【課題】カルパイン−２遺伝子を特異的にノックダウンできる核酸、及び上記核酸を用い
た薬剤を提供すること。
【解決手段】ggacgaagauucagaaauaTT（配列番号１）で示される塩基配列からなるｓｉＲ
ＮＡ。 （もっと読む）

【課題】改良されたワクチンを提供する。
【解決手段】改良されたワクチンを開示する。改良されたワクチンは、細胞内標的化配列に連結されるか、これを含む免疫原性標的蛋白質を含むコーディング配列をコードするヌクレオチド配列を含み、該コーディング配列は制御要素に作動可能に連結される個体を免疫する方法を開示する。免疫原性標的蛋白質は病原体抗原、癌関連抗原、又は自己免疫疾患に関連した抗原である。更に、細胞内での免疫原性標的抗原の輸送を指示するシグナル配列をコードするヌクレオチド配列を包含する。 （もっと読む）

HLAホモ接合ドナーおよびHLAヘテロ接合ドナーの両方から、HLAホモ接合型単為生殖性ヒト幹細胞(hpSC-Hhom)株を作製する方法を開示する。これらのhpSC-Hhom株は典型的なヒト胚性幹細胞形態を示して、適切な幹細胞マーカーを発現し、かつ高レベルのアルカリホスファターゼおよびテロメラーゼ活性を有する。加えて、これらの細胞株を免疫不全動物に注射すると、奇形腫が形成される。さらに、HLAヘテロ接合ドナーの場合、hpSC-Hhom株はドナーの両親の片方のみからハプロタイプを受け継ぐ。SNPデータ解析から、HLAヘテロ接合型卵母細胞ドナーに由来するhpSC-Hhom株が、一塩基多型(SNP)解析によって評価される通り、ゲノム全体にわたりホモ接合性であることが示唆される。開示するプロトコールは、動物由来成分の使用を最小限に抑えており、よってこの幹細胞は臨床適用のためにより実用的である。 （もっと読む）

本開示は、１つまたは複数の体細胞（例えば、部分的に分化した体細胞または完全分化／最終分化した体細胞）をより低い分化状態（例えば、多能性状態または多分化能状態）に再プログラミングする方法に関する。さらなる実施形態では、本発明はまた、本発明の方法によって産生された再プログラミングされた体細胞、かかる細胞の使用、および体細胞の再プログラミングに有用な薬剤の同定方法に関する。本発明は、選択マーカーの発現が、マーカーが連結する内因性多能性遺伝子の発現と実質的に適合するような様式で１つまたは複数の内因性多能性遺伝子が選択マーカーに作動可能に連結する操作された体細胞を提供する。
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本発明は、免疫細胞を活性化できる抗デクチン−１特異的抗体又はその断片と、免疫細胞上のデクチン−１とを結合させるための組成物及び方法を含む。 （もっと読む）

本発明は、マイコバクテリウム・ｗ（Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｗ）および／またはその成分を薬学的に許容可能なキャリヤー中に新規ｐ３８ＭＡＰＫ阻害剤、並びにその使用に関する。マイコバクテリウム・ｗおよび／またはその成分は哺乳類に投与されると、ｐ３８阻害を生じる。当該阻害は２８日間以上持続することが判明している。また、それはＴＮＦ−αの阻害を誘導することが判明している。それは糖質コルチコイドと同一のパターンでサイトカインを抑制する。形質転換細胞において、それはまたアポトーシスを誘導する。Ｐ３８に媒介される状態としては、炎症、細胞分化、細胞増殖、細胞阻害、細胞周期調節、抗炎症性反応、免疫調節、血管新生、外部刺激に対する応答、および血管新生が挙げられる。ｐ３８タンパク質キナーゼの阻害のための、すなわち（ｉ）形質転換細胞においてアポトーシスを誘導するため、（ｉｉ）ＴＮＦ−αの阻害のための、（ｉｉｉ）サイトカインの阻害のための、マイコバクテリウム・ｗ（Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ ｗ）（Ｍｗ） および／またはマイコバクテリウム・ｗの成分の使用。 （もっと読む）

本発明は、アクチビンＡ、ミオスタチンまたはＧＤＦ−１１を結合してその活性を阻害することができる、バリアントアクチビンＩＩＢ可溶性受容体ポリペプチドおよびタンパク質を提供する。本発明は、これらのバリアントポリペプチドおよびタンパク質を産生することができるポリヌクレオチド、ベクター、ならびに宿主細胞をも提供する。筋消耗性その他の疾患および障害を処置するための組成物および方法も提供される。 （もっと読む）

月経血幹細胞（ＭＳＣ）を含む組成物、ならびにそのための方法、プロセスおよびシステムを、本発明によって提供する。ＭＳＣは月経の間に収集された月経流出物から処理される。ＭＳＣは、凍結保存するか、凍結保存のための調製における様々な培養工程および選択工程を介して処理するか、または治療用もしくは薬用化粧品用の使用のために処理することができる。凍結保存したＭＳＣは、治療用および薬用化粧品用の使用のための調製において解凍できる。ＭＳＣは、ＣＤ９、ＣＤ１０、ＣＤ１３、ＣＤ２９、ＣＤ４４、ＣＤ４９ｅ、ＣＤ４９ｆ、ＣＤ５９、ＣＤ８１、ＣＤ１０５、ＣＤ１６６およびＨＬＡクラスＩを発現し、ＣＤ３およびＨＬＡクラスＩＩを低く発現するかまたは発現しない。 （もっと読む）

【課題】 骨髄由来のTGFβ応答細胞の均質集団、骨髄からのそれら細胞の選択方法、および骨髄由来細胞から組換えタンパク質を発現させる方法を提供する。
【解決手段】 前記選択は骨髄細胞をin vitroでTGFβ１タンパク質により処理し、さらなる処理のための細胞の均質集団を選択するステップを含む。次に、選択した細胞を増殖させた後、増殖した細胞に治療用タンパク質をコードする遺伝子を挿入し、治療用タンパク質を発現させる。形質導入をおこなった細胞を哺乳動物に導入すると治療成果が得られる。 （もっと読む）

【課題】最小の時間必要条件およびできるだけ少ない外科的な介入を用いて、簡単に、即座に入手可能な系を、主要な（急性または慢性の）組織傷害を患う患者に提供すること。
【解決手段】創傷の治癒、ならびに哺乳動物の組織の修復および再生のための組成物を調製する方法であって、上記方法は、以下の工程：
ａ．上記組織の再生の進行中に正の効果を有する遺伝子をコードする実質的に純粋な形態のプラスミドＤＮＡを提供する工程；
ｂ．自己硬化性のバイオポリマーの成分を提供する工程；および
ｃ．再生を促進する細胞を有する細胞懸濁液を提供する工程
を包含し、成分（ａ）、（ｂ）および（ｃ）は、上記プラスミドおよび上記細胞懸濁液が、上記バイオポリマーの１つに均一に分散して得られるように、同時にまたは連続して、互いとインキュベートされることで特徴付けられる、方法。 （もっと読む）

ＨＬＡ−Ｅ拘束性ＣＤ８^＋Ｔ細胞により抗原活性化ＨＬＡ−Ｅ^＋Ｔ細胞の下方制御を阻害または増強する方法であって、ＨＬＡ−Ｅ^＋Ｔ細胞およびＣＤ８^＋Ｔ細胞を、（i）ＣＤ８^＋Ｔ細胞の表面上のＴ細胞受容体（ＴＣＲ）と（ii）ＨＬＡ−Ｅ^＋Ｔ細胞の表面上にＨＬＡ−Ｅにより提示される自己ペプチドとの間の結合をそれぞれ阻害または増強する薬剤と接触させることを含んでなり、それにより抗原活性化ＨＬＡ−Ｅ^＋Ｔ細胞の下方制御を阻害または増強する方法が提供される。（i）ＣＤ８^＋Ｔ細胞の表面上のＴ細胞受容体（ＴＣＲ）と（ii）ＨＬＡ−Ｅ^＋Ｔ細胞の表面上にＨＬＡ−Ｅにより提示される自己ペプチドとの間の結合をそれぞれ阻害または増強／活性化する薬剤を含んでなる組成物およびそのような薬剤を同定するための分析が提供される。 （もっと読む）

I-CreIの26位〜40位及び44位〜77位に位置するLAGLIDADGコアドメインの2つの機能的サブドメインのそれぞれに1つずつ、少なくとも2つの置換を有し、ベータ-2ミクログロブリン遺伝子からのDNA標的配列を切断できるI-CreI変異型。該変異型及び派生生成物の、異種移植片拒絶及びベータ-2ミクログロブリンのフィブリル状コンホメーションに関連する病変状態の予防及び治療のため、並びに興味対象の異種タンパク質を発現するトランスジェニック動物及び組換え株化細胞を工学的に作製するための使用。 （もっと読む）

本発明は、概して、体細胞核移植（ＳＣＮＴ）の分野、ならびにクローン動物および細胞の作製に関する。また、本開示は、哺乳類のクローニング、胚幹細胞等の多能性細胞の取得、または卵母細胞および受精した胚を使用した哺乳類の細胞の再プログラムの方法に関する。本発明はまた、概して、受精した胚を移植先として使用する、体細胞のクローン作成方法に関する。特定の実施形態において、卵母細胞は最初の移植先であり、受精した胚は第２の移植先である。特定の実施形態において、本開示は、多能性細胞を得るため、または哺乳類の細胞を再プログラムするための、哺乳類のクローン作成方法に関する。 （もっと読む）

新規な基質特異性を有するLAGLIDADGホーミングエンドヌクレアーゼ変異型、該変異型は、(a) I-CreIのスレオニン140を除く親のLAGLIDADGホーミングエンドヌクレアーゼの最終C-末端ループの少なくとも1つのアミノ酸残基を変異させ、b) 前記親のLAGLIDADGホーミングエンドヌクレアーゼのものとは異なる切断DNA標的のパターンを有する変異型を、工程(a)から選択及び／又はスクリーニングすることを含む方法により得ることができる。 （もっと読む）

本発明は、Ｓｅｍａ６Ａポリペプチドの投与によって、多発性硬化症を含む、脱髄および髄鞘形成不全を伴う疾病、疾患、または損傷を治療する方法を提供する。一つの実施形態においては、本発明は、オリゴデンドロサイトの増殖、分化、または生存を促進するための方法を含み、オリゴデンドロサイトを、単離Ｓｅｍａ６Ａポリペプチドを含む有効量の組成物と接触させるステップを含む。他の実施形態においては、本発明は、ニューロンのオリゴデンドロサイト媒介髄鞘形成を促進するための方法を含み、ニューロンおよびオリゴデンドロサイトの混合物を、Ｓｅｍａ６Ａポリペプチドを含む有効量の組成物と接触させるステップを含む。 （もっと読む）

【課題】血管疾患、心臓もしくは平滑筋の疾患、肝臓疾患、タイプ１の糖尿病、神経疾患、パーキンソン病疾患、または血液疾患を治療するために有用であり、間葉細胞、神経細胞、血液細胞、または内皮細胞のような、異なる前駆細胞へ分化し得る幹細胞の提供。
【解決手段】間葉細胞、神経細胞、血液細胞、または内皮細胞のような、異なる前駆細胞へ分化し得る幹細胞として、下記（ｉ）〜（ｉｖ）の性質を有する非制限体幹細胞。（ｉ）ＣＤ４５およびＣＤ１４表面抗原に対して陰性であり；（ｉｉ）ＣＤ１３、ＣＤ２９、ＣＤ４４およびＣＤ４９ｅ抗原に対して陽性であり；（ｉｉｉ）ＹＢ１、ＡＭＬ−１、ＲＵＮＸ−１、およびフィブリン−２を発現し；および（ｉｖ）ヒアルロナンシンターゼ、フィブロモジュリン、およびＩＮＦＬＳを発現しない。該非制限体幹細胞として、ヒト臍帯血および胎盤血から単離されたものが特に好ましい。 （もっと読む）

【課題】本発明は、筋ジストロフィに対する治療効果を有する一方で、腎機能を低下させない薬剤を提供することを目的とする。
【解決手段】本発明の筋ジストロフィ治療薬は、カルデクリンまたはカルデクリン遺伝子を含有することを特徴とする。 （もっと読む）

本発明は微生物、特にラクトコッカス・ラクティスにより分泌された免疫優勢抗原の粘膜送達による自己免疫疾患及びアレルギー性疾患の治療に関する。 （もっと読む）

【課題】抗体仲介および細胞仲介の両方の異常を含む自己免疫異常を処置する方法の提供。
【解決手段】生体外の末梢血単核細胞(ＰＢＭＣ)中の免疫応答を阻害する方法であって、該方法は、患者由来の末梢血単核細胞(ＰＢＭＣ)を患者から取り出すこと、およびこの細胞をＴＧＦ−およびＩＬ−２を含む調節組成物で、免疫細胞による組織損傷を抑制するのに十分な時間処理した後、該処理済細胞を患者に再導入することで、これにより自己免疫の症状が改善する。 （もっと読む）

本発明は、全長ジストロフィン遺伝子の本質的な生物学的機能を保持する新規ジストロフィンミニ／ミクロ遺伝子を提供する。より詳細には、本発明は、筋鞘に神経の一酸化窒素合成酵素（ｎＮＯＳ）を回復させることができる、一組の合成ミニ／ミクロジストロフィン遺伝子を提供する。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）、ベッカー型筋ジストロフィー（ＢＭＤ）およびＸ連鎖性拡張型心筋症（ＸＬＤＣ）の治療のための医薬組成物とともに方法も提供される。 （もっと読む）