本発明は、新規なカチオン性脂質、トランスフェクション剤、マイクロ粒子、ナノ粒子、及び低分子干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子に関する。本発明はまた、患者又は生物において遺伝子発現及び／又は活性の調節に応答する形質、疾患及び状態の研究、診断、及び治療のために用いられる組成物、及び方法を特徴とする。詳細には、本発明は、生物学的に活性な分子、例えば、抗体（例えば、モノクローナル抗体、キメラ抗体、ヒト化抗体など）、コレステロール、ホルモン、抗ウイルス剤、ペプチド、蛋白質、化学療法剤、小分子、ビタミン、補因子、ヌクレオシド、ヌクレオチド、オリゴヌクレオチド、酵素的核酸、アンチセンス核酸、三重鎖形成性オリゴヌクレオチド、２，５−Ａキメラ、ｄｓＲＮＡ、アロザイム、アプタマー、デコイ及びこれらの類似体、及び小核酸分子、例えば、低分子干渉核酸（ｓｉＮＡ）、低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）、二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）、マイクロ−ＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）、短ヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）、及びＲＮＡｉ阻害分子を、例えば、患者又は生物の関連する細胞及び／又は組織に有効にトランスフェクト又は送達するための新規なカチオン性脂質、マイクロ粒子、ナノ粒子及びトランスフェクション剤に関する。そのような新規なカチオン性脂質、マイクロ粒子、ナノ粒子及びトランスフェクション剤は、例えば、細胞、患者又は生物において疾患、状態、又は形質を予防、阻害、又は治療するために組成物を提供するのに有用である。本明細書に記載される組成物は、一般に処方分子組成物（ＦＭＣ）又は脂質ナノ粒子（ＬＮＰ）と称される。

【特許請求の範囲】
【請求項１】
１つ以上の低分子干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子、３−ジメチルアミノ−２−（コレスタ−５−エン−３β−オキシブタン−４−オキシ）−１−（ｃｉｓ，ｃｉｓ−９，１２−オクタデカジエンオキシ）プロパン（ＣＬｉｎＤＭＡ）、ジステアロイルホスファチジルコリン（ＤＳＰＣ）、コレステロール、及び１−［８’−（１，２−ジミリストイル−３−プロパンオキシ）−カルボキサミド−３’，６’−ジオキサオクタニル］カルバモイル−ω−メチル−ポリ（エチレングリコール）（ＰＥＧ−ＤＭＧ）を含む、脂質ナノ粒子（ＬＮＰ）組成物。
【請求項２】
リノレイルアルコールをさらに含む、請求項１に記載のＬＮＰ組成物。
【請求項３】
前記ＣＬｉｎＤＭＡ、ＤＳＰＣ、コレステロール、ＰＥＧ−ＤＭＧ、及びリノレイルアルコールが、４３／３６／１０／４／７のモル比を有する、請求項２に記載のＬＮＰ組成物。
【請求項４】
前記ｓｉＮＡ分子が、１つ以上のリボヌクレオチドを含む、請求項１に記載のＬＮＰ組成物。
【請求項５】
前記ｓｉＮＡ分子が、センス鎖及びアンチセンス鎖を含む、請求項１に記載のＬＮＰ組成物。
【請求項６】
前記センス鎖中に存在する１つ以上のプリンヌクレオチドが、２’−デオキシプリンヌクレオチドである、請求項５に記載のＬＮＰ組成物。
【請求項７】
前記アンチセンス鎖中に存在する１つ以上のプリンヌクレオチドが、２’−Ｏ−メチルプリンヌクレオチドである、請求項５に記載のＬＮＰ組成物。
【請求項８】
前記センス鎖中に存在する１つ以上のピリミジンヌクレオチドが、２’−デオキシ−２’−フルオロヌクレオチドである、請求項５に記載のＬＮＰ組成物。
【請求項９】
前記アンチセンス鎖中に存在する１つ以上のピリミジンヌクレオチドが、２’−デオキシ−２’−フルオロヌクレオチドである、請求項５に記載のＬＮＰ組成物。
【請求項１０】
薬学的に許容されうる担体又は希釈剤中に請求項１に記載のＬＮＰ組成物を含む組成物。

【図１】

【図２】

【図３】

【図４】

【図５】

【図６】

【図７】

【図８】

【図９】

【図１０】

【図１１】

【図１２】

【図１３】

【図１４】

【図１５】

【図１６】

【図１７】

【図１８】

【図１９】

【図２０】

【図２１】

【図２２】

【図２３】

【図２４】

【図２５】

【図２６】

【図２７】

【図２８】

【図２９】

【図３０】

【図３１】

【図３２】

【図３３】

【図３４】

【図３５】

【図３６】

【図３７】

【図３８】

【図３９】

【図４０】

【図４１】

【図４２】

【図４３】

【図４４】

【図４５】

【図４６】

【図４７】

【公表番号】特表２０１０−５０７６８０（Ｐ２０１０−５０７６８０Ａ）
【公表日】平成２２年３月１１日（２０１０．３．１１）
【国際特許分類】
【出願番号】特願２００９−５３４７７１（Ｐ２００９−５３４７７１）
【出願日】平成１９年１０月１７日（２００７．１０．１７）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２００７／０８１５９４
【国際公開番号】ＷＯ２００８／１４７４３８
【国際公開日】平成２０年１２月４日（２００８．１２．４）
【公序良俗違反の表示】
（特許庁注：以下のものは登録商標）
１．ＴＥＦＬＯＮ
【出願人】（５０９１１６０８２）サーナ　セラピューティクス　インコーポレーテッド (1)
【Ｆターム（参考）】