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本出願は、TGFβのII型受容体のsiRNAに基づいたサイレンシングを対象とする。この受容体を標的とするsiRNAは、受容体タンパク質および転写を破棄し、TGFβ
フィブロネクチンの集合および細胞移動などのTGFβ介在過程も阻害し、本発明の分子がマトリクス沈着を低減させるのに有効であった。これらの発見は、SiRNAがTGFβII型受容体レベルを調整し、創傷反応を調節するために、in vitroおよびin vivo両方で送達に成功し得ることを示している。本発明の発見を利用する方法および組成物は、目から全身の他の器官および組織の障害の処置に及ぶ多岐にわたる適用があるだろう。 (もっと読む)


【解決手段】本発明は、ヒトの体内では脳を始め、肺、心臓及び骨格筋等に広く存在するプロテインD1が、心筋細胞において心肥大を誘導するシグナルカスケードの中心的役割を担っていることを見いだしたことに基づく。具体的には、本発明はGPCRまたはEGF受容体の心肥大シグナル伝達経路を阻害することによって、心肥大の誘導を抑制する作用を有する心肥大抑制用の医薬組成物を提供する。また本発明は、上記作用に基づいて、心肥大に起因する心疾患、具体的には心不全、虚血性心疾患または不整脈の予防または治療のために用いられる組成物(心肥大に起因する心疾患の予防または治療用組成物)を提供する。さらに本発明は、当該心肥大シグナル伝達経路の阻害メカニズムに基づいて、心肥大またはその前状態にある被験者の心肥大発生やその進展を抑制する方法を提供する。さらにまた本発明は、上記組成物の有効成分をスクリーニングする方法、並びに心肥大病態モデル非ヒト動物を提供する。 (もっと読む)


本発明は、治療用、化粧品用、薬用化粧品用、予防薬用、診断用、標的検証用、およびゲノム上の発見用アプリケーションの使用を含む、様々なアプリケーションにおける遺伝子発現の調節に有効な方法および試薬に関する。特に、本発明は低分子干渉核酸(siNA)、低分子干渉RNA(siRNA)、二本鎖RNA(dsRNA)、マイクロRNA(miRNA)、および標的核酸配列に対してRNA干渉(RNAi)を仲介できる短鎖ヘアピン型RNA(shRNA)分子、等の化学修飾した低分子核酸に関する。低分子核酸は、任意の疾患(例、癌、増殖性、炎症性、代謝性、自己免疫、神経系、眼疾患)、状態、形質(例、発毛および脱毛)、遺伝子発現あるいは細胞、組織、または器官における作用の調節に対応する遺伝子型または表現型の治療に有効な低分子核酸である。そのような低分子核酸は、全身的、局所的、または外用的に投与することができる。 (もっと読む)


本発明は、HIG2 siRNAまたはHIG2抗体からなる組成物を細胞に接触させることによって、癌(特に腎細胞癌)の細胞の成長を阻害する方法を提供する。本発明では、腎細胞癌の診断法も提供する。 (もっと読む)


本発明は、自閉症および関連疾患の診断、予防および治療、ならびに治療的に活性な薬物のスクリーニングに用いることができる、ヒト自閉症感受性遺伝子の同定を開示する。本発明は、さらに具体的には、第5染色体上のSLC6A7遺伝子およびその所定の対立遺伝子が自閉症への感受性に関連しており、かつ、治療的介入のための新規な標的となることを開示する。本発明はSLC6A7遺伝子および発現産物における特定の突然変異、ならびにそれらの突然変異に基づく診断ツールに関する。本発明は、アスペルガー症候群、広汎性発達障害、智恵遅れ、不安症、うつ、注意欠陥多動障害、言語の遅れ、癇癪、代謝障害、免疫障害、双極性障害および他の精神医学および神経疾患の、素因の診断、検出、予防および/または治療に用いることができる。 (もっと読む)


ヒトUP遺伝子はβカテニン経路のモジュレーターとして同定されており、したがってこれらは欠陥βカテニン機能に関連する疾患の治療上の標的である。UPの活性を調節する作用剤を探すためにスクリーニングすることを含む、βカテニンのモジュレーターを同定する方法が提供される。 (もっと読む)


本発明は、siRNAにおいてその遺伝子発現抑制効果を調節するための改良を加えた二本鎖RNA分子に関する。本発明による二本鎖RNA分子は、細胞内で標的遺伝子の発現をRNAiにより抑制しうる二本鎖RNA分子において、その二本鎖部分におけるセンス鎖の3’末端または5’末端から順に1以上のヌクレオチドがアンチセンス鎖に相補的でないヌクレオチドとされたものである。さらに、本発明による二本鎖RNA分子においては、その二本鎖部分におけるセンス鎖中のアンチセンス鎖に相補的なヌクレオチドの数は、前記細胞内における両鎖のハイブリダイゼーションを可能とするものとされる。 (もっと読む)


ヒトMELK遺伝子はRAC経路のモジュレーターとして同定されており、したがってこれらは欠陥RAC機能に関連する疾患の治療上の標的である。MELKの活性を調節する作用剤を探すためにスクリーニングすることを含む、RACのモジュレーターを同定する方法が提供される。 (もっと読む)


本発明は、研究、生物学、臨床、治療ならびに予後診断および診断目的に有用な、脱ユビキチン化酵素(DUB)のファミリーの新規メンバー、ならびに生物学的に、診断にまたは治療に有用なそのフラグメント、誘導体、および相同体を提供する。さらに、本発明により提供されるポリヌクレオチドおよびポリペプチドは、乳癌、白血病または脳障害の処置および診断に有用である。 (もっと読む)


PSCA及びそれがコードするタンパク質並びにそれらの変異体が開示される。PSCAは正常成人組織において組織特異的な発現を示し、表1に掲げられた癌で異常発現する。その結果、PSCAは癌の診断、予後、予防及び/又は治療ターゲットを提供する。PSCA遺伝子、それらのフラグメント、又はそれらのコードするタンパク質、それらの変異体若しくはそれらのフラグメントは、液性又は細胞性免疫応答を惹起するために用いることができ、PSCA反応性の抗体又はT細胞は能動免疫又は受動免疫に用いることができる。 (もっと読む)


本発明は、癌(例えば、トレホイル(trefoil)因子3(TFF3)の特異な発現(differential expression)によって特徴づけられる癌)の治療および予防方法に関する。本発明の方法は、TFF3の活性または発現を調節する薬剤を患者に投与する工程を包含する。本発明は、さらに、細胞の運動性またはアポトーシス耐性の阻害を含む、細胞中のTFF3発現の生理学的効果を減少に関する。TFF3の発現または活性を調節することができるオリゴヌクレオチドおよび抗体もまた、提供される。 (もっと読む)


ダンベル型DNAを製造するための簡易な方法を提供する。
ニック酵素の切断認識配列のセンス配列の一部、一本鎖でループ構造を形成することができる配列及びニック酵素の切断認識配列のアンチセンス配列の全部を含む2本のプライマーを用いた核酸増幅法により目的のDNA配列を増幅し、増幅されたDNAにニック酵素で切れ目を入れた後、アニーリングすることによりループを形成させ、さらに、DNAリガーゼを作用させて分子内ライゲーション反応を行う。2本のプライマーの5’末端をリン酸化しておくか、増幅されたDNAをリン酸化しておけば、上記の一連の操作により、ダンベル型DNAが生成する。 (もっと読む)


本発明は、(i)動物の樹状細胞に選択的に結合するが、当該動物において自然発生しない分子部分と、(ii)抗原とを含む、動物のワクチン接種用化合物を提供する。通常、前記のように選択的に結合する分子部分はDC−SIGNに結合する。分子部分はHIV−1 gp120でよい。本発明の化合物は動物のワクチン接種に使用することができ、ワクチン接種後、当該動物を自然感染動物から識別することが可能である。 (もっと読む)


本発明は、a)FRNKもしくはその誘導体、またはb)FRNKもしくはその誘導体をコードする核酸を含むアデノ随伴ウイルスの、あるいは、アデノ随伴ウイルスをコードし、それによりFRNKをコードする核酸を含む核酸の、インプラントの被覆(好ましくは、ステントの被覆および/またはカテーテルの被覆)のための使用に関する。 (もっと読む)


配列5'- TTG CAT AAA CCC AAG GAG - 3'およびその修飾、配列5'- TTG CAT AAA CCC AAG GAG - 3'の少なくとも8ヌクレオチドを有する断片およびその修飾の群から選択されるアンチセンスオリゴヌクレオチド。
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本発明は、部位Iの疎水性が増大した新しいIL−11ムテインに関する。これらのムテインは、IL−11アゴニストまたはハイパーアゴニストとして作用し、血小板減少症治療薬剤として、および放射線または化学療法により、癌の治療中にまたは移植に対して患者を前処理するために引き起こされる有害なインビボの効果に対する生体の抵抗力を改善する薬剤として、特に有用である。 (もっと読む)


イオンチャネル機能不全に関連する障害に対して素因がある被験体を同定する方法であって、前記被験体におけるイオンチャネルサブユニットをコードする遺伝子の少なくとも1つが、配列番号1〜134のうちの1つに示されるような変異事象を含むか否かを確認する工程を包含する方法。 (もっと読む)


本発明は、関節病、例えば変形性関節症またはリウマチ様関節炎を治療するための、または、関節痛を治療するための、p21活性化キナーゼ(PAK)阻害剤の使用、および、関節病を治療するための医薬品としてのPAK阻害剤を発見するための標的タンパク質としての、PAKの使用に関する。 (もっと読む)


【課題】生物医学的な使用のための複合マトリックスを提供する。
【解決手段】本発明は、架橋され、そして50000Da未満の分子量の鎖が10%ないし40%のグラフト量でグラフトされた、天然起源の生体適合性ポリマー少なくとも1種により構成された複合マトリックス、並びに、天然起源のポリマー少なくとも1種により構成された、部分的に生分解性の生体適合性マトリックスの製造方法であって、一方において、10%ないし40%のグラフト量で、10000Da未満の分子量の小さい鎖をグラフト化すること、他方において、均質なマトリックスを創成するため、ポリマー主鎖に架橋結合すること、からなる方法に関するものである。 (もっと読む)


肥満の治療薬のスクリーニング等をはじめとする化合物の評価において、Slc25a10遺伝子又はタンパク質の被検組織又は被検細胞における発現レベルや、当該遺伝子又はタンパク質の性質を利用して当該評価をする。肥満の検査において、Slc25a10遺伝子の発現量や当該遺伝子における多型等に基づいた検査をする。 (もっと読む)


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