本発明は、リソソーム蓄積障害を予防および／または治療するための新規の組成物および方法を提供する。特に、本発明はゴーシェ病の予防および／または治療方法を提供する。 （もっと読む）

式Ｉの化合物を投与することにより、哺乳動物対象における尿酸は減少し、尿酸の排泄は増加する。本発明の化合物の尿酸低下効果は、痛風、高尿酸血症、高尿酸血症と診断することが慣例的に正しいとされるレベルに満たない尿酸値上昇、腎機能不全、腎臓結石、心血管疾患、心血管疾患発症リスク、腫瘍溶解症候群、認知障害、早発性の本態性高血圧症、及び熱帯熱マラリア原虫により引き起こされる炎症など、さまざまな状態を治療又は防止するために使用される。
（もっと読む）

自閉症等の自閉症スペクトラム障害の１以上の症状を低減する、ペディオコッカス(Pediococcus)属、及び少なくとも1つの他のプロバイオティック微生物を含む、組成物、方法等。当該組成物は、例えば、栄養補助食品、食品添加物、および医薬品として使用しされ得る。 （もっと読む）

【課題】本発明は、所望の活性成分濃度を含むフィルム生成物およびその調製方法に関する。
【解決手段】フィルムは、水中で崩壊し、制御乾燥工程、またはフィルムの必要な均一性を維持する他の方法によって形成できること望ましい。望ましくは、所望する活性の消失を懸念することなく、活性成分が通常分解する温度よりも高い温度にフィルムを曝露できることが望ましい。 （もっと読む）

【課題】アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクターよりも大きなパッケージング限界及び形質導入効率を有するウイルスベクターを製造する。
【解決手段】（ａ）ＡＡＶキャプシド；及び（ｂ）該ＡＡＶキャプシドとは血清型が異なっていることを条件として、該ＡＡＶキャプシド内にパッケージングされるＡＡＶゲノムを含むハイブリッドウイルス粒子を提供する。 （もっと読む）

【課題】皮膚創傷の治癒プロセスを誘導又は加速するための方法及び薬剤組成物を記述する。
【解決手段】この方法は、皮膚創傷に治療上有効量のアディポカイン、脂肪細胞モジュレーター、脂肪細胞、脂肪細胞に分化することができる細胞、又はアディポカインを分泌することができる細胞を投与し、それによって皮膚創傷の治癒プロセスを誘導又は加速するステップを含む。 （もっと読む）

対象における非標的位置からの酵素および標的位置において特異的に結合する結合分子のコンジュゲートのクリアランスのためのペプチドクリアリング剤が提供される。ペプチドクリアリング剤は、酵素の活性部位に結合させる。ペプチドは、肝細胞により発現されるアシアロ糖タンパク質受容体にも結合して肝臓を介するクリアランスを促進する。ペプチドは、アシアロ糖タンパク質受容体を発現する肝細胞に結合することにより肝臓を介するクリアランスを促進するためにグリコシル化されていてよい。典型的には、ペプチドは、酵素に結合すると酵素活性を妨害または阻害し、酵素活性により実質的に改変されない。ペプチドは、ジペプチドのアミノ−ナフトエ酸（ＡＮＡ）−グルタミン酸（Ｇｌｕ）をベースとしていてよく、アミノ酸配列セリン（Ｓｅｒ）−アラニン（Ａｌａ）−アミノ−ナフトエ酸（ＡＮＡ）−グルタミン酸（Ｇｌｕ）を含むことができる。このような場合、対象となる酵素は、典型的にはＣＰＧ２である。 （もっと読む）

本発明は、消化管に存在する望ましくない分子を特異的に吸着し得る粒子を含む医学製剤、その調製方法、及び例えば抗生物質での治療から生じ得る腸及び/又は結腸細菌叢不均衡に関連した、望ましくない作用を予防又は治療することを目的とする医薬を特に製造するためのその使用に関する。
（もっと読む）

本発明は、液体の形で室温で少なくとも６月、冷蔵庫内温度で１〜２年の保存安定性を有する免疫グロブリンとヒアルロニダーゼの安定な共製剤を提供する。そのような共製剤は、ＩＧで治療可能な疾患または病状の皮下投与による治療方法に用いることができる。 （もっと読む）

エピメタボリックシフター、例えばコエンザイムQ10、CoQ10のビルディングブロック、CoQ10の誘導体、CoQ10の類似体、CoQ10の代謝産物、又はコエンザイム生合成経路の中間体を用いてヒトにおける肉腫を処置するための方法及び製剤を記載する。肉腫の処置の有効性評価、肉腫の診断及び肉腫の予測のための方法も提供する。 （もっと読む）

インターロイキン−１レセプターアンタゴニスト(ＩＬ−１ｒａ)を使用する骨溶解に対する方法および治療。インターロイキン−１レセプターアンタゴニスト生産の活性化は、インターロイキン−１レセプターアンタゴニストに富む溶液を生産するために、脂肪組織、脂肪細胞、全血、多血小板血漿、および／または分離白血球をポリアクリルアミドビーズとともにインキュベートすることを含む。インターロイキン−１レセプターアンタゴニスト生産の活性化は、脂肪組織、脂肪細胞、全血、多血小板血漿、および／または分離白血球が装入された植込み型装置を使用することを含む。患者において人工関節の部位における骨溶解を治療するための方法は、インターロイキン−１レセプターアンタゴニストに富む溶液および／または植込み型装置それぞれを投与することおよび／または挿入することを含む。 （もっと読む）

【課題】糖鎖関連遺伝子阻害による、生体組織レベルの線維形成の抑制剤の提供。
【解決手段】糖鎖を構成する糖の中の一つであるＮ−アセチルガラクトサミンの４位または６位の硫酸基転移酵素の機能を阻害するインヒビターとしてが、硫酸基転移酵素遺伝子の発現を抑えるsiRNAや硫酸基の脱硫酸化酵素を含む、線維形成性疾患の治療用または予防用の薬剤及び組織線維形成抑制剤のスクリーニング方法。 （もっと読む）

本発明は、式Ｆ_１の第一の機能的部分を含む式Ｒ_１−Ｈの化合物を式Ｆ_２の第二の機能的部分に連結するための試薬としての、式（Ｉ）の部分を含む化合物の使用に関する：


式中、Ｘ、Ｘ’、Ｙ、Ｒ_１、Ｆ_１及びＦ_２は、本明細書中で規定したとおりである。本発明は、関連のプロセス及び生成物も提供する。本発明は、機能的なコンジュゲート化合物、特に、構成分子の少なくとも１つがチオール基を保有するコンジュゲート、を創出するために有用である。 （もっと読む）

水溶性ポリマー、特に、ポリシアル酸（ＰＳＡ）または修飾ＰＳＡ（ｍＰＳＡ）を、血液凝固タンパク質以外の糖タンパク質、ガングリオシド、またはドラッグデリバリーシステムの酸化した糖質部分と該水溶性ポリマーとを接触させることにより、該酸化した糖質部分に結合体化させる。該水溶性ポリマーがアミノオキシ基を含み、該酸化した糖質部分と該水溶性ポリマー上の該アミノオキシ基との間でオキシム結合が形成されるか、または、該水溶性ポリマーがヒドラジド基を含み、該酸化した糖質部分と該水溶性ポリマー上の該ヒドラジド基との間でヒドラゾン結合が形成される。このようにして得られるアミノオキシ−またはヒドラジド−水溶性ポリマー（例えば、ＰＳＡおよびｍＰＳＡ）の結合体は、該ＰＳＡまたはｍＰＳＡが糖質部分を介して付着されている。
（もっと読む）

本発明は、皮下注射のための薬学的に活性な抗ＨＥＲ２抗体、例えばトラスツズマブ (ハーセプチン(商標)）、ペルツズマブ又はＴ−ＤＭ１、又はかかる抗体分子の混合物の高度に濃縮された安定な薬学的製剤に関する。特に、本発明は、適切な量の抗ＨＥＲ２抗体に加えて、有効量の少なくとも一のヒアルロニダーゼ酵素を組み合わせ製剤として又は共製剤の形態での使用のために含有する製剤に関する。該製剤は加えて少なくとも一の緩衝剤、例えばヒスチジンバッファー、安定剤又は二以上の安定化剤の混合物（例えば糖、例えばα，α−トレハロース二水和物又はスクロースと、場合によっては第二安定剤としてメチオニン）、非イオン性界面活性剤及び有効量の少なくとも一のヒアルロニダーゼ酵素を含有する。該製剤の調製方法とその使用も提供される。 （もっと読む）

本発明は、ヒトまたは動物の体(13、14)に投与される治療活性成分に関する。前記活性成分は、α-ヒドロキシ酸、α-アミノ酸、ペプチド、またはタンパク質を含み、前記成分は、¹¹Cで放射標識されており、放射性原子は、α位におけるカルボキシル基またはペプチド結合のC原子を置き換えている。治療目的のために使用される活性成分と化学的に同一である標識された治療活性成分は、ポジトロン放出断層撮影によって、組織試料中、またはヒトもしくは動物の体内で、検査される活性成分を分散させる検査において有利に使用することができる。補足情報は、例えば、薬物の承認手順を加速するのに役立つことができる。 （もっと読む）

皮膚細胞の損傷DNAの修復を高めるための組成物および方法。皮膚細胞における概日遺伝子発現をアップレギュレートする少なくとも1種の作用物質および皮膚細胞における有糸分裂を遅らせる少なくとも1種の非概日作用物質を含む局所組成物。好ましくは、前記組成物は、1種以上のケラチノサイトclockおよびper1遺伝子活性化剤を、SIRT1または1種以上のsirt1活性化剤と共に含有する。さらに好ましくは、sirt1活性化剤は特定のペプチド性sirt1活性化剤とレスベラトロールとの相乗的組合せである。好ましくは、前記組成物は使いやすく、効果があり、化粧品的に許容され、化学的に、熱力学的におよび光に安定であり、局所使用に安全であり、副作用がほとんどまたは全くなく、また、パーソナルケア市場で商業的に実現可能なものである。 （もっと読む）

本発明は、対象生成物及びカチオン非依存性マンノース６−リン酸受容体を高い親和性で標的とする化合物の複合体に関する。本発明はまた、それらの適用、例えば酵素補充療法に関する。 （もっと読む）

本発明は、ヒトにおけるオキサレートの低減方法及び低減用組成物並びに組換えオキサレート低減酵素タンパク質の精製及び単離方法を含む。本発明は、粒子組成物中のオキサレート低減酵素の送達方法及び送達用組成物を提供する。本発明の組成物は、オキサレートに関連する状態の治療又は予防に適する。 （もっと読む）

本発明は、グラム陰性細菌に対する抗微生物剤、とりわけ、グラム陰性細菌の細胞壁を分解する活性を有する酵素、およびこの酵素のN末端またはC末端において融合されるペプチドストレッチから構成される融合タンパク質に関連する。さらに、本発明は、該融合タンパク質をコードする核酸分子、該核酸分子を含むベクター、および該核酸分子または該ベクターのいずれかを含む宿主細胞に関連する。加えて、本発明は、医用薬剤としての、とりわけグラム陰性細菌感染症の処置もしくは予防のための、診断手段としての、または美容用物質としての、使用のための融合タンパク質に関連する。本発明はまた、食材の、食品加工器具の、食品加工設備の、食材と接触する表面の、医療装置の、病院および手術室における表面の、グラム陰性細菌汚染の処置または予防にも関連する。さらに、本発明は、融合タンパク質を含む薬学的組成物に関連する。 （もっと読む）