細胞中の選択したアポトーシス関連遺伝子の発現を抑制するための方法であって、(1)ゲノム中に存在する、選択した遺伝子にある部位、または該遺伝子と関係がある部位と結合する核酸結合部分、および(2)修飾部分を含む分子を、細胞中に導入することを含み、前記核酸結合部分がオリゴヌクレオチドまたはオリゴヌクレオチド模倣体または類似体を含み、前記抑制因子部分がポリペプチドまたはペプチド模倣体を含む方法。本発明の方法において使用するための分子を提供する。抑制因子または修飾部分は、ヒストン脱アセチル化酵素またはDNAメチラーゼを補うことができる、ヒストン脱アセチル化酵素またはDNAメチラーゼまたはポリペプチドの一部分であってよい。核酸結合部分は、三重鎖形成オリゴヌクレオチド(TFO)であってよい。アポトーシス関連遺伝子は、Bel-2であってよい。本発明の方法および分子は、癌の治療において有用である可能性がある。
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本発明は、ｐ４０のポリペプチドサブユニット、たとえばニワトリのＩＬ１２を含む新規な鳥類のサイトカインを提供する。さらに、このようなポリペプチドをコード化した核酸ならびにサイトカインまたは本発明のポリペプチドを含むアジュバントおよびワクチンを開示する。
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本発明は、アンドロゲン調節性遺伝子PMEPA1ならびにこの遺伝子によりコードされるタンパク質（その変異体および類似体を含む）に関する。癌細胞増殖を抑制し、アンドロゲン受容体発現を低下させ、アンドロゲン受容体により転写制御される遺伝子の発現を調節し、前立腺癌を診断および/または予後判定する方法もまた提供される。 （もっと読む）

開示は、内部コア及び少なくとも２層の周囲の層を含む組成物に関する。この組成物はヒト及びその他の哺乳類に用いるのに好適であり、特に内部コアの構成成分が湿気に敏感である場合に好適である。
特に、開示された組成物は次のものを含む：
（ａ）１以上の構成成分を含む内部コア；
（ｂ）内部コアを取り囲む内層であって、その際内層が、ｐＨ約３以下で不溶性である連続コーティング、約３ｍｇ／ｃｍ²〜約２５ｍｇ／ｃｍ²のコーティング重量を有する連続コーティング、及びこれらの組み合わせから成る群から選択される内層；並びに
（ｃ）内層を取り囲む外層であって、その際外層が疎水性である外層。 （もっと読む）

本発明は概して卵巣特異的遺伝子（O1-180、O1-184およびO1-236）およびそれらがコードするタンパク質に関する。また、生殖組織における細胞増殖性障害または細胞変性障害を検出する方法も提供する。さらにまた本発明は、卵巣特異的遺伝子と相互作用する化合物および/または卵巣特異的遺伝子の発現または活性を調整する化合物のスクリーニング方法も提供する。これらの化合物は避妊薬および/または妊娠薬である可能性がある。
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本発明は、RNA干渉を介した遺伝子特異的沈黙化に関し、特にRNAi分子を発現するベクターに関する。いくつかの態様において、本発明は、RNAi分子の誘導性発現のための、および/またはRNAi分子の長期間の発現のための組成物ならびに方法を提供する。したがって、本明細書に記述の組成物および方法は、細胞における調節可能なおよび/または持続的な遺伝子特異的沈黙化に適している。 （もっと読む）

本発明は、U7タイプ改変snRNA配列、天然のU7プロモーター、及びジストロフィンの不要なドメインをコードする少なくとも1つのエクソンの、少なくとも1つのスプライス部位に対する少なくとも1つのアンチセンス配列を含むアデノ関連ウイルスベクターに関する。
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マイクロRNA遺伝子miR15およびmiR16は、慢性リンパ性白血病または前立腺癌由来の細胞などのある種の癌由来の細胞に特徴的な、13q14にある30kbの消失領域内に位置する。miR15遺伝子もしくはmiR16遺伝子のコピー数の減少を検出することにより、miR15遺伝子もしくはmiR16遺伝子の変異状態を確定することにより、またはこれらの遺伝子から転写されるRNAの減少を検出することにより、慢性リンパ性白血病または前立腺癌を診断しうる。miR15遺伝子産物またはmiR16遺伝子産物は、これらの疾患に罹患した被験者に投与された場合、慢性リンパ性白血病または前立腺癌細胞などの癌の新生物性または腫瘍形成性増殖を抑制することができる。図は、18例の慢性リンパ性白血病患者におけるマイクロサテライトマーカーD13S272およびD138273のヘテロ接合性消失分析である。
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本出願人は、本明細書中に目的のポリペプチド（例えば、タンパク質または抗原）をコード化する異種核酸の送達及び発現におけるアデノウイルスベクターの効率を向上させるための新規な方法、ベクター及びベクター組成物を開示する。アデノウイルス感染は一般住民において極めてよく起こり、大多数の人がより流行性のアデノウイルス血清型に対する中和抗体を有している。既存の抗アデノウイルス免疫は、異種タンパク質または抗原の送達及び発現のためのアデノウイルスの効果を弱めたり、事によると妨げる恐れがある。本明細書中に教示されている方法は、少なくとも２つのアデノウイルス血清型のカクテルによりタンパク質または抗原を送達させることにより既存免疫を相殺するように機能する。このように少なくとも２つのアデノウイルス血清型の組成物を用いるとアデノウイルス投与の効果が高められることが判明した。ヒト免疫不全ウイルス（“ＨＩＶ”）に対する免疫応答の誘発に使用されるアデノウイルスベクターも開示している。
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本発明は、パラミクソウイルスベクターと活性化したＴ細胞とを接触させる工程を含む、Ｔ細胞に遺伝子を導入する方法を提供する。また本発明は、外来遺伝子が導入されたＴ細胞の製造方法であって、パラミクソウイルスベクターと活性化したＴ細胞とを接触させる工程を含む方法を提供する。また本発明は、この方法により製造された、外来遺伝子が導入されたＴ細胞を提供する。本発明により、効率的な活性化Ｔ細胞特異的な遺伝子送達が可能となり、Ｔ細胞を指向した遺伝子送達による免疫学的な改変戦略への適用が期待される。 （もっと読む）

本発明は、改善された安定性と長い血漿半減期を有する、ビタミンＫ依存性ポリペプチド、具体的にはヒトVII因子、ヒトVIIａ因子、ヒトIX因子、および、ヒトプロテインＣ、および、それらの誘導体をコードする改変されたｃＤＮＡ配列、このようなｃＤＮＡ配列を含む組換え発現ベクター、このような組換え発現ベクターで形質転換された宿主細胞、改変されていない野生型タンパク質の生物活性を有するが、改善された安定性を有する組換えポリペプチドおよび誘導体、ならびに、このような組換えタンパク質およびそれらの誘導体の製造方法に関する。本発明はまた、このような改変されたＤＮＡ配列を含むヒト遺伝子治療に使用するためのトランスファーベクターも包含する。 （もっと読む）

本発明は、ＯＸ４０受容体（ＯＸ４０Ｒ）と結合でき、ＯＸ４０Ｒ−ＯＸ４０Ｌ相互作用を阻害できる、ＯＸ４０リガンド（ＯＸ４０Ｌ）細胞外領域から分離されたペプチドを開示する。このようなペプチド、それらを含む融合タンパク質、並びにそれらの配列に基づいてデザインされたペプチドおよびその他の分子は、活性化Ｔ細胞にかかわる疾患の予防および／または治療においてＯＸ４０Ｒ仲介細胞情報伝達をブロッキングするために、天然ＯＸ４０Ｌと競合するＯＸ４０Ｒ結合剤として使用できる。 （もっと読む）

本発明は、ウイルスエンベロープベクターを用いて細胞内あるいは生体内へ、化学療法剤、好ましくは抗癌剤を移入するための医薬製剤を提供する。化学療法剤を封入したウイルスエンベロープベクターを有効成分として含有する医薬製剤。抗癌剤として例えぱブレオマイシン類、アントラキノン系制癌剤、マイトマイシン類、アクチノマイシン類、タキサン誘導体、カンプトテシン類、シスプラチン類、スタウロスポリン類、ビンクリスチン、ストレプトゾトシン、５−フルオロウラシル（５−ＦＵ）およびその誘導体、ビラルビシン、ドラスタチン（Ｄｏｌａｓｔａｔｉｎ）およびそれらの薬理学的に許容される塩を挙げることができる。ウイルスとして例えばセンダイウイルス、レトロウイルス、アデノウイルス、アデノ随伴ウイルス、ヘルペスウイルス、ワクシニアウイルス、ポックスウイルス、インフルエンザウイルス等を挙げることができる。 （もっと読む）

【課題】デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）は、ジストロフィン遺伝子の重篤な欠陥により引き起こされる進行性筋疾患であり、３０歳までに患者が死亡する結果となる。
【解決手段】本発明は、ＤＭＤに対して適切なヒトモデルとして二重変異体マウス（ＤＭ）を利用する。これらのマウスは、ジストロフィン及びユートロフィン（mdxl⁺，utrn ^-/-）の両方を欠損し、３ヵ月で死亡し、重い筋肉衰弱、顕著な成長遅延、脊柱後彎、減量、緩い姿勢（slack posture）及び不動性状態を患うからである。新規なヒト網膜ジストロフィンＤｐ２６０のトランスジーンからの発現は、早死を防ぎ、重篤な筋ジストロフィーを緩い臨床的筋疾患に弱めることを明らかにした。筋電図、組織学、ラジオグラフィー、磁気共鳴イメージング、及び行動研究は、ＤＭトランスジェニックマウスが、正常に成育し、正常な背骨の彎曲及び運動性を持ち、筋疾患を弱めたと結論した。トランスジェニックＤＭマウスによるＥＭＧ及び組織学的なデータは、異常性を緩やかな筋疾患に典型的なレベルまで弱めることを明らかにしたが、一方、ＤＭマウスは、ヒトジストロフィン異常症に共通して見られる著しい異常性が見られた。また、トランスジェニックＤＭマウスは、何も処理をしていないｍｄｘマウス及びコントロールと同等の測定可能な運動レベルも有した。 （もっと読む）

本発明は、対象の遺伝子を一過性にトランスフェクトし、生体適合性ポリマー膜内に包含させた細胞を含有するカプセル、これらのカプセルを調製する方法、対象の遺伝子によって分泌されたタンパク質の活性をｉｎ ｖｉｖｏで評価する方法であって、カプセルを多細胞生物に投与するステップと活性を検出するステップとを含む方法、このようなカプセルを含む医薬組成物、並びに対象のタンパク質を被検体に投与するためのその使用に関する。 （もっと読む）

本発明は、CpGジヌクレオチドの標的挿入または除去による特異的発現調整のための核酸の修飾に関する。本発明はまた、修飾核酸および発現ベクターに関する。 （もっと読む）

本発明は、変化したａＰＫＣ機能と、アルツハイマー病（ＡＤ）及び神経芽細胞腫などの神経系疾患及び癌との間の関連性を確立する。神経系疾患及び癌における診断、薬剤スクリーニング及び遺伝子治療において、ａＰＫＣを使用する方法を提供する。 （もっと読む）

一般に自家グレリンに対する免疫化に基づく新規方法が開示される。免疫化は、好ましくは、自家グレリンのアナログの投与により行なわれる。このアナログは、自家グレリンポリペプチドに対する抗体産生を誘導し得る。免疫原として特に好ましいのは、ただ１つ又は数個の外来性の優性で無差別性のＴ細胞エピトープの導入により改変されている自家グレリンである。グレリンに対する核酸ワクチン接種及び生ワクチンを用いるワクチン接種並びにこれらワクチン接種に有用な方法及び手段もまた開示される。このような方法及び手段は、アナログ及び薬学的製剤並びに核酸フラグメント、ベクター、形質転換細胞、ポリペプチド及び薬学的製剤の製造方法を含む。 （もっと読む）

本発明は、アポトーシス特異的ｅＩＦ-５Ａ又はｅＩＦ-５Ａ１とも呼ばれるアポトーシス特異的真核生物開始因子５Ａ(ｅＩＦ-５Ａ)、核酸、及びポリペプチド、並びにアポトーシス特異的ｅＩＦ-５Ａの発現を阻害するアンチセンス・ヌクレオチド又はｓｉＲＮＡを使用して、細胞においてアポトーシスを阻害又は抑制するための方法に関する。本発明はまた、アポトーシス特異的ｅＩＦ-５Ａの発現を抑制することにより、炎症性サイトカインの発現抑制又は阻害、或いはＮＦκＢの活性化を活性化を阻害することに関する。
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多細胞生物（例えば、動物）の標的細胞ゲノムへの外因性核酸の相同組換え方法を提供する。本発明の方法では、線状化エンドヌクレアーゼ部位（例えば、リコンビナーゼ認識部位）および相同組換え組み込みエレメントを含むターゲティングベクターを、多細胞生物の標的細胞がターゲティングベクターを取り込むように、例えば、全身投与または局所投与によって多細胞生物と接触させる。ターゲティングベクターは、相同組換え事象前の何らかの時点で（例えば、多細胞生物との接触前または接触後）線状化エンドヌクレアーゼ（例えば、リコンビナーゼ）によって線状化されたものである。標的細胞による取り込み後、組み込みエレメントは、線状化ターゲティングベクター由来の標的細胞ゲノムへ相同組換えされる。本方法の実施において使用するためのターゲティングベクター、システム、およびキットも提供する。 （もっと読む）