Ｃ５修飾ピリミジンを含むオリゴヌクレオチド
本発明の一態様は、少なくとも一つのリガンドを含む二本鎖オリゴヌクレオチドに関する。一部の実施形態では、リガンドは、二本鎖オリゴヌクレオチドを構成する二本のオリゴヌクレオチド鎖のうち一方だけに結合している。一部の実施形態では、二本鎖オリゴヌクレオチドのオリゴヌクレオチドの両方が独立して、結合リガンドを含む。一部の実施形態では、オリゴヌクレオチド鎖は少なくとも一つの修飾糖部分を含む。一部の実施形態では、オリゴヌクレオチドの鎖の一方または両方の中のリン酸結合が、ホスホロチオエートまたはホスホロジチオエート結合で置換されている。好ましい一実施形態では、リガンドは、コレステロールまたは５β−コラン酸である。本発明の別の一態様は、少なくとも一つのリガンドを含む一本鎖オリゴヌクレオチドに関する。一部の実施形態では、オリゴヌクレオチドは少なくとも一つの修飾糖部分を含む。一部の実施形態では、オリゴヌクレオチドのリン酸結合は、ホスホロチオエートまたはホスホロジチオエート結合で置換されている。好ましい一実施形態では、リガンドは、コレステロールまたは５β−コラン酸である。リガンドは、オリゴヌクレオチドの薬物動態学的特性を改善する。
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【特許請求の範囲】
【請求項１】
下記の化学式Iで表される一本鎖オリゴヌクレオチド。
【化１】
（Ｘは、Ｈ、−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）２、−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）−Ｏ−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）２、−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）２、または−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）−Ｏ−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）２であり；
Ｍはそれぞれ独立して、アルカリ金属または総電荷＋１の遷移金属を表し；
ｎは１６、１７、１８、１９、２０、２１、２２、２３または２４であり；
Ｒ１、Ｒ２、およびＲ５はそれぞれ独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆ、−Ｏアルキル、−Ｏアリル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＯＲ７、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＳＲ７、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＮ（Ｒ７）２、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ７）２、−Ｎ（Ｒ７）２、−Ｓ（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ｖＯ（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＳ（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＯ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＮ（（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル）２、または−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＯＮ（（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル）２を表し；
Ａ１はそれぞれ独立して、
【化２】
を表し；
Ｚ１はそれぞれ独立して、ＯまたはＳを表し；
Ｚ２はそれぞれ独立して、−ＯＨ、−ＯＭ、−Ｏアルキル、−Ｏアリール、−Ｏアラルキル、−ＳＨ、ＳＭ、−Ｓアルキル、−Ｓアリール、−Ｓアラルキル、−Ｎ（Ｒ３）Ｒ４、−（Ｃ（Ｒ７）２）ｍＮ（Ｒ７）２、−Ｎ（Ｒ７）（Ｃ（Ｒ７）２）ｍＮ（Ｒ７）２、またはアルキルを表し；
Ｒ３およびＲ４はＨまたはアルキルであり；またはＲ３およびＲ４は全体として３、４、５、６または７員環を成し；
Ｒ６はそれぞれ独立して、Ｈ、アルキルまたはＮＨＣＨ２ＣＨ＝ＣＨ２を表し；
Ｒ７はそれぞれ独立して、Ｈまたはアルキルを表し；
Ａ２はそれぞれ独立して、
【化３】
を表し；
Ａ３はそれぞれ独立して、
【化４】
を表し；
Ａ４はそれぞれ独立して、結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、アルケニルジラジカル、アミノアルキルジラジカル、アルキニルジラジカル、アルキルアルキニルジラジカル、チオエーテル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、Ｂ１Ｃ（Ｒ）２Ｂ２、Ｂ１Ｃ（Ｒ）（Ｂ２）２、Ｂ１Ｃ（Ｂ２）３、Ｂ１Ｎ（Ｒ）（Ｂ２）、Ｂ１Ｎ（Ｂ２）２を表し、または式：
【化５】
を有し、
Ｂ１はそれぞれ独立して、Ａ３とＡ４の間の結合を表し；
Ｂ２はそれぞれ独立して、Ａ４とＡ５の間の結合を表し；
Ｒはそれぞれ独立して、水素またはアルキルを表し；
ｍはそれぞれ独立して、１、２、３、４、５、６、７または８を表し；
ｍ１はそれぞれ独立して、０、１、２、３、４、５、６、７または８を表し；
ｖはそれぞれ独立して、１、２、３または４を表し；
ｗは原子価則に従ってそれぞれ独立して、１、２または３を表し；
ただしＡ５が少なくとも１回出現することを条件とし；および
Ａ５はそれぞれ独立して、化合物Ｃ、化合物Ｃ、化合物Ｄ、化合物Ｄ'、あるいは、ステロイド、胆汁酸、脂質、葉酸、ピリドキサール、Ｂ１２、リボフラビン、ビオチン、芳香族化合物、多環式化合物、クラウンエーテル、インターカレーター、切断分子、タンパク質結合剤、糖質、または必要に応じて置換された飽和５員環の、ラジカルを表し；
化合物Ｃは：
【化６】
で表され、
化合物Ｃ’は：
【化７】
で表され、
ＣおよびＣ’について、
Ｒ２５はそれぞれ独立して、Ｈ、ハロゲン、ヒドロキシル、チオール、アルコキシル、チオアルキル、アジド、−Ｎ（Ｒ２７）２、−ＣＯ２Ｒ ２７、−ＣＯＲ２７、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ２７、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
Ｒ２６はそれぞれ独立して、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
Ｒ２７はそれぞれ独立して、Ｈ、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
Ｒ２８はそれぞれ独立して、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ２７、−Ｎ（Ｒ２７）Ｃ（Ｏ）Ｒ２７、−Ｎ（Ｒ２７）２、− ＣＯ２Ｒ ２７、−ＣＯＲ２７、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；および
ｐはそれぞれ独立して１、２、３、４、５、６または７を表し；
化合物Ｄは：
【化８】
で表され、
化合物Ｄ'は：
【化９】
で表され、
ＤおよびＤ'について、
Ｒ２９はそれぞれ独立して、Ｈ、ハロゲン、ヒドロキシル、チオール、アルコキシル、チオアルキル、アジド、−Ｎ（Ｒ３０）２、−ＣＯ２Ｒ３０、−ＣＯＲ３０、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ３０、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
Ｒ３０はそれぞれ独立して、Ｈ、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
Ｒ３１はそれぞれ独立して、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
ｔはそれぞれ独立して、１、２、３、４、５、６または７を表す。）
【請求項２】
ｎが１８、１９、２０、２１または２２であることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３】
ｎが２０であることを特徴とする請求項１の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４】
Ａ５が少なくとも２回出現することをを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５】
Ａ５が少なくとも５回出現することを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６】
Ａ５が少なくとも１０回出現することを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７】
Ａ５がそれぞれ独立して、化合物Ｃ、化合物Ｄ、あるいは、コレステロール、５β−コラン酸、プロゲステロン、アルドステロン、デヒドロアルドステロン、イソアンドロステロン、エステロン、エストラジオール、エルゴステロール、デヒドロエルゴステロール、ラノステロール、４−コレステン−３−オン、ググルステロン、テストステロン、ノルテストステロン、フォルメスタン、ヒドロキシエクジソン、ケトエストリオール、コルチコステロン、ジエネストロール、ジヒドロキシプレグナノン、プレグナノン、コポルンモン、エキレニン、エキリン、エストリオール、エチニルエストラジオール、メストラノール、モキセストロール、ミタトリエンジオール、キネストラジオール、キネストロール、ヘルボル酸、プロトスタジエン、フシジン酸、シクロアルテノール、トリカロール、ククルビタニンセドレロン、ユーフォル、ダマレンジオール、パーケオール、デキサメタゾン、メチルプレドニゾロン、プレドニゾロン、ヒドロコルチゾン、パラメタゾン、ベタメタゾン、コルチゾン、フルオシノニド、フルオロメトロン、ハルシノニド、ブデソニド、またはそれら化合物の任意の１つがヒドロキシル、ハロゲン、アミノ、アルキルアミノ、アルキル、カルボン酸、エステル、アミド、カルボニル、アルコキシルもしくはシアノの一つ以上でさらに置換されたもの、のラジカルを表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項８】
Ａ５がそれぞれ独立して、コレステロールまたは５β−コラン酸のラジカルを表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項９】
Ａ５がそれぞれ独立して、
【化１０】
を表し；
Ｒ２０はそれぞれ独立して、ヒドロキシル、アミノ、ハロゲン、アルコキシル、アルキル、アミノアルキル、アジド、カルボニル、アシルまたはアシルオキシを表し；Ｚ３はそれぞれ独立して、Ｏ、ＳまたはＮＲを表し；およびｙは原子価則に従ってそれぞれ独立して、１、２、３、４、５または６を表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１０】
Ａ５がそれぞれ独立して、コール酸、デオキシコール酸、タウロコール酸、グリココール酸、グリコデオキシコール酸、タウロデオキシコール酸、ウルソデオキシコール酸またはケノデオキシコール酸のラジカルを表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１１】
Ａ５がそれぞれ独立して、ラウリン酸、ミリスチン酸、パルミチン酸、ステアリン酸、アラキジン酸、パルミトレイン酸、オレイン酸、リノール酸、リノレン酸、アラキドン酸、トリアシルグリセロール、ホスホアシルグリセロール、スフィンゴ脂質、モノテルペン、セスキテルペン、ジテルペン、セスタテルペン、トリテルペンまたはテトラテルペンのラジカルを表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１２】
Ａ５がそれぞれ独立して、必要に応じて置換されたフェニル、ナフチル、アントラセニル、フェナントレニル、ピレニル、ピリジニル、キノリニル、アクリジニル、フェナトリジニル、ピラジニル、ピリミジニル、ピリダジニル、キノキサリニル、キナゾリニル、１，７−フェナントロリニル、インドリル、チアナフテニル、ベンズオキサゾリル、ベンゾフラニル、１，２−ベンズイソキサゾリル、ベンズイミダゾリル、ピロリル、チオフェニル、イソキサゾリル、ピラゾリル、チアゾリル、イミダゾリル、テトラゾリルまたはフラニルを表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１３】
Ａ５がそれぞれ独立して、エリトロース、トレオース、リボース、アラビノース、キシロース、リキソース、アロース、アルトロース、グルコース、マンノース、グロース、イドース、ガラクトースまたはタロース；あるいは、それらのいずれかの間の１，４グリコシド結合によって形成された二糖または三糖；のラジカルを表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１４】
Ａ５がヘキソースまたはペントースであることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１５】
Ａ５が、
【化１１】
で表され；
Ｒ４０がそれぞれ独立して、Ｈ、アルキル、アリール、アラルキル、−Ｃ（Ｏ）アルキル、−Ｃ（Ｏ）アリール、−Ｃ（Ｏ）アラルキルまたはＳｉ（アルキル）３を表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１６】
Ａ５が、
【化１２】
であることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１７】
Ａ５が、
【化１３】
であり；および
Ａ４が、
【化１４】
であることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１８】
Ａ５が、必要に応じて置換されたシクロペンタン、ピロリジン、テトラヒドロフラン、テトラヒドロチオフェンまたは１，１−ジフルオロシクロペンタンであることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１９】
Ａ５が化合物Ｃであることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２０】
Ａ５が、
【化１５】
であることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２１】
Ａ５が化合物Ｄであることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２２】
Ａ５が、
【化１６】
であることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２３】
Ａ５が多環式化合物のラジカルであることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２４】
Ａ５が、
【化１７】
であり、
Ｒ３２はそれぞれ独立して、Ｈ、ハロゲン、ヒドロキシル、チオール、アルコキシル、チオアルキル、アジド、−Ｎ（Ｒ３４）２、− ＣＯ２Ｒ ３４、−ＣＯＲ３４、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ３４、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；Ｒ３３は、アルキル、アルケニル、アリール、ハロゲンまたはアルコキシルで必要に応じて置換されたアリールであり；およびＲ３４はそれぞれ独立して、Ｈ、アルキル、アリールまたはアラルキルを表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２５】
Ａ５が、
【化１８】
であることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２６】
Ａ５が、
【化１９】
であり、
Ａ４が、
【化２０】
であることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２７】
Ｒ２がそれぞれ独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆまたは−Ｏアルキルを表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２８】
Ｒ２がそれぞれ独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆ、−ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＲ７、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＲ７、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ７）２、−ＯＣＨ２Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＮＨ２、−Ｎ（ＣＨ３）２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（ＣＨ３）２または−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＮ（ＣＨ３）２を表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２９】
Ｒ２がそれぞれ独立して、−ＮＨ２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３または−Ｎ（ＣＨ３）２を表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３０】
Ｒ５がそれぞれ独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆ、−ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＲ７、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＲ７、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ７）２、−ＯＣＨ２Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＮＨ２、−Ｎ（ＣＨｓ）２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（ＣＨ３）２または−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＮ（ＣＨ３）２を表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３１】
Ｒ５がそれぞれ独立して、−ＮＨ２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３または−Ｎ（ＣＨ３）２を表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３２】
Ｒ２およびＲ５がそれぞれ独立して、−ＮＨ２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３または−Ｎ（ＣＨ３）２を表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３３】
Ｚ２がそれぞれ独立して、−ＯＨ、−ＯＭ、−Ｏアルキル、−Ｏアリール、−Ｏアラルキル、−ＳＨ、−ＳＭ、−Ｓアルキル、−Ｓアリール、−Ｓアラルキル、−Ｎ（Ｒ３）Ｒ４、−（Ｃ（Ｒ７）２）ｍＮ（Ｒ７）２、−Ｎ（Ｒ７）（Ｃ（Ｒ７）２）ｍＮ（Ｒ７）２またはメチルを表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３４】
Ｚ２がそれぞれ独立して、−ＯＨ、−ＯＭ、−Ｏアルキル、−Ｏアリールまたは−Ｏアラルキルを表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３５】
Ａ２がそれぞれ独立して、
【化２１】
を表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３６】
Ａ４がそれぞれ独立して、
【化２２】
を表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３７】
Ａ４がそれぞれ独立して、
【化２３】
を表し、および
Ａ５がステロイドであることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３８】
Ａ４がそれぞれ独立して、
【化２４】
を表し、および
Ａ５がそれぞれ独立して、
【化２５】
を表し、
Ｒ２０はそれぞれ独立して、ヒドロキシル、アミノ、ハロゲン、アルコキシル、アルキル、アミノアルキル、アジド、カルボニル、アシルまたはアシルオキシを表し；Ｚ３はそれぞれ独立して、Ｏ、ＳまたはＮＲを表し；およびｙは原子価則に従ってそれぞれ独立して、１、２、３、４、５または６を表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３９】
第一鎖および第二鎖を含み、該第一鎖および第二鎖が独立して下記の化学式IIで表されることを特徴とする二本鎖オリゴヌクレオチド。
【化２６】
（Ｘは、Ｈ、−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）２、−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）−Ｏ−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）２、−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）２、または−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）−Ｏ−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）２であり；
Ｍはそれぞれ独立して、アルカリ金属または総電荷＋１の遷移金属を表し；
ｎは１６、１７、１８、１９、２０、２１、２２、２３または２４であり；
Ｒ１、Ｒ２、およびＲ５はそれぞれ独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆ、−Ｏアルキル、−Ｏアリル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＯＲ７、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＳＲ７、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＮ（Ｒ７）２、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ７）２、−Ｎ（Ｒ７）２、−Ｓ（ｄ−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＯ（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＳ（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＯ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＮ（（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル）２または−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＯＮ（（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル）２を表し；
Ａ１はそれぞれ独立して、
【化２７】
を表し；
Ｚ１はそれぞれ独立して、ＯまたはＳを表し；
Ｚ２はそれぞれ独立して、−ＯＨ、−ＯＭ、−Ｏアルキル、−Ｏアリール、−Ｏアラルキル、−ＳＨ、ＳＭ、−Ｓアルキル、−Ｓアリール、−Ｓアラルキル、−Ｎ（Ｒ３）Ｒ４、−（Ｃ（Ｒ７）２）ｍＮ（Ｒ７）２、−Ｎ（Ｒ７）（Ｃ（Ｒ７）２）ｍＮ（Ｒ７）２またはアルキルを表し；
Ｒ３およびＲ４はＨまたはアルキルであり；またはＲ３およびＲ４は全体として３、４、５、６または７員環を成し；
Ｒ６はそれぞれ独立して、Ｈ、アルキルまたは−ＮＨＣＨ２ＣＨ＝ＣＨ２を表し；
Ｒ７はそれぞれ独立して、Ｈまたはアルキルを表し；
Ａ２はそれぞれ独立して、
【化２８】
を表し；
Ａ３はそれぞれ独立して、
【化２９】
を表し；
Ａ４はそれぞれ独立して、結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、アルケニルジラジカル、アミノアルキルジラジカル、アルキニルジラジカル、アルキルアルキニルジラジカル、チオエーテル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、Ｂ１Ｃ（Ｒ）２Ｂ２、Ｂ１Ｃ（Ｒ）（Ｂ２）２、Ｂ１Ｃ（Ｂ２）３、Ｂ１Ｎ（Ｒ）（Ｂ２）、Ｂ１Ｎ（Ｂ２）２を表し、または式：
【化３０】
を有し、
Ｂ１はそれぞれ独立して、Ａ３とＡ４の間の結合を表し；
Ｂ２はそれぞれ独立して、Ａ４とＡ５の間の結合を表し；
Ｒはそれぞれ独立して、水素またはアルキルを表し；
ｍはそれぞれ独立して、１、２、３、４、５、６、７または８を表し；
ｍ１はそれぞれ独立して、０、１、２、３、４、５、６、７または８を表し；
ｖはそれぞれ独立して、１、２、３または４を表し；
ｗは原子価則に従ってそれぞれ独立して、１、２または３を表し；
ただしＡ５が少なくとも１回出現することを条件とし；および
Ａ５はそれぞれ独立して、化合物Ｃ、化合物Ｄ、あるいは、ステロイド、胆汁酸、脂質、葉酸、ピリドキサール、Ｂ１２、リボフラビン、ビオチン、芳香族化合物、多環式化合物、クラウンエーテル、インターカレーター、切断分子、タンパク質結合剤、糖質、または必要に応じて置換された飽和５員環の、ラジカルを表し；
化合物Ｃは：
【化３１】
で表され、および
化合物Ｃ’は：
【化３２】
で表され、
ＣおよびＣ’について、
Ｒ２５はそれぞれ独立して、Ｈ、ハロゲン、ヒドロキシル、チオール、アルコキシル、チオアルキル、アジド、−Ｎ（Ｒ２７）２、−ＣＯ２Ｒ２７、−ＣＯＲ２７、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ２７、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
Ｒ２６はそれぞれ独立して、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
Ｒ２７はそれぞれ独立して、Ｈ、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
Ｒ２８はそれぞれ独立して、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ２７、−Ｎ（Ｒ２７）Ｃ（Ｏ）Ｒ２７、−Ｎ（Ｒ２７）２、−ＣＯ２Ｒ２７、−ＣＯＲ２７、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；および
ｐはそれぞれ独立して、１、２、３、４、５、６または７を表し；および
化合物Ｄは：
【化３３】
で表され、および
化合物Ｄ'は：
【化３４】
で表され、
ＤおよびＤ'について
Ｒ２９はそれぞれ独立して、Ｈ、ハロゲン、ヒドロキシル、チオール、アルコキシル、チオアルキル、アジド、−Ｎ（Ｒ３０）２、−ＣＯ２Ｒ３０、−ＣＯＲ３０、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ３０、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
Ｒ３０はそれぞれ独立して、Ｈ、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
Ｒ３１はそれぞれ独立して、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；および
ｔはそれぞれ独立して、１、２、３、４、５、６または７を表す。）
【請求項４０】
ｎが１８、１９、２０、２１または２２であることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４１】
ｎが２０であることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４２】
ｎが２０であり、かつ、第一鎖および第二鎖に２つのハイブリダイズしていないヌクレオチドが存在するように第一鎖および第二鎖がハイブリダイズしていることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４３】
第一鎖についてｎが２０であり、および第二鎖についてｎが２２であることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４４】
Ａ５が少なくとも２回出現することを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４５】
Ａ５が少なくとも５回出現することを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４６】
Ａ５が少なくとも１０回出現することを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４７】
Ａ５が第一鎖にのみ存在することを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４８】
第一鎖および第二鎖が、それぞれ少なくとも１回のＡ５の出現を含むことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４９】
Ａ５がそれぞれ独立して、化合物Ｃ、化合物Ｄ、あるいは、コレステロール、５β−コラン酸、プロゲステロン、アルドステロン、デヒドロアルドステロン、イソアンドロステロン、エステロン、エストラジオール、エルゴステロール、デヒドロエルゴステロール、ラノステロール、４−コレステン−３−オン、ググルステロン、テストステロン、ノルテストステロン、フォルメスタン、ヒドロキシエクジソン、ケトエストリオール、コルチコステロン、ジエネストロール、ジヒドロキシプレグナノン、プレグナノン、コポルンモン、エキレニン、エキリン、エストリオール、エチニルエストラジオール、メストラノール、モキセストロール、ミタトリエンジオール、キネストラジオール、キネストロール、ヘルボル酸、プロトスタジエン、フシジン酸、シクロアルテノール、トリカロール、ククルビタニンセドレロン、ユーフォル、ダマレンジオール、パーケオール、デキサメタゾン、メチルプレドニゾロン、プレドニゾロン、ヒドロコルチゾン、パラメタゾン、ベタメタゾン、コルチゾン、フルオシノニド、フルオロメトロン、ハルシノニド、ブデソニド、またはそれら化合物の任意の１つがヒドロキシル、ハロゲン、アミノ、アルキルアミノ、アルキル、カルボン酸、エステル、アミド、カルボニル、アルコキシルもしくはシアノの一つ以上でさらに置換されたもの、のラジカルを表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５０】
Ａ５がそれぞれ独立して、コレステロールまたは５β−コラン酸のラジカルを表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５１】
Ａ５がそれぞれ独立して
【化３５】
を表し；
Ｒ２０はそれぞれ独立して、ヒドロキシル、アミノ、ハロゲン、アルコキシル、アルキル、アミノアルキル、アジド、カルボニル、アシルまたはアシルオキシを表し；Ｚ３はそれぞれ独立して、Ｏ、ＳまたはＮＲを表し；およびｙは原子価則に従ってそれぞれ独立して、１、２、３、４、５または６を表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５２】
Ａ５がそれぞれ独立して、コール酸、デオキシコール酸、タウロコール酸、グリココール酸、グリコデオキシコール酸、タウロデオキシコール酸、ウルソデオキシコール酸またはケノデオキシコール酸のラジカルを表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５３】
Ａ５がそれぞれ独立して、ラウリン酸、ミリスチン酸、パルミチン酸、ステアリン酸、アラキジン酸、パルミトレイン酸、オレイン酸、リノール酸、リノレン酸、アラキドン酸、トリアシルグリセロール、ホスホアシルグリセロール、スフィンゴ脂質、モノテルペン、セスキテルペン、ジテルペン、セスタテルペン、トリテルペンまたはテトラテルペンのラジカルを表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５４】
Ａ５がそれぞれ独立して、必要に応じて置換された、フェニル、ナフチル、アントラセニル、フェナントレニル、ピレニル、ピリジニル、キノリニル、アクリジニル、フェナトリジニル、ピラジニル、ピリミジニル、ピリダジニル、キノキサリニル、キナゾリニル、１，７−フェナントロリニル、インドリル、チアナフテニル、ベンズオキサゾリル、ベンゾフラニル、１，２−ベンズイソキサゾリル、ベンズイミダゾリル、ピロリル、チオフェニル、イソキサゾリル、ピラゾリル、チアゾリル、イミダゾリル、テトラゾリルまたはフラニルを表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５５】
Ａ５がそれぞれ独立して、エリトロース、トレオース、リボース、アラビノース、キシロース、リキソース、アロース、アルトロース、グルコース、マンノース、グロース、イドース、ガラクトースまたはタロース；あるいはそれらのいずれかの間の１，４グリコシド結合によって形成された二糖または三糖；のラジカルを表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５６】
Ａ５がヘキソースまたはペントースであることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５７】
Ａ５が、
【化３６】
であり；
Ｒ４０がそれぞれ独立して、Ｈ、アルキル、アリール、アラルキル、−Ｃ（Ｏ）アルキル、−Ｃ（Ｏ）アリール、−Ｃ（Ｏ）アラルキルまたはＳｉ（アルキル）３を表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５８】
Ａ５が、
【化３７】
であることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５９】
Ａ５が、
【化３８】
であり；および
Ａ４が、
【化３９】
であることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６０】
Ａ５が、必要に応じて置換された、シクロペンタン、ピロリジン、テトラヒドロフラン、テトラヒドロチオフェンまたは１，１−ジフルオロシクロペンタンであることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６１】
Ａ５が化合物Ｃであることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６２】
Ａ５が、
【化４０】
であることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６３】
Ａ５が化合物Ｄであることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６４】
Ａ５が、
【化４１】
であることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６５】
Ａ５が多環式化合物のラジカルであることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６６】
Ａ５が、
【化４２】
であり、
Ｒ３２はそれぞれ独立して、Ｈ、ハロゲン、ヒドロキシル、チオール、アルコキシル、チオアルキル、アジド、−Ｎ（Ｒ３４）２、−ＣＯ２Ｒ３４、−ＣＯＲ３４、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ３４、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；Ｒ３３は、アルキル、アルケニル、アリール、ハロゲンまたはアルコキシルで必要に応じて置換されたアリールであり；およびＲ３４はそれぞれ独立して、Ｈ、アルキル、アリールまたはアラルキルを表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６７】
Ａ５が、
【化４３】
であることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６８】
Ａ５が、
【化４４】
であり、および
Ａ４が、
【化４５】
であることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６９】
Ｒ２がそれぞれ独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆ、または−Ｏアルキルを表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７０】
Ｒ２がそれぞれ独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆ、−ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＲ７、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＲ７、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ７）２、−ＯＣＨ２Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＮＨ２、−Ｎ（ＣＨ３）２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（ＣＨ３）２、または−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＮ（ＣＨ３）２を表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７１】
Ｒ２がそれぞれ独立して、−ＮＨ２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、または−Ｎ（ＣＨ３）２を表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７２】
Ｒ５がそれぞれ独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆ、−ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＲ７、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＲ７、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ７）２、−ＯＣＨ２Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＮＨ２、−Ｎ（ＣＨ３）２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（ＣＨ３）２、または−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＮ（ＣＨ３）２を表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７３】
Ｒ５がそれぞれ独立して、−ＮＨ２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、または−Ｎ（ＣＨ３）２を表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７４】
Ｒ２およびＲ５がそれぞれ独立して、−ＮＨ２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、または−Ｎ（ＣＨ３）２を表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７５】
Ｚ２がそれぞれ独立して、−ＯＨ−ＯＭ、−Ｏアルキル、−Ｏアリール、−Ｏアラルキル、−ＳＨ、−ＳＭ、−Ｓアルキル、−Ｓアリール、−Ｓアラルキル、−Ｎ（Ｒ３）Ｒ４、−（Ｃ（Ｒ７）２）ｍＮ（Ｒ７）２、−Ｎ（Ｒ７）（Ｃ（Ｒ７）２）ｍＮ（Ｒ７）２、またはメチルを表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７６】
Ｚ２がそれぞれ独立して、−ＯＨ、−ＯＭ、−Ｏアルキル、−Ｏアリール、または−Ｏアラルキルを表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７７】
Ａ２がそれぞれ独立して、
【化４６】
を表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７８】
Ａ４がそれぞれ独立して、
【化４７】
を表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７９】
Ａ４がそれぞれ独立して、
【化４８】
を表し、および
Ａ５がステロイドであることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項８０】
Ａ４がそれぞれ独立して、
【化４９】
を表し、および
Ａ５がそれぞれ独立して、
【化５０】
を表し、
Ｒ２０はそれぞれ独立して、ヒドロキシル、アミノ、ハロゲン、アルコキシル、アルキル、アミノアルキル、アジド、カルボニル、アシルまたはアシルオキシを表し；Ｚ３はそれぞれ独立して、Ｏ、ＳまたはＮＲを表し；およびｙは原子価則に従ってそれぞれ独立して、１、２、３、４、５または６を表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項８１】
望ましくない細胞増殖、関節炎、網膜血管新生、ウイルス感染、細菌感染、アメーバ感染、寄生虫感染、真菌感染、望ましくない免疫応答、喘息、狼瘡、多発性硬化症、糖尿病、急性疼痛、慢性疼痛、神経疾患、およびヘテロ接合性の消失によって特徴づけられる疾患より成る群から選択される疾患を患う患者を治療する方法であって、治療を必要とする患者に、請求項１または３９記載のオリゴヌクレオチドの治療的有効量を投与する工程を含むことを特徴とする治療方法。
【請求項８２】
前記疾患が、望ましくない細胞増殖であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項８３】
前記疾患が、精巣癌、肺癌、乳癌、大腸癌、扁平上皮細胞癌、膵癌、白血病、黒色腫、バーキットリンパ腫、神経芽細胞腫、卵巣癌、前立腺癌、皮膚癌、非ホジキンリンパ腫、食道癌、子宮頚癌、基底細胞癌、腺癌、肝細胞癌、直腸結腸腺癌、肝癌、男性乳癌、食道の腺癌、胃の腺癌、結腸の腺癌、直腸の腺癌、胆嚢癌、過誤腫、神経膠腫、子宮体癌、急性白血病、慢性白血病、小児急性白血病、ユーイング肉腫、粘液性脂肪肉腫、脳癌、または上皮起源の腫瘍であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項８４】
前記疾患が、関節リウマチまたは網膜血管新生であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項８５】
前記疾患がウイルス感染であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項８６】
前記疾患が、ヒトパピローマウイルス、ヒト免疫不全ウイルス、Ａ型肝炎ウイルス、Ｂ型肝炎ウイルス、Ｃ型肝炎ウイルス、Ｄ型肝炎ウイルス、Ｅ型肝炎ウイルス、Ｆ型肝炎ウイルス、Ｇ型肝炎ウイルス、Ｈ型肝炎ウイルス、呼吸器合胞体ウイルス、単純ヘルペスウイルス、ヘルペスサイトメガロウイルス、ヘルペスエプスタインバーウイルス、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルス、ＪＣウイルス、ミクソウイルス、ライノウイルス、コロナウイルス、西ナイルウイルス、セントルイス脳炎、ダニ媒介脳炎ウイルス遺伝子、マレー渓谷脳炎ウイルス遺伝子、デングウイルス遺伝子、サルウイルス４０、ヒトＴ細胞白血病ウイルス、モロニーマウス白血病ウイルス、脳心筋炎ウイルス、麻疹ウイルス、水痘帯状疱疹ウイルス、アデノウイルス、黄熱ウイルス、ポリオウイルスまたはポックスウイルスによって媒介される疾患であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項８７】
前記疾患が、細菌感染、アメーバ感染、寄生虫感染または真菌感染であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項８８】
前記疾患が、マラリア原虫（ｐｌａｓｍｏｄｉｕｍ）、マイコバクテリウム・アルセランス（Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｕｌｃｅｒａｎｓ）、ヒト結核菌（Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｔｕｂｅｒｃｕｌｏｓｉｓ）、ハンセン菌（Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｌｅｐｒａｅ）、黄色ブドウ球菌（Ｓｔａｐｈｙｌｏｃｏｃｃｕｓ ａｕｒｅｕｓ）、肺炎連鎖球菌（Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ）、化膿連鎖球菌（Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｙｏｇｅｎｅｓ）、クラミジア肺炎病原体（Ｃｈｌａｍｙｄｉａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ）又は肺炎マイコプラズマ（Ｍｙｃｏｐｌａｓｍａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ）によって媒介される疾患であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項８９】
前記疾患が、望ましくない免疫応答、喘息、狼瘡、多発性硬化症または糖尿病であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項９０】
前記疾患が、虚血、再灌流傷害、移植臓器または組織に対する反応、再狭窄、あるいは炎症性腸疾患であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項９１】
前記疾患が、急性疼痛または慢性疼痛であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項９２】
前記疾患が神経疾患であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項９３】
前記疾患が、アルツハイマー病、パーキンソン病、または神経変性トリヌクレオチド反復疾患であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項９４】
前記疾患が、ヘテロ接合性の消失によって特徴づけられる疾患であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項９５】
前記オリゴヌクレオチドが、請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチドであることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項９６】
遺伝子サイレンシング法であって、請求項１または３９記載のオリゴヌクレオチドの治療的有効量を哺乳類細胞に投与して、望ましくない細胞増殖を促進する遺伝子、増殖因子遺伝子、増殖因子受容体遺伝子、キナーゼ遺伝子、Ｇタンパク質スーパーファミリー分子をコードする遺伝子、転写因子をコードする遺伝子、血管新生を媒介する遺伝子、ウイルス機能を媒介する細胞遺伝子のウイルス遺伝子、細菌病原体の遺伝子、アメーバ病原体の遺伝子、寄生虫病原体の遺伝子、真菌病原体の遺伝子、望ましくない免疫応答を媒介する遺伝子、疼痛の処理を媒介する遺伝子、神経疾患を媒介する遺伝子、ヘテロ接合性の消失によって特徴づけられる細胞にみられる対立遺伝子、または多型遺伝子の一つの対立遺伝子、の遺伝子発現を抑制することを特徴とする方法。
【請求項９７】
前記オリゴヌクレオチドが、請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチドであることを特徴とする請求項９６記載の方法。
【請求項９８】
遺伝子サイレンシング法であって、請求項１または３９に記載のオリゴヌクレオチドの治療的有効量を哺乳類細胞に投与して、ＰＤＧＦベータ遺伝子、Ｅｒｂ−Ｂ遺伝子、Ｓｒｃ遺伝子、ＣＲＫ遺伝子、ＧＲＢ２遺伝子、ＲＡＳ遺伝子、ＭＥＫＫ遺伝子、ＪＴＳＩＫ遺伝子、ＲＡＦ遺伝子、Ｅｒｋ１／２遺伝子、ＰＣＮＡ（ｐ２１）遺伝子、ＭＹＢ遺伝子、ＪＵＮ遺伝子、ＦＯＳ遺伝子、ＢＣＬ−２遺伝子、サイクリンＤ遺伝子、ＶＥＧＦ遺伝子、ＥＧＦＲ遺伝子、サイクリンＡ遺伝子、サイクリンＥ遺伝子、ＷＮＴ−Ｉ遺伝子、ベータ−カテニン遺伝子、ｃ−ＭＥＴ遺伝子、ＰＫＣ遺伝子、ＮＦＫＢ遺伝子、ＳＴＡＴ３遺伝子、サバイビン遺伝子、Ｈｅｒ２／Ｎｅｕ遺伝子、トポイソメラーゼＩ遺伝子、トポイソメラーゼIIアルファ遺伝子、ｐ７３遺伝子における変異、ｐ２１（ＷＡＦ１／ＣＩＰ１）遺伝子における変異、ｐ２７（ＫＩＰ１）遺伝子における変異、ＰＰＭ１Ｄ遺伝子における変異、ＲＡＳ遺伝子における変異、カベオリンＩ遺伝子における変異、ＭＩＢ Ｉ遺伝子における変異、ＭＴＡＩ遺伝子における変異、Ｍ６８遺伝子における変異、腫瘍抑制遺伝子における変異、ｐ５３腫瘍抑制遺伝子における変異、ｐ５３ファミリーメンバーＤＮ−ｐ６３における変異、ｐＲｂ腫瘍抑制遺伝子における変異、ＡＰＣ１腫瘍抑制遺伝子における変異、ＢＲＣＡ１腫瘍抑制遺伝子における変異、ＰＴＥＮ腫瘍抑制遺伝子における変異、ｍＬＬ融合遺伝子、ＢＣＲ／ＡＢＬ融合遺伝子、ＴＥＬ／ＡＭＬ１融合遺伝子、ＥＷＳ／ＦＬＩ１融合遺伝子、ＴＬＳ／ＦＵＳ１融合遺伝子、ＰＡＸ３／ＦＫＨＲ融合遺伝子、ＡＭＬ１／ＥＴＯ融合遺伝子、アルファｖ−インテグリン遺伝子、Ｆｌｔ−Ｉ受容体遺伝子、チューブリン遺伝子、ヒトパピローマウイルス遺伝子、ヒトパピローマウイルス複製に必要な遺伝子、ヒト免疫不全ウイルス遺伝子、ヒト免疫不全ウイルス複製に必要な遺伝子、Ａ型肝炎ウイルス遺伝子、Ａ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｂ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｂ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｃ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｃ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｄ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｄ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｅ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｅ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｆ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｆ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｇ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｇ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｈ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｈ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、呼吸器合胞体ウイルス遺伝子、呼吸器合胞体ウイルス複製に必要な遺伝子、単純ヘルペスウイルス遺伝子、単純ヘルペスウイルス複製に必要な遺伝子、ヘルペスサイトメガロウイルス遺伝子、ヘルペスサイトメガロウイルス複製に必要な遺伝子、ヘルペスエプスタインバーウイルス遺伝子、ヘルペスエプスタインバーウイルス複製に必要な遺伝子、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルス遺伝子、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルス複製に必要な遺伝子、ＪＣウイルス遺伝子、ＪＣウイルス複製に必要なヒト遺伝子、ミクソウイルス遺伝子、ミクソウイルス遺伝子複製に必要な遺伝子、ライノウイルス遺伝子、ライノウイルス複製に必要な遺伝子、コロナウイルス遺伝子、コロナウイルス複製に必要な遺伝子、西ナイルウイルス遺伝子、西ナイルウイルス複製に必要な遺伝子、セントルイス脳炎遺伝子、セントルイス脳炎複製に必要な遺伝子、ダニ媒介脳炎ウイルス遺伝子、ダニ媒介脳炎ウイルス複製に必要な遺伝子、マレー渓谷脳炎ウイルス遺伝子、マレー渓谷脳炎ウイルス複製に必要な遺伝子、デングウイルス遺伝子、デングウイルス遺伝子複製に必要な遺伝子、サルウイルス４０遺伝子、サルウイルス４０複製に必要な遺伝子、ヒトＴ細胞白血病ウイルス遺伝子、ヒトＴ細胞白血病ウイルス複製に必要な遺伝子、モロニーマウス白血病ウイルス遺伝子、モロニーマウス白血病ウイルス複製に必要な遺伝子、脳心筋炎ウイルス遺伝子、脳心筋炎ウイルス複製に必要な遺伝子、麻疹ウイルス遺伝子、麻疹ウイルス複製に必要な遺伝子、水痘帯状疱疹ウイルス遺伝子、水痘帯状疱疹ウイルス複製に必要な遺伝子、アデノウイルス遺伝子、アデノウイルス複製に必要な遺伝子、黄熱ウイルス遺伝子、黄熱ウイルス複製に必要な遺伝子、ポリオウイルス遺伝子、ポリオウイルス複製に必要な遺伝子、ポックスウイルス遺伝子、ポックスウイルス複製に必要な遺伝子、マラリア原虫遺伝子、マラリア原虫遺伝子複製に必要な遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｕｌｃｅｒａｎｓ遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｕｌｃｅｒａｎｓ複製に必要な遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｔｕｂｅｒｃｕｌｏｓｉｓ遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｔｕｂｅｒｃｕｌｏｓｉｓ複製に必要な遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｌｅｐｒａｅ遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｌｅｐｒａｅ複製に必要な遺伝子、Ｓｔａｐｈｙｌｏｃｏｃｃｕｓ ａｕｒｅｕｓ遺伝子、Ｓｔａｐｈｙｌｏｃｏｃｃｕｓ ａｕｒｅｕｓ複製に必要な遺伝子、Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ遺伝子、Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ複製に必要な遺伝子、Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｙｏｇｅｎｅｓ遺伝子、Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｙｏｇｅｎｅｓ複製に必要な遺伝子、Ｃｈｌａｍｙｄｉａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ遺伝子、Ｃｈｌａｍｙｄｉａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ複製に必要な遺伝子、Ｍｙｃｏｐｌａｓｍａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ遺伝子、Ｍｙｃｏｐｌａｓｍａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ、インテグリン遺伝子、セレクチン遺伝子、補体系遺伝子、ケモカイン遺伝子、ケモカイン受容体遺伝子、ＧＣＳＦ遺伝子、Ｇｒｏ１遺伝子、Ｇｒｏ２遺伝子、Ｇｒｏ３遺伝子、ＰＦ４遺伝子、ＭＩＧ遺伝子、胞体突起塩基性タンパク質遺伝子、ＭＩＰ−１Ｉ遺伝子、ＭＩＰ−１Ｊ遺伝子、ＲＡＮＴＥＳ遺伝子、ＭＣＰ−１遺伝子、ＭＣＰ−２遺伝子、ＭＣＰ−３遺伝子、ＣＭＢＫＲ１遺伝子、ＣＭＢＫＲ２遺伝子、ＣＭＢＫＲ３遺伝子、ＣＭＢＫＲ５ｖ、ＡＩＦ−１遺伝子、Ｉ−３０９遺伝子、イオンチャンネルの成分に対する遺伝子、神経伝達物質受容体に対する遺伝子、神経伝達物質リガンドに対する遺伝子、アミロイドファミリー遺伝子、プレセニリン遺伝子、ＨＤ遺伝子、ＤＲＰＬＡ遺伝子、ＳＣＡｌ遺伝子、ＳＣＡ２遺伝子、ＭＪＤ１遺伝子、ＣＡＣＮＬ１Ａ４遺伝子、ＳＣＡ７遺伝子、ＳＣＡ８遺伝子、ＬＯＨ細胞にみられる対立遺伝子、または多型遺伝子の一つの対立遺伝子の、遺伝子発現を抑制することを特徴とする方法。
【請求項９９】
前記オリゴヌクレオチドが、請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチドであることを特徴とする請求項９８記載の方法。
【請求項１００】
遺伝子サイレンシング法であって、請求項１または３９記載のオリゴヌクレオチドの治療的有効量を哺乳類に投与して、望ましくない細胞増殖を促進する遺伝子、増殖因子または増殖因子受容体遺伝子、キナーゼ遺伝子、Ｇタンパク質スーパーファミリー分子をコードする遺伝子、転写因子をコードする遺伝子、血管新生を媒介する遺伝子、ウイルス機能を媒介する細胞遺伝子のウイルス遺伝子、細菌病原体の遺伝子、アメーバ病原体の遺伝子、寄生虫病原体の遺伝子、真菌病原体の遺伝子、望ましくない免疫応答を媒介する遺伝子、疼痛の処理を媒介する遺伝子、神経疾患を媒介する遺伝子、ヘテロ接合性の消失によって特徴づけられる細胞にみられる対立遺伝子、または多型遺伝子の一つの対立遺伝子の、遺伝子発現を抑制することを特徴とする方法。
【請求項１０１】
前記オリゴヌクレオチドが、請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチドであることを特徴とする請求項１００記載の方法。
【請求項１０２】
遺伝子サイレンシング法であって、請求項１または３９記載のオリゴヌクレオチドの治療的有効量を哺乳類に投与して、ＰＤＧＦベータ遺伝子、Ｅｒｂ−Ｂ遺伝子、Ｓｒｃ遺伝子、ＣＲＫ遺伝子、ＧＲＢ２遺伝子、ＲＡＳ遺伝子、ＭＥＫＫ遺伝子、ＪＫＫ遺伝子、ＲＡＦ遺伝子、Ｅｒｋ１／２遺伝子、ＰＣＮＡ（ｐ２１）遺伝子、ＭＹＢ遺伝子、ＪＵＮ遺伝子、ＦＯＳ遺伝子、ＢＣＬ−２遺伝子、サイクリンＤ遺伝子、ＶＥＧＦ遺伝子、ＥＧＦＲ遺伝子、サイクリンＡ遺伝子、サイクリンＥ遺伝子、ＷＮＴ−Ｉ遺伝子、ベータ−カテニン遺伝子、ｃ−ＭＥＴ遺伝子、ＰＫＣ遺伝子、ＮＦＫＢ遺伝子、ＳＴＡＴ３遺伝子、サバイビン遺伝子、Ｈｅｒ２／Ｎｅｕ遺伝子、トポイソメラーゼＩ遺伝子、トポイソメラーゼIIアルファ遺伝子、ｐ７３遺伝子における変異、ｐ２１（ＷＡＦ１／ＣＩＰ１）遺伝子における変異、ｐ２７（ＫＩＰ１）遺伝子における変異、ＰＰＭ１Ｄ遺伝子における変異、ＲＡＳ遺伝子における変異、カベオリンＩ遺伝子における変異、ＭＩＢ Ｉ遺伝子における変異、ＭＴＡＩ遺伝子における変異、Ｍ６８遺伝子における変異、腫瘍抑制遺伝子における変異、ｐ５３腫瘍抑制遺伝子における変異、ｐ５３ファミリーメンバーＤＮ−ｐ６３における変異、ｐＲｂ腫瘍抑制遺伝子における変異、ＡＰＣ１腫瘍抑制遺伝子における変異、ＢＲＣＡ１腫瘍抑制遺伝子における変異、ＰＴＥＮ腫瘍抑制遺伝子における変異、ｍＬＬ融合遺伝子、ＢＣＲ／ＡＢＬ融合遺伝子、ＴＥＬ／ＡＭＬ１融合遺伝子、ＥＷＳ／ＦＬＩ１融合遺伝子、ＴＬＳ／ＦＵＳ１融合遺伝子、ＰＡＸ３／ＦＫＨＲ融合遺伝子、ＡＭＬ１／ＥＴＯ融合遺伝子、アルファｖ−インテグリン遺伝子、Ｆｌｔ−Ｉ受容体遺伝子、チューブリン遺伝子、ヒトパピローマウイルス遺伝子、ヒトパピローマウイルス複製に必要な遺伝子、ヒト免疫不全ウイルス遺伝子、ヒト免疫不全ウイルス複製に必要な遺伝子、Ａ型肝炎ウイルス遺伝子、Ａ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｂ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｂ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｃ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｃ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｄ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｄ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｅ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｅ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｆ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｆ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｇ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｇ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｈ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｈ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、呼吸器合胞体ウイルス遺伝子、呼吸器合胞体ウイルス複製に必要な遺伝子、単純ヘルペスウイルス遺伝子、単純ヘルペスウイルス複製に必要な遺伝子、ヘルペスサイトメガロウイルス遺伝子、ヘルペスサイトメガロウイルス複製に必要な遺伝子、ヘルペスエプスタインバーウイルス遺伝子、ヘルペスエプスタインバーウイルス複製に必要な遺伝子、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルス遺伝子、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルス複製に必要な遺伝子、ＪＣウイルス遺伝子、ＪＣウイルス複製に必要なヒト遺伝子、ミクソウイルス遺伝子、ミクソウイルス遺伝子複製に必要な遺伝子、ライノウイルス遺伝子、ライノウイルス複製に必要な遺伝子、コロナウイルス遺伝子、コロナウイルス複製に必要な遺伝子、西ナイルウイルス遺伝子、西ナイルウイルス複製に必要な遺伝子、セントルイス脳炎遺伝子、セントルイス脳炎複製に必要な遺伝子、ダニ媒介脳炎ウイルス遺伝子、ダニ媒介脳炎ウイルス複製に必要な遺伝子、マレー渓谷脳炎ウイルス遺伝子、マレー渓谷脳炎ウイルス複製に必要な遺伝子、デングウイルス遺伝子、デングウイルス遺伝子複製に必要な遺伝子、サルウイルス４０遺伝子、サルウイルス４０複製に必要な遺伝子、ヒトＴ細胞白血病ウイルス遺伝子、ヒトＴ細胞白血病ウイルス複製に必要な遺伝子、モロニーマウス白血病ウイルス遺伝子、モロニーマウス白血病ウイルス複製に必要な遺伝子、脳心筋炎ウイルス遺伝子、脳心筋炎ウイルス複製に必要な遺伝子、麻疹ウイルス遺伝子、麻疹ウイルス複製に必要な遺伝子、水痘帯状疱疹ウイルス遺伝子、水痘帯状疱疹ウイルス複製に必要な遺伝子、アデノウイルス遺伝子、アデノウイルス複製に必要な遺伝子、黄熱ウイルス遺伝子、黄熱ウイルス複製に必要な遺伝子、ポリオウイルス遺伝子、ポリオウイルス複製に必要な遺伝子、ポックスウイルス遺伝子、ポックスウイルス複製に必要な遺伝子、マラリア原虫遺伝子、マラリア原虫遺伝子複製に必要な遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｕｌｃｅｒａｎｓ遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｕｌｃｅｒａｎｓ複製に必要な遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｔｕｂｅｒｃｕｌｏｓｉｓ遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｔｕｂｅｒｃｕｌｏｓｉｓ複製に必要な遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｌｅｐｒａｅ遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｌｅｐｒａｅ複製に必要な遺伝子、Ｓｔａｐｈｙｌｏｃｏｃｃｕｓ ａｕｒｅｕｓ遺伝子、Ｓｔａｐｈｙｌｏｃｏｃｃｕｓ ａｕｒｅｕｓ複製に必要な遺伝子、Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ遺伝子、Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ複製に必要な遺伝子、Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｙｏｇｅｎｅｓ遺伝子、Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｙｏｇｅｎｅｓ複製に必要な遺伝子、Ｃｈｌａｍｙｄｉａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ遺伝子、Ｃｈｌａｍｙｄｉａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ複製に必要な遺伝子、Ｍｙｃｏｐｌａｓｍａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ遺伝子、Ｍｙｃｏｐｌａｓｍａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ複製に必要な遺伝子、インテグリン遺伝子、セレクチン遺伝子、補体系遺伝子、ケモカイン遺伝子、ケモカイン受容体遺伝子、ＧＣＳＦ遺伝子、Ｇｒｏ１遺伝子、Ｇｒｏ２遺伝子、Ｇｒｏ３遺伝子、ＰＦ４遺伝子、ＭＩＧ遺伝子、胞体突起塩基性タンパク質遺伝子、ＭＩＰ−１Ｉ遺伝子、ＭＩＰ−１Ｊ遺伝子、ＲＡＮＴＥＳ遺伝子、ＭＣＰ−１遺伝子、ＭＣＰ−２遺伝子、ＭＣＰ−３遺伝子、ＣＭＢＫＲ１遺伝子、ＣＭＢＫＲ２遺伝子、ＣＭＢＫＲ３遺伝子、ＣＭＢＫＲ５ｖ、ＡＩＦ−１遺伝子、Ｉ−３０９遺伝子、イオンチャンネルの成分に対する遺伝子、神経伝達物質受容体に対する遺伝子、神経伝達物質リガンドに対する遺伝子、アミロイドファミリー遺伝子、プレセニリン遺伝子、ＨＤ遺伝子、ＤＲＰＬＡ遺伝子、ＳＣＡｌ遺伝子、ＳＣＡ２遺伝子、ＭＪＤ１遺伝子、ＣＡＣＮＬ１Ａ４遺伝子、ＳＣＡ７遺伝子、ＳＣＡ８遺伝子、ＬＯＨ細胞にみられる対立遺伝子、または多型遺伝子の一つの対立遺伝子の、遺伝子発現を抑制することを特徴とする方法。
【請求項１０３】
前記哺乳類が、霊長類、ウマ、イヌまたはネコであることを特徴とする請求項１０２記載の方法。
【請求項１０４】
前記哺乳類がヒトであることを特徴とする請求項１０２記載の方法。
【請求項１０５】
前記オリゴヌクレオチドが、請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチドであることを特徴とする請求項１０２記載の方法。
【請求項１】
下記の化学式Iで表される一本鎖オリゴヌクレオチド。
【化１】
（Ｘは、Ｈ、−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）２、−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）−Ｏ−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）２、−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）２、または−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）−Ｏ−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）２であり；
Ｍはそれぞれ独立して、アルカリ金属または総電荷＋１の遷移金属を表し；
ｎは１６、１７、１８、１９、２０、２１、２２、２３または２４であり；
Ｒ１、Ｒ２、およびＲ５はそれぞれ独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆ、−Ｏアルキル、−Ｏアリル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＯＲ７、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＳＲ７、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＮ（Ｒ７）２、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ７）２、−Ｎ（Ｒ７）２、−Ｓ（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ｖＯ（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＳ（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＯ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＮ（（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル）２、または−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＯＮ（（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル）２を表し；
Ａ１はそれぞれ独立して、
【化２】
を表し；
Ｚ１はそれぞれ独立して、ＯまたはＳを表し；
Ｚ２はそれぞれ独立して、−ＯＨ、−ＯＭ、−Ｏアルキル、−Ｏアリール、−Ｏアラルキル、−ＳＨ、ＳＭ、−Ｓアルキル、−Ｓアリール、−Ｓアラルキル、−Ｎ（Ｒ３）Ｒ４、−（Ｃ（Ｒ７）２）ｍＮ（Ｒ７）２、−Ｎ（Ｒ７）（Ｃ（Ｒ７）２）ｍＮ（Ｒ７）２、またはアルキルを表し；
Ｒ３およびＲ４はＨまたはアルキルであり；またはＲ３およびＲ４は全体として３、４、５、６または７員環を成し；
Ｒ６はそれぞれ独立して、Ｈ、アルキルまたはＮＨＣＨ２ＣＨ＝ＣＨ２を表し；
Ｒ７はそれぞれ独立して、Ｈまたはアルキルを表し；
Ａ２はそれぞれ独立して、
【化３】
を表し；
Ａ３はそれぞれ独立して、
【化４】
を表し；
Ａ４はそれぞれ独立して、結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、アルケニルジラジカル、アミノアルキルジラジカル、アルキニルジラジカル、アルキルアルキニルジラジカル、チオエーテル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、Ｂ１Ｃ（Ｒ）２Ｂ２、Ｂ１Ｃ（Ｒ）（Ｂ２）２、Ｂ１Ｃ（Ｂ２）３、Ｂ１Ｎ（Ｒ）（Ｂ２）、Ｂ１Ｎ（Ｂ２）２を表し、または式：
【化５】
を有し、
Ｂ１はそれぞれ独立して、Ａ３とＡ４の間の結合を表し；
Ｂ２はそれぞれ独立して、Ａ４とＡ５の間の結合を表し；
Ｒはそれぞれ独立して、水素またはアルキルを表し；
ｍはそれぞれ独立して、１、２、３、４、５、６、７または８を表し；
ｍ１はそれぞれ独立して、０、１、２、３、４、５、６、７または８を表し；
ｖはそれぞれ独立して、１、２、３または４を表し；
ｗは原子価則に従ってそれぞれ独立して、１、２または３を表し；
ただしＡ５が少なくとも１回出現することを条件とし；および
Ａ５はそれぞれ独立して、化合物Ｃ、化合物Ｃ、化合物Ｄ、化合物Ｄ'、あるいは、ステロイド、胆汁酸、脂質、葉酸、ピリドキサール、Ｂ１２、リボフラビン、ビオチン、芳香族化合物、多環式化合物、クラウンエーテル、インターカレーター、切断分子、タンパク質結合剤、糖質、または必要に応じて置換された飽和５員環の、ラジカルを表し；
化合物Ｃは：
【化６】
で表され、
化合物Ｃ’は：
【化７】
で表され、
ＣおよびＣ’について、
Ｒ２５はそれぞれ独立して、Ｈ、ハロゲン、ヒドロキシル、チオール、アルコキシル、チオアルキル、アジド、−Ｎ（Ｒ２７）２、−ＣＯ２Ｒ ２７、−ＣＯＲ２７、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ２７、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
Ｒ２６はそれぞれ独立して、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
Ｒ２７はそれぞれ独立して、Ｈ、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
Ｒ２８はそれぞれ独立して、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ２７、−Ｎ（Ｒ２７）Ｃ（Ｏ）Ｒ２７、−Ｎ（Ｒ２７）２、− ＣＯ２Ｒ ２７、−ＣＯＲ２７、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；および
ｐはそれぞれ独立して１、２、３、４、５、６または７を表し；
化合物Ｄは：
【化８】
で表され、
化合物Ｄ'は：
【化９】
で表され、
ＤおよびＤ'について、
Ｒ２９はそれぞれ独立して、Ｈ、ハロゲン、ヒドロキシル、チオール、アルコキシル、チオアルキル、アジド、−Ｎ（Ｒ３０）２、−ＣＯ２Ｒ３０、−ＣＯＲ３０、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ３０、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
Ｒ３０はそれぞれ独立して、Ｈ、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
Ｒ３１はそれぞれ独立して、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
ｔはそれぞれ独立して、１、２、３、４、５、６または７を表す。）
【請求項２】
ｎが１８、１９、２０、２１または２２であることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３】
ｎが２０であることを特徴とする請求項１の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４】
Ａ５が少なくとも２回出現することをを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５】
Ａ５が少なくとも５回出現することを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６】
Ａ５が少なくとも１０回出現することを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７】
Ａ５がそれぞれ独立して、化合物Ｃ、化合物Ｄ、あるいは、コレステロール、５β−コラン酸、プロゲステロン、アルドステロン、デヒドロアルドステロン、イソアンドロステロン、エステロン、エストラジオール、エルゴステロール、デヒドロエルゴステロール、ラノステロール、４−コレステン−３−オン、ググルステロン、テストステロン、ノルテストステロン、フォルメスタン、ヒドロキシエクジソン、ケトエストリオール、コルチコステロン、ジエネストロール、ジヒドロキシプレグナノン、プレグナノン、コポルンモン、エキレニン、エキリン、エストリオール、エチニルエストラジオール、メストラノール、モキセストロール、ミタトリエンジオール、キネストラジオール、キネストロール、ヘルボル酸、プロトスタジエン、フシジン酸、シクロアルテノール、トリカロール、ククルビタニンセドレロン、ユーフォル、ダマレンジオール、パーケオール、デキサメタゾン、メチルプレドニゾロン、プレドニゾロン、ヒドロコルチゾン、パラメタゾン、ベタメタゾン、コルチゾン、フルオシノニド、フルオロメトロン、ハルシノニド、ブデソニド、またはそれら化合物の任意の１つがヒドロキシル、ハロゲン、アミノ、アルキルアミノ、アルキル、カルボン酸、エステル、アミド、カルボニル、アルコキシルもしくはシアノの一つ以上でさらに置換されたもの、のラジカルを表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項８】
Ａ５がそれぞれ独立して、コレステロールまたは５β−コラン酸のラジカルを表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項９】
Ａ５がそれぞれ独立して、
【化１０】
を表し；
Ｒ２０はそれぞれ独立して、ヒドロキシル、アミノ、ハロゲン、アルコキシル、アルキル、アミノアルキル、アジド、カルボニル、アシルまたはアシルオキシを表し；Ｚ３はそれぞれ独立して、Ｏ、ＳまたはＮＲを表し；およびｙは原子価則に従ってそれぞれ独立して、１、２、３、４、５または６を表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１０】
Ａ５がそれぞれ独立して、コール酸、デオキシコール酸、タウロコール酸、グリココール酸、グリコデオキシコール酸、タウロデオキシコール酸、ウルソデオキシコール酸またはケノデオキシコール酸のラジカルを表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１１】
Ａ５がそれぞれ独立して、ラウリン酸、ミリスチン酸、パルミチン酸、ステアリン酸、アラキジン酸、パルミトレイン酸、オレイン酸、リノール酸、リノレン酸、アラキドン酸、トリアシルグリセロール、ホスホアシルグリセロール、スフィンゴ脂質、モノテルペン、セスキテルペン、ジテルペン、セスタテルペン、トリテルペンまたはテトラテルペンのラジカルを表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１２】
Ａ５がそれぞれ独立して、必要に応じて置換されたフェニル、ナフチル、アントラセニル、フェナントレニル、ピレニル、ピリジニル、キノリニル、アクリジニル、フェナトリジニル、ピラジニル、ピリミジニル、ピリダジニル、キノキサリニル、キナゾリニル、１，７−フェナントロリニル、インドリル、チアナフテニル、ベンズオキサゾリル、ベンゾフラニル、１，２−ベンズイソキサゾリル、ベンズイミダゾリル、ピロリル、チオフェニル、イソキサゾリル、ピラゾリル、チアゾリル、イミダゾリル、テトラゾリルまたはフラニルを表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１３】
Ａ５がそれぞれ独立して、エリトロース、トレオース、リボース、アラビノース、キシロース、リキソース、アロース、アルトロース、グルコース、マンノース、グロース、イドース、ガラクトースまたはタロース；あるいは、それらのいずれかの間の１，４グリコシド結合によって形成された二糖または三糖；のラジカルを表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１４】
Ａ５がヘキソースまたはペントースであることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１５】
Ａ５が、
【化１１】
で表され；
Ｒ４０がそれぞれ独立して、Ｈ、アルキル、アリール、アラルキル、−Ｃ（Ｏ）アルキル、−Ｃ（Ｏ）アリール、−Ｃ（Ｏ）アラルキルまたはＳｉ（アルキル）３を表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１６】
Ａ５が、
【化１２】
であることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１７】
Ａ５が、
【化１３】
であり；および
Ａ４が、
【化１４】
であることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１８】
Ａ５が、必要に応じて置換されたシクロペンタン、ピロリジン、テトラヒドロフラン、テトラヒドロチオフェンまたは１，１−ジフルオロシクロペンタンであることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１９】
Ａ５が化合物Ｃであることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２０】
Ａ５が、
【化１５】
であることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２１】
Ａ５が化合物Ｄであることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２２】
Ａ５が、
【化１６】
であることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２３】
Ａ５が多環式化合物のラジカルであることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２４】
Ａ５が、
【化１７】
であり、
Ｒ３２はそれぞれ独立して、Ｈ、ハロゲン、ヒドロキシル、チオール、アルコキシル、チオアルキル、アジド、−Ｎ（Ｒ３４）２、− ＣＯ２Ｒ ３４、−ＣＯＲ３４、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ３４、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；Ｒ３３は、アルキル、アルケニル、アリール、ハロゲンまたはアルコキシルで必要に応じて置換されたアリールであり；およびＲ３４はそれぞれ独立して、Ｈ、アルキル、アリールまたはアラルキルを表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２５】
Ａ５が、
【化１８】
であることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２６】
Ａ５が、
【化１９】
であり、
Ａ４が、
【化２０】
であることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２７】
Ｒ２がそれぞれ独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆまたは−Ｏアルキルを表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２８】
Ｒ２がそれぞれ独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆ、−ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＲ７、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＲ７、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ７）２、−ＯＣＨ２Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＮＨ２、−Ｎ（ＣＨ３）２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（ＣＨ３）２または−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＮ（ＣＨ３）２を表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２９】
Ｒ２がそれぞれ独立して、−ＮＨ２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３または−Ｎ（ＣＨ３）２を表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３０】
Ｒ５がそれぞれ独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆ、−ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＲ７、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＲ７、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ７）２、−ＯＣＨ２Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＮＨ２、−Ｎ（ＣＨｓ）２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（ＣＨ３）２または−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＮ（ＣＨ３）２を表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３１】
Ｒ５がそれぞれ独立して、−ＮＨ２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３または−Ｎ（ＣＨ３）２を表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３２】
Ｒ２およびＲ５がそれぞれ独立して、−ＮＨ２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３または−Ｎ（ＣＨ３）２を表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３３】
Ｚ２がそれぞれ独立して、−ＯＨ、−ＯＭ、−Ｏアルキル、−Ｏアリール、−Ｏアラルキル、−ＳＨ、−ＳＭ、−Ｓアルキル、−Ｓアリール、−Ｓアラルキル、−Ｎ（Ｒ３）Ｒ４、−（Ｃ（Ｒ７）２）ｍＮ（Ｒ７）２、−Ｎ（Ｒ７）（Ｃ（Ｒ７）２）ｍＮ（Ｒ７）２またはメチルを表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３４】
Ｚ２がそれぞれ独立して、−ＯＨ、−ＯＭ、−Ｏアルキル、−Ｏアリールまたは−Ｏアラルキルを表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３５】
Ａ２がそれぞれ独立して、
【化２１】
を表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３６】
Ａ４がそれぞれ独立して、
【化２２】
を表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３７】
Ａ４がそれぞれ独立して、
【化２３】
を表し、および
Ａ５がステロイドであることを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３８】
Ａ４がそれぞれ独立して、
【化２４】
を表し、および
Ａ５がそれぞれ独立して、
【化２５】
を表し、
Ｒ２０はそれぞれ独立して、ヒドロキシル、アミノ、ハロゲン、アルコキシル、アルキル、アミノアルキル、アジド、カルボニル、アシルまたはアシルオキシを表し；Ｚ３はそれぞれ独立して、Ｏ、ＳまたはＮＲを表し；およびｙは原子価則に従ってそれぞれ独立して、１、２、３、４、５または６を表すことを特徴とする請求項１記載の一本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３９】
第一鎖および第二鎖を含み、該第一鎖および第二鎖が独立して下記の化学式IIで表されることを特徴とする二本鎖オリゴヌクレオチド。
【化２６】
（Ｘは、Ｈ、−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）２、−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）−Ｏ−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）２、−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）２、または−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）−Ｏ−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）２であり；
Ｍはそれぞれ独立して、アルカリ金属または総電荷＋１の遷移金属を表し；
ｎは１６、１７、１８、１９、２０、２１、２２、２３または２４であり；
Ｒ１、Ｒ２、およびＲ５はそれぞれ独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆ、−Ｏアルキル、−Ｏアリル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＯＲ７、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＳＲ７、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＮ（Ｒ７）２、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ７）２、−Ｎ（Ｒ７）２、−Ｓ（ｄ−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＯ（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＳ（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＯ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＮ（（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル）２または−Ｏ（Ｃ（Ｒ７）２）ＶＯＮ（（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル）２を表し；
Ａ１はそれぞれ独立して、
【化２７】
を表し；
Ｚ１はそれぞれ独立して、ＯまたはＳを表し；
Ｚ２はそれぞれ独立して、−ＯＨ、−ＯＭ、−Ｏアルキル、−Ｏアリール、−Ｏアラルキル、−ＳＨ、ＳＭ、−Ｓアルキル、−Ｓアリール、−Ｓアラルキル、−Ｎ（Ｒ３）Ｒ４、−（Ｃ（Ｒ７）２）ｍＮ（Ｒ７）２、−Ｎ（Ｒ７）（Ｃ（Ｒ７）２）ｍＮ（Ｒ７）２またはアルキルを表し；
Ｒ３およびＲ４はＨまたはアルキルであり；またはＲ３およびＲ４は全体として３、４、５、６または７員環を成し；
Ｒ６はそれぞれ独立して、Ｈ、アルキルまたは−ＮＨＣＨ２ＣＨ＝ＣＨ２を表し；
Ｒ７はそれぞれ独立して、Ｈまたはアルキルを表し；
Ａ２はそれぞれ独立して、
【化２８】
を表し；
Ａ３はそれぞれ独立して、
【化２９】
を表し；
Ａ４はそれぞれ独立して、結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、アルケニルジラジカル、アミノアルキルジラジカル、アルキニルジラジカル、アルキルアルキニルジラジカル、チオエーテル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、Ｂ１Ｃ（Ｒ）２Ｂ２、Ｂ１Ｃ（Ｒ）（Ｂ２）２、Ｂ１Ｃ（Ｂ２）３、Ｂ１Ｎ（Ｒ）（Ｂ２）、Ｂ１Ｎ（Ｂ２）２を表し、または式：
【化３０】
を有し、
Ｂ１はそれぞれ独立して、Ａ３とＡ４の間の結合を表し；
Ｂ２はそれぞれ独立して、Ａ４とＡ５の間の結合を表し；
Ｒはそれぞれ独立して、水素またはアルキルを表し；
ｍはそれぞれ独立して、１、２、３、４、５、６、７または８を表し；
ｍ１はそれぞれ独立して、０、１、２、３、４、５、６、７または８を表し；
ｖはそれぞれ独立して、１、２、３または４を表し；
ｗは原子価則に従ってそれぞれ独立して、１、２または３を表し；
ただしＡ５が少なくとも１回出現することを条件とし；および
Ａ５はそれぞれ独立して、化合物Ｃ、化合物Ｄ、あるいは、ステロイド、胆汁酸、脂質、葉酸、ピリドキサール、Ｂ１２、リボフラビン、ビオチン、芳香族化合物、多環式化合物、クラウンエーテル、インターカレーター、切断分子、タンパク質結合剤、糖質、または必要に応じて置換された飽和５員環の、ラジカルを表し；
化合物Ｃは：
【化３１】
で表され、および
化合物Ｃ’は：
【化３２】
で表され、
ＣおよびＣ’について、
Ｒ２５はそれぞれ独立して、Ｈ、ハロゲン、ヒドロキシル、チオール、アルコキシル、チオアルキル、アジド、−Ｎ（Ｒ２７）２、−ＣＯ２Ｒ２７、−ＣＯＲ２７、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ２７、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
Ｒ２６はそれぞれ独立して、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
Ｒ２７はそれぞれ独立して、Ｈ、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
Ｒ２８はそれぞれ独立して、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ２７、−Ｎ（Ｒ２７）Ｃ（Ｏ）Ｒ２７、−Ｎ（Ｒ２７）２、−ＣＯ２Ｒ２７、−ＣＯＲ２７、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；および
ｐはそれぞれ独立して、１、２、３、４、５、６または７を表し；および
化合物Ｄは：
【化３３】
で表され、および
化合物Ｄ'は：
【化３４】
で表され、
ＤおよびＤ'について
Ｒ２９はそれぞれ独立して、Ｈ、ハロゲン、ヒドロキシル、チオール、アルコキシル、チオアルキル、アジド、−Ｎ（Ｒ３０）２、−ＣＯ２Ｒ３０、−ＣＯＲ３０、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ３０、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
Ｒ３０はそれぞれ独立して、Ｈ、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；
Ｒ３１はそれぞれ独立して、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；および
ｔはそれぞれ独立して、１、２、３、４、５、６または７を表す。）
【請求項４０】
ｎが１８、１９、２０、２１または２２であることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４１】
ｎが２０であることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４２】
ｎが２０であり、かつ、第一鎖および第二鎖に２つのハイブリダイズしていないヌクレオチドが存在するように第一鎖および第二鎖がハイブリダイズしていることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４３】
第一鎖についてｎが２０であり、および第二鎖についてｎが２２であることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４４】
Ａ５が少なくとも２回出現することを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４５】
Ａ５が少なくとも５回出現することを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４６】
Ａ５が少なくとも１０回出現することを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４７】
Ａ５が第一鎖にのみ存在することを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４８】
第一鎖および第二鎖が、それぞれ少なくとも１回のＡ５の出現を含むことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４９】
Ａ５がそれぞれ独立して、化合物Ｃ、化合物Ｄ、あるいは、コレステロール、５β−コラン酸、プロゲステロン、アルドステロン、デヒドロアルドステロン、イソアンドロステロン、エステロン、エストラジオール、エルゴステロール、デヒドロエルゴステロール、ラノステロール、４−コレステン−３−オン、ググルステロン、テストステロン、ノルテストステロン、フォルメスタン、ヒドロキシエクジソン、ケトエストリオール、コルチコステロン、ジエネストロール、ジヒドロキシプレグナノン、プレグナノン、コポルンモン、エキレニン、エキリン、エストリオール、エチニルエストラジオール、メストラノール、モキセストロール、ミタトリエンジオール、キネストラジオール、キネストロール、ヘルボル酸、プロトスタジエン、フシジン酸、シクロアルテノール、トリカロール、ククルビタニンセドレロン、ユーフォル、ダマレンジオール、パーケオール、デキサメタゾン、メチルプレドニゾロン、プレドニゾロン、ヒドロコルチゾン、パラメタゾン、ベタメタゾン、コルチゾン、フルオシノニド、フルオロメトロン、ハルシノニド、ブデソニド、またはそれら化合物の任意の１つがヒドロキシル、ハロゲン、アミノ、アルキルアミノ、アルキル、カルボン酸、エステル、アミド、カルボニル、アルコキシルもしくはシアノの一つ以上でさらに置換されたもの、のラジカルを表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５０】
Ａ５がそれぞれ独立して、コレステロールまたは５β−コラン酸のラジカルを表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５１】
Ａ５がそれぞれ独立して
【化３５】
を表し；
Ｒ２０はそれぞれ独立して、ヒドロキシル、アミノ、ハロゲン、アルコキシル、アルキル、アミノアルキル、アジド、カルボニル、アシルまたはアシルオキシを表し；Ｚ３はそれぞれ独立して、Ｏ、ＳまたはＮＲを表し；およびｙは原子価則に従ってそれぞれ独立して、１、２、３、４、５または６を表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５２】
Ａ５がそれぞれ独立して、コール酸、デオキシコール酸、タウロコール酸、グリココール酸、グリコデオキシコール酸、タウロデオキシコール酸、ウルソデオキシコール酸またはケノデオキシコール酸のラジカルを表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５３】
Ａ５がそれぞれ独立して、ラウリン酸、ミリスチン酸、パルミチン酸、ステアリン酸、アラキジン酸、パルミトレイン酸、オレイン酸、リノール酸、リノレン酸、アラキドン酸、トリアシルグリセロール、ホスホアシルグリセロール、スフィンゴ脂質、モノテルペン、セスキテルペン、ジテルペン、セスタテルペン、トリテルペンまたはテトラテルペンのラジカルを表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５４】
Ａ５がそれぞれ独立して、必要に応じて置換された、フェニル、ナフチル、アントラセニル、フェナントレニル、ピレニル、ピリジニル、キノリニル、アクリジニル、フェナトリジニル、ピラジニル、ピリミジニル、ピリダジニル、キノキサリニル、キナゾリニル、１，７−フェナントロリニル、インドリル、チアナフテニル、ベンズオキサゾリル、ベンゾフラニル、１，２−ベンズイソキサゾリル、ベンズイミダゾリル、ピロリル、チオフェニル、イソキサゾリル、ピラゾリル、チアゾリル、イミダゾリル、テトラゾリルまたはフラニルを表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５５】
Ａ５がそれぞれ独立して、エリトロース、トレオース、リボース、アラビノース、キシロース、リキソース、アロース、アルトロース、グルコース、マンノース、グロース、イドース、ガラクトースまたはタロース；あるいはそれらのいずれかの間の１，４グリコシド結合によって形成された二糖または三糖；のラジカルを表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５６】
Ａ５がヘキソースまたはペントースであることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５７】
Ａ５が、
【化３６】
であり；
Ｒ４０がそれぞれ独立して、Ｈ、アルキル、アリール、アラルキル、−Ｃ（Ｏ）アルキル、−Ｃ（Ｏ）アリール、−Ｃ（Ｏ）アラルキルまたはＳｉ（アルキル）３を表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５８】
Ａ５が、
【化３７】
であることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５９】
Ａ５が、
【化３８】
であり；および
Ａ４が、
【化３９】
であることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６０】
Ａ５が、必要に応じて置換された、シクロペンタン、ピロリジン、テトラヒドロフラン、テトラヒドロチオフェンまたは１，１−ジフルオロシクロペンタンであることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６１】
Ａ５が化合物Ｃであることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６２】
Ａ５が、
【化４０】
であることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６３】
Ａ５が化合物Ｄであることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６４】
Ａ５が、
【化４１】
であることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６５】
Ａ５が多環式化合物のラジカルであることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６６】
Ａ５が、
【化４２】
であり、
Ｒ３２はそれぞれ独立して、Ｈ、ハロゲン、ヒドロキシル、チオール、アルコキシル、チオアルキル、アジド、−Ｎ（Ｒ３４）２、−ＣＯ２Ｒ３４、−ＣＯＲ３４、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ３４、アルキル、アルケニル、アリールまたはアラルキルを表し；Ｒ３３は、アルキル、アルケニル、アリール、ハロゲンまたはアルコキシルで必要に応じて置換されたアリールであり；およびＲ３４はそれぞれ独立して、Ｈ、アルキル、アリールまたはアラルキルを表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６７】
Ａ５が、
【化４３】
であることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６８】
Ａ５が、
【化４４】
であり、および
Ａ４が、
【化４５】
であることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６９】
Ｒ２がそれぞれ独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆ、または−Ｏアルキルを表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７０】
Ｒ２がそれぞれ独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆ、−ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＲ７、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＲ７、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ７）２、−ＯＣＨ２Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＮＨ２、−Ｎ（ＣＨ３）２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（ＣＨ３）２、または−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＮ（ＣＨ３）２を表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７１】
Ｒ２がそれぞれ独立して、−ＮＨ２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、または−Ｎ（ＣＨ３）２を表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７２】
Ｒ５がそれぞれ独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆ、−ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＲ７、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＲ７、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ７）２、−ＯＣＨ２Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＮＨ２、−Ｎ（ＣＨ３）２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（ＣＨ３）２、または−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＮ（ＣＨ３）２を表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７３】
Ｒ５がそれぞれ独立して、−ＮＨ２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、または−Ｎ（ＣＨ３）２を表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７４】
Ｒ２およびＲ５がそれぞれ独立して、−ＮＨ２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、または−Ｎ（ＣＨ３）２を表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７５】
Ｚ２がそれぞれ独立して、−ＯＨ−ＯＭ、−Ｏアルキル、−Ｏアリール、−Ｏアラルキル、−ＳＨ、−ＳＭ、−Ｓアルキル、−Ｓアリール、−Ｓアラルキル、−Ｎ（Ｒ３）Ｒ４、−（Ｃ（Ｒ７）２）ｍＮ（Ｒ７）２、−Ｎ（Ｒ７）（Ｃ（Ｒ７）２）ｍＮ（Ｒ７）２、またはメチルを表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７６】
Ｚ２がそれぞれ独立して、−ＯＨ、−ＯＭ、−Ｏアルキル、−Ｏアリール、または−Ｏアラルキルを表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７７】
Ａ２がそれぞれ独立して、
【化４６】
を表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７８】
Ａ４がそれぞれ独立して、
【化４７】
を表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７９】
Ａ４がそれぞれ独立して、
【化４８】
を表し、および
Ａ５がステロイドであることを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項８０】
Ａ４がそれぞれ独立して、
【化４９】
を表し、および
Ａ５がそれぞれ独立して、
【化５０】
を表し、
Ｒ２０はそれぞれ独立して、ヒドロキシル、アミノ、ハロゲン、アルコキシル、アルキル、アミノアルキル、アジド、カルボニル、アシルまたはアシルオキシを表し；Ｚ３はそれぞれ独立して、Ｏ、ＳまたはＮＲを表し；およびｙは原子価則に従ってそれぞれ独立して、１、２、３、４、５または６を表すことを特徴とする請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項８１】
望ましくない細胞増殖、関節炎、網膜血管新生、ウイルス感染、細菌感染、アメーバ感染、寄生虫感染、真菌感染、望ましくない免疫応答、喘息、狼瘡、多発性硬化症、糖尿病、急性疼痛、慢性疼痛、神経疾患、およびヘテロ接合性の消失によって特徴づけられる疾患より成る群から選択される疾患を患う患者を治療する方法であって、治療を必要とする患者に、請求項１または３９記載のオリゴヌクレオチドの治療的有効量を投与する工程を含むことを特徴とする治療方法。
【請求項８２】
前記疾患が、望ましくない細胞増殖であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項８３】
前記疾患が、精巣癌、肺癌、乳癌、大腸癌、扁平上皮細胞癌、膵癌、白血病、黒色腫、バーキットリンパ腫、神経芽細胞腫、卵巣癌、前立腺癌、皮膚癌、非ホジキンリンパ腫、食道癌、子宮頚癌、基底細胞癌、腺癌、肝細胞癌、直腸結腸腺癌、肝癌、男性乳癌、食道の腺癌、胃の腺癌、結腸の腺癌、直腸の腺癌、胆嚢癌、過誤腫、神経膠腫、子宮体癌、急性白血病、慢性白血病、小児急性白血病、ユーイング肉腫、粘液性脂肪肉腫、脳癌、または上皮起源の腫瘍であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項８４】
前記疾患が、関節リウマチまたは網膜血管新生であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項８５】
前記疾患がウイルス感染であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項８６】
前記疾患が、ヒトパピローマウイルス、ヒト免疫不全ウイルス、Ａ型肝炎ウイルス、Ｂ型肝炎ウイルス、Ｃ型肝炎ウイルス、Ｄ型肝炎ウイルス、Ｅ型肝炎ウイルス、Ｆ型肝炎ウイルス、Ｇ型肝炎ウイルス、Ｈ型肝炎ウイルス、呼吸器合胞体ウイルス、単純ヘルペスウイルス、ヘルペスサイトメガロウイルス、ヘルペスエプスタインバーウイルス、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルス、ＪＣウイルス、ミクソウイルス、ライノウイルス、コロナウイルス、西ナイルウイルス、セントルイス脳炎、ダニ媒介脳炎ウイルス遺伝子、マレー渓谷脳炎ウイルス遺伝子、デングウイルス遺伝子、サルウイルス４０、ヒトＴ細胞白血病ウイルス、モロニーマウス白血病ウイルス、脳心筋炎ウイルス、麻疹ウイルス、水痘帯状疱疹ウイルス、アデノウイルス、黄熱ウイルス、ポリオウイルスまたはポックスウイルスによって媒介される疾患であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項８７】
前記疾患が、細菌感染、アメーバ感染、寄生虫感染または真菌感染であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項８８】
前記疾患が、マラリア原虫（ｐｌａｓｍｏｄｉｕｍ）、マイコバクテリウム・アルセランス（Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｕｌｃｅｒａｎｓ）、ヒト結核菌（Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｔｕｂｅｒｃｕｌｏｓｉｓ）、ハンセン菌（Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｌｅｐｒａｅ）、黄色ブドウ球菌（Ｓｔａｐｈｙｌｏｃｏｃｃｕｓ ａｕｒｅｕｓ）、肺炎連鎖球菌（Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ）、化膿連鎖球菌（Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｙｏｇｅｎｅｓ）、クラミジア肺炎病原体（Ｃｈｌａｍｙｄｉａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ）又は肺炎マイコプラズマ（Ｍｙｃｏｐｌａｓｍａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ）によって媒介される疾患であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項８９】
前記疾患が、望ましくない免疫応答、喘息、狼瘡、多発性硬化症または糖尿病であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項９０】
前記疾患が、虚血、再灌流傷害、移植臓器または組織に対する反応、再狭窄、あるいは炎症性腸疾患であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項９１】
前記疾患が、急性疼痛または慢性疼痛であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項９２】
前記疾患が神経疾患であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項９３】
前記疾患が、アルツハイマー病、パーキンソン病、または神経変性トリヌクレオチド反復疾患であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項９４】
前記疾患が、ヘテロ接合性の消失によって特徴づけられる疾患であることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項９５】
前記オリゴヌクレオチドが、請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチドであることを特徴とする請求項８１記載の方法。
【請求項９６】
遺伝子サイレンシング法であって、請求項１または３９記載のオリゴヌクレオチドの治療的有効量を哺乳類細胞に投与して、望ましくない細胞増殖を促進する遺伝子、増殖因子遺伝子、増殖因子受容体遺伝子、キナーゼ遺伝子、Ｇタンパク質スーパーファミリー分子をコードする遺伝子、転写因子をコードする遺伝子、血管新生を媒介する遺伝子、ウイルス機能を媒介する細胞遺伝子のウイルス遺伝子、細菌病原体の遺伝子、アメーバ病原体の遺伝子、寄生虫病原体の遺伝子、真菌病原体の遺伝子、望ましくない免疫応答を媒介する遺伝子、疼痛の処理を媒介する遺伝子、神経疾患を媒介する遺伝子、ヘテロ接合性の消失によって特徴づけられる細胞にみられる対立遺伝子、または多型遺伝子の一つの対立遺伝子、の遺伝子発現を抑制することを特徴とする方法。
【請求項９７】
前記オリゴヌクレオチドが、請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチドであることを特徴とする請求項９６記載の方法。
【請求項９８】
遺伝子サイレンシング法であって、請求項１または３９に記載のオリゴヌクレオチドの治療的有効量を哺乳類細胞に投与して、ＰＤＧＦベータ遺伝子、Ｅｒｂ−Ｂ遺伝子、Ｓｒｃ遺伝子、ＣＲＫ遺伝子、ＧＲＢ２遺伝子、ＲＡＳ遺伝子、ＭＥＫＫ遺伝子、ＪＴＳＩＫ遺伝子、ＲＡＦ遺伝子、Ｅｒｋ１／２遺伝子、ＰＣＮＡ（ｐ２１）遺伝子、ＭＹＢ遺伝子、ＪＵＮ遺伝子、ＦＯＳ遺伝子、ＢＣＬ−２遺伝子、サイクリンＤ遺伝子、ＶＥＧＦ遺伝子、ＥＧＦＲ遺伝子、サイクリンＡ遺伝子、サイクリンＥ遺伝子、ＷＮＴ−Ｉ遺伝子、ベータ−カテニン遺伝子、ｃ−ＭＥＴ遺伝子、ＰＫＣ遺伝子、ＮＦＫＢ遺伝子、ＳＴＡＴ３遺伝子、サバイビン遺伝子、Ｈｅｒ２／Ｎｅｕ遺伝子、トポイソメラーゼＩ遺伝子、トポイソメラーゼIIアルファ遺伝子、ｐ７３遺伝子における変異、ｐ２１（ＷＡＦ１／ＣＩＰ１）遺伝子における変異、ｐ２７（ＫＩＰ１）遺伝子における変異、ＰＰＭ１Ｄ遺伝子における変異、ＲＡＳ遺伝子における変異、カベオリンＩ遺伝子における変異、ＭＩＢ Ｉ遺伝子における変異、ＭＴＡＩ遺伝子における変異、Ｍ６８遺伝子における変異、腫瘍抑制遺伝子における変異、ｐ５３腫瘍抑制遺伝子における変異、ｐ５３ファミリーメンバーＤＮ−ｐ６３における変異、ｐＲｂ腫瘍抑制遺伝子における変異、ＡＰＣ１腫瘍抑制遺伝子における変異、ＢＲＣＡ１腫瘍抑制遺伝子における変異、ＰＴＥＮ腫瘍抑制遺伝子における変異、ｍＬＬ融合遺伝子、ＢＣＲ／ＡＢＬ融合遺伝子、ＴＥＬ／ＡＭＬ１融合遺伝子、ＥＷＳ／ＦＬＩ１融合遺伝子、ＴＬＳ／ＦＵＳ１融合遺伝子、ＰＡＸ３／ＦＫＨＲ融合遺伝子、ＡＭＬ１／ＥＴＯ融合遺伝子、アルファｖ−インテグリン遺伝子、Ｆｌｔ−Ｉ受容体遺伝子、チューブリン遺伝子、ヒトパピローマウイルス遺伝子、ヒトパピローマウイルス複製に必要な遺伝子、ヒト免疫不全ウイルス遺伝子、ヒト免疫不全ウイルス複製に必要な遺伝子、Ａ型肝炎ウイルス遺伝子、Ａ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｂ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｂ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｃ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｃ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｄ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｄ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｅ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｅ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｆ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｆ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｇ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｇ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｈ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｈ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、呼吸器合胞体ウイルス遺伝子、呼吸器合胞体ウイルス複製に必要な遺伝子、単純ヘルペスウイルス遺伝子、単純ヘルペスウイルス複製に必要な遺伝子、ヘルペスサイトメガロウイルス遺伝子、ヘルペスサイトメガロウイルス複製に必要な遺伝子、ヘルペスエプスタインバーウイルス遺伝子、ヘルペスエプスタインバーウイルス複製に必要な遺伝子、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルス遺伝子、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルス複製に必要な遺伝子、ＪＣウイルス遺伝子、ＪＣウイルス複製に必要なヒト遺伝子、ミクソウイルス遺伝子、ミクソウイルス遺伝子複製に必要な遺伝子、ライノウイルス遺伝子、ライノウイルス複製に必要な遺伝子、コロナウイルス遺伝子、コロナウイルス複製に必要な遺伝子、西ナイルウイルス遺伝子、西ナイルウイルス複製に必要な遺伝子、セントルイス脳炎遺伝子、セントルイス脳炎複製に必要な遺伝子、ダニ媒介脳炎ウイルス遺伝子、ダニ媒介脳炎ウイルス複製に必要な遺伝子、マレー渓谷脳炎ウイルス遺伝子、マレー渓谷脳炎ウイルス複製に必要な遺伝子、デングウイルス遺伝子、デングウイルス遺伝子複製に必要な遺伝子、サルウイルス４０遺伝子、サルウイルス４０複製に必要な遺伝子、ヒトＴ細胞白血病ウイルス遺伝子、ヒトＴ細胞白血病ウイルス複製に必要な遺伝子、モロニーマウス白血病ウイルス遺伝子、モロニーマウス白血病ウイルス複製に必要な遺伝子、脳心筋炎ウイルス遺伝子、脳心筋炎ウイルス複製に必要な遺伝子、麻疹ウイルス遺伝子、麻疹ウイルス複製に必要な遺伝子、水痘帯状疱疹ウイルス遺伝子、水痘帯状疱疹ウイルス複製に必要な遺伝子、アデノウイルス遺伝子、アデノウイルス複製に必要な遺伝子、黄熱ウイルス遺伝子、黄熱ウイルス複製に必要な遺伝子、ポリオウイルス遺伝子、ポリオウイルス複製に必要な遺伝子、ポックスウイルス遺伝子、ポックスウイルス複製に必要な遺伝子、マラリア原虫遺伝子、マラリア原虫遺伝子複製に必要な遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｕｌｃｅｒａｎｓ遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｕｌｃｅｒａｎｓ複製に必要な遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｔｕｂｅｒｃｕｌｏｓｉｓ遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｔｕｂｅｒｃｕｌｏｓｉｓ複製に必要な遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｌｅｐｒａｅ遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｌｅｐｒａｅ複製に必要な遺伝子、Ｓｔａｐｈｙｌｏｃｏｃｃｕｓ ａｕｒｅｕｓ遺伝子、Ｓｔａｐｈｙｌｏｃｏｃｃｕｓ ａｕｒｅｕｓ複製に必要な遺伝子、Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ遺伝子、Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ複製に必要な遺伝子、Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｙｏｇｅｎｅｓ遺伝子、Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｙｏｇｅｎｅｓ複製に必要な遺伝子、Ｃｈｌａｍｙｄｉａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ遺伝子、Ｃｈｌａｍｙｄｉａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ複製に必要な遺伝子、Ｍｙｃｏｐｌａｓｍａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ遺伝子、Ｍｙｃｏｐｌａｓｍａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ、インテグリン遺伝子、セレクチン遺伝子、補体系遺伝子、ケモカイン遺伝子、ケモカイン受容体遺伝子、ＧＣＳＦ遺伝子、Ｇｒｏ１遺伝子、Ｇｒｏ２遺伝子、Ｇｒｏ３遺伝子、ＰＦ４遺伝子、ＭＩＧ遺伝子、胞体突起塩基性タンパク質遺伝子、ＭＩＰ−１Ｉ遺伝子、ＭＩＰ−１Ｊ遺伝子、ＲＡＮＴＥＳ遺伝子、ＭＣＰ−１遺伝子、ＭＣＰ−２遺伝子、ＭＣＰ−３遺伝子、ＣＭＢＫＲ１遺伝子、ＣＭＢＫＲ２遺伝子、ＣＭＢＫＲ３遺伝子、ＣＭＢＫＲ５ｖ、ＡＩＦ−１遺伝子、Ｉ−３０９遺伝子、イオンチャンネルの成分に対する遺伝子、神経伝達物質受容体に対する遺伝子、神経伝達物質リガンドに対する遺伝子、アミロイドファミリー遺伝子、プレセニリン遺伝子、ＨＤ遺伝子、ＤＲＰＬＡ遺伝子、ＳＣＡｌ遺伝子、ＳＣＡ２遺伝子、ＭＪＤ１遺伝子、ＣＡＣＮＬ１Ａ４遺伝子、ＳＣＡ７遺伝子、ＳＣＡ８遺伝子、ＬＯＨ細胞にみられる対立遺伝子、または多型遺伝子の一つの対立遺伝子の、遺伝子発現を抑制することを特徴とする方法。
【請求項９９】
前記オリゴヌクレオチドが、請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチドであることを特徴とする請求項９８記載の方法。
【請求項１００】
遺伝子サイレンシング法であって、請求項１または３９記載のオリゴヌクレオチドの治療的有効量を哺乳類に投与して、望ましくない細胞増殖を促進する遺伝子、増殖因子または増殖因子受容体遺伝子、キナーゼ遺伝子、Ｇタンパク質スーパーファミリー分子をコードする遺伝子、転写因子をコードする遺伝子、血管新生を媒介する遺伝子、ウイルス機能を媒介する細胞遺伝子のウイルス遺伝子、細菌病原体の遺伝子、アメーバ病原体の遺伝子、寄生虫病原体の遺伝子、真菌病原体の遺伝子、望ましくない免疫応答を媒介する遺伝子、疼痛の処理を媒介する遺伝子、神経疾患を媒介する遺伝子、ヘテロ接合性の消失によって特徴づけられる細胞にみられる対立遺伝子、または多型遺伝子の一つの対立遺伝子の、遺伝子発現を抑制することを特徴とする方法。
【請求項１０１】
前記オリゴヌクレオチドが、請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチドであることを特徴とする請求項１００記載の方法。
【請求項１０２】
遺伝子サイレンシング法であって、請求項１または３９記載のオリゴヌクレオチドの治療的有効量を哺乳類に投与して、ＰＤＧＦベータ遺伝子、Ｅｒｂ−Ｂ遺伝子、Ｓｒｃ遺伝子、ＣＲＫ遺伝子、ＧＲＢ２遺伝子、ＲＡＳ遺伝子、ＭＥＫＫ遺伝子、ＪＫＫ遺伝子、ＲＡＦ遺伝子、Ｅｒｋ１／２遺伝子、ＰＣＮＡ（ｐ２１）遺伝子、ＭＹＢ遺伝子、ＪＵＮ遺伝子、ＦＯＳ遺伝子、ＢＣＬ−２遺伝子、サイクリンＤ遺伝子、ＶＥＧＦ遺伝子、ＥＧＦＲ遺伝子、サイクリンＡ遺伝子、サイクリンＥ遺伝子、ＷＮＴ−Ｉ遺伝子、ベータ−カテニン遺伝子、ｃ−ＭＥＴ遺伝子、ＰＫＣ遺伝子、ＮＦＫＢ遺伝子、ＳＴＡＴ３遺伝子、サバイビン遺伝子、Ｈｅｒ２／Ｎｅｕ遺伝子、トポイソメラーゼＩ遺伝子、トポイソメラーゼIIアルファ遺伝子、ｐ７３遺伝子における変異、ｐ２１（ＷＡＦ１／ＣＩＰ１）遺伝子における変異、ｐ２７（ＫＩＰ１）遺伝子における変異、ＰＰＭ１Ｄ遺伝子における変異、ＲＡＳ遺伝子における変異、カベオリンＩ遺伝子における変異、ＭＩＢ Ｉ遺伝子における変異、ＭＴＡＩ遺伝子における変異、Ｍ６８遺伝子における変異、腫瘍抑制遺伝子における変異、ｐ５３腫瘍抑制遺伝子における変異、ｐ５３ファミリーメンバーＤＮ−ｐ６３における変異、ｐＲｂ腫瘍抑制遺伝子における変異、ＡＰＣ１腫瘍抑制遺伝子における変異、ＢＲＣＡ１腫瘍抑制遺伝子における変異、ＰＴＥＮ腫瘍抑制遺伝子における変異、ｍＬＬ融合遺伝子、ＢＣＲ／ＡＢＬ融合遺伝子、ＴＥＬ／ＡＭＬ１融合遺伝子、ＥＷＳ／ＦＬＩ１融合遺伝子、ＴＬＳ／ＦＵＳ１融合遺伝子、ＰＡＸ３／ＦＫＨＲ融合遺伝子、ＡＭＬ１／ＥＴＯ融合遺伝子、アルファｖ−インテグリン遺伝子、Ｆｌｔ−Ｉ受容体遺伝子、チューブリン遺伝子、ヒトパピローマウイルス遺伝子、ヒトパピローマウイルス複製に必要な遺伝子、ヒト免疫不全ウイルス遺伝子、ヒト免疫不全ウイルス複製に必要な遺伝子、Ａ型肝炎ウイルス遺伝子、Ａ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｂ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｂ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｃ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｃ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｄ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｄ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｅ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｅ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｆ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｆ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｇ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｇ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、Ｈ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｈ型肝炎ウイルス複製に必要な遺伝子、呼吸器合胞体ウイルス遺伝子、呼吸器合胞体ウイルス複製に必要な遺伝子、単純ヘルペスウイルス遺伝子、単純ヘルペスウイルス複製に必要な遺伝子、ヘルペスサイトメガロウイルス遺伝子、ヘルペスサイトメガロウイルス複製に必要な遺伝子、ヘルペスエプスタインバーウイルス遺伝子、ヘルペスエプスタインバーウイルス複製に必要な遺伝子、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルス遺伝子、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルス複製に必要な遺伝子、ＪＣウイルス遺伝子、ＪＣウイルス複製に必要なヒト遺伝子、ミクソウイルス遺伝子、ミクソウイルス遺伝子複製に必要な遺伝子、ライノウイルス遺伝子、ライノウイルス複製に必要な遺伝子、コロナウイルス遺伝子、コロナウイルス複製に必要な遺伝子、西ナイルウイルス遺伝子、西ナイルウイルス複製に必要な遺伝子、セントルイス脳炎遺伝子、セントルイス脳炎複製に必要な遺伝子、ダニ媒介脳炎ウイルス遺伝子、ダニ媒介脳炎ウイルス複製に必要な遺伝子、マレー渓谷脳炎ウイルス遺伝子、マレー渓谷脳炎ウイルス複製に必要な遺伝子、デングウイルス遺伝子、デングウイルス遺伝子複製に必要な遺伝子、サルウイルス４０遺伝子、サルウイルス４０複製に必要な遺伝子、ヒトＴ細胞白血病ウイルス遺伝子、ヒトＴ細胞白血病ウイルス複製に必要な遺伝子、モロニーマウス白血病ウイルス遺伝子、モロニーマウス白血病ウイルス複製に必要な遺伝子、脳心筋炎ウイルス遺伝子、脳心筋炎ウイルス複製に必要な遺伝子、麻疹ウイルス遺伝子、麻疹ウイルス複製に必要な遺伝子、水痘帯状疱疹ウイルス遺伝子、水痘帯状疱疹ウイルス複製に必要な遺伝子、アデノウイルス遺伝子、アデノウイルス複製に必要な遺伝子、黄熱ウイルス遺伝子、黄熱ウイルス複製に必要な遺伝子、ポリオウイルス遺伝子、ポリオウイルス複製に必要な遺伝子、ポックスウイルス遺伝子、ポックスウイルス複製に必要な遺伝子、マラリア原虫遺伝子、マラリア原虫遺伝子複製に必要な遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｕｌｃｅｒａｎｓ遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｕｌｃｅｒａｎｓ複製に必要な遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｔｕｂｅｒｃｕｌｏｓｉｓ遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｔｕｂｅｒｃｕｌｏｓｉｓ複製に必要な遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｌｅｐｒａｅ遺伝子、Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｌｅｐｒａｅ複製に必要な遺伝子、Ｓｔａｐｈｙｌｏｃｏｃｃｕｓ ａｕｒｅｕｓ遺伝子、Ｓｔａｐｈｙｌｏｃｏｃｃｕｓ ａｕｒｅｕｓ複製に必要な遺伝子、Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ遺伝子、Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ複製に必要な遺伝子、Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｙｏｇｅｎｅｓ遺伝子、Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｙｏｇｅｎｅｓ複製に必要な遺伝子、Ｃｈｌａｍｙｄｉａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ遺伝子、Ｃｈｌａｍｙｄｉａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ複製に必要な遺伝子、Ｍｙｃｏｐｌａｓｍａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ遺伝子、Ｍｙｃｏｐｌａｓｍａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ複製に必要な遺伝子、インテグリン遺伝子、セレクチン遺伝子、補体系遺伝子、ケモカイン遺伝子、ケモカイン受容体遺伝子、ＧＣＳＦ遺伝子、Ｇｒｏ１遺伝子、Ｇｒｏ２遺伝子、Ｇｒｏ３遺伝子、ＰＦ４遺伝子、ＭＩＧ遺伝子、胞体突起塩基性タンパク質遺伝子、ＭＩＰ−１Ｉ遺伝子、ＭＩＰ−１Ｊ遺伝子、ＲＡＮＴＥＳ遺伝子、ＭＣＰ−１遺伝子、ＭＣＰ−２遺伝子、ＭＣＰ−３遺伝子、ＣＭＢＫＲ１遺伝子、ＣＭＢＫＲ２遺伝子、ＣＭＢＫＲ３遺伝子、ＣＭＢＫＲ５ｖ、ＡＩＦ−１遺伝子、Ｉ−３０９遺伝子、イオンチャンネルの成分に対する遺伝子、神経伝達物質受容体に対する遺伝子、神経伝達物質リガンドに対する遺伝子、アミロイドファミリー遺伝子、プレセニリン遺伝子、ＨＤ遺伝子、ＤＲＰＬＡ遺伝子、ＳＣＡｌ遺伝子、ＳＣＡ２遺伝子、ＭＪＤ１遺伝子、ＣＡＣＮＬ１Ａ４遺伝子、ＳＣＡ７遺伝子、ＳＣＡ８遺伝子、ＬＯＨ細胞にみられる対立遺伝子、または多型遺伝子の一つの対立遺伝子の、遺伝子発現を抑制することを特徴とする方法。
【請求項１０３】
前記哺乳類が、霊長類、ウマ、イヌまたはネコであることを特徴とする請求項１０２記載の方法。
【請求項１０４】
前記哺乳類がヒトであることを特徴とする請求項１０２記載の方法。
【請求項１０５】
前記オリゴヌクレオチドが、請求項３９記載の二本鎖オリゴヌクレオチドであることを特徴とする請求項１０２記載の方法。
【図１】
【図２】
【図３】
【図４】
【図５】
【図６】
【図２】
【図３】
【図４】
【図５】
【図６】
【公表番号】特表２００７−５３５９２２（Ｐ２００７−５３５９２２Ａ）
【公表日】平成１９年１２月１３日（２００７．１２．１３）
【国際特許分類】
【出願番号】特願２００７−５１１０９２（Ｐ２００７−５１１０９２）
【出願日】平成１７年４月２９日（２００５．４．２９）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２００５／０１５３０５
【国際公開番号】ＷＯ２００６／０７３４５８
【国際公開日】平成１８年７月１３日（２００６．７．１３）
【出願人】（５０６３３６７２８）アルニラム ファーマスーティカルズ インコーポレイテッド (13)
【氏名又は名称原語表記】ＡＬＮＹＬＡＭ ＰＨＡＲＭＡＣＥＵＴＩＣＡＬＳ， ＩＮＣ．
【Ｆターム（参考）】
【公表日】平成１９年１２月１３日（２００７．１２．１３）
【国際特許分類】
【出願日】平成１７年４月２９日（２００５．４．２９）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２００５／０１５３０５
【国際公開番号】ＷＯ２００６／０７３４５８
【国際公開日】平成１８年７月１３日（２００６．７．１３）
【出願人】（５０６３３６７２８）アルニラム ファーマスーティカルズ インコーポレイテッド (13)
【氏名又は名称原語表記】ＡＬＮＹＬＡＭ ＰＨＡＲＭＡＣＥＵＴＩＣＡＬＳ， ＩＮＣ．
【Ｆターム（参考）】
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