【課題】 本発明はグリシンメチルトランスフェラーゼ（ＧＮＭＴ）動物モデルとその使用に関連する。また、本発明はガン、特に肝臓ガンを予防するか治療することにおけるＧＮＭＴ製品の使用に関連する。
【解決手段】 本発明そしてゲノムがグリシン-Ｎ-メチルトランスフェラーゼ(ＧＮＭＴ)遺伝子座における組み換えを行うことによって乱されたノックアウトマウスを提供し、それによって、野生型（ｗｉｌｄ−ｔｙｐｅ）の表現型に相対しそのマウスの異常な肝臓機能からなる表現型が生じ、その乱される位置はＳＥＱ ＩＤ Ｎｏ. ８におけるヌクレオチド５４７-４８７５である。本発明はさらにアフラトキシンＢ１（ＡＦＢ１）に引き起こされる疾患に対する治療または予防の方法をある患者に提供し、その患者に効果的な量のグリシン-Ｎ-メチルトランスフェラーゼ(ＧＮＭＴ)やＧＮＭＴを含むプラスミドを投与する。 （もっと読む）

本発明は、癌の診断のための方法ならびに微小胞における発癌タンパク質を検出することによって被験体の試料中の癌の進行および／または抗癌治療の治療効果をモニタリングするための方法、ならびに癌を処置するための微小胞の交換を阻害する薬剤の使用に関する。 （もっと読む）

ＣｐＧ免疫賦活性モチーフ、ならびに二重鎖および高次構造を含めた二次構造をｉｎ ｖｉｔｒｏおよびｉｎ ｖｉｖｏで形成することができる第２のモチーフを含有する免疫賦活性オリゴヌクレオチドを開示する。これらには、５’ＴＣＧＴＣＧＴＴＴＴＣＧＧＣＧＣＧＣＧＣＣＧＴ３’（配列番号１）を含む塩基配列を有する、核酸、または薬学的に許容できるその塩が含まれ、ここで、それぞれのＣはメチル化されておらず、３’は核酸の３’末端を指す。オリゴヌクレオチドは、Ｂ細胞およびＮＫ細胞を活性化し、Ｉ型インターフェロンおよびインターフェロン−γの発現を誘発する。オリゴヌクレオチドは、アレルギー、喘息、感染、および癌を含めた様々な障害および状態の治療に有用である。単一薬剤および組合せ療法としてのその使用に加えて、開示したオリゴヌクレオチドは、ワクチン中のアジュバントとして有用である。
【図１】

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【課題】本発明は、虚血再灌流障害を処置および予防するための組成物および方法を提供する。特に本発明は、Ｔｏｌｌ様受容体２の生物学的機能または発現を抑制するために機能する化合物を提供する。
【解決手段】本発明の第１の態様によれば、虚血再灌流障害に関与するＴＬＲ２発現細胞または組織におけるＴｏｌｌ様受容体２（ＴＬＲ２）の１つ以上の生物学的活性を減少させる方法であって、細胞または組織におけるＴＬＲ２の１つ以上の生物学的活性を減少させるのに十分な量で、ＴＬＲ２活性または発現の少なくとも１つの拮抗薬と、細胞または組織とを接触させる工程を含む、方法を提供する。 （もっと読む）

【課題】ワクチンに使用するための遺伝子工学的に作製された組換え呼吸器合胞体ウイルスおよびウイルスベクターの提供。
【解決手段】種々のウイルスアクセサリー遺伝子の欠失を単独でまたは組合せて有する、遺伝子工学的に作製された組換え呼吸器合胞体ウイルスおよびウイルスベクター。組換え呼吸器合胞体ウイルスベクターおよびウイルスは、M2-2、NS1、NS2、もしくはSHウイルスアクセサリー遺伝子またはそれらの種々の組み合わせの完全な欠失を有するように工学的に作製される。M2-1遺伝子の突然変異誘発による弱毒化呼吸器合胞体ウイルス粒子。 （もっと読む）

クラミジア抗原(例えば、ポリペプチド、ポリペプチド断片、及び融合タンパク質)が提供される。また、対象において、クラミジアなどの細菌感染を治療又は予防するためのワクチン及び医薬組成物も提供される。 （もっと読む）

【課題】強化された免疫刺激活性を有するリン酸が修飾されたオリゴヌクレオチド類似体を提供する。
【解決手段】式Ｉに相当する少なくとも１個のピリミジン−プリン（Ｐｙ−Ｐｕ）モチーフを有するオリゴヌクレオチドが、免疫応答の媒介において極めて有効である。免疫応答を誘導するため、および、癌およびウイルス感染のような病気および障害を治療するための治療的および予防的に有用である。
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本発明は、ＳＤＦ−１に結合する核酸分子に関するものであり、前記核酸分子は、細胞の移動に影響を及ぼす。 （もっと読む）

2つのI-CreI単量体の少なくとも一方が、I-CreIの26位〜40位及び44位〜77位にそれぞれ位置するLAGLIDADGコアドメインの2つの機能的サブドメイン内に1つずつ存在する少なくとも2つの置換を有し、変異型が、ヒトIL2RG遺伝子からのDNA標的配列を切断できるI-CreI変異型。X連鎖重症複合型免疫不全の予防及び治療のための該変異型及び派生生成物の使用。 （もっと読む）

【課題】生物製剤（特に、ポリおよびオリゴヌクレオチド）の送達のための標的づけられた薬物送達系、薬学的薬剤をインビボで標的部位へ送達するための新規の組成物、薬物のバイオアベイラビリティを増大させ、そして毒性を減少させて薬学的薬剤を送達する方法を提供すること。
【解決手段】生物学的薬剤を特定の組織部位へ送達するための方法であって、以下の工程：
タンパク質でカプセル化され、不溶性ガスを充填された複数の微小泡の溶液を形成する工程であって、上記微小泡は上記生物学的薬剤と結合される、工程；上記溶液を動物へ投与する工程；その結果、上記タンパク質が、上記タンパク質のバイオプロセシング部位へ上記微小泡結合薬剤を導き、そして上記微小泡の消散の際に上記薬剤を放出する工程
を包含する、方法。 （もっと読む）

ポリヌクレオチド分子および前記分子によりコードされるタンパク質, タンパク質凝集で特徴付けられる神経学的な障害のための診断および治療の方法が提供される。遺伝子が本出願に記載され、これらは凝集傾向のタンパク質（例えば、アルファ-シヌクレイン）のミスフォールディングおよび引き続く凝集に影響し、タンパク質凝集に関連する神経疾患（例えば、パーキンソン病）の診断および治療と関係がある。本出願に記載される遺伝子の発現をRNAiを用いてノックダウンすることによって、タンパク質凝集の線虫モデルにおけるアルファ-シヌクレインのタンパク質凝集が生じる。また、アルファ-シヌクレインの過剰発現後のドーパミン作用性の神経保護は、タンパク質の過剰発現により提供されえる。タンパク質のミスフォールディングおよび凝集に関連している遺伝子の知識によって、神経変性疾患（例えば、パーキンソン病）を治療するための新規の治療的な神経保護の化合物の開発のための診断上のスクリーニング方法, 変異分析およびドラッグデザインの情報を開発するための強力な手段が提供される。 （もっと読む）

【課題】外来核酸の導入および発現が可能であり、Ｃ群アデノウイルスベクターのそれとは異なる感染生理機能を有する、さらなる複製欠損アデノウイルスベクターの提供。
【解決手段】Ａ，Ｂ，Ｄ，ＥまたはＦ群に分類されるアデノウイルスから単離されるか、あるいはアデノウイルスに含まれるＤＮＡセグメントと実質的に相同なアデノウイルスＤＮＡセグメントを含有し、ウイルス複製に必要な領域の少なくとも１つに欠損のあるアデノウイルス遺伝子導入ベクター、および該ベクターの使用方法。 （もっと読む）

本発明は、遺伝子導入ベクターのデザインに関し、特に、宿主における単回投与又は反復投与のいずれかに適したレンチウイルス遺伝子導入ベクターを提供し、そして、それらの医薬品への適用に関する（例えば、免疫不全ウイルスに対するワクチン接種、特にヒト宿主において適する）。遺伝子導入ベクターは、それらの使用目的に依存して、組込み又は非組込み（ＮＩ）ベクターのいずれかである。本発明は、それを必要とする宿主中への単回又は複数回のインビボ投与のための遺伝子導入ベクターの使用に関する。本願の適用の分野は、特に、インビボでの動物の処置もしくはヒトの処置（例えば、予防的又は治療的又は対症的又は根治的処置）、遺伝子治療又はワクチン接種に関する。これらのベクターを使用して、ウイルス感染（例えば、免疫不全ウイルスに対する、特にＡＩＤＳに対する処置又は予防）、寄生虫及び細菌感染又は癌を含む、発症状態の予防又は処置のための免疫応答を誘発しうる、好ましくは防御的な持続性免疫応答を誘発しうる。 （もっと読む）

本発明は、ＺＮＦ３１２ｂ遺伝子及びその断片を含む胃癌診断用マーカー、それを使用した胃癌診断方法、及び前記マーカーを使用した胃癌誘発物質又は胃癌抑制物質のスクリーニング方法に関するもので、より詳細には、ＺＮＦ３１２ｂ遺伝子が胃癌で特異的に発現が増加しており、前記遺伝子の過剰発現または抑制によって胃癌細胞株の細胞増殖と腫瘍形成能が活性または抑制され、ＺＮＦ３１２ｂ遺伝子の発現が細胞増殖シグナル伝達系に作用して胃癌を誘発するので、前記遺伝子をマーカーにして胃癌の診断、胃癌誘発動物の製造、胃癌の予防及び治療、及び胃癌特異的抗癌剤の開発等に使用することができる。
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ヒトの癌を区別する方法であって、一つ又は複数の転写された超保存領域(T-UCR)発現プロファイルを用いることを含み、UCRのゲノム位置と分析された癌関連ゲノムエレメントとの間の関連が統計的に高度に有意であり、miRNAに関して報告されたものと比較しうるものである方法が本明細書で記載される。 （もっと読む）

核酸のトランスフェクションの効率を高める組成物、方法及び応用が提供される。１つの態様において、医薬組成物は、等張液に懸濁されたカチオン性リポポリマーと縮合された少なくとも約０．５ｍｇ／ｍｌ濃度の核酸を含むことができ、該カチオン性リポポリマーは、コレステロール及びポリエチレングリコールがそこに共有結合されたカチオン性ポリマー骨格を含み、コレステロール対カチオン性ポリマー骨格のモル比は、約０．１から約１０の範囲内であり、ポリエチレングリコール対カチオン性ポリマー骨格のモル比は、約０．１から約１０の範囲内にある。該組成物はさらにフィラー賦形剤を含むこともできる。 （もっと読む）

【課題】本発明は、新規なアンチコードオリゴマーおよびこれを用いてｂｃｌ−２遺伝子を発現する癌細胞の成長を制御する方法を提供する。
【解決手段】（ｉ）配列ＴＣＴＣＣＣＡＧＣＧＴＧＣＧＣＣＡＴ（配列番号１７、当該配列中の少なくとも１個のヌクレオシド間結合がフォスフォロチオエート結合である）を有するアンチセンスオリゴヌクレオチドからなるアンチコードオリゴマー；（ｉｉ）１又は２以上の癌化学療法剤；および（ｉｉｉ）医薬として許容される担体、を含有することを特徴とする、ｂｃｌ−２タンパクを高レベルで発現している癌治療用医薬組成物。 （もっと読む）

高められたグリコサミノグリカン（ＧＡＧ）結合アフィニティー、及び野生型のＭＣＰ−１と比較してノックアウトされた又は低減されたＧＰＣＲ活性を有するヒトの単核細胞化学誘因物質タンパク質１（ＭＣＰ−１）の新たな突然変異体、並びに炎症性疾患の治療のためのそれらの使用。 （もっと読む）

本発明は、抗体/ペプチド-核酸複合体の特性を利用することによって、標的細胞において、免疫を介したデスシグナル伝達および直接的なデスシグナル伝達の交差活性化(cross-activation)を誘導する組成物を開示する。この複合体は、複数のデスシグナル伝達機構を同時に活性化することができる。本発明の複合体を、感染症、腫瘍性障害、または他の疾患を治療または予防するための免疫療法として使用する方法を開示する。 （もっと読む）

【課題】心臓及び骨格筋におけるマイクロＲＮＡの関与について詳述する。
【解決手段】 本発明は、速骨格筋収縮タンパク質遺伝子を抑制する２種のマイクロＲＮＡ、ｍｉＲ−４９９及びｍｉＲ−２０８ｂの特定に関する。ｍｉＲ−４９９及び／又はｍｉＲ−２０８ｂの発現を使用して、筋骨格系障害の治療において速筋線維遺伝子を抑制し、遅筋線維遺伝子を活性化することができる。ｍｉＲ−４９９及び／又はｍｉＲ−２０８ｂの阻害は、心臓肥大、心筋梗塞、及び／又は心不全の治療として提示される。ｍｉＲ−４９９及びｍｉＲ−２０８ｂ機能の拮抗薬及び作動薬を含む医薬品組成物も開示される。 （もっと読む）