本発明は、遺伝子発現及び／又は活性の調節に応答した形質、疾患及び症状の研究、診断及び治療のための化合物、組成物及び方法に関する。本発明は、かかる形質、疾患及び症状の持続又は発生を媒介する遺伝子発現経路又は他の細胞プロセスに関与する遺伝子の発現及び／又は活性の調節に応答する形質、疾患及び症状に関係した化合物、組成物及び方法も対象とする。具体的には、本発明は、小核酸分子のカクテル、及び小核酸分子の脂質ナノ粒子（ＬＮＰ）調合物を含めて、遺伝子発現に対するＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）を媒介し得る、低分子干渉核酸（ｓｉＮＡ）、低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）、二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）、ミクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）、短鎖ヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）分子などの小核酸分子を含めた、二本鎖核酸分子に関する。本発明は、ｓｉＮＡ、ｓｉＲＮＡなどの小核酸分子にも関し、内因性ＲＮＡ又は内因性ＲＮＡと結合したタンパク質（例えば、ＲＩＳＣ）の調節機能を妨害することによって遺伝子発現を調節するために、内因性ミクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）の機能を阻害し得る小核酸分子（例えば、ｍｉＲＮＡ阻害剤）、内因性低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）の機能を阻害し得る小核酸分子（例えば、ｓｉＲＮＡ阻害剤）などの内因性ＲＮＡ分子の機能を阻害し得る小核酸分子、ＲＩＳＣの機能を阻害し得る小核酸分子（例えば、ＲＩＳＣ阻害剤）にも関し、かかる小核酸分子のカクテル及びかかる小核酸分子の脂質ナノ粒子（ＬＮＰ）調合物にも関する。かかる小核酸分子は、例えば、対象又は生物体における遺伝子発現又は活性に関連した疾患、形質及び症状を予防、阻害又は抑制する組成物を提供するのに有用である。 （もっと読む）

本発明は、少なくとも１つの新規ヒトＧＬＰ−１ミメティボディ、または特定部分またはバリアントに関し、少なくとも１つのＧＬＰ−１ミメティボディまたは特定部分またはバリアントをコードする単離された核酸、ＧＬＰ−１ミメティボディまたは特定部分またはバリアント、ベクター、宿主細胞、トランスジェニック動物もしくは植物、ならびに肥満関連障害を処置するための治療用組成物、方法およびデバイスを含むそれらの作成および使用法を含む。 （もっと読む）

アレルゲンタンパク質に対するアレルギー反応を抑制するための組成物及びキットが開示される。組成物は、アレルゲンタンパク質、又は、前記アレルゲンタンパク質の抗原エピトープを含むポリペプチドをコードするヌクレオチド配列を含む真核細胞発現ベクターと、アレルゲンタンパク質、又は、前記アレルゲンタンパク質の抗原エピトープを含むポリペプチドとを含む。キットは、アレルゲンタンパク質、又は、前記アレルゲンタンパク質の抗原エピトープを含むポリペプチドをコードするヌクレオチド配列を含む真核細胞発現ベクターを含む第１の容器と、アレルゲンタンパク質、又は、前記アレルゲンタンパク質の抗原エピトープを含むポリペプチドを含む第２の容器とを含む。 （もっと読む）

線維形成性障害を治療するための方法及び組成物が記載される。より具体的に本発明が明らかにしていることは、ＣＣＬ２１の活性を単独で又はＣＣＬ１９とともに阻害するか又は減少させることが、線維症の病変の存在を減少させ、線維形成性障害の症状を改善するのに有効であるということである。本発明の方法は、例えば、哺乳動物の慢性線維形成性障害を治療する方法であって、該線維形成性障害の線維性病変に存在する線維細胞及び／又は線維芽細胞においてＣＣＬ２１の存在又は活性を減少させることを包含する。 （もっと読む）

眼の障害のある患者の治療、特に眼内圧、高い眼圧、および緑内障の治療を目的として、ＲｈｏキナーゼｍＲＮＡ発現を抑制するためにＲＮＡ干渉が提供される。ＲｈｏキナーゼｍＲＮＡの標的としては、ＲＯＣＫ１およびＲＯＣＫ２が含まれる。本発明は、被験体のＲｈｏキナーゼｍＲＮＡの発現を弱める方法を提供し、この方法は、長さが１９〜４９ヌクレオチドの干渉性ＲＮＡの有効量と薬学的に受容可能なキャリアとを含む組成物を被験体へ投与することを含む。
（もっと読む）

【課題】ＰＩ３キナーゼの新規阻害剤及びその利用方法を提供すること。
【解決手段】病原性大腸菌由来のＥｓｐＨ蛋白質を投与することにより、ＰＩ３キナーゼ活性を抑制する。樹状細胞に投与した場合、炎症性サイトカインの合成を亢進させることができ、個体に投与した場合、細胞性免疫を賦活化できる。ＥｓｐＨ蛋白質による、これらの作用効果を利用して、抗アレルギー剤などにも利用できる。 （もっと読む）

ミトコンドリアに非ミトコンドリアタンパク質を送達する方法が提供される。また、ミトコンドリアターゲティング配列（ＭＴＳ）、核外移行シグナル（ＮＥＳ）およびコードされたタンパク質に融合されたＤＮＡ結合性ポリペプチドをコードするコード配列を含む核酸構築物も提供される。前記構築物は、ミトコンドリアにＤＮＡ結合性タンパク質を正常に送達する。上記の構築物に基づくキメラのメチラーゼはミトコンドリアに正常に送達され、それによってｍｔＤＮＡの改変がもたらされる。 （もっと読む）

【課題】アデノウイルスベクターを用いて心臓に対し良好な遺伝子移転を行う。
【解決手段】トランスジーン挿入された複製欠損アデノウィルス ベクターは末梢血管病および心筋虚血を含む心臓病のin vivo 遺伝子療法に効果的に使用され、これは一方もしくは両方の大腿動脈もしくは冠状動脈の管腔内に直接に深く行う１回の大腿動脈内もしくは冠状動脈内注射により、所望領域における細胞をトランスフェクトするのに充分な量にて行われる。 （もっと読む）

【課題】神経損傷を処置するためまたは神経細胞を再生するための以下の工程を含む方法において用いる組成物を提供する。
【解決手段】酸性繊維芽細胞成長因子（aFGF）をコードする遺伝子を神経損傷部位または神経細胞に輸送する工程；および該遺伝子を神経損傷部位または神経細胞において発現させる工程を含む、神経損傷を処理するための組成物。該aFGF遺伝子を有するウィルス粒子を含んだ該組成物を、神経損傷部位へ注射し、該遺伝子を神経損傷部位にトランスフェクトする。 （もっと読む）

哺乳動物カテコールアミンタンパク質の新規ファミリーが同定されている。これらのタンパク質は、神経学的疾患、例えば、統合失調症及び双極性疾患、並びに循環器疾患を診断する方法において有用である。ＣＲＰ４０タンパク質のこのファミリーはまた、神経学的疾患を治療するために有用である。 （もっと読む）

【課題】外因性ヌクレオチド配列を挿入することができ、哺乳類の宿主細胞に容易に導入することができ、外因性ヌクレオチド配列にコードされた遺伝子を宿主細胞内で発現させることができ、病原性を有する危険性が低く、哺乳類の遺伝子治療に好適に用いることができる、ウイルスベクターを提供する。
【解決手段】ＨＨＶ−７由来の組換ウイルスベクターであって、ＨＨＶ−７のＵ２、Ｕ３、Ｕ４、Ｕ７、Ｕ８、Ｕ２４、Ｕ２４aおよびＵ２５領域からなる群より選ばれる少なくとも１領域に相当する部位に、外因性ヌクレオチド配列を備える、組換ウイルスベクターである。 （もっと読む）

本発明は、免疫毒素ライブラリーなどの融合タンパク質ライブラリーを作製する方法を提供する。本発明は、融合タンパク質を含む核酸配列をコードする組換え細胞のライブラリーにも関する。加えて本発明は、ライブラリーそのもの、および癌細胞などの標的細胞に特異的な融合タンパク質のスクリーニングを行うためのライブラリーの使用に関する。さらに本発明は、融合タンパク質を改良する方法、および改良された融合タンパク質に関する。

（もっと読む）

バイオエラスティックポリマーまたはエラスチン様ペプチドに結合された活性物質を被験者に投与することを含み、バイオエラスティックポリマーまたはＥＬＰに結合（または会合）せずに被験者に投与した時の同じ活性物質と比較して活性物質のインビボ効果が増強される、活性物質のインビボ効果を増強する方法が提供される。
（もっと読む）

【課題】esRAGEの生体内における働きを明らかにすると共に、その測定を利用した肺癌患者の予後検査方法等を提供すること。
【解決手段】内在性分泌型RAGE（Endogenous Secretory Receptor for Advanced Glycation End products :esRAGE）の発現量を測定することを含む、肺癌患者の術後予後検査方法、それに使用する検査キット、抗esRAGE抗体から成る肺癌患者の予後検査用試薬等を提供する。 （もっと読む）

【課題】大きな複雑な因子（例えば、ポリヌクレオチド）の細胞への有効な送達に効果的なビヒクルとして使用できる化合物等の提供。
【解決手段】脂質結合体化ポリアミド化合物およびそれらの組成物であって、これらは、生物学的に活性な因子の細胞への送達に、特に有用である、組成物、または本願明細書中に記載の一般式を有する脂質結合体化ポリアミド化合物、あるいは、細胞による生物学的に活性な因子の取り込みを誘発する方法であって、以下を包含する：
有効量の生物学的に活性な因子および本発明の脂質結合体化ポリアミド化合物を含有する組成物を提供すること；次いで、有効用量のこの組成物に、生物学的サンプルを接触させること；
ここで、この生物学的サンプルは、細胞を含有する、方法。 （もっと読む）

本発明は、アデノウイルスＥ２Ｂ機能の部分欠失または全欠失、かつＥ１領域に挿入された目的のタンパク質をコードする異種配列を含む発現カセットを有することによって特徴付けられる、組換えアデノウイルスベクターを提供する。このようなベクターは、複製能力のあるアデノウイルスの混入の発生を低減または排除するために設計される。さらに、ベクターの発現カセットは、異種配列の発現を増加させることができ、および／またはウイルスタンパク質の発現を低減させることができる、１つ以上の調節エレメントを含み得る。ウイルスタンパク質の発現におけるこのような減少は、インビボで投与される場合のアデノウイルスベクターの細胞障害性および免疫原性を低減させる。形質転換される産生宿主細胞および組換えタンパク質の生成方法および遺伝子治療も、本発明の適用範囲内に含まれる。
（もっと読む）

本発明は、一緒になって RNA二本鎖を形成している、センス RNA鎖および相補的アンチセンス RNA鎖を含む新規な単離されたsiRNA であり、センス RNA鎖がミオシンVa蛋白質をコードする遺伝子のエキソンＦのヌクレオチド配列からの14〜30の連続ヌクレオチド断片に関して異なる１以下のヌクレオチドを有する配列を含むことを特徴とするsiRNA に関し、また、少なくとも１種のかかるsiRNA を含む組成物、および少なくとも１種のかかるsiRNA の皮膚脱色 (depigmentation) のための化粧品または治療剤としての使用にも関する。 （もっと読む）

【課題】免疫刺激性核酸、その組成物およびこの免疫刺激性核酸を使用する方法を提供する。
【解決手段】ヌクレアーゼ耐性ヌクレオチド間結合およびヌクレアーゼ感受性ヌクレオチド間結合を含むように改変された骨格を有し、その分子３’末端でまたはその付近で厳密なワトソン−クリックパリンドロームではなく介在配列またはヌクレオチドアナログが間に入り得る逆方向反復を有する二次構造を有する、免疫刺激性ＣＰＧ含有オリゴヌクレオチドおよびオリゴヌクレオチドアナログからなる。 （もっと読む）

【課題】コンフォメーション病を治療するためのポリペプチド等の提供。
【解決手段】コンフォメーション病の原因タンパク質と結合して、当該タンパク質の病原性作用を不活性化する、特定のアミノ酸配列を含むポリペプチド；当該ポリペプチドをコードする核酸；またはそのような核酸を発現可能に含有する、組換え発現ベクターもしくは組換えウィルス。変異型ＳＯＤ１タンパク質によって惹起されるＡＬＳ発症の分子機構を利用して、細胞内で生じる異常を回復させることができる。 （もっと読む）

本出願は、筋細胞における遺伝子発現を調整する方法及び組成物を提供する。さらに、本出願の組成物を含む細胞を提供する。
（もっと読む）