説明

Fターム[4B024HA17]の内容

突然変異又は遺伝子工学 (218,933) | 遺伝子工学関連技術 (32,419) | 遺伝子治療法 (3,760)

Fターム[4B024HA17]に分類される特許

81 - 100 / 3,760


【課題】神経変性疾患を治療または予防するための医薬品の提供。
【解決手段】神経変性疾患を治療または予防するための医薬品の製造における、野生型ヒトアンジオゲニン、または野生型ヒトアンジオゲニンから誘導され、且つ野生型ヒトアンジオゲニンと少なくとも98%のアミノ酸配列相同性を有するその神経保護作用変種の使用。さらに、野生型ヒトアンジオゲニン、または野生型ヒトアンジオゲニンから誘導され、少なくとも98%のアミノ酸配列相同性を有するその神経保護作用変種をコードする核酸分子の使用。 (もっと読む)


【課題】炎症性腸疾患に対してMAdCAMに関係した治療法等の提供。
【解決手段】ヒトMAdCAMへ特異的に結合し、かつMAdCAMを阻害するように機能する、ヒト抗体およびそれらの抗原結合部分を含む抗体に関する。また、ヒト抗MAdCAM抗体およびそれらの抗原結合部分に関する。また、キメラ、二重特異性、誘導体化、一本鎖抗体または融合タンパク質の部分である抗体に関する。また、ヒト抗MAdCAM抗体由来の単離された重鎖および軽鎖免疫グロブリン、ならびにそのような免疫グロブリンをコードする核酸分子に関する。また、ヒト抗MAdCAM抗体、これらの抗体を含む組成物を作製する方法、ならびに診断および処置のために抗体および組成物を使用する方法に関する。また、ヒト抗MAdCAM抗体を含む重鎖および/または軽鎖免疫グロブリン分子をコードする核酸分子を用いる遺伝子治療法。 (もっと読む)


【課題】細胞、組織、または動物において、ヒトIL4R−αの発現を調節するための化合物、組成物、および方法、標的確認の方法、ならびにIL4R−αの発現に関連する疾患および障害、気道過敏性、および/または肺炎の処置のための薬剤の製造における、化合物および組成物の使用を提供する。
【解決手段】ヒトIL4R−αをコードする核酸分子を標的とし、前記IL4R−αの発現を阻害する、12から34核酸塩基のオリゴマー化合物。 (もっと読む)


【課題】より高い時間解像度、非侵襲性、および遺伝子を基礎とした、神経作用の制御のための組成物および方法を提供する。
【解決手段】光活性化陽イオンチャネルタンパク質の組成物および方法ならびに細胞膜および細胞内領域内でのそれらの使用。特定の細胞または限定された細胞集団への光活性化陽イオンチャネルの遺伝的に標的化された発現のためのタンパク質、核酸、ベクターおよび方法。特に、細胞、細胞株、トランスジェニック動物、およびヒトにおける中程度の光強度を用いた陽イオンチャネルのミリ秒単位での時間的制御、および神経ネットワークの制御、薬物スクリーニング、および治療のために有用な神経細胞および他の興奮性細胞における光学的に生成する電気的スパイク。 (もっと読む)


【課題】RNAに基づくワクチンなど、免疫療法に適用可能な、安定性および翻訳効率が向上されたRNAおよびこのようなRNAを得るための手段を提供する。
【解決手段】プロモーター、転写可能な核酸配列、及び連続するAヌクレオチド配列を含む、制限切断によって直鎖化された後、in vitro転写可能な前記配列を有する閉館分子。宿主細胞をトランスフェクトするための前記転写されたRNAの使用。前記トランスフェクトされた抗原提示細胞、特に、樹状細胞、単球またはマクロファージ。 (もっと読む)


【課題】AAVベクター粒子ストックから空キャプシドを除去するかまたは空キャプシド数を減少させて、製造能力を増強する新規な方法を提供する。
【解決手段】空キャプシドが、カラムクロマトグラフィー技術を使用することによって、遺伝物質を含むrAAVビリオン(「AAVベクター粒子」)から分離され得る。AAVベクター粒子とAAVの空キャプシドとの混合物からAAVの空キャプシドを分離するための方法。この方法は、カラムクロマトグラフィー技術を使用し、商業的に実現可能なレベルの組換えAAVビリオンとなる。 (もっと読む)


【課題】抗炎症治療に非応答性の又は不十分な若しくは不適切な応答性の炎症状態に苦しむステロイド難治性の患者の免疫を促進する方法の提供。
【解決手段】ステロイド難治性の患者において、ステロイドの効果を増強するための薬剤を製造するための、下記配列:5'−GGAACAGTTCGTCCATGGC−3'(配列番号1)(ここで、CGジヌクレオチドはメチル化されていない)を有するオリゴヌクレオチドの使用により、前記患者におけるステロイドの効果を増強する方法。 (もっと読む)


【課題】 本発明では、細胞透過性を顕著に向上させて、導入効率を大幅に向上させたPMOの導入技術を提供することを課題とする。これにより本発明では、DMDの病状を劇的に改善させる治療薬を提供することを課題とする。
【解決手段】 本発明は、特定のモルフォリノオリゴマー(PMO)を表面に結合させたバブルリポソームを有効成分として含有してなり、且つ、筋組織内又は血管内に投与した後、体外から筋組織に超音波照射することにより、前記筋組織の筋繊維(筋細胞)に前記PMOを高効率で導入させることを特徴とする、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬、を提供する。 (もっと読む)


【課題】炎症状態に苦しみ、全身又は局所投与ステロイド治療を止めさせることが不可能であり、そしてステロイド抗炎症治療中である患者の免疫を促進する方法の提供。
【解決手段】ステロイド依存性患者において、ステロイドの効果を増強するための薬剤を製造するための、下記配列:5'−Xm−CG−Yn−3'(ここで、XはA、T、C又はG、YはA、T、C又はG、m=1〜100、n=1〜100であり、少なくとも1つのCGジヌクレオチドはメチル化されていない)を有するオリゴヌクレオチドの使用により、前記患者におけるステロイドの効果を増強する方法。 (もっと読む)


【課題】新規のおよび変更された免疫刺激性特性を付与するための、新規および既存のオリゴヌクレオチドの提供。
【解決手段】一本鎖のマイナス−センスRNAゲノムRNAの3’末端配列に相当する免疫刺激性の配列特異的なRNAオリゴヌクレオチド、または、5’−C/U−U−G/U−U−3’として提供される免疫刺激性4マーRNAモチーフに関連する組成物および方法。この短いRNAモチーフの組み込みは、CpGオリゴデオキシヌクレオチドを含む、新規および既存のオリゴヌクレオチドにおいて、新規のおよび変更された免疫刺激性特性を付与するのに十分である。また、インビトロおよびインビボにおいて免疫応答を誘導するため、そして被験体においてアレルギー、喘息、感染および癌を処置するための、免疫刺激性RNAオリゴヌクレオチドおよびDNA:RNAキメラオリゴヌクレオチドの使用のための方法。 (もっと読む)


【課題】HLA結合性ペプチドその前駆体、それをコードするDNA断片及び組み換えベクターを提供する。
【解決手段】HLA−A型分子に結合するHLA結合性ペプチドであって、特定配列からなる群より選ばれる1種以上のアミノ酸配列を含み、8以上11以下のアミノ酸残基からなるHLA結合性ペプチド。なお、これらのアミノ酸配列は、能動学習法を利用した予測プログラムを用いて、ヒトHLA−A分子との結合性が予測されたアミノ酸配列である。 (もっと読む)


【課題】2本鎖RNAの発現に有効なベクター構築物の提供。
【解決手段】a)第一のプロモータと、b)第二のプロモータと、を含むDNA構築物であって、第一のプロモータ及び第二のプロモータは互いに対立して配位しており、c)第一のプロモータの3´末端下流及び第二のプロモータの3´末端下流に位置する、インタープロモータ領域を定義し、d)インタープロモータ領域に位置する、少なくとも1つのクローニング部位と、e)第一のプロモータの3´末端側から見て、第一のプロモータの下流及び少なくとも1つのクローニング部位の下流に位置する、第一の転写ターミネータであって、第一の転写ターミネータは、第一のプロモータに操作的に連結されている、を更に含む、前記DNA構築物。構築物がインビトロおよびインビボでの2本鎖RNAの発現に有効である。 (もっと読む)


【課題】神経系を標的する生物活性化合物の薬理学的性質を改善することに関連する組成物および方法の提供。
【解決手段】Sar−Trp−Thr−Leu−Asn−Ser−Ala−Gly−Tyr−Leu−Leu−Gly−Pro−Lys−Lys−(Lys−palm)−Lys−NH2の配列を有するポリペプチド及び少なくとも約90%同一のアミノ酸配列、あるいは1以上の保存的アミノ酸置換を有する前記アミノ酸配列を含む単離ポリペプチド。さらに、血液脳関門の高い透過性を有する組成物が開示され、これは、変化していない形態のペプチドと比較したとき高い親油特性と高い塩基度を有するペプチドを含む。 (もっと読む)


【課題】生物サンプル中のエリートイベントA2704−12を同定するための方法の提供
【解決手段】一つがA2704−12の5’または3’の隣接領域を認識し、他が外来DNA内の配列を認識するような少なくとも二つのプライマーとのポリメラーゼ連鎖反応を用いて、好ましくは100〜500bpの間のDNAフラグメントを得る、生物サンプル中に存在する核酸配列を増幅することを含む方法に関する。プライマーは、A2704−12の5’隣接領域内、またはA2704−12の3’の隣接領域内の配列と、外来DNA内の配列をそれぞれ認識することができる。5’隣接領域を認識するプライマーは、特定ののヌクレオチド配列を含み、外来DNA内の配列を認識するプライマーは、他の特定のヌクレオチド配列を含むことができる。 (もっと読む)


【課題】合成核酸分子を使用して、細胞にmiRNA活性または機能を導入する方法および組成物の提供。
【解決手段】合成miRNAおよび/またはmiRNA阻害剤がライブラリースクリーニングアッセイにおいて使用される、治療的、診断的、および予後診断的適用に関連性のある特定の細胞機能を有するmiRNAを同定するための方法および組成物。 (もっと読む)


【課題】移植後の細胞の流出を抑制でき、かつ細胞の生存率を向上できるような、細胞含有組成物を提供すること。
【解決手段】 骨髄間質細胞由来神経前駆細胞、骨髄間質細胞由来シュワン細胞及び骨髄間質細胞由来骨格筋細胞の何れかの細胞、及び生体適合性高分子とを含む組成物。 (もっと読む)


【課題】標的RNAの切断効率を許容範囲内に維持し、かつ、生体安定性に優れたヘプタマー型スモールガイド核酸を提供する。
【解決手段】標的RNAの少なくとも連続5塩基と相補的な塩基配列を含む7塩基からなり、その配列中の1から4塩基がLNA(locked nucleic acid)修飾されており、細胞内においてtRNaseZLの作用により標的RNAを切断することによってこの標的RNAを転写する遺伝子の活性を低下または消滅させるヘプタマー型スモールガイド核酸。 (もっと読む)


【課題】非ウイルスベクター及びウイルスベクターの欠点を解決し、両者の利点を兼備する、遺伝子導入活性に著しく優れた遺伝子導入剤組成物を提供する。
【解決手段】カチオン性ポリマー、核酸、及びアデノウイルスの少なくとも一部を含む遺伝子導入剤組成物。該カチオン性ポリマーは、カチオン性ポリマー鎖を4本以上有するスター型カチオン性ポリマーであることが好ましく、特に、ベンゼン環を核とし、この核に分岐鎖としてのカチオン性ポリマー鎖が結合したものであることが好ましい。 (もっと読む)


【課題】頸部癌及び食道癌に対して優れた効果を有する頭頸部癌用及び食道癌用抗癌剤、及び、抗癌剤の頭頸部癌及び食道癌に対する効果を増強させる増強剤を提供する。
【解決手段】以下の(a)又は(b)を有効成分として含有する頭頸部癌用又は食道癌用抗癌剤:(a) RECQL1遺伝子又はWRN遺伝子に対してRNAi効果を有する二本鎖RNA、(b) RECQL1遺伝子又はWRN遺伝子に対してRNAi効果を有する二本鎖RNAを発現し得るDNA、及び抗癌剤の頭頸部癌又は食道癌に対する効果を増強させる増強剤であって、以下の(a)又は(b)を有効成分として含有する増強剤:(a) RECQL1遺伝子又はWRN遺伝子に対してRNAi効果を有する二本鎖RNA、(b) RECQL1遺伝子又はWRN遺伝子に対してRNAi効果を有する二本鎖RNAを発現し得るDNA。 (もっと読む)


【課題】従来のヘプタマー型スモールガイド核酸の利点と12〜16-nt直鎖型スモールガイド核酸の利点とを併せもったTRUEジーンサイレンシングのための新しい手段を提供する。
【解決手段】標的RNA-1の連続する14塩基の5’側7塩基と相補的な7塩基長からなるヘプタマー型スモールガイド核酸1と、前記14塩基の3’側7塩基相補的な7塩基長からなるヘプタマー型スモールガイド核酸2とを含み、細胞内においてtRNase ZLの作用により標的RNA-1を切断することによってこの標的RNA1を転写する遺伝子の活性を低下または消滅させるための組成物。 (もっと読む)


81 - 100 / 3,760