本発明は、長期持続性の治療用製剤とそれらの使用の方法へ向けられ、ここで該製剤は、１以上の調節配列へ機能可能的に連結した核酸配列を含むベクターを含む遺伝子修飾された微小器官を含み、ここで核酸配列は、エリスロポエチン又はインターフェロンαのような治療用ポリペプチドをコードする。 （もっと読む）

【課題】Rett症候群を治療する医薬を提供すること、また、Rett症候群を治療する方法を提供すること。
【解決手段】MeCP2遺伝子を含む発現ベクターを有効成分とするRett症候群を治療する医薬。この発明において、発現ベクターがウイルスベクター又は非ウイルスベクターである。変異を起こしている染色体上のMeCP2遺伝子の変異箇所を修復する物質を有効成分とするRett症候群を治療する医薬。染色不活化（X inactivation）機構により機能していないもう一方のX染色体上の対立遺伝子となる正常なMeCP2遺伝子を、人為的に賦活化し発現させる作用を有する物質を有効成分とするRett症候群を治療する医薬。これらの医薬において、遺伝子の発現、修復が脳神経部の線条体（被殻）である。 （もっと読む）

【課題】新規なキメラ型アデノウイルスベクターと、それを効率良く作製する方法、並びにそれを応用した医薬を提供すること。
【解決手段】タイプ３５型アデノウイルスのファイバー・ノブ領域をタイプ５型アデノウイルスに組み込んだベクターDNAと、タイプ５型アデノウイルスのE1A及びE1B遺伝子の発現を、外来性の転写調節領域で制御し得るようにしたベクターDNAとから作製された、ファイバー・ノブ領域がタイプ３５型アデノウイルスのファイバー・ノブ領域で置換され、且つ、E1A転写調節領域が除かれ、その箇所に遺伝子E1AとE1Bの発現を制御する任意の外来性転写調節領域が導入さているタイプ５型を改変したキメラ型アデノウイルス。このキメラ型アデノウイルスは、細胞又は腫瘍融解性キメラ型アデノウイルスであり、例えば、難治性腫瘍に対して強い細胞傷害活性を有する医薬として利用することができる。 （もっと読む）

【課題】成体における胚性幹細胞と同等な細胞を提供すること。
【解決手段】本明細書に記載されるような、哺乳動物における癌を治療するための方法。表面抗原ＣＤ４４、ＣＤ４５、ならびにＨＬＡクラスＩおよびII陰性であることを特徴とする単離多能性哺乳動物幹細胞。多能性成体幹細胞（ＭＡＳＣ）を単離するための方法であって、（ａ）骨髄単核細胞からＣＤ４５^＋グリコフォリンＡ^＋細胞を枯渇させる工程と、（ｂ）ＣＤ４５⁻グリコフォリンＡ⁻細胞を回収する工程と、（ｃ）回収したＣＤ４５⁻グリコフォリンＡ⁻細胞をマトリクスコーティング上に播種する工程と、（ｄ）播種した細胞を生長因子を補った培地中で培養する工程とを含む方法。 （もっと読む）

真核細胞および原核細胞のトランスフェクションに用いることができる組換えプラスミドを記載する。そのようなプラスミドは、７から１２ｋｂの長さを有し、免疫グロブリンの重鎖をコードする配列を含む。特に、これらのプラスミドは、予防的または治療的な免疫応答を誘発するための、高等動物に接種することができる原核細胞または真核細胞のトランスフェクション過程（エクスビボ）において、また、予防的または治療的な免疫応答を引き起こすための、遺伝子免疫化法における高等生物への直接的な接種のプロトコール（インビボ）において用いることができる。
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本発明は、低酸素状況下で活性なプロモーター配列の転写制御下のマイコバクテリアFAPタンパク質コード配列を含む組み換え型ベクターならびに上皮性腫瘍の予防および治療のためのその使用に関する。 （もっと読む）

本発明は、脂肪組織から造血幹細胞を単離する方法に関する。この方法により、造血幹細胞を含む、顕著に多い数のCD34⁺、ALDH^brおよび／またはABCG2発現細胞が得られ、該細胞を増殖させることなく、または最少限で増殖させて使用することができる。
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本発明は、テトラサイクリンオペレーター系に作動可能に連結された核酸の発現の調節のための置換されたテトラサイクリン化合物の使用に、少なくとも一部は関する。本発明は、細胞中で遺伝子発現を調節するために原核生物のＴｅｔリプレッサー／オペレーター／インデューサー系の構成要素を利用する調節系において用いられる化合物に関する。本発明の方法で特徴づけられるような特定の置換されたテトラサイクリン化合物の使用は、例えば、テトラサイクリンおよびドキシサイクリンについての結果に比較した場合、用量応答結果の改善をもたらす。従って、本発明の特定の方法によって、細胞中での遺伝子発現の調節において、Ｔｅｔリプレッサー／インデューサー系の制御を強化することが可能になる。 （もっと読む）

本発明は、シアリル転移酵素及び／又はトランスシアリダーゼを含めて、１組の糖転移酵素の異種発現によってシアル酸付加糖タンパク質を産生するように改変されて、ほ乳動物、例えば、ヒト治療用糖タンパク質の製造用宿主系統になる、真核生物宿主細胞に関する。シアル酸付加糖タンパク質の産生用ＣＭＰ−シアル酸生合成経路を発現する新規真核生物宿主細胞も提供する。本発明は、（シアリル化に関与するほ乳動物酵素活性などの）ほ乳動物酵素活性を、真核生物宿主細胞中の細胞内区画に首尾よく向け、発現させるのに使用することができる、核酸分子及びコンビナトリアルライブラリーを提供する。方法は、グリコシル化に関与する任意の望ましい遺伝子を発現させ、標的にするのに使用することができる、操作された宿主細胞を与える。
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【課題】ファブリー病のようなα−ガラクトシダーゼＡ欠損が疑われる個体を治療するための、ヒトα−ｇａｌ Ａを過剰発現し分泌するように遺伝的に修飾された移植用ヒト細胞、および精製されたヒトα−ｇａｌ Ａの提供。
【解決手段】（１）ヒトα−ｇａｌ Ａを過剰発現し分泌するように遺伝的に修飾されたヒト細胞、または（２）遺伝的に修飾された培養ヒト細胞から得られる精製ヒトα−ｇａｌ Ａのいずれかを用いて治療する、治療用組成物。 （もっと読む）

内分泌前駆細胞、未熟膵臓ホルモン発現細胞及び成熟膵臓ホルモン発現細胞の細胞培養物及び濃縮された細胞集団が本明細書中に開示される。このような細胞培養物及び細胞集団を産生する方法も本明細書中に開示される。
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本発明は、幹細胞移植、免疫療法及び腫瘍性疾患の予防の分野に関する。天然発生するｈＡＤＩＲアレルの転写物のヌクレオチド配列に存在するオープンリーディングフレームにコードされるアミノ酸配列を含むペプチドであって、前記アミノ酸配列がＭＨＣクラスＩ又はIIの副組織適合結合ペプチドを含むペプチドを提供する。
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本発明は、活性化の際に第ＶＩＩＩａ因子／ＦＩＸａまたは第ＶＩＩａ因子／ＴＦのいずれかに対する必要性を迂回することのできる第Ｘ因子ポリペプチド、特にヒト第Ｘ因子およびその誘導体をコードする修飾型ｃＤＮＡ配列に関する。本発明はさらに、このような修飾型ｃＤＮＡ配列を含む組換え発現ベクター、このような組換え発現ベクターで形質転換された宿主細胞、非修飾型の野生型タンパク質の生物学的活性を有するが活性化特性が変更されている組換えポリペプチドおよび誘導体、ならびにこのような組換えタンパク質およびそれらの誘導体の製造法に関する。本発明はまた、このような修飾型ＤＮＡ配列を含む、ヒト遺伝子療法において使用するためのトランスファーベクターも包含する。 （もっと読む）

本発明はジスケリンのＧＳＥ２４．２断片のヌクレオチド配列または該ヌクレオチド配列によって符号化されたタンパク質またはペプチド配列に基づいてテロメラーゼ活性を誘導または活性化する化合物に関する。更に本発明は前記配列を包含しているベクターおよび前記配列により転換された細胞および上述した素子のすべてを包含している医薬組成物に関する。該医薬組成物は以下のグループ、すなわち、老化または老化の促進、神経退化病および先天性角化異常症からの疾病の治療に使用することができる。 （もっと読む）

【課題】ＧａＬＶ成分を包含する複製欠陥ハイブリッドレトロウイルスベクター及びこのようなベクターの製造方法及び使用を提供する。
【解決手段】ベクターはエンベロープ成分、コア成分及び欠陥ゲノムを包含し、そのうちの少なくとも１つはＧａＬＶに由来する。ベクターは、ハイブリッドビリオン中に欠陥ゲノムをパッケージング指せるＧａＬＶからの最小ｃｉｓ作用配列を包含し得る。該ベクターは、遺伝子療法及びトランスジェニック動物の産生を含めた種々の適用のために哺乳類細胞に遺伝子工学的処理、遺伝子を導入する際に、遺伝子の安全供給のための有効な手段となる。 （もっと読む）

【課題】進行性多巣性白質脳症（ＰＭＬ）の信頼性のある診断を簡単な方法で行うことができる方法及び試薬の提供すること、及びＰＭＬ疾患の場合に治療的な処置のために使用することができる手段を提供する。
【解決手段】ヒトのポリオーマウイルスのグループに属する、ＪＣ−ウイルス（ＪＣＶ）のウイルスタンパク質１（ＶＰ１）の複数の分子から構成されているウイルス様粒子、および組換体ＶＰ１から構成されているウイルス様粒子。 （もっと読む）

【課題】ウイルスエンベロープを使用する、安全、安定、かつ広範囲の生体内組織に遺伝子導入可能な、高遺伝子導入活性を有する遺伝子導入ベクターの提供。
【解決手段】ウイルスエンベロープに対して、凍結融解処理または界面活性剤との混合によって、外来遺伝子を導入し、遺伝子導入ベクターを調製する。この遺伝子導入ベクターを含む遺伝子治療のための薬学的組成物、この遺伝子導入ベクターを含むキット、およびこの遺伝子導入ベクターを用いた遺伝子導入方法。 （もっと読む）

【課題】外因性ヌクレオチド配列を挿入することができ、哺乳類の宿主細胞に容易に導入することができ、外因性ヌクレオチド配列にコードされた遺伝子を宿主細胞内で発現させることができ、病原性を有する危険性が低く、哺乳類の遺伝子治療に好適に用いることができる、ウイルスベクターを提供する。
【解決手段】ＨＨＶ−７由来の組換ウイルスベクターであって、ＨＨＶ−７のＵ２、Ｕ３、Ｕ４、Ｕ７、Ｕ８、Ｕ２４、Ｕ２４aおよびＵ２５領域からなる群より選ばれる少なくとも１領域に相当する部位に、外因性ヌクレオチド配列を備える、組換ウイルスベクターである。 （もっと読む）

本発明は、特に、ヒトの成人肝に由来する単離した肝前駆肝幹細胞、およびこれらの細胞の細胞集団に関する。本発明は、また、医療、肝臓病、肝臓代謝の先天異常、移植、感染性疾患、肝不全における単離した前記の前駆肝幹細胞の使用に関する。本発明は、これら細胞の単離方法、これら細胞の培養、分化前後での特性付け、ならびに移植、ヒト疾患の動物モデル、毒物学、および薬理学におけるこれらの細胞の使用にも関する。 （もっと読む）

本発明は、RNA、特にT細胞受容体及び／又はFoxP3をコードするRNAで一過性にトランスフェクトされたT細胞、及びエレクトロポレーションによってRNAでT細胞をトランスフェクトする方法に関する。本発明の組成物には、抗原に特異的なT細胞受容体（TCR）をコードするRNAで一過性にトランスフェクトされたT細胞が含まれ、この場合、該T細胞は、MHC分子と複合体化した該抗原を提示する細胞に対して特異的なエフェクター機能をを示す。FoxP3をコードする外来性RNAを含むT_reg細胞もまた提供される。トランスフェクトされたT細胞は、免疫療法、特に、腫瘍、病原体感染、自己免疫疾患、移植拒絶反応、移植片対宿主病の治療のために有効である。 （もっと読む）