本明細書において、血管疾患および冠動脈性心臓疾患（特に、アテローム硬化症）を予防および処置するための遺伝子治療アプローチが記載される。本発明の方法は、アテローム硬化症の予防および処置、ならびにアテローム硬化症が一因となる任意の疾患または生理学的状態の予防および処置に使用され得る。本発明の方法は、ＡｐｏＡ−ＩまたはＡｐｏＡ−Ｉ_{Ｍｉｌａｎｏ}の遺伝子送達に関する。これは、ｒＡＡＶ技術を使用することにより達成され得る。ｒＡＡＶビリオンは、種々の方法によって哺乳動物被験体に送達され得る。これらの方法としては、形質導入骨髄細胞の移植、直接的な筋肉内注射、静脈内注射もしくは門脈注入、またはステント送達が挙げられる。
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本発明は、蛋白質、遺伝子および細胞の治療上の使用に関する。より具体的には、本発明は、分泌型治療用蛋白質、ＮｓＧ３３の生物学的機能に基づく治療、特に、神経系の障害の処置についての治療に関する。ＮｓＧ３３は、ニューロン潜在能を有する細胞系のおける抗アポトーシス効果、および神経前駆細胞系および初代線条体培養物における神経保護および／または神経発生効果を有する、神経の生存および成長因子である。本発明はまた、新規対生物活性ＮｓＧ３３ポリペプチド断片およびその対応物をコードするＤＮＡ配列にも関する。 （もっと読む）

本明細書において病原菌による細胞の感染を減少させる、例えば病原菌感染を治療または予防する方法を開示する。例示的な病原菌は、脂質リフトを利用するものを含む。Rab9AおよびRab11Aのモジュレーターなどの病原菌感染に関与する薬剤を同定する方法もまた開示する。 （もっと読む）

骨格筋芽細胞は、自己由来でありかつ虚血に対して耐性であるため、移植用に魅力ある細胞型である。しかしながら、心不全における筋芽細胞移植の臨床試験は心室不整頻脈および突然心臓死に悩まされている。これら不整脈の病因はほとんど理解されていないが、骨格筋細胞が、心臓細胞と異なり、ギャップ結合の欠如により電気的に孤立しているという事実に関連し得る。心筋細胞単層への筋芽細胞移植のインビトロモデルは、移植に関連する不整脈の機構を研究するために用いることができる。ヒト骨格筋芽細胞およびラット心筋細胞の共培養物は、リエントラント不整脈（らせん波）を生じ、これは筋芽細胞移植を受けた患者に見られる心室頻拍症の特徴を再現する。これらの不整脈は、L型カルシウムチャンネルモッカー（Mocker）であるニトレンジピンにより終結させることができるが、Naチャンネル遮断剤リドカインでは終結させることができない。ギャップ結合タンパク質コネクシン43を安定に発現させるための筋芽細胞の遺伝的改変は、共培養物において不整脈惹起性を減少させる。これは同様に、患者において筋芽細胞移植の安全性を向上させるために用いることができる。

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本発明は単一の発現ベクターを用いて真核細胞において抗体または抗体フラグメントのような複数のポリペプチドを生成する方法を提供する。この発現ベクターは、単一のプロモーターの制御下に２つまたはそれより多い発現カセットを含むように操作され、この発現カセットは、その選択的スプライシングおよび望ましい比率での２つまたはそれより多い別個の遺伝子産物としての発現を可能にするスプライシング部位を有する。真核宿主細胞における組換え抗体の効率的な発現のためのベクターの使用ならびに診断適用および治療適用におけるかかる抗体の使用を開示する。 （もっと読む）

RM1抗体によって認識される抗原は治療、診断、および画像化に用いられる。 （もっと読む）

本発明は、ホスホリパーゼ活性（例えばホスホリパーゼA、B、C及びD活性、パタチン活性、ホスファチジン酸ホスファターゼ（PAP）及び/又は脂質アシルヒドロラーゼ（LAH）活性を含む）を有する新規なポリペプチド、前記ポリペプチドをコードする核酸、前記ポリペプチドと結合する抗体を提供する。これらホスホリパーゼの使用を含む工業的方法（例えば油の脱ガム）及び製品もまた提供される。
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本発明は、好ましくは哺乳類細胞に対して、インビボでRNAiを同時デリバリーするためのマルチプロモータ発現カセットを提供する。
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本発明は、（例えば、ＩｇＥ媒介性過敏症）によって媒介される病状および疾患の処置のための１つ以上のＲＮＡｉ因子（例えば、ｓｉＲＮＡ、ｓｈＲＮＡ、またはＲＮＡｉベクター）を含有する組成物ならびにこの目的に有効なＲＮＡｉ因子を同定するための系を提供する。組成物は、アレルギー性鼻炎および／または喘息の処置に適切である。さらに、本発明は、ＲＮＡｉ因子／送達因子組成物および使用方法を提供する。本発明の特定の実施形態では、ＲＮＡｉ因子を含有する組成物は呼吸経路によって送達される。
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本発明は、椎間板（IVD）細胞表現型に向かって、又は前記表現型にin vitroで分化した、医薬として使うための単離された間葉間質幹細胞（MSSC）に関する。前記細胞を用いて椎間板の変性の特徴がある脊髄状態を治療することができる。椎間板の変性を低減するタンパク質をコードする外因性遺伝子で前記細胞を遺伝的に形質転換させることもできる。 （もっと読む）

本発明は、新規な機能的配置を含む複数遺伝子適用のためのポリヌクレオチド、ベクター、宿主細胞、並びに前記ポリヌクレオチドを含む組み換え動物に関する。加えて、本発明は、複数遺伝子発現カセットを作製するための方法、in vitro及びin vivoにおける多タンパク質複合体の製造方法、並びにワクチンを製造するための方法を対象とする。さらに、本発明は、タンパク質複合体相互作用又はタンパク質の修飾をスクリーニングする方法、及びタンパク質複合体と相互作用できるか、若しくはタンパク質を修飾できるか、又はタンパク質複合体相互作用を阻害できるか、若しくはタンパク質の修飾を阻害できる候補となる化合物のin vitro又はin vivoにおけるスクリーニング方法を包含する。また、本発明は、(i)遺伝子治療用の薬剤を製造するため、(ii)多タンパク質複合体の組み換え体を製造するため、(iii)ワクチンを製造するため、又は(iv)関心のある化合物をスクリーニングするための、本発明のポリヌクレオチド、ベクター、宿主細胞、又は組み換え動物の使用に関する。最後に、これは大切なことだが、本発明は、少なくとも本発明のポリヌクレオチド、ベクター、及び／又は宿主細胞を含む部品からなるキットを対象とする。
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下記一般式で表される化合物もしくはその塩またはそれらの水和物は、優れた肝細胞増殖因子受容体（ＨＧＦＲ）阻害作用を有し、かつ抗腫瘍作用、血管新生阻害作用または癌転移抑制作用を示す化合物もしくはその塩またはそれらの水和物を提供する。 （式中、Ｒ^１は、Ｃ_１−６アルキル基などを意味する。Ｒ^２およびＲ^３は、水素原子を意味する。Ｒ^４、Ｒ^５、Ｒ^６およびＲ^７は、同一または異なって水素原子、ハロゲン原子、Ｃ_１−６アルキル基などを意味する。Ｒ^８は、水素原子などを意味する。Ｒ^９ｂは、３〜１０員非芳香族ヘテロ環式基などを意味する。Ｖ^１は、酸素原子などを意味する。Ｖ^２は、酸素原子または硫黄原子を意味する。Ｗは、式−ＣＨ_２−で表される基などを意味する。Ｘは、式−ＣＨ＝で表される基または窒素原子などを意味する。Ｙは、酸素原子などを意味する。） （もっと読む）

本発明は、ヒトパピローマウイルス（ＨＰＶ）が存在するヒト被験者のインビトロスクリーニング方法であって、当該ＨＰＶが、Ｅ６／Ｅ７ ｍＲＮＡ発現の調節の喪失と複製の喪失とを示す、及び／又は完全長Ｅ６タンパク質をコードする安定化ｍＲＮＡ前駆体の発現を示すものである、前記方法に関する。特に、本発明は、持続性細胞異常又は持続性ＣＩＮ ＩＩＩ病変、上皮内癌又は高悪性度扁平上皮内病変（ＨＳＩＬ）に関するインビトロスクリーニング方法を提供する。前記方法は、子宮頸癌のスクリーニングにおいて有用である。 （もっと読む）

本発明の膜骨格タンパク質（ＭＳＰ）は、疎水性タンパク質または部分的に疎水性のタンパク質と集合して、天然の構造および機能を保持する可溶性のナノスケール粒子を形成し；ＭＳＰは、安定性および生物学的活性の保持および天然の形状の観点で、リポソームおよび界面活性剤ミセルよりも改良されている。リン脂質の存在下で、ＭＳＰはナノスケールのリン脂質二重層ディスクを形成し、ＭＳＰは二層ドメインの周囲で粒子を安定化させる。粒子二層構造は、走査プローブ顕微鏡または表面プラズモン共鳴のような表面感受性技術を用いる使用のためを含む、溶液中または固体支持体上に組み込まれたタンパク質の操作を可能にする。ナノスケール粒子は、結合性および組み込まれたタンパク質の生物学的活性の維持の観点で優れており、薬学的および生物学的研究、構造／機能相関、構造決定、生体分離、および薬物開発を容易にする。
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胃潰瘍を引き起こす細菌を含む細菌の増殖を阻害するのに有用な組成物を提供する。さらに、そのような組成物を製造できるトランスジェニック生体を提供する。また、この組成物を使用してヒトを含む個体の胃潰瘍を治療又は予防する方法を提供する。 （もっと読む）

本発明は、細胞においてパーフォリンの発現を駆動できるレトロウイルスベクター、および、細胞において組換えパーフォリンを発現する方法に関する。本発明はまた、組換えパーフォリンポリペプチドおよびそれから得られる核酸分子並びにその使用にも関する。また、このような組換えパーフォリン分子を使用するスクリーニングアッセイ、該スクリーニングアッセイにより同定された化合物、およびその使用も包含される。 （もっと読む）

真核細胞をトランスフェクトするための細胞培養装置を開示する。本細胞培養/トランスフェクション装置はCaCl₂などの金属塩で被覆されているマルチウェルプレートまたはスライドであることができる。本細胞培養装置を使って哺乳類細胞をトランスフェクトし、そして/または細胞トランスフェクションをモニターする方法を記載する。本細胞トランスフェクション装置、形質転換されるべき真核細胞および形質転換用の核酸を含むキットも記載する。 （もっと読む）

哺乳類でのＩｇＥを介する疾患のＲＮＡ干渉による治療及び／又は予防のための組成物が、該組成物の使用方法とともに提供される。本発明の組成物は、関心のある標的細胞の表面に発現される標的となる細胞内に取り込み可能な抗原と特異的に結合する結合剤と、前記標的細胞内の標的遺伝子の発現を抑制する短鎖干渉核酸分子（ｓｉＮＡ）を発現できる遺伝子コンストラクトとを含み、これによって、前記標的抗原との結合の後、前記結合剤及び遺伝子コンストラクトが前記細胞内に取り込まれて、該遺伝子コンストラクトが放出される。 （もっと読む）

本発明はアルブミン融合蛋白質を包含する。本発明のアルブミン融合蛋白質をコードする核酸分子、これらの核酸を含むベクター、これらの核酸ベクターを用いて形質転換された宿主細胞、および本発明のアルブミン融合蛋白質の調製方法、ならびにこれらの核酸、ベクターおよび／または宿主細胞の使用方法も本発明に包含される。さらに、本発明は、アルブミン融合蛋白質を含有する医薬組成物および本発明のアルブミン融合蛋白質を用いた疾患、障害または状態の処置、予防または改善方法も包含する。
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本発明は、組成物（例えば、恒常的に活性な、または組織に特異的なプロモーターもしくは他の制御配列に任意選択で操作可能に結合している、ｆａｔ−１をコードする核酸、およびその核酸または生物学的に活性なその変種を含む薬学的に許容できる製剤）、ならびに動物細胞（すなわち、シー・エレガンス（Ｃ．ｅｌｅｇａｎｓ）の細胞以外の細胞、例えば、筋肉細胞、ニューロン（末梢神経系でも中枢神経系でも）、脂肪細胞、内皮細胞、および癌細胞など、鳥類または魚類の細胞）におけるＰＵＦＡの含有量を効果的に変更するために用いることができる方法を特徴とする。組成物および方法は、少なくとも１つの最適化されたコドンを含むように変更されたｆａｔ−１遺伝子を含む。改変された細胞は、インビボでもイクスビボ（例えば、組織培養物中で）でも、それらを含むトランスジェニック動物（特に、魚類および鳥類）、ならびにそれらの動物から得られた食品（例えば、肉、または動物の他の可食部（例えば、肝臓、腎臓、またはスイートブレッド））も、本発明の範囲内である。 （もっと読む）