クラミジア糖脂質外抗原(GLXA)に対するモノクローナル抗体に結合し、したがって該抗原を模倣する、ランダムライブラリーから作製されたペプチドを開示する。広範囲にわたり反応性を有する属特異的抗クラミジア抗体を誘導するための免疫原として、GLXAの分子模倣体として機能する、抗GLXA抗体(Ab1)に特異的な抗イディオタイプ抗体(mAb2)の抗原結合領域に相当するペプチドを開示する。これらのペプチドおよびmAb2様ペプチドをコードする免疫原性DNA、マイクロ粒子もしくはナノ粒子製剤、およびこれらのペプチドの他の製剤、ならびに属特異的な抗クラミジア抗体を得るために対象を免疫化するための方法、およびクラミジア関連もしくは誘導化関節リウマチを処置もしくは予防するための方法を開示する。 （もっと読む）

本発明は、哺乳動物樹状細胞の分化および成熟化を調節（好ましくは阻害）する樹状細胞調節分子を提供する。本発明はまた、樹状細胞調節分子およびそのホモログおよび活性フラグメントを含有する医薬組成物、それに対する抗体、およびそれらの分子を利用する治療法およびスクリーニング法を提供する。
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【課題】本発明は、標的遺伝子の発現を抑制するように設計された少なくとも１の二本鎖オリゴリボヌクレオチド（二本鎖ＲＮＡ）を含む薬剤に関する。
【解決手段】本発明によれば、その二本鎖ＲＮＡの１の鎖は、少なくとも一部が標的遺伝子に相補的である。標的遺伝子は下記の群から選択することができる：ガン遺伝子、サイトカイン遺伝子、Ｉｄ蛋白質遺伝子、発生遺伝子、プリオン遺伝子。標的遺伝子は、病原性生物（特に、プラスモディウム）において発現し得る。標的遺伝子はまた、好ましくはヒトに対して病原性であるウイルスまたはウイロイドの一部であり得る。 （もっと読む）

【課題】少なくとも１つがその天然の局在性とは異なる細胞局在性を有するよう改変された、１または数種の免疫ポリペプチドを治療薬として含んでなる抗腫瘍組成物を提供する。
【解決手段】免疫ポリペプチドを発現する組換えベクターに基づく組成物。それはさらに、局在性が改変されたパピローマウイルスの初期および／または後期領域に由来する免疫ポリペプチドをコードする少なくとも１つの配列を含んでなる組換えベクター、ならびにそのベクターを含んでなるウイルス粒子。この組成物、組換えベクターおよびウイルス粒子の治療上の使用。 （もっと読む）

2つのI-CreI単量体の一方が、I-CreIの28位〜40位及び44位〜77位にそれぞれ位置するLAGLIDADGコアドメインの2つの機能的サブドメイン内に1つずつ少なくとも2つの置換を有し、変異型が、グルタミンシンセターゼ遺伝子からのDNA標的配列を切断できるI-CreI変異型。組換えタンパク質の生産のための発現系を改良するための該変異型及び派生生成物の使用。 （もっと読む）

本発明は、ホスト内での内在性遺伝子の発現をノックアウト又はノックダウンするための、内在性遺伝子を標的とするｓｉＲＮＡ、及び、ポリヌクレオチドによりコードされるタンパク質をホスト内で発現させるための、送達媒体／発現ベクター内の遺伝子をコードするポリヌクレオチドのホストへの送達を組み合わせた使用に関する。本発明はまた、細胞、特に哺乳類の癌細胞のアポトーシス及び死滅の誘導に有用なｅＩＦ−５Ａ１の切断型にも関する。 （もっと読む）

本発明は、ＬＧＮ／ＧＰＳＭ２遺伝子の発現レベルの決定を含む、がんを検出および診断するための方法を提供する。さらに、本発明は、がんの治療または予防において有用な治療剤をスクリーニングする方法、および乳がんを治療するための方法を提供する。さらに、本発明は、がんの治療または予防において有用な、ＬＧＮ／ＧＰＳＭ２遺伝子を標的化するｓｉＲＮＡを提供する。 （もっと読む）

本発明は、組織特異的プロモーター及び癌特異遺伝子を標的とするトランススプライシングリボザイムを含む組換えアデノウイルス及びその用途に関する。より詳細には、（１）組織特異的プロモーターと、（２）該プロモーターと作動可能に連結された癌特異遺伝子に作用するトランススプライシングリボザイムと、（３）該リボザイムの３'エクソンに連結された治療遺伝子またはレポーター遺伝子と、を含む組換えアデノウイルス、これを含む抗癌用薬学組成物及び癌診断用組成物に関する。 本発明の組換えアデノウイルスは、遺伝子標的組織に対する高い特異性及び顕著に改善された治療効能を有する。したがって、遺伝子治療効能に優れた本発明の組換えアデノウイルスは、遺伝子伝達ベクターとして抗癌剤または癌診断剤に有用に用いられることができる。
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がん、特に、膀胱がん、胃がん、結腸直腸がん、乳がん、食道がん、肺がん、リンパ腫、膵臓がん、および精巣がんを発症する素因を診断するための客観的方法を、本明細書において記載する。一態様において、診断法は、ＰＲＭＴ１遺伝子の発現レベルを決定する工程を含む。本発明は、がん等の、例えば、膀胱がん、胃がん、結腸直腸がん、乳がん、食道がん、肺がん、リンパ腫、膵臓がん、および精巣がん等のＰＲＭＴ１関連疾患の治療において有用な治療剤をスクリーニングする方法をさらに提供する。本発明は、細胞増殖を阻害して、ＰＲＭＴ１関連疾患の症状を治療または軽減する方法をさらに提供する。本発明はまた、二本鎖分子およびそれをコードするベクターを含む生成物、ならびにそれらを含む組成物も特色とする。 （もっと読む）

本発明は、特に、病原体に対する免疫応答を惹起する方法であって、(i)該病原体に由来する１つまたはそれ以上の第１の免疫原性ポリペプチド；(ii)該病原体に由来する１つまたはそれ以上の第２の免疫原性ポリペプチドをコードする１つまたはそれ以上の異種ポリヌクレオチドを含んでなる１つまたはそれ以上のウイルスベクター；および(iii)アジュバント；を投与することを含んでなり、この際、該１つまたはそれ以上の第１の免疫原性ポリペプチド、該１つまたはそれ以上のウイルスベクター、および該アジュバントを同時投与する方法に関する。また、本発明は、該ポリペプチド、ウイルスベクターおよびアジュバントを使用するワクチン、医薬組成物、キットおよび使用に関する。 （もっと読む）

IL13Rα2特異的IL13-ゼータカイン（zetakine）（IL13ζ）などの腫瘍ターゲティングキメラ抗原受容体（CAR）内での共刺激シグナル伝達ドメインの組込みは、共刺激受容体に対する発現されたリガンドの非存在下であってさえ、腫瘍に対するT細胞仲介性反応を増進する。 （もっと読む）

本発明は、ＲＱＣＤ１、ＧＩＧＹＦ１、またはＧＩＧＹＦ２遺伝子の発現レベルの決定を伴う、癌を検出および診断するための方法を提供する。これらの遺伝子は、癌細胞と正常細胞を区別することが発見された。さらに、本発明は、癌の治療に有用な治療薬をスクリーニングする方法および癌を治療するための方法を提供する。加えて、本発明は、いずれも癌の治療において有用であると示唆される、ＲＱＣＤ１、ＧＩＧＹＦ１、および／またはＧＩＧＹＦ２遺伝子を標的化するｓｉＲＮＡを提供する。 （もっと読む）

【課題】神経障害、特にCADASILに対する素因の診断と治療を可能にする、CANDASILにおけるNotch3タンパク質、及びNotch3タンパク質をコードする核酸を提供する。
【解決手段】ヒトNotch3タンパク質をコードする塩基配列およびその対立遺伝子変異体、これらのタンパク質の断片をコードし、かつ、少なくとも10塩基を有する特定の塩基配列、ヒトNotch3ゲノム配列およびその対立遺伝子、少なくとも80%、好ましくは少なくとも90%の相同性を示す特定の塩基配列、少なくとも10塩基を有する特定の塩基配列またはの断片、特定の塩基配列とハイブリダイズする塩基配列から選択される単離核酸。 （もっと読む）

【課題】生物学的に活性のあるヒトリソソーム酵素をコードする導入遺伝子を含む組み換えウイルスベクターおよび非ウイルスベクターの提供。
【解決手段】ヒトリソソーム酵素を欠損する細胞に感染し、そして／あるいはトランスフェクションし、生物学的に活性のあるヒトリソソ−ム酵素の導入遺伝子を持続的に発現させることができるベクターであり、生物学的に活性のあるヒトリソソーム酵素を、それを欠損している細胞に与える方法。さらに、生物学的に活性のあるヒトリソソーム酵素を、それを欠損している他の離れた細胞に供給する方法を提供し、トランスフェクションおよび／または感染された、該ベクターを有する細胞は生物学的に活性のある酵素を分泌し、ついで、該酵素が他の欠損細胞に取り込まれる。好ましい具体例において、生物学的に活性のあるヒトα−ガラクトシダーゼＡを、該酵素を欠損するファブリー病の細胞における持続的産生。 （もっと読む）

【課題】Ｆｋｈ^sfをコードする単離された核酸分子およびその変異形態を提供することを、本発明の課題とする。
【解決手段】本発明によって、上記課題が解決された。本発明にしたがって、Ｆｋｈ^sfをコードする単離された核酸分子およびその変異形態が提供される。このような核酸分子の発現のために適切な発現ベクター、およびこのような発現ベクターを含む宿主細胞もまた、提供される。本明細書中で開示される核酸配列（およびその変異体形態）に基づくアッセイを利用して、免疫系を調節する多数の分子が同定され得る。 （もっと読む）

【課題】特定の器官または組織にホーミングし得る分子を同定すること。
【解決手段】本発明は、種々の正常な器官または組織（肺、膵臓、皮膚、網膜、前立腺、卵巣、リンパ節、副腎、肝臓または腸を含む）に選択的にホーミングする分子を提供し、そして腫瘍を保有する器官または組織（膵臓腫瘍を有する膵臓または肺腫瘍を有する肺を含む）に選択的にホーミングする分子を提供する。本発明はまた、部分に連結した器官または組織ホーミング分子を含む結合体を提供する。このような機能基は、例えば、治療的薬剤または検出可能な薬剤であり得る。本発明はまた、肺内皮細胞に選択的にホーミングする、膜ジペプチダーゼ（ＭＤＰ）−結合ホーミング分子を同定する方法を提供する。 （もっと読む）

【課題】単球細胞に指向性移入するための組成物の提供。
【解決手段】核酸成分、リソソーム回避成分、および貪食されうる粒子からなるベクター。
【効果】ベクターが単球細胞に特異的であることから、ベクター自体またはベクターで前処理した細胞は遺伝子医薬の適用すべてにおいて有用であり、ベクターはワクチンへの適用に特に適している。単球細胞が腫瘍を標的する能力を有するため、ベクターは、従来の遺伝子治療を含む抗腫瘍への適用にも適している。 （もっと読む）

本発明は、標的化される細胞内で発現される特異的遺伝子を修正するように設計されて、表皮水疱症、嚢胞性線維症、先天性爪肥厚、および乾癬または神経皮膚炎のみならず皮膚の癌に関連する、特異的で顕著に改善されたプレ-mRNAトランススプライシング分子（RTM）分子に関する。詳しくは、本発明のRTMは、それによって、遺伝子欠損の修正または多様な異なる皮膚障害の原因である遺伝子発現の再プログラミングが得られるように、標的化される細胞において発現される特異的標的プレ-mRNAと相互作用するように遺伝子工学操作される。

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本発明は、対象におけるウィルス感染を治療又は予防する方法、生体試料中のウィルスを阻害する方法、及び皮膚又は粘膜の中又は上のウィルスに起因するウィルス感染を治療又は予防する方法を特徴としている。本発明は、ウィルス感染、特に高マンノース型エンベロープを有するウィルス、例えば、Ｃ型肝炎ウィルス（ＨＣＶ）に起因する感染、を治療するための新規な方法を記載している。 （もっと読む）

【課題】 感染可能な宿主域が広く、外来性遺伝子導入効率が高く、ウイルスゲノムが宿主染色体に挿入されないため安全であり、細胞核で非細胞障害的に外来性遺伝子を発現することができるため細胞内での安定性及び持続性が良好であり、しかも中枢神経系の細胞に選択的に外来性遺伝子を導入することができるウイルスベクター、遺伝子導入用組換えウイルス及び該組換えウイルスを利用する外来性遺伝子の導入方法を提供する。
【解決手段】 （ａ）ボルナ病ウイルスゲノムをコードするｃＤＮＡのＧ遺伝子の翻訳領域に任意の外来性遺伝子を挿入した組換えウイルスのｃＤＮＡ、（ｂ）リボザイムをコードするｃＤＮＡ及び（ｃ）プロモーター配列を含み、該（ａ）の上流及び下流に（ｂ）が配置され、かつ（ａ）及び（ｂ）が（ｃ）の下流に配置されていることを特徴とするウイルスベクター。 （もっと読む）