【課題】 本開示は、生細胞内の細胞小器官DNAを直接的にトランスフェクションするための組成物、及び方法を提供する。さらに、本開示は、該標的とする細胞小器官に対して特異的な局在化シグナルを含むウイルスベクターの使用に基づく。
【解決手段】
一実施態様において、タンパク質形質導入ドメイン、及び細胞小器官局在化シグナルを、その表面上に発現するように改質されているウイルスベクターを提供する。所望の組換えDNA構築物を含むウイルスベクターを、細胞培養液内に導入する、又は生物体内に注射する。該ウイルスベクターは、そのタンパク質形質導入ドメインを介して、該細胞膜を通過して形質導入され、かつ該細胞小器官の内部に該組換えDNAを導入する該細胞小器官局在化/標的化シグナルを経由して、該細胞小器官に局在化する。 （もっと読む）

抗エストロゲン療法及び／又は細胞傷害療法の抗腫瘍形成効果に対する感受性を回復し、細胞のアポトーシスを誘導するための方法及び組成物が提供された。細胞をＧＰ８８拮抗剤（例えば、抗ＧＰ８８抗体、抗ＧＰ８８アンチセンス核酸、ＧＰ８８ｓｉＲＮＡ、及び小分子）と接触させると、アポトーシスが誘導され、抗エストロゲン療法及び細胞傷害療法の抗腫瘍形成効果に対する感受性が回復した。

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心臓病(例えば、心不全)および腎臓病(例えば、腎不全)を診断および処置するための方法および材料について記述する。 （もっと読む）

本発明は、正常、前癌又は癌細胞の中で異なった形で発現するキメラＲＮＡと称されるヒトミトコンドリアＲＮＡの新規なファミリーに関する。前記キメラＲＮＡを標的にするオリゴヌクレオチドが提供される。前記オリゴヌクレオチド又はその類似物は、研究用だけでなく癌診断及び癌治療用に使用することができる。
本発明の１つの態様では、これらのオリゴヌクレオチドは、センス又はアンチセンスミトコンドリアキメラＲＮＡでハイブリダイズされ、そしてこのハイブリダイゼーションの結果は、正常の増殖する細胞、前癌細胞及び癌細胞を識別するのに有用である。
本発明の他の態様では、本発明の組成物は、ヒトキメラＲＮＡでハイブリダイズされて、結果的に癌細胞及び前癌細胞を死滅させるオリゴヌクレオチドからなる、更にこれらのオリゴヌクレオチドは、正常細胞に影響を与えない、従って、癌治療のための新しいアプローチとなる。

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本発明は、少なくとも１つのＣｐＧジヌクレオチドおよび5'または3'末端に二次構造を有する免疫賦活オリゴヌクレオチドを提供する。これらのオリゴヌクレオチドは免疫賦活特性を低減するか、または改善する。本発明は、5'末端二次構造が3'末端のそれらよりも有意に免疫賦活活性に影響することを確証した。本発明はまた、ＣｐＧ含有核酸の免疫賦活活性を増大または低減するための方法を提供する。 （もっと読む）

細胞をカルジオトロフィン−１(ＣＴ−１)と接触させることを含む幹細胞増殖促進方法を提供する。本方法は、さらに幹細胞を、幹細胞の分化を促進する一つ以上の幹細胞モジュレーターと接触させることを含んでもよい。また、細胞を一つ以上のＣＴ−１インヒビターと接触させることを含む幹細胞増殖抑制方法も提供する。本方法は、幹細胞増殖をインビトロ及びインビボで促進あるいは抑制するのに使用できる。また、損傷や障害のある組織の交換、あるいは不適当な細胞増殖の抑制における本方法の治療的応用も提供する。
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本発明は、本明細書中でｍＲＮＡインターフェラーゼと呼ばれるエンドリボヌクレアーゼ活性を示す新規の酵素ファミリーの発見に関する。したがって、本発明の新規の所見は、ｍＲＮＡインターフェラーゼの核酸配列およびアミノ酸配列ならびにその組成物を使用して利益をもたらすことができる新規の適用を示す。本発明はまた、ｍＲＮＡインターフェラーゼ活性を調節することができる化合物／薬剤を同定するためのスクリーニング法およびこのような化合物／薬剤の使用方法を含む。ｍＲＮＡインターフェラーゼの核酸配列および／またはアミノ酸配列、ｍＲＮＡインターフェラーゼ活性適合緩衝液、および取扱い説明書を含むキットも提供する。 （もっと読む）

本発明は、フィードバック阻害に対する感受性の低い修飾メバロン酸キナーゼおよびそれをコードするポリヌクレオチドに関する。本発明はさらにこれらポリヌクレオチドを含むベクターおよびそのようなベクターを含む宿主細胞に関係する。本発明は、修飾酵素の製法およびイソプレノイド化合物の製法を提供する。 （もっと読む）

【解決手段】 本公開は、コンドロイチン分解酵素蛋白変異体の調整と欠損、治療成分の組織への拡散を促す方法におけるその使用、中枢神経系（「ＣＮＳ」）の障害または疾患後の神経機能回復に対するその使用に関するものである。 （もっと読む）

Nogoのエピトープ断片(Nogo 45-66を含む)は、特異的かつ強力なT細胞応答およびB細胞応答を誘発する。Nogo抗原反応性T細胞は、他の抗原で誘導され得る進行中の疾患を寛解することができる。本発明は、免疫関連疾患の治療においてNogoエピトープ断片を使用および同定するための組成物および方法を提供する。

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本発明は、二本鎖DNAから、環状に閉じた最小発現構築体を生産する方法、前記方法により生産された発現構築体、及び、それらを使用する方法に関係する。本発明の発現構築体は、共有結合により修飾されており、遺伝子治療において、効果的にトランスフェクションをするために用いる。 （もっと読む）

本発明は、イヌ科動物のプリプロＧＨＲＨポリペプチド、イヌ科動物の成熟ＧＨＲＨペプチド、イヌ科動物のプリプロＧＨＲＨ又はイヌ科動物の成熟ＧＨＲＨをコードしている単離したポリヌクレオチドに関する。本発明はまた、脊椎動物、特にイヌにおいて、遺伝子治療によって疾患及び成長ホルモン欠損症を処置するために使用することができる、イヌ科動物のプリプロＧＨＲＨ又はイヌ科動物のＧＨＲＨをコードしており且つそれを発現するベクターも包含する。 （もっと読む）

本発明は、細胞内への薬物送達促進化合物、組成物および方法を提供する。薬剤には、遺伝子およびアンチセンス核酸などのポリペプチド、ポリヌクレオチドおよびその他の分子などを含有させることが可能である。実施形態のなかには、その薬剤が調製剤であるものもあり、その調製剤は、細胞内に導入する場合、細胞活性または細胞機能を調節することが可能である。この化合物、組成物および方法は、遺伝子などの薬剤を、組織または器官として存在する細胞と同様に個別細胞内に導入するのに有用である。
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第一の局面において、標的タンパク質の調節因子をスクリーニングするための方法を提供し、この方法は、標的タンパク質を候補因子と接触させる工程；およびこの候補因子がその標的タンパク質の活性を調節するか否かを決定する工程；を包含し、その標的タンパク質は、ＫＩＦ１４（配列番号２）またはＫＩＦ１４モータードメイン（配列番号３）に対して８０％より高いアミノ酸配列同一性を有する配列を含む。第二の局面において、本発明は、細胞増殖を調節する方法を提供し、この方法は、細胞に、有効量の標的タンパク質の活性の調節因子を投与する工程を包含する。この局面のいくつかの実施形態は、細胞過剰増殖障害（例えば、癌）を有する被験体を処置するための方法を提供する。第三の局面において、本発明は、標的タンパク質の活性のインヒビターを用いる処置のための候補被験体を同定するための方法を提供する。
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本発明は、既知の野生型アレルゲンと比較して低減したＩｇＥ反応性により、および同時にＴリンパ球による実質的に保持された反応性により特徴付けられる、イチゴツナギ亜科(Pooideae)のグループ５アレルゲンの変異型の調製および使用に関する。これらの低刺激性アレルゲン変異型を、草花粉アレルギーを有する患者の特定の免疫療法（減感作）または草花粉アレルギーの予防免疫療法のために用いることができる。 （もっと読む）

哺乳類の四肢の血管外細胞に対してポリヌクレオチドの送達が可能な静脈送達方法が記載される。本方法は、一時的に閉塞された遠位の静脈に対するポリヌクレオチドの注射を含む。ポリヌクレオチドの送達は、周囲組織に溶液の管外溢出を可能にするために、充分量の迅速な注射によって容易になる。 （もっと読む）

本発明は、血管内皮増殖因子（ＶＥＧＦ）をブロックまたは阻害し得る薬剤の投与が、角膜移植拒絶を予防するという知見に、部分的に基づく。角膜移植拒絶を予防、軽減、または処置することを必要とする被験体において、角膜移植拒絶を予防、軽減、または処置して移植片生着を改善する方法が、提供される。本方法は、血管内皮増殖因子（ＶＥＧＦ）をブロックまたは阻害し得る薬剤を投与する工程を包含する。本方法は、移植される角膜のレシピエントであるヒト被験体において角膜移植拒絶を阻害または予防することにとって有用である。 （もっと読む）

本発明は、二重特異性一本鎖抗体構築物を含む薬学的組成物であって、その二重特異性一本鎖抗体構築物がヒトCD3およびヒトCD19に特異的な結合ドメインを含み、対応する可変重鎖領域(V_H)および対応する可変軽鎖領域(V_L)が、V_H(CD19)-V_L(CD19)-V_H(CD3)-V_L(CD3)、V_H(CD3)-V_L(CD3)-V_H(CD19)-V_L(CD19)またはV_H(CD3)-V_L(CD3)-V_L(CD19)-V_H(CD19)の順にN末端からC末端まで配列されている、薬学的組成物に関する。さらに、その薬学的組成物の作製のためのプロセス、ならびにヒトCD3抗原およびヒトCD19抗原に対する特異性を有する特定の二重特異性一本鎖抗体構築物についての医学的/薬学的使用が開示されている。 （もっと読む）

本発明は、グルココルチコイド誘導のＴＮＦ受容体（ＧＩＴＲ）の新規なリガンドに関連する新規に単離し精製したポリヌクレオチド及びポリペプチドを提供する。本発明はまた、ＧＩＴＲリガンド（ＧＩＴＲＬ）に対する抗体を提供する。本発明はまた、ＧＩＴＲＬ及び／又はＧＩＴＲＬの調節因子を用いて、免疫システムの非制御から生じる障害（例えば、自己免疫障害、炎症性疾患、及び移植拒絶、並びに癌及び感染症）の診断、予測、その経過の監視の新規な方法に指向する。本発明はさらに、ＧＩＴＲＬ及びＧＩＴＲに関連するような新規な治療薬及び治療標的に指向し、免疫システムの非制御から生じる前記障害の介入（治療）及び予防の試験化合物をスクリーニング及び評価する方法に指向する。

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医薬化合物を製造するための、ＰＡＭまたはそれらの機能的フラグメントもしくは誘導体の使用である。 （もっと読む）