本発明は、哺乳動物の中枢神経系の細胞、例えば脳ニューロン又はグリア細胞、特に脊髄の運動ニューロン又はグリア細胞に遺伝子を送達するための、ｒＡＡＶの全身注入に基づいた、組成物及び方法、特に方法に関する。本発明はまた、治療遺伝子の発現による、哺乳動物における運動ニューロン障害の処置法にも関する。本発明は、ＡＡＶベクターの末梢注入により、血液脳関門が迂回され、運動ニューロンに大規模感染するという、予期せぬ発見からもたらされる。本発明は、ヒト被験体を含む任意の哺乳動物に使用し得る。 （もっと読む）

【課題】遺伝子導入効率が高い遺伝子導入剤を提供する。
【解決手段】分岐鎖を有するポリマー材料よりなる遺伝子導入剤において、該分岐鎖は、カチオン性モノマーとアニオン性モノマーとの共重合鎖を有しており、該共重合鎖におけるカチオン性モノマー由来の単位成分の数がアニオン性モノマー由来の単位成分の数よりも多く、該アニオン性モノマー由来の単位成分は酸性官能基を有した側鎖を有することを特徴とする遺伝子導入剤。ポリマー材料は、好ましくはＮ，Ｎ−ジアルキルジチオカルバミルメチル基を同一分子内に３個以上有する化合物をイニファターとし、これにアクリル系モノマーと、４−ビニル安息香酸などの酸性官能基を有したアニオン性モノマーをランダム共重合させたものである。 （もっと読む）

本発明は、特定のヒト遺伝子の発現をダウンレギュレーションする新規配列および構造モチーフを保有するｓｉＲＮＡ化合物に関する。また、本発明は、そのような化合物および製薬上許容される担体を含む薬剤組成物にも関する。また、本発明は、そのような疾患もしくは状態および／または症状の治療を必要としている対象に、化合物または薬剤組成物を、それによって対象を治療するために治療上有効な用量で投与することを含む、遺伝子に関連する様々な疾患もしくは状態および／またはそのような疾患もしくは状態に関連する症状の発生率または重篤度を治療および／または予防する方法も提供する。 （もっと読む）

がんの治療、予防または緩和のための抗ＴＡＺ剤を提供する。個体におけるまたは個体から採取したサンプルにおけるＴＡＺ発現を検出するための手段を含む、個体における乳がんまたは個体の乳がんへの罹病性を検出するためのキット、ならびにがん細胞の検出方法（この方法は、該細胞におけるＴＡＺの発現、量または活性の調節を検出することを含む）をさらに提供する。 （もっと読む）

単離され、実質的に精製されたオリゴヌクレオチド化合物は、腫脹および浮腫の低下に有効であることが示された。様々な病因の浮腫を予防、軽減、または治療するための新規な方法および物質に提供される。 （もっと読む）

【課題】幹細胞の未分化状態を制御する因子を同定し、幹細胞における未分化状態を制御する方法及び体細胞の脱分化を促進する方法を提供する。
【解決手段】本発明は、Fibrillarin遺伝子の導入などにより幹細胞内の活性なFibrillarin量を増加させることからなる、幹細胞における未分化状態の制御方法、幹細胞のFibrillarin遺伝子発現抑制による幹細胞の不活性化、死滅化方法、及び体細胞にFibrillarin遺伝子を導入することによる脱分化促進方法を提供するものである。 （もっと読む）

本発明は、細胞中のＨｉｆ１α ｍＲＮＡを標的とし、Ｈｉｆ１αの発現の減少を引き起こす、長さが１２ヌクレオチド、１３ヌクレオチド、または１４ヌクレオチドであるオリゴマー化合物（オリゴマー）に関する。Ｈｉｆ１α発現の減少は、ある特定の医学的障害、例えば、癌などの過剰増殖性疾患、の治療に有益である。本発明はまた、配列番号１の領域に対して完全に相補的である、１２個の連続ヌクレオチドから成るオリゴマーであって、式５’Ａ−Ｂ−Ｃ３’のヌクレオチドの配列から成り、式中、領域Ａは２個の連続ＬＮＡヌクレオチドから成り、領域Ｂは８個のＤＮＡヌクレオチドから成り、ならびに領域Ｃは２個の連続ＬＮＡヌクレオチドから成る、オリゴマーを提供する。 （もっと読む）

本発明は、好ましくは筋萎縮性側索硬化症(ALS)の処置における、薬物としての破傷風毒素の重鎖のカルボキシル末端ドメインをコードする配列の使用に関し、ならびに前記疾患の処置のための該配列によりコードされるポリペプチドに関する。 （もっと読む）

【課題】 FGF受容体を介したFGF21の活性、特に抗メタボリックシンドローム作用の調節因子の提供、及び当該因子またはその活性を昂進もしくは抑制する物質を有効成分とする医薬組成物の提供。
【解決手段】 betaKlotho又は、betaKlotho活性を増強又は阻害する物質を、FGF受容体を介したFGF21活性の調節剤として用い、これらを有効成分とする医薬組成物、特に抗メタボリックシンドローム用の医薬組成物、特に血糖値調節に関わる治療又は予防用医薬組成物を提供した。また、FGF受容体及び／又はbetaKlothoを細胞表面に発現させた細胞系を用いることによる、betaKlotho活性の昂進又は抑制する物質、FGF21様活性物質、及びbetaKlotho様活性物質それぞれのスクリーニングの系を提供した。 （もっと読む）

ＴＲＩＭ−ＮＨＬタンパク質の調節因子ならびに幹細胞および前駆細胞の増殖および分化能力を調節するためのそれらの使用。ＴＲＩＭ−ＮＨＬタンパク質、例えば、ＴＲＩＭ３２の阻害剤は、インビトロおよびインビボにおける幹細胞維持に有用である。ＴＲＩＭ−ＮＨＬタンパク質調節因子を同定するアッセイ方法は、ＴＲＩＭ３２のＥ３リガーゼ活性またはＴＲＩＭ３２のアルゴノート−１との相互作用を使用する。 （もっと読む）

【課題】哺乳動物の中枢神経系に、ポリヌクレオチド薬剤を送達する方法を提供することを本発明の課題とする。
【解決手段】上記課題は、ポリヌクレオチド薬剤、特にオリゴヌクレオチドを、鼻腔から開始する神経経路を用いてか、または、三叉神経によって神経支配される鼻腔外組織から開始する神経経路を介して、哺乳動物のＣＮＳに送達する方法を提供することによって解決された。本発明は、ポリヌクレオチド薬剤を、哺乳動物のＣＮＳの細胞および組織に送達するための方法を提供し、この方法は、ポリヌクレオチド薬剤を含む調製物をＣＮＳの組織および細胞に導入する工程を包含し、ここで、このポリヌクレオチド薬剤は、標的ポリペプチドの発現を阻害するか、またはその哺乳動物に対する生物学的効果を媒介するタンパク質もしくはペプチドの発現を指向するかの、いずれかである。 （もっと読む）

本発明は、癌、特に局所進行性または転移性の腫瘍に代表される癌を患っているヒト患者の多重治療のための免疫リポソーム、および、その方法に用いられる組成物に関する。本発明はさらに、癌療法における多剤耐性の治療のための免疫リポソームの使用に関する。 （もっと読む）

【課題】 ＨＬＡ−Ａ２拘束性抗原ペプチドの提供。
【解決手段】 Ａｕｒｏｒａ−Ａ由来のペプチドであって、ＹＬＩＬＥＹＡＰＬのアミノ酸配列からなるＨＬＡ−Ａ２拘束性抗原ペプチドである。前記抗原ペプチドにより活性化されるＡｕｒｏｒａ−Ａ特異的ＣＤ８＋Ｔ細胞は、細胞上のＨＬＡ−Ａ２分子と結合した前記抗原ペプチドを認識し、細胞障害性を示すため、Ａｕｒｏｒａ−Ａを発現する悪性腫瘍細胞を攻撃できる。前記ペプチドは、細胞免疫療法、ワクチン療法等の悪性腫瘍に対する医療分野に有用である。 （もっと読む）

抗凝固療法の主要な制限の１つは、治療に関連する出血の危険性、および過剰投薬の場合または緊急外科的処置が必要な場合において、抗凝固活性を迅速に反転させる能力の制限である。したがって、すべての形態の抗凝固療法に対する特異的かつ有効な解毒剤が非常に望ましい。本発明は、第Ｘａ因子を標的とする抗凝固剤に対する解毒剤に関する。解毒剤は、第Ｘａ因子阻害剤と結合してそれを実質的に中和するが、集合してプロトロンビナーゼ複合体を形成しない第Ｘａ因子タンパク質誘導体である。本明細書に記載の誘導体は、内因性の凝固活性を欠くか、それが減少している。本明細書では、現在第Ｘａ因子阻害剤を用いた抗凝固療法を受けている患者において出血を停止または予防する方法を開示する。 （もっと読む）

本発明は細胞、タンパク質、ウイルス、核酸、炭水化物、脂質またはそれらの組合せを含む乾燥した生物学的物質を少なくとも１つの膜透過性糖類および少なくとも１つの膜非透過性糖類と一緒に含み、その含水量が５％〜９５％である組成物、それらの調製方法、並びにそれらを使用して動物を治療する方法を提供する。 （もっと読む）

本発明は、可溶性CEACAM6若しくはCEACAM8の新規使用又は可溶性CEACAM8に特異的な物質に関する。本発明の他の目的は、アポトーシスをインビトロで予防するCEACAM1特異的及び/又はCEACAM6特異的化合物の使用に関する。本発明はまた、アポトーシスを予防する化合物のスクリーニング方法及びヒト顆粒球におけるアポトーシスを予防する方法にも関する。 （もっと読む）

本発明は、創傷治癒の促進方法及び筋萎縮の治療方法を、創傷治癒及び筋萎縮の治療を必要とする哺乳類に提供する。本方法は、Nell1タンパク質またはNell1核酸分子を哺乳類に投与する工程を含む。
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リポソームを含有する組成物は、治療用タンパク質の外因性発現、病因タンパク質の発現の抑制のため、又は疾患の原因となる病原性細胞若しくは癌細胞に対する免疫応答を誘導するために、核酸を哺乳動物に送達するためにしばしば使用される。これらの組成物のリポソーム−核酸複合体は、通常、水中油型エマルションを形成するために連続相を構成する医薬的に許容される水性担体中に分散相として懸濁される。核酸を封入するリポソームの分散相を担持するために、水性担体の代わりに疎水性担体の連続相を使用して、リポソーム内に封入されることに加えて、核酸が油中水型エマルションとして疎水性担体中にも存在し得る、哺乳動物被験者に核酸を送達するうえでより有効な組成物が生成される。
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本発明は、アレルゲンまたはその誘導体をコードするＲＮＡ分子を含むＲＮＡワクチン、およびその使用に関する。 （もっと読む）

本発明は、核酸、好ましくはＣ５ａに結合し、Ａ型核酸、Ｂ型核酸、Ｃ型核酸、Ｄ型核酸、および配列番号７３〜７９のいずれかに記載の核酸配列を有する核酸を含む群から選択される核酸に関する。 （もっと読む）