またはドライマウスを治療するための組成物を提供する。
【解決手段】 クラステリンを産生している細胞を含んでなる治療用組成物をドライアイおよび／またはドライマウスの治療に用いる。クラステリンを産生している細胞は、ＳＰ細胞またはクラステリンをコードする遺伝子を導入された細胞を用いることができる。また、有効成分としてクラステリンを含んでなる治療用組成物を酸化ストレスを介して生じる疾患の治療に用いる。 （もっと読む）

幹細胞から心筋細胞を分化誘導する方法において、幹細胞を、BMPシグナル伝達を抑制する物質の存在下で心筋細胞への分化誘導のための培養をすることを特徴とする当該方法により、高率かつ選択的に心筋細胞を分化誘導する方法を提供する。 （もっと読む）

【課題】 キメラトランス活性化因子は、転写活性化ドメイン、リプレッサー蛋白質ＤＮＡ結合ドメイン、および細菌ＤＮＡジャイレースＢサブユニットを含む。標的遺伝子は、リプレッサー結合ドメインによって認識されるオペレーターＤＮＡ配列に作動的に連結する。抗生物質クメルマイシンを添加すると、クメルマイシンがスイッチとなってトランス活性化因子が二量体化し、次いでこの因子はオペレーターＤＮＡ配列に結合し、標的遺伝子の転写を活性化する。ノボビオシンを添加すると、トランス活性化因子のクメルマイシンにより誘導された二量体化が無効になることによって標的遺伝子の発現がスイッチオフされる。
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造血系の初代細胞および／または造血幹細胞の安定形質導入に関する方法、組成物、およびシステム。造血系の初代細胞および／または造血幹細胞の安定な形質導入のための方法であって、細胞の表面とレンチウイルスベクターおよび細胞表面に結合する少なくとも１つの分子の両方とをｉｎ ｖｉｔｒｏまたはｅｘ ｖｉｖｏで接触させること、および２つ以上の層を含む換気容器内にて、成長および／または増殖を助ける条件下で細胞を培養することを含み、前記容器は少なくとも約１億個の細胞の培養に適している方法。対象において腫瘍または感染症を治療、診断、緩和または予防するための形質導入した初代細胞の使用も開示する。初代細胞を成長させるための容器またはフラスコを含む系も記載する。
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本発明は、VYGFVRACL−HLA-A24ペプチド-MHCへの特異的結合性を有する単離Ｔ細胞レセプター(TCR)を提供する。このTCRは、単独又は治療剤との組合せで、該複合体を提示するガン性細胞を標的するに有用である。 （もっと読む）

【課題】ポリペプチドリンカーを通して結合した少なくとも２つのポリペプチド単量体（アミノ酸鎖）を含み、生体活性である融合タンパク質、ならびにその産生方法を提供すること。
【解決手段】IL-12 p35サブユニットをコードするDNA、ポリペプチドリンカーをコードするDNA、およびIL-12 p40サブユニットをコードするDNAを含むDNAであって、該ポリペプチドリンカーをコードするDNAが、IL-12 p35サブユニットをコードするDNAとIL-12 p40サブユニットをコードするDNAとの間に位置し、そして該DNAの発現が、該コードされたポリペプチドリンカーによって結合されているIL-12 p35サブユニットおよびIL-12 p40サブユニットを含む、生体活性IL-12融合タンパク質の産生を生じる、DNA。 （もっと読む）

【課題】全長第ＶＩＩＩ因子をコードする核酸構築物を血友病を患う患者に送達し得る組換えレトロウイルスベクター、そのようなレトロウイルスベクターを含む薬学的組成物、およびそれらを作製および使用する方法の提供。
【解決手段】レトロウイルスベクターであって、該レトロウイルスベクターで形質導入またはトランスフェクトされた宿主細胞中で全長第ＶＩＩＩ因子ポリペプチドの発現を指示する、レトロウイルスベクター、および該レトロウイルスベクターの治療的に有効な量を哺乳動物に投与する方法。 （もっと読む）

本発明は、医薬組成物の製造のための、外来性ＤＮＡを含有する、微生物、殊に細菌性微生物で負荷されている細胞の使用に関し、その際前記外来性ＤＮＡは定義された作用物質をコードし、かつ、前記医薬組成物は、前記作用物質で阻害可能及び／又は処置可能である疾病の予防又は処置用である。
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本発明は、作動可能に連結された転写ユニットの発現のレベルを改良し得る遺伝子エレメントに関する。特に、この遺伝子エレメントは、リボソームタンパク質遺伝子の５’非翻訳領域に由来し、そしてＣｐＧアイランドを含み得る。この遺伝子エレメントを含むベクターおよび宿主細胞、ならびに高レベルの組み換え遺伝子発現を得るための使用の方法もまた開示される。本発明はまた、細胞培養およびその他の生物工学適用における組み換えタンパク質の産生のための、このようなポリヌクレオチド配列を含むベクター、このようなベクターを含む宿主細胞、およびこのようなポリヌクレオチド、ベクターまたは宿主細胞の治療における使用に関する。
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そのすべての関連する側面において、本発明は、サイトカイン発現細胞ワクチン及び少なくとも１つの追加の癌治療剤又は治療の組み合わせの癌を有する患者への投与に基づく、改善された方法及び組成物を提供し、ここで、上記組み合わせの投与は、単独療法としての上記サイトカイン発現細胞ワクチン或いは癌治療剤又は治療に比べて亢進した治療的有効性を生じる。 （もっと読む）

開示されたのは、心臓の導電系の目標とされた領域の細胞の遺伝子修飾により、心臓の機能不全、特に心臓のペーシングの機能不全を予防するか又は治療するための組成物、方法及び系である。特定すれば、バイオペースメーカー組成物を心臓の細胞に送達することにより、細胞の固有のペースメーキング速度を増加させるが、その際、バイオペースメーカーは、おかしな電流を生じるチャネル又はそのサブユニット及びＴ−タイプのＣａ^２＋チャネル又はそのサブユニットの発現を増加させ、そして野生型カリウムチャネルの発現を抑圧する一つ又はそれより多い分子を発現する。
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本発明は、本発明においてヒト下垂体成長ホルモンの新規スプライシング変種として同定しINSP101と称する新規タンパク質、並びに前記タンパク質及びそのコード遺伝子に由来する核酸配列の疾患の診断、予防及び治療における使用に関する。
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本開示は、中枢神経系を冒すリソソーム蓄積症を含む神経代謝性疾患、例えば、ニーマン-ピックA病を処置するための方法に関する。開示された方法は、AAVベクターが逆行性様式で軸索性に輸送されて、導入遺伝子産物が投与部位より遠位に発現されるように、ニューロンの軸索末端を、治療的導入遺伝子を有する高力価AAVを含む組成物と接触させる段階を含む。 （もっと読む）

新規の細胞内エストラジオール結合タンパク質（「ＩＥＢＰ」）、ならびに、このタンパク質をコードするポリヌクレオチド、ならびにこのタンパク質を産生および／または過剰発現する種々の細胞および細胞株が本明細書中に記載される。ＩＥＢＰは、エストロゲンのシグナル伝達の調節、およびエストロゲンに対する生理学的抵抗において役割を果たすと考えられている。従って、ＩＥＢＰレベルの異常な上昇または下降は、エストロゲンのシグナル伝達とほぼ相関する疾患（一例として、乳癌および骨粗鬆症）の病因の要素となり得る。本発明の種々の実施形態は、例えば、治療化合物をスクリーニングするための手段を提供することによって、そして、治療のための遺伝子標的を同定することによって、これらの状態のための処置を開発するための重要なツールを提供すると考えられる。 （もっと読む）

本発明は、タンパク質、ペプチド又は機能性核酸分子をコードする核酸に作動可能に連結された熱誘導性プロモーターを有する組換え核酸分子を含む、少なくとも１つの細胞と、電磁放射線又は磁場に曝露された時に熱を放出することができる少なくとも１つの熱放出剤とを含む、浸透性カプセルに関する。 （もっと読む）

（課題） 突然変異Ｒａｓガン遺伝子と関連するＮｏｘ１遺伝子を利用したガン診断方法、ガン増殖抑制物質のスクリーニング方法、及びガン治療に用いる医薬組成物を提供する。（解決手段） Ｎｏｘ１遺伝子がコードするポリペプチド、そのホモログ、及びこれらのペプチド断片を含む、抗体製造用組成物、Ｎｏｘ１遺伝子がコードするポリペプチドに対する抗体、これらの抗体、又はＮｏｘ１を発現したｍＲＮＡを検出する方法である。 （もっと読む）

【課題】例えば、うつ病又は不安症等の「気分障害又は関連障害」による疾患症状を改善させる方法等を提供することを目的とする。また、当該「気分障害又は関連障害」の治療に有効な医薬の有効成分である物質を探索する方法、及び、当該方法において利用されるモデル哺乳動物等を提供することも目的とする。
【解決手段】下記のいずれかのタンパク質類を哺乳動物における脳内で過剰に存在させる工程を有することを特徴とする気分障害または関連障害による疾患症状を改善させる方法
＜タンパク質類＞（ａ）Ｇｍ１タンパク質、（ｂ）Ｇｍ１タンパク質において、１若しくは複数のアミノ酸が欠失、付加若しくは置換されたアミノ酸配列からなり、かつ、Ｇｍ１タンパク質としての機能を有するタンパク質等、並びに、前記方法が施されてなることを特徴とする哺乳動物等 （もっと読む）