ミトコンドリア病を治療するための４−（ｐ−キノリル）−２−ヒドロキシブタンアミド誘導体
ミトコンドリア病、例えば、フリードライヒ運動失調症（ＦＲＤＡ）、レーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）、ミトコンドリアミオパチー、脳症、ラクトアシドーシス、および脳卒中（ＭＥＬＡＳ）、キーンズ・セイアー症候群（ＫＳＳ）を治療または抑制する方法を開示し、ならびに本発明方法において有用な化合物、例えば、４−（ｐ−キノリル）−２−ヒドロキシブタンアミド誘導体も開示する。他の障害、例えば、筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）、ハンティングトン病、パーキンソン病、および広汎性発達障害、例えば自閉症、を治療する際に有用な方法および化合物も開示する。被験体の代謝状態および治療の有効度を評価する際に有用なエネルギーバイオマーカーも開示する。エネルギーバイオマーカーを調節、正規化または強化する方法、ならびにそのような方法に有用な化合物も開示する。
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【特許請求の範囲】
【請求項１】
式Ｉ：
【化９０】
の化合物およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物であって、式中、
Ｒは、
【化９１】
から成る群より選択され；ここで、
＊は、その分子の残りの部分へのＲの結合点を示し；
Ｒ１、Ｒ２、およびＲ３は、水素およびＣ１−Ｃ６−アルキルから独立して選択され；
Ｒ４は、Ｃ１−Ｃ６−アルキルであり；
Ｒ５およびＲ６は、水素、ヒドロキシ、アルコキシ、Ｃ１−Ｃ４０−アルキル、Ｃ１−Ｃ４０−アルケニル、Ｃ１−Ｃ４０−アルキニル、およびアリールから独立して選択され；この場合、該アルキル、アルケニル、アルキニルもしくはアリール基は、
−ＯＲ１０、−Ｓ（Ｏ）０−２Ｒ１０、−ＣＮ、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、−Ｉ、−ＮＲ１０Ｒ１０’、オキソ、Ｃ３−Ｃ６−シクロアルキル、アリール、アリール−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ１１、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール、−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｒ１１、−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ−Ｒ１１Ｒ１１、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール、−Ｎ−Ｃ（Ｏ）−Ｒ１１、−Ｎ−Ｃ（Ｏ）−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール
で場合によっては置換されていることがあり；該アリール、ヘテロアリールおよびヘテロシクリル環置換基は、Ｃ１−Ｃ６−アルキル、Ｃ１−Ｃ６−ハロアルキル、オキソ、ヒドロキシ、Ｃ１−Ｃ６−アルコキシ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキルおよび−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ１−Ｃ６−アルキルでさらに置換されていることがあり；ならびに該アルキル、アルケニルもしくはアルキニル基の炭素原子の１個は、−Ｏ−、−Ｎ−もしくは−Ｓ−から選択されるヘテロ原子で置換されていることがあるか；または
Ｒ５およびＲ６は、それらが結合している原子と一緒に、飽和もしくは不飽和３−８員環を形成し、該３−８員環には１、２または３個の追加のＮ、ＯまたはＳ原子が場合によっては組み込まれており、該３−８員環はオキソ、−ＯＲ１０、−ＳＲ１０、−ＣＮ、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、−Ｉ、−ＮＲ１０Ｒ１０’、Ｃ１−Ｃ６−アルキル、Ｃ１−Ｃ６−ハロアルキル；ヒドロキシ−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｈ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−アリール、−Ｃ（Ｏ）−ＯＨ、もしくは−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ１−Ｃ６−アルキルで場合によっては置換されているか；または
Ｒ５およびＲ６は、それらが結合している窒素原子と一緒に、Ｎ，Ｎ’−二置換ピペラジンを形成し、その４位での窒素置換が１位での置換と同一の基である場合には、式ＩａａもしくはＩｂｂ：
【化９２】
の化合物を形成し、ここで、これらの式中のＲ１、Ｒ２、Ｒ３、およびＲ４は、上で定義したとおりであり；
Ｒ１０およびＲ１０’は、水素、Ｃ１−Ｃ６−アルキル、Ｃ１−Ｃ６−ハロアルキル、アリール、アリール−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、−Ｃ（Ｏ）−Ｈ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−アリールおよび−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル−アリールから成る群より独立して選択され；
Ｒ１１およびＲ１１’は、水素およびＣ１−Ｃ６−アルキルから選択され；ならびに
ＭおよびＭ’は、水素、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ１２、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルケニル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキニル、−Ｃ（Ｏ）−アリール；−Ｃ（Ｏ）−ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−Ｒ１２、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１２Ｒ１２、−ＳＯ２ＯＲ１２、−ＳＯ２−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−ＳＯ２−ハロＣ１−Ｃ６−アルキル；−ＳＯ２−アリール、−ＳＯ２−ＮＲ１２Ｒ１２、−Ｐ（Ｏ）（ＯＲ１２）（ＯＲ１２）、およびＣ結合モノもしくはジペプチドから独立して選択され、この場合、Ｒ１２は、水素であるか、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＨ（Ｃ１−Ｃ４アルキル）、−Ｎ（Ｃ１−Ｃ４アルキル）２、−Ｃ（Ｏ）−ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ１−Ｃ４−アルキルまたはハロゲンで場合によっては置換されているＣ１−Ｃ６−アルキルであり、
ただし、該化合物は、Ｎ−（６−アミノ−３−メチル−２，４−ジオキソ−１−フェニル−１，２，３，４−テトラヒドロピリミジン−５−イル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミドまたはＮ−（６−アミノ−３−メチル−２，４−ジオキソ−１−フェニル−１，２，３，４−テトラヒドロピリミジン−５−イル）−４−（２，５−ジヒドロキシ−３，４，６−トリメチルフェニル）−２−ヒドロキシ−２−メチルブタンアミドではない、
化合物およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項２】
治療有効量または有効量の請求項１に記載の１つ以上の化合物を被験体に投与することを含む、ミトコンドリア障害を治療する、１つ以上のエネルギーバイオマーカーを調節する、１つ以上のエネルギーバイオマーカーを正規化する、または１つ以上のエネルギーバイオマーカーを強化する方法。
【請求項３】
式Ｉａ：
【化９３】
の化合物およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物であって、式中、
Ｒ１、Ｒ２、およびＲ３は、水素およびＣ１−Ｃ６−アルキルから独立して選択され；
Ｒ４は、Ｃ１−Ｃ６−アルキルであり；
Ｒ５およびＲ６は、水素、ヒドロキシ、アルコキシ、Ｃ１−Ｃ４０−アルキル、Ｃ１−Ｃ４０−アルケニル、Ｃ１−Ｃ４０−アルキニル、およびアリールから独立して選択され；この場合、該アルキル、アルケニル、アルキニルもしくはアリール基は、
−ＯＲ１０、−Ｓ（Ｏ）０−２Ｒ１０、−ＣＮ、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、−Ｉ、−ＮＲ１０Ｒ１０’、オキソ、Ｃ３−Ｃ６−シクロアルキル、アリール、アリール−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ１１、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール、−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｒ１１、−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ−Ｒ１１Ｒ１１、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール、−Ｎ−Ｃ（Ｏ）−Ｒ１１、−Ｎ−Ｃ（Ｏ）−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール
で場合によっては置換されていることがあり；該アリール、ヘテロアリールおよびヘテロシクリル環置換基は、Ｃ１−Ｃ６−アルキル、Ｃ１−Ｃ６−ハロアルキル、オキソ、ヒドロキシ、Ｃ１−Ｃ６−アルコキシ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキルおよび−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ１−Ｃ６−アルキルでさらに置換されていることがあり；ならびに該アルキル、アルケニルもしくはアルキニル基の炭素原子の１個は、Ｏ、ＮもしくはＳから選択されるヘテロ原子で置換されていることがあるか；または
Ｒ５およびＲ６は、それらが結合している原子と一緒に、飽和もしくは不飽和３−８員環を形成し、該３−８員環には１、２または３個の追加のＮ、ＯまたはＳ原子が場合によっては組み込まれており、該３−８員環はオキソ、−ＯＲ１０、−ＳＲ１０、−ＣＮ、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、−Ｉ、−ＮＲ１０Ｒ１０’、Ｃ１−Ｃ６−アルキル、Ｃ１−Ｃ６−ハロアルキル；ヒドロキシ−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｈ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−アリール、−Ｃ（Ｏ）−ＯＨ、もしくは−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ１−Ｃ６−アルキルで場合によっては置換されているか；または
Ｒ５およびＲ６は、それらが結合している窒素原子と一緒に、Ｎ，Ｎ’−二置換ピペラジンを形成し、その４位での窒素置換が１位での置換と同一の基である場合には、式Ｉａａ：
【化９４】
の化合物を形成し、ここで、この式中のＲ１、Ｒ２、Ｒ３、およびＲ４は、上で定義したとおりであり；
Ｒ１０およびＲ１０’は、水素、Ｃ１−Ｃ６−アルキル、Ｃ１−Ｃ６−ハロアルキル、アリール、アリール−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、−Ｃ（Ｏ）−Ｈ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−アリールおよび−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル−アリールから成る群より独立して選択され；ならびに
Ｒ１１およびＲ１１’は、水素およびＣ１−Ｃ６−アルキルから選択され、
ただし、該化合物は、Ｎ−（６−アミノ−３−メチル−２，４−ジオキソ−１−フェニル−１，２，３，４−テトラヒドロピリミジン−５−イル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミドではない、
化合物およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項４】
Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、およびＲ４が、メチルである、請求項３に記載の化合物、およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項５】
Ｒ５が、水素であり、およびＲ６が、ヒドロキシ、アルコキシまたは−Ｃ（Ｏ）Ｏ−Ｃ１−Ｃ６アルキルで置換されているＣ１−Ｃ６アルキルである、請求項３に記載の化合物、およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項６】
Ｒ５が、水素であり、およびＲ６が、−ＮＲ１０Ｒ１０’で置換されているＣ１−Ｃ６アルキルから独立して選択され、ここで、Ｒ１０およびＲ１０’が、水素、Ｃ１−Ｃ６−アルキル、Ｃ１−Ｃ６−ハロアルキル、アリール、アリール−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、−Ｃ（Ｏ）−Ｈ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−アリールおよび−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル−アリールから成る群より独立して選択される、請求項３に記載の化合物、およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項７】
Ｒ５が、水素であり、およびＲ６が、ヘテロシクリルまたはヘテロアリール基で置換されているＣ１−Ｃ６アルキルから独立して選択される、請求項６に記載の化合物、およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項８】
Ｒ５およびＲ６が、それらが結合している窒素原子と一緒に、場合によっては置換されている３から８員窒素含有ヘテロシクリル環を形成する、請求項３に記載の化合物、およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項９】
Ｒ５およびＲ６が、それらが結合している窒素原子と一緒に、Ｎ，Ｎ’−二置換ピペラジンを形成し、その４位での窒素置換が１位での置換と同一の基である場合には、式Ｉａａ：
【化９５】
の化合物を形成し、ここで、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、およびＲ４は、上で定義したとおりである、請求項３に記載の化合物、およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項１０】
Ｒ５およびＲ６が、独立して、水素であるか、アリールで場合によっては置換されているＣ１−Ｃ６アルキルである、請求項３に記載の化合物、およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項１１】
Ｒ５およびＲ６の一方が、水素であり、他方の基が、アリールで場合によっては置換されているＣ１−Ｃ６アルキルである、請求項３に記載の化合物、およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項１２】
Ｒ５およびＲ６が、水素である、請求項３に記載の化合物、およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項１３】
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−イソプロピル−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−ヒドロキシエチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソ−４−（ピペリジン−１−イル）ブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（４−（アゼパン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● Ｎ−ヘキシル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−ｔ−ブチル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ，Ｎ，２−トリメチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−エチル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−ベンジル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−プロピル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（シクロプロピルメチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−フェネチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（３−ヒドロキシプロピル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−イソペンチル−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−シクロプロピル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（３−ヒドロキシ−４−（４−ヒドロキシピペリジン−１−イル）−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−イソブチル−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−エチル−２−ヒドロキシ−Ｎ，２−ジメチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（４−ヒドロキシブチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（５−ヒドロキシペンチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−メトキシエチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（１−ヒドロキシプロパン−２−イル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● （Ｒ）−２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−ヒドロキシエチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● （Ｓ）−２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−ヒドロキシエチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド）酢酸メチル；
● Ｎ−（３−（１Ｈ−イミダゾール−１−イル）プロピル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−（２−ヒドロキシエトキシ）エチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（ピリジン−２−イルメチル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（２−（ピリジン−２−イル）エチル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（３−（２−オキソピロリジン−１−イル）プロピル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−ヒドロキシプロピル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（６−ヒドロキシヘキシル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（３−ヒドロキシ−３−メチル−４−（４−メチルピペラジン−１−イル）−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（４−（４−ベンジルピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（（テトラヒドロフラン−２−イル）メチル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（３−モルホリノプロピル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−メトキシ−Ｎ，２−ジメチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ，Ｎ−ビス（２−ヒドロキシエチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（２−（ジメチルアミノ）エチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（４−ヒドロキシフェネチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（３−（ジメチルアミノ）プロピル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ６，６’−（４，４’−（ピペラジン−１，４−ジイル）ビス（３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブタン−４，１−ジイル））ビス（２，３，５−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン）；
● Ｎ−ブチル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−ヒドロキシエチル）−Ｎ，２−ジメチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ，Ｎ−ジエチル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド）エチルカルバミン酸ｔ−ブチル；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（ピリジン−４−イルメチル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（ピリジン−３−イルメチル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（３−（メチルスルホニル）プロピル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド）酢酸；
● ２−（４−（４−アセチルピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（４−（４−フルオロピペリジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（４−（４，４−ジフルオロピペリジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソ−４−（ピペラジン−１−イル）ブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ４−（２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタノイル）ピペラジン−１−カルボン酸ｔ−ブチル；
● ２−（４−（４−ベンゾイルピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● （Ｒ）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● （Ｓ）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（３−ヒドロキシ−４−（４−イソプロピルピペラジン−１−イル）−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（４−（４−（シクロプロパンカルボニル）ピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● （Ｒ）−２−（４−（４−アセチルピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● （Ｓ）−２−（４−（４−アセチルピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● （Ｒ）−２−（３−ヒドロキシ−４−（４−ヒドロキシピペリジン−１−イル）−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● （Ｓ）−２−（３−ヒドロキシ−４−（４−ヒドロキシピペリジン−１−イル）−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● Ｎ−（２−フルオロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（３−フルオロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−フルオロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（２−クロロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（３−クロロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−クロロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（４−メトキシフェニル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−フルオロフェニル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−クロロフェニル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（２−フルオロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（３−フルオロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−フルオロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（２−クロロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（３−クロロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−クロロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド
から選択される、請求項３に記載の化合物、およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項１４】
医薬的に許容される賦形剤をさらに含む、請求項３に記載の化合物。
【請求項１５】
治療有効量の請求項３に記載の１つ以上の化合物を投与することによる、ミトコンドリア障害を治療もしくは抑制する、１つ以上のエネルギーバイオマーカーを調節する、１つ以上のエネルギーバイオマーカーを正規化する、または１つ以上のエネルギーバイオマーカーを強化する方法。
【請求項１６】
前記ミトコンドリア障害が、遺伝性ミトコンドリア病；赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌス癲癇（ＭＥＲＲＦ）；ミトコンドリアミオパチー、脳症、ラクトアシドーシス、および脳卒中（ＭＥＬＡＳ）；レーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）；リー病；キーンズ・セイアー症候群（ＫＳＳ）；フリードライヒ運動失調症（ＦＡ）；他のミオパチー；心筋症；脳筋症；尿細管性アシドーシス；神経変性疾患；パーキンソン病；アルツハイマー病；筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）；運動ニューロン疾患；他の神経疾患；癲癇；遺伝病；ハンティングトン病；気分障害；統合失調症；双極性障害；年齢関連疾患；脳血管障害；黄斑変性；糖尿病；および癌から成る群より選択される、請求項１５に記載の方法。
【請求項１７】
前記ミトコンドリア病が、遺伝性ミトコンドリア病；赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌス癲癇（ＭＥＲＲＦ）；ミトコンドリアミオパチー、脳症、ラクトアシドーシス、および脳卒中（ＭＥＬＡＳ）；レーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）；リー病；キーンズ・セイアー症候群（ＫＳＳ）；およびフリードライヒ運動失調症（ＦＡ）から成る群より選択される、請求項１５に記載の方法。
【請求項１８】
自閉症、アスペルガー障害、小児期崩壊性障害（ＣＤＤ）、レット障害、および特定不能の広汎性発達障害（ＰＤＤ−ＮＯＳ）から選択される障害に罹患している被験体に治療有効量の請求項３に記載の化合物を投与することを含む、広汎性発達障害に罹患している被験体を治療する方法。
【請求項１９】
前記広汎性発達障害が、自閉症である、請求項１８に記載の方法。
【請求項２０】
前記疾患が、ハンティングトン病である、請求項１５に記載の方法。
【請求項２１】
前記疾患が、パーキンソン病である、請求項１５に記載の方法。
【請求項２２】
前記化合物が、
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−イソプロピル−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−ヒドロキシエチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソ−４−（ピペリジン−１−イル）ブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（４−（アゼパン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● Ｎ−ヘキシル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−ｔ−ブチル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ，Ｎ，２−トリメチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−エチル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−ベンジル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−プロピル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（シクロプロピルメチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−フェネチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（３−ヒドロキシプロピル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−イソペンチル−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−シクロプロピル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（３−ヒドロキシ−４−（４−ヒドロキシピペリジン−１−イル）−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−イソブチル−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−エチル−２−ヒドロキシ−Ｎ，２−ジメチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（４−ヒドロキシブチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（５−ヒドロキシペンチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−メトキシエチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（１−ヒドロキシプロパン−２−イル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● （Ｒ）−２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−ヒドロキシエチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● （Ｓ）−２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−ヒドロキシエチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド）酢酸メチル；
● Ｎ−（３−（１Ｈ−イミダゾール−１−イル）プロピル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−（２−ヒドロキシエトキシ）エチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（ピリジン−２−イルメチル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（２−（ピリジン−２−イル）エチル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（３−（２−オキソピロリジン−１−イル）プロピル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−ヒドロキシプロピル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（６−ヒドロキシヘキシル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（３−ヒドロキシ−３−メチル−４−（４−メチルピペラジン−１−イル）−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（４−（４−ベンジルピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（（テトラヒドロフラン−２−イル）メチル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（３−モルホリノプロピル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−メトキシ−Ｎ，２−ジメチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ，Ｎ−ビス（２−ヒドロキシエチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（２−（ジメチルアミノ）エチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（４−ヒドロキシフェネチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（３−（ジメチルアミノ）プロピル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ６，６’−（４，４’−（ピペラジン−１，４−ジイル）ビス（３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブタン−４，１−ジイル））ビス（２，３，５−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン）；
● Ｎ−ブチル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−ヒドロキシエチル）−Ｎ，２−ジメチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ，Ｎ−ジエチル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド）エチルカルバミン酸ｔ−ブチル；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（ピリジン−４−イルメチル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（ピリジン−３−イルメチル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（３−（メチルスルホニル）プロピル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド）酢酸；
● ２−（４−（４−アセチルピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（４−（４−フルオロピペリジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（４−（４，４−ジフルオロピペリジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソ−４−（ピペラジン−１−イル）ブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ４−（２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタノイル）ピペラジン−１−カルボン酸ｔ−ブチル；
● ２−（４−（４−ベンゾイルピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● （Ｒ）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● （Ｓ）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（３−ヒドロキシ−４−（４−イソプロピルピペラジン−１−イル）−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（４−（４−（シクロプロパンカルボニル）ピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● （Ｒ）−２−（４−（４−アセチルピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● （Ｓ）−２−（４−（４−アセチルピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● （Ｒ）−２−（３−ヒドロキシ−４−（４−ヒドロキシピペリジン−１−イル）−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● （Ｓ）−２−（３−ヒドロキシ−４−（４−ヒドロキシピペリジン−１−イル）−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● Ｎ−（２−フルオロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（３−フルオロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−フルオロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（２−クロロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（３−クロロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−クロロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（４−メトキシフェニル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−フルオロフェニル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−クロロフェニル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（２−フルオロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（３−フルオロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−フルオロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（２−クロロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（３−クロロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−クロロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド、
およびこれらの塩、立体異性体、または立体異性体の混合物から選択される、請求項１５に記載の方法。
【請求項２３】
式Ｉｂ：
【化９６】
の化合物およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物であって、式中、
Ｒ１、Ｒ２、およびＲ３は、水素およびＣ１−Ｃ６−アルキルから独立して選択され；
Ｒ４は、Ｃ１−Ｃ６−アルキルであり；
Ｒ５およびＲ６は、水素、ヒドロキシ、アルコキシ、Ｃ１−Ｃ４０−アルキル、Ｃ１−Ｃ４０−アルケニル、Ｃ１−Ｃ４０−アルキニル、およびアリールから独立して選択され；この場合、前記アルキル、アルケニル、アルキニルもしくはアリール基は、
−ＯＲ１０、−Ｓ（Ｏ）０−２Ｒ１０、−ＣＮ、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、−Ｉ、−ＮＲ１０Ｒ１０’、オキソ、Ｃ３−Ｃ６−シクロアルキル、アリール、アリール−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ１１、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール、−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｒ１１、−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ−Ｒ１１Ｒ１１、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール、−Ｎ−Ｃ（Ｏ）−Ｒ１１、−Ｎ−Ｃ（Ｏ）−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール
で場合によっては置換されていることがあり；前記アリール、ヘテロアリールおよびヘテロシクリル環置換基は、Ｃ１−Ｃ６−アルキル、Ｃ１−Ｃ６−ハロアルキル、オキソ、ヒドロキシ、Ｃ１−Ｃ６−アルコキシ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキルおよび−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ１−Ｃ６−アルキルでさらに置換されていることがあり；ならびに前記アルキル、アルケニルもしくはアルキニル基の炭素原子の１個は、Ｏ、ＮまたはＳから選択されるヘテロ原子で置換されていることがあるか；または
Ｒ５およびＲ６は、それらが結合している原子と一緒に、飽和もしくは不飽和３−８員環を形成し、該３−８員環には１、２または３個のＮ、ＯまたはＳ原子が場合によっては組み込まれており、該３−８員環はオキソ、−ＯＲ１０、−ＳＲ１０、−ＣＮ、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、−Ｉ、−ＮＲ１０Ｒ１０’、Ｃ１−Ｃ６−アルキル、Ｃ１−Ｃ６−ハロアルキル；ヒドロキシ−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｈ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−アリール、−Ｃ（Ｏ）−ＯＨ、もしくは−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ１−Ｃ６−アルキルで場合によっては置換されているか；または
Ｒ５およびＲ６は、それらが結合している窒素原子と一緒に、Ｎ，Ｎ’−二置換ピペラジンを形成し、その４位での窒素置換が１位での置換と同一の基である場合には、式Ｉｂｂ：
【化９７】
の化合物を形成し、ここで、この式中のＲ１、Ｒ２、Ｒ３、およびＲ４は、上で定義したとおりであり；
Ｒ１０およびＲ１０’は、水素、Ｃ１−Ｃ６−アルキル、Ｃ１−Ｃ６−ハロアルキル、アリール、アリール−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、−Ｃ（Ｏ）−Ｈ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−アリールおよび−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル−アリールから成る群より独立して選択され；または
Ｒ１０およびＲ１０’は、それらが結合している原子と一緒に、場合によっては置換されている飽和もしくは不飽和３−８員環を形成し、該３−８員環には１、２もしくは３個のＮ、ＯもしくはＳ原子が場合によっては組み込まれており；
Ｒ１１およびＲ１１’は、水素およびＣ１−Ｃ６−アルキルから選択され；ならびに
ＭおよびＭ’は、水素、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ１２、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルケニル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキニル、−Ｃ（Ｏ）−アリール；−Ｃ（Ｏ）−ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−Ｒ１２、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１２Ｒ１２、−ＳＯ２ＯＲ１２、−ＳＯ２−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−ＳＯ２−ハロＣ１−Ｃ６−アルキル；−ＳＯ２−アリール、−ＳＯ２−ＮＲ１２Ｒ１２、−Ｐ（Ｏ）（ＯＲ１２）（ＯＲ１２）、およびＣ結合モノもしくはジペプチドから独立して選択され、この場合、Ｒ１２は、水素であるか、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＨ（Ｃ１−Ｃ４アルキル）、−Ｎ（Ｃ１−Ｃ４アルキル）２、−Ｃ（Ｏ）−ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ１−Ｃ４−アルキルまたはハロゲンで場合によっては置換されているＣ１−Ｃ６−アルキルであり、
ここで、該化合物は、Ｎ−（６−アミノ−３−メチル−２，４−ジオキソ−１−フェニル−１，２，３，４−テトラヒドロピリミジン−５−イル）−４−（２，５−ジヒドロキシ−３，４，６−トリメチルフェニル）−２−ヒドロキシ−２−メチルブタンアミドではない、
化合物およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項２４】
Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、およびＲ４が、メチルであり、ならびにＭおよびＭ’が、水素またはＣ（Ｏ）−Ｒ１２である、請求項２３に記載の化合物、および塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項２５】
医薬的に許容される賦形剤をさらに含む、請求項２３に記載の化合物。
【請求項２６】
治療有効量または有効量の請求項２３に記載の１つ以上の化合物を被験体に投与することを含む、ミトコンドリア障害を治療する、１つ以上のエネルギーバイオマーカーを調節する、１つ以上のエネルギーバイオマーカーを正規化する、または１つ以上のエネルギーバイオマーカーを強化する方法。
【請求項２７】
前記ミトコンドリア障害が、遺伝性ミトコンドリア病；赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌス癲癇（ＭＥＲＲＦ）；ミトコンドリアミオパチー、脳症、ラクトアシドーシス、および脳卒中（ＭＥＬＡＳ）；レーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）；リー病；キーンズ・セイアー症候群（ＫＳＳ）；フリードライヒ運動失調症（ＦＡ）；他のミオパチー；心筋症；脳筋症；尿細管性アシドーシス；神経変性疾患；パーキンソン病；アルツハイマー病；筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）；運動ニューロン疾患；他の神経疾患；癲癇；遺伝病；ハンティングトン病；気分障害；統合失調症；双極性障害；年齢関連疾患；脳血管障害；黄斑変性；糖尿病；および癌から成る群より選択される、請求項２６に記載の方法。
【請求項２８】
前記ミトコンドリア病が、遺伝性ミトコンドリア病；赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌス癲癇（ＭＥＲＲＦ）；ミトコンドリアミオパチー、脳症、ラクトアシドーシス、および脳卒中（ＭＥＬＡＳ）；レーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）；リー病；キーンズ・セイアー症候群（ＫＳＳ）；およびフリードライヒ運動失調症（ＦＡ）から成る群より選択される、請求項２７に記載の方法。
【請求項２９】
前記ミトコンドリア障害が、ハンティングトン病およびパーキンソン病から成る群より選択される、請求項２７に記載の方法。
【請求項３０】
前記エネルギーバイオマーカーが、全血、血漿、脳脊髄液、または脳室液のいずれかにおける、乳酸（乳酸塩）レベル；全血、血漿、脳脊髄液、または脳室液のいずれかにおける、ピルビン酸（ピルビン酸塩）レベル；全血、血漿、脳脊髄液、または脳室液のいずれかにおける、乳酸塩／ピルビン酸塩比；ホスホクレアチンレベル、ＮＡＤＨ（ＮＡＤＨ＋Ｈ＋）レベル；ＮＡＤＰＨ（ＮＡＤＰＨ＋Ｈ＋）レベル；ＮＡＤレベル；ＮＡＤＰレベル；ＡＴＰレベル；還元型コエンザイムＱ（ＣｏＱｒｅｄ）レベル；酸化型コエンザイムＱ（ＣｏＱｏｘ）レベル；全コエンザイムＱ（ＣｏＱｔｏｔ）レベル；酸化型シトクロムＣレベル；還元型シトクロムＣレベル；酸化型シトクロムＣ／還元型シトクロムＣ比；アセト酢酸塩レベル、β−ヒドロキシ酪酸塩レベル、アセト酢酸塩／β−ヒドロキシ酪酸塩比、８−ヒドロキシ−２’−デオキシグアノシン（８−ＯＨｄＧ）レベル；反応性酸素化学種のレベル；酸素消費量（ＶＯ２）のレベル；二酸化炭素排出量（ＶＣＯ２）のレベル；呼吸商（ＶＣＯ２／ＶＯ２）；運動耐容能；および無酸素性作業閾値から成る群より選択される、請求項２に記載の方法。
【請求項３１】
自閉症、アスペルガー障害、小児期崩壊性障害（ＣＤＤ）、レット障害、および特定不能の広汎性発達障害（ＰＤＤ−ＮＯＳ）から選択される障害に罹患している被験体に治療有効量の請求項２３に記載の化合物を投与することを含む、広汎性発達障害に罹患している被験体を治療する方法。
【請求項１】
式Ｉ：
【化９０】
の化合物およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物であって、式中、
Ｒは、
【化９１】
から成る群より選択され；ここで、
＊は、その分子の残りの部分へのＲの結合点を示し；
Ｒ１、Ｒ２、およびＲ３は、水素およびＣ１−Ｃ６−アルキルから独立して選択され；
Ｒ４は、Ｃ１−Ｃ６−アルキルであり；
Ｒ５およびＲ６は、水素、ヒドロキシ、アルコキシ、Ｃ１−Ｃ４０−アルキル、Ｃ１−Ｃ４０−アルケニル、Ｃ１−Ｃ４０−アルキニル、およびアリールから独立して選択され；この場合、該アルキル、アルケニル、アルキニルもしくはアリール基は、
−ＯＲ１０、−Ｓ（Ｏ）０−２Ｒ１０、−ＣＮ、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、−Ｉ、−ＮＲ１０Ｒ１０’、オキソ、Ｃ３−Ｃ６−シクロアルキル、アリール、アリール−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ１１、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール、−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｒ１１、−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ−Ｒ１１Ｒ１１、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール、−Ｎ−Ｃ（Ｏ）−Ｒ１１、−Ｎ−Ｃ（Ｏ）−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール
で場合によっては置換されていることがあり；該アリール、ヘテロアリールおよびヘテロシクリル環置換基は、Ｃ１−Ｃ６−アルキル、Ｃ１−Ｃ６−ハロアルキル、オキソ、ヒドロキシ、Ｃ１−Ｃ６−アルコキシ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキルおよび−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ１−Ｃ６−アルキルでさらに置換されていることがあり；ならびに該アルキル、アルケニルもしくはアルキニル基の炭素原子の１個は、−Ｏ−、−Ｎ−もしくは−Ｓ−から選択されるヘテロ原子で置換されていることがあるか；または
Ｒ５およびＲ６は、それらが結合している原子と一緒に、飽和もしくは不飽和３−８員環を形成し、該３−８員環には１、２または３個の追加のＮ、ＯまたはＳ原子が場合によっては組み込まれており、該３−８員環はオキソ、−ＯＲ１０、−ＳＲ１０、−ＣＮ、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、−Ｉ、−ＮＲ１０Ｒ１０’、Ｃ１−Ｃ６−アルキル、Ｃ１−Ｃ６−ハロアルキル；ヒドロキシ−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｈ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−アリール、−Ｃ（Ｏ）−ＯＨ、もしくは−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ１−Ｃ６−アルキルで場合によっては置換されているか；または
Ｒ５およびＲ６は、それらが結合している窒素原子と一緒に、Ｎ，Ｎ’−二置換ピペラジンを形成し、その４位での窒素置換が１位での置換と同一の基である場合には、式ＩａａもしくはＩｂｂ：
【化９２】
の化合物を形成し、ここで、これらの式中のＲ１、Ｒ２、Ｒ３、およびＲ４は、上で定義したとおりであり；
Ｒ１０およびＲ１０’は、水素、Ｃ１−Ｃ６−アルキル、Ｃ１−Ｃ６−ハロアルキル、アリール、アリール−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、−Ｃ（Ｏ）−Ｈ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−アリールおよび−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル−アリールから成る群より独立して選択され；
Ｒ１１およびＲ１１’は、水素およびＣ１−Ｃ６−アルキルから選択され；ならびに
ＭおよびＭ’は、水素、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ１２、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルケニル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキニル、−Ｃ（Ｏ）−アリール；−Ｃ（Ｏ）−ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−Ｒ１２、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１２Ｒ１２、−ＳＯ２ＯＲ１２、−ＳＯ２−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−ＳＯ２−ハロＣ１−Ｃ６−アルキル；−ＳＯ２−アリール、−ＳＯ２−ＮＲ１２Ｒ１２、−Ｐ（Ｏ）（ＯＲ１２）（ＯＲ１２）、およびＣ結合モノもしくはジペプチドから独立して選択され、この場合、Ｒ１２は、水素であるか、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＨ（Ｃ１−Ｃ４アルキル）、−Ｎ（Ｃ１−Ｃ４アルキル）２、−Ｃ（Ｏ）−ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ１−Ｃ４−アルキルまたはハロゲンで場合によっては置換されているＣ１−Ｃ６−アルキルであり、
ただし、該化合物は、Ｎ−（６−アミノ−３−メチル−２，４−ジオキソ−１−フェニル−１，２，３，４−テトラヒドロピリミジン−５−イル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミドまたはＮ−（６−アミノ−３−メチル−２，４−ジオキソ−１−フェニル−１，２，３，４−テトラヒドロピリミジン−５−イル）−４−（２，５−ジヒドロキシ−３，４，６−トリメチルフェニル）−２−ヒドロキシ−２−メチルブタンアミドではない、
化合物およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項２】
治療有効量または有効量の請求項１に記載の１つ以上の化合物を被験体に投与することを含む、ミトコンドリア障害を治療する、１つ以上のエネルギーバイオマーカーを調節する、１つ以上のエネルギーバイオマーカーを正規化する、または１つ以上のエネルギーバイオマーカーを強化する方法。
【請求項３】
式Ｉａ：
【化９３】
の化合物およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物であって、式中、
Ｒ１、Ｒ２、およびＲ３は、水素およびＣ１−Ｃ６−アルキルから独立して選択され；
Ｒ４は、Ｃ１−Ｃ６−アルキルであり；
Ｒ５およびＲ６は、水素、ヒドロキシ、アルコキシ、Ｃ１−Ｃ４０−アルキル、Ｃ１−Ｃ４０−アルケニル、Ｃ１−Ｃ４０−アルキニル、およびアリールから独立して選択され；この場合、該アルキル、アルケニル、アルキニルもしくはアリール基は、
−ＯＲ１０、−Ｓ（Ｏ）０−２Ｒ１０、−ＣＮ、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、−Ｉ、−ＮＲ１０Ｒ１０’、オキソ、Ｃ３−Ｃ６−シクロアルキル、アリール、アリール−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ１１、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール、−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｒ１１、−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ−Ｒ１１Ｒ１１、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール、−Ｎ−Ｃ（Ｏ）−Ｒ１１、−Ｎ−Ｃ（Ｏ）−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール
で場合によっては置換されていることがあり；該アリール、ヘテロアリールおよびヘテロシクリル環置換基は、Ｃ１−Ｃ６−アルキル、Ｃ１−Ｃ６−ハロアルキル、オキソ、ヒドロキシ、Ｃ１−Ｃ６−アルコキシ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキルおよび−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ１−Ｃ６−アルキルでさらに置換されていることがあり；ならびに該アルキル、アルケニルもしくはアルキニル基の炭素原子の１個は、Ｏ、ＮもしくはＳから選択されるヘテロ原子で置換されていることがあるか；または
Ｒ５およびＲ６は、それらが結合している原子と一緒に、飽和もしくは不飽和３−８員環を形成し、該３−８員環には１、２または３個の追加のＮ、ＯまたはＳ原子が場合によっては組み込まれており、該３−８員環はオキソ、−ＯＲ１０、−ＳＲ１０、−ＣＮ、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、−Ｉ、−ＮＲ１０Ｒ１０’、Ｃ１−Ｃ６−アルキル、Ｃ１−Ｃ６−ハロアルキル；ヒドロキシ−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｈ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−アリール、−Ｃ（Ｏ）−ＯＨ、もしくは−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ１−Ｃ６−アルキルで場合によっては置換されているか；または
Ｒ５およびＲ６は、それらが結合している窒素原子と一緒に、Ｎ，Ｎ’−二置換ピペラジンを形成し、その４位での窒素置換が１位での置換と同一の基である場合には、式Ｉａａ：
【化９４】
の化合物を形成し、ここで、この式中のＲ１、Ｒ２、Ｒ３、およびＲ４は、上で定義したとおりであり；
Ｒ１０およびＲ１０’は、水素、Ｃ１−Ｃ６−アルキル、Ｃ１−Ｃ６−ハロアルキル、アリール、アリール−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、−Ｃ（Ｏ）−Ｈ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−アリールおよび−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル−アリールから成る群より独立して選択され；ならびに
Ｒ１１およびＲ１１’は、水素およびＣ１−Ｃ６−アルキルから選択され、
ただし、該化合物は、Ｎ−（６−アミノ−３−メチル−２，４−ジオキソ−１−フェニル−１，２，３，４−テトラヒドロピリミジン−５−イル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミドではない、
化合物およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項４】
Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、およびＲ４が、メチルである、請求項３に記載の化合物、およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項５】
Ｒ５が、水素であり、およびＲ６が、ヒドロキシ、アルコキシまたは−Ｃ（Ｏ）Ｏ−Ｃ１−Ｃ６アルキルで置換されているＣ１−Ｃ６アルキルである、請求項３に記載の化合物、およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項６】
Ｒ５が、水素であり、およびＲ６が、−ＮＲ１０Ｒ１０’で置換されているＣ１−Ｃ６アルキルから独立して選択され、ここで、Ｒ１０およびＲ１０’が、水素、Ｃ１−Ｃ６−アルキル、Ｃ１−Ｃ６−ハロアルキル、アリール、アリール−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、−Ｃ（Ｏ）−Ｈ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−アリールおよび−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル−アリールから成る群より独立して選択される、請求項３に記載の化合物、およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項７】
Ｒ５が、水素であり、およびＲ６が、ヘテロシクリルまたはヘテロアリール基で置換されているＣ１−Ｃ６アルキルから独立して選択される、請求項６に記載の化合物、およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項８】
Ｒ５およびＲ６が、それらが結合している窒素原子と一緒に、場合によっては置換されている３から８員窒素含有ヘテロシクリル環を形成する、請求項３に記載の化合物、およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項９】
Ｒ５およびＲ６が、それらが結合している窒素原子と一緒に、Ｎ，Ｎ’−二置換ピペラジンを形成し、その４位での窒素置換が１位での置換と同一の基である場合には、式Ｉａａ：
【化９５】
の化合物を形成し、ここで、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、およびＲ４は、上で定義したとおりである、請求項３に記載の化合物、およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項１０】
Ｒ５およびＲ６が、独立して、水素であるか、アリールで場合によっては置換されているＣ１−Ｃ６アルキルである、請求項３に記載の化合物、およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項１１】
Ｒ５およびＲ６の一方が、水素であり、他方の基が、アリールで場合によっては置換されているＣ１−Ｃ６アルキルである、請求項３に記載の化合物、およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項１２】
Ｒ５およびＲ６が、水素である、請求項３に記載の化合物、およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項１３】
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−イソプロピル−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−ヒドロキシエチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソ−４−（ピペリジン−１−イル）ブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（４−（アゼパン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● Ｎ−ヘキシル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−ｔ−ブチル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ，Ｎ，２−トリメチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−エチル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−ベンジル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−プロピル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（シクロプロピルメチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−フェネチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（３−ヒドロキシプロピル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−イソペンチル−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−シクロプロピル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（３−ヒドロキシ−４−（４−ヒドロキシピペリジン−１−イル）−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−イソブチル−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−エチル−２−ヒドロキシ−Ｎ，２−ジメチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（４−ヒドロキシブチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（５−ヒドロキシペンチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−メトキシエチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（１−ヒドロキシプロパン−２−イル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● （Ｒ）−２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−ヒドロキシエチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● （Ｓ）−２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−ヒドロキシエチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド）酢酸メチル；
● Ｎ−（３−（１Ｈ−イミダゾール−１−イル）プロピル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−（２−ヒドロキシエトキシ）エチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（ピリジン−２−イルメチル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（２−（ピリジン−２−イル）エチル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（３−（２−オキソピロリジン−１−イル）プロピル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−ヒドロキシプロピル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（６−ヒドロキシヘキシル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（３−ヒドロキシ−３−メチル−４−（４−メチルピペラジン−１−イル）−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（４−（４−ベンジルピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（（テトラヒドロフラン−２−イル）メチル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（３−モルホリノプロピル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−メトキシ−Ｎ，２−ジメチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ，Ｎ−ビス（２−ヒドロキシエチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（２−（ジメチルアミノ）エチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（４−ヒドロキシフェネチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（３−（ジメチルアミノ）プロピル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ６，６’−（４，４’−（ピペラジン−１，４−ジイル）ビス（３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブタン−４，１−ジイル））ビス（２，３，５−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン）；
● Ｎ−ブチル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−ヒドロキシエチル）−Ｎ，２−ジメチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ，Ｎ−ジエチル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド）エチルカルバミン酸ｔ−ブチル；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（ピリジン−４−イルメチル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（ピリジン−３−イルメチル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（３−（メチルスルホニル）プロピル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド）酢酸；
● ２−（４−（４−アセチルピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（４−（４−フルオロピペリジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（４−（４，４−ジフルオロピペリジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソ−４−（ピペラジン−１−イル）ブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ４−（２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタノイル）ピペラジン−１−カルボン酸ｔ−ブチル；
● ２−（４−（４−ベンゾイルピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● （Ｒ）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● （Ｓ）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（３−ヒドロキシ−４−（４−イソプロピルピペラジン−１−イル）−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（４−（４−（シクロプロパンカルボニル）ピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● （Ｒ）−２−（４−（４−アセチルピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● （Ｓ）−２−（４−（４−アセチルピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● （Ｒ）−２−（３−ヒドロキシ−４−（４−ヒドロキシピペリジン−１−イル）−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● （Ｓ）−２−（３−ヒドロキシ−４−（４−ヒドロキシピペリジン−１−イル）−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● Ｎ−（２−フルオロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（３−フルオロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−フルオロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（２−クロロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（３−クロロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−クロロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（４−メトキシフェニル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−フルオロフェニル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−クロロフェニル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（２−フルオロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（３−フルオロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−フルオロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（２−クロロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（３−クロロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−クロロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド
から選択される、請求項３に記載の化合物、およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項１４】
医薬的に許容される賦形剤をさらに含む、請求項３に記載の化合物。
【請求項１５】
治療有効量の請求項３に記載の１つ以上の化合物を投与することによる、ミトコンドリア障害を治療もしくは抑制する、１つ以上のエネルギーバイオマーカーを調節する、１つ以上のエネルギーバイオマーカーを正規化する、または１つ以上のエネルギーバイオマーカーを強化する方法。
【請求項１６】
前記ミトコンドリア障害が、遺伝性ミトコンドリア病；赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌス癲癇（ＭＥＲＲＦ）；ミトコンドリアミオパチー、脳症、ラクトアシドーシス、および脳卒中（ＭＥＬＡＳ）；レーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）；リー病；キーンズ・セイアー症候群（ＫＳＳ）；フリードライヒ運動失調症（ＦＡ）；他のミオパチー；心筋症；脳筋症；尿細管性アシドーシス；神経変性疾患；パーキンソン病；アルツハイマー病；筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）；運動ニューロン疾患；他の神経疾患；癲癇；遺伝病；ハンティングトン病；気分障害；統合失調症；双極性障害；年齢関連疾患；脳血管障害；黄斑変性；糖尿病；および癌から成る群より選択される、請求項１５に記載の方法。
【請求項１７】
前記ミトコンドリア病が、遺伝性ミトコンドリア病；赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌス癲癇（ＭＥＲＲＦ）；ミトコンドリアミオパチー、脳症、ラクトアシドーシス、および脳卒中（ＭＥＬＡＳ）；レーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）；リー病；キーンズ・セイアー症候群（ＫＳＳ）；およびフリードライヒ運動失調症（ＦＡ）から成る群より選択される、請求項１５に記載の方法。
【請求項１８】
自閉症、アスペルガー障害、小児期崩壊性障害（ＣＤＤ）、レット障害、および特定不能の広汎性発達障害（ＰＤＤ−ＮＯＳ）から選択される障害に罹患している被験体に治療有効量の請求項３に記載の化合物を投与することを含む、広汎性発達障害に罹患している被験体を治療する方法。
【請求項１９】
前記広汎性発達障害が、自閉症である、請求項１８に記載の方法。
【請求項２０】
前記疾患が、ハンティングトン病である、請求項１５に記載の方法。
【請求項２１】
前記疾患が、パーキンソン病である、請求項１５に記載の方法。
【請求項２２】
前記化合物が、
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−イソプロピル−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−ヒドロキシエチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソ−４−（ピペリジン−１−イル）ブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（４−（アゼパン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● Ｎ−ヘキシル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−ｔ−ブチル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ，Ｎ，２−トリメチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−エチル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−ベンジル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−プロピル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（シクロプロピルメチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−フェネチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（３−ヒドロキシプロピル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−イソペンチル−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−シクロプロピル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（３−ヒドロキシ−４−（４−ヒドロキシピペリジン−１−イル）−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−イソブチル−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−エチル−２−ヒドロキシ−Ｎ，２−ジメチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（４−ヒドロキシブチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（５−ヒドロキシペンチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−メトキシエチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（１−ヒドロキシプロパン−２−イル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● （Ｒ）−２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−ヒドロキシエチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● （Ｓ）−２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−ヒドロキシエチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド）酢酸メチル；
● Ｎ−（３−（１Ｈ−イミダゾール−１−イル）プロピル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−（２−ヒドロキシエトキシ）エチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（ピリジン−２−イルメチル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（２−（ピリジン−２−イル）エチル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（３−（２−オキソピロリジン−１−イル）プロピル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−ヒドロキシプロピル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（６−ヒドロキシヘキシル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（３−ヒドロキシ−３−メチル−４−（４−メチルピペラジン−１−イル）−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（４−（４−ベンジルピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（（テトラヒドロフラン−２−イル）メチル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（３−モルホリノプロピル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−メトキシ−Ｎ，２−ジメチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ，Ｎ−ビス（２−ヒドロキシエチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（２−（ジメチルアミノ）エチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（４−ヒドロキシフェネチル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（３−（ジメチルアミノ）プロピル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ６，６’−（４，４’−（ピペラジン−１，４−ジイル）ビス（３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブタン−４，１−ジイル））ビス（２，３，５−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン）；
● Ｎ−ブチル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（２−ヒドロキシエチル）−Ｎ，２−ジメチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ，Ｎ−ジエチル−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド）エチルカルバミン酸ｔ−ブチル；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（ピリジン−４−イルメチル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（ピリジン−３−イルメチル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−２−メチル−Ｎ−（３−（メチルスルホニル）プロピル）−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド）酢酸；
● ２−（４−（４−アセチルピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（４−（４−フルオロピペリジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（４−（４，４−ジフルオロピペリジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソ−４−（ピペラジン−１−イル）ブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ４−（２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタノイル）ピペラジン−１−カルボン酸ｔ−ブチル；
● ２−（４−（４−ベンゾイルピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● （Ｒ）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● （Ｓ）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−（３−ヒドロキシ−４−（４−イソプロピルピペラジン−１−イル）−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● ２−（４−（４−（シクロプロパンカルボニル）ピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● （Ｒ）−２−（４−（４−アセチルピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● （Ｓ）−２−（４−（４−アセチルピペラジン−１−イル）−３−ヒドロキシ−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● （Ｒ）−２−（３−ヒドロキシ−４−（４−ヒドロキシピペリジン−１−イル）−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● （Ｓ）−２−（３−ヒドロキシ−４−（４−ヒドロキシピペリジン−１−イル）−３−メチル−４−オキソブチル）−３，５，６−トリメチルシクロヘキサ−２，５−ジエン−１，４−ジオン；
● Ｎ−（２−フルオロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（３−フルオロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−フルオロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（２−クロロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（３−クロロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−クロロフェネチル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● ２−ヒドロキシ−Ｎ−（４−メトキシフェニル）−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−フルオロフェニル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−クロロフェニル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（２−フルオロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（３−フルオロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−フルオロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（２−クロロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（３−クロロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド；
● Ｎ−（４−クロロベンジル）−２−ヒドロキシ−２−メチル−４−（２，４，５−トリメチル−３，６−ジオキソシクロヘキサ−１，４−ジエニル）ブタンアミド、
およびこれらの塩、立体異性体、または立体異性体の混合物から選択される、請求項１５に記載の方法。
【請求項２３】
式Ｉｂ：
【化９６】
の化合物およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物であって、式中、
Ｒ１、Ｒ２、およびＲ３は、水素およびＣ１−Ｃ６−アルキルから独立して選択され；
Ｒ４は、Ｃ１−Ｃ６−アルキルであり；
Ｒ５およびＲ６は、水素、ヒドロキシ、アルコキシ、Ｃ１−Ｃ４０−アルキル、Ｃ１−Ｃ４０−アルケニル、Ｃ１−Ｃ４０−アルキニル、およびアリールから独立して選択され；この場合、前記アルキル、アルケニル、アルキニルもしくはアリール基は、
−ＯＲ１０、−Ｓ（Ｏ）０−２Ｒ１０、−ＣＮ、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、−Ｉ、−ＮＲ１０Ｒ１０’、オキソ、Ｃ３−Ｃ６−シクロアルキル、アリール、アリール−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ１１、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール、−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｒ１１、−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ−Ｒ１１Ｒ１１、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール、−Ｎ−Ｃ（Ｏ）−Ｒ１１、−Ｎ−Ｃ（Ｏ）−Ｃ０−Ｃ６−アルキル−アリール
で場合によっては置換されていることがあり；前記アリール、ヘテロアリールおよびヘテロシクリル環置換基は、Ｃ１−Ｃ６−アルキル、Ｃ１−Ｃ６−ハロアルキル、オキソ、ヒドロキシ、Ｃ１−Ｃ６−アルコキシ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキルおよび−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ１−Ｃ６−アルキルでさらに置換されていることがあり；ならびに前記アルキル、アルケニルもしくはアルキニル基の炭素原子の１個は、Ｏ、ＮまたはＳから選択されるヘテロ原子で置換されていることがあるか；または
Ｒ５およびＲ６は、それらが結合している原子と一緒に、飽和もしくは不飽和３−８員環を形成し、該３−８員環には１、２または３個のＮ、ＯまたはＳ原子が場合によっては組み込まれており、該３−８員環はオキソ、−ＯＲ１０、−ＳＲ１０、−ＣＮ、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、−Ｉ、−ＮＲ１０Ｒ１０’、Ｃ１−Ｃ６−アルキル、Ｃ１−Ｃ６−ハロアルキル；ヒドロキシ−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｈ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−アリール、−Ｃ（Ｏ）−ＯＨ、もしくは−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ１−Ｃ６−アルキルで場合によっては置換されているか；または
Ｒ５およびＲ６は、それらが結合している窒素原子と一緒に、Ｎ，Ｎ’−二置換ピペラジンを形成し、その４位での窒素置換が１位での置換と同一の基である場合には、式Ｉｂｂ：
【化９７】
の化合物を形成し、ここで、この式中のＲ１、Ｒ２、Ｒ３、およびＲ４は、上で定義したとおりであり；
Ｒ１０およびＲ１０’は、水素、Ｃ１−Ｃ６−アルキル、Ｃ１−Ｃ６−ハロアルキル、アリール、アリール−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、−Ｃ（Ｏ）−Ｈ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−アリールおよび−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキル−アリールから成る群より独立して選択され；または
Ｒ１０およびＲ１０’は、それらが結合している原子と一緒に、場合によっては置換されている飽和もしくは不飽和３−８員環を形成し、該３−８員環には１、２もしくは３個のＮ、ＯもしくはＳ原子が場合によっては組み込まれており；
Ｒ１１およびＲ１１’は、水素およびＣ１−Ｃ６−アルキルから選択され；ならびに
ＭおよびＭ’は、水素、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ１２、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルケニル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ６−アルキニル、−Ｃ（Ｏ）−アリール；−Ｃ（Ｏ）−ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−Ｒ１２、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１２Ｒ１２、−ＳＯ２ＯＲ１２、−ＳＯ２−Ｃ１−Ｃ６−アルキル、−ＳＯ２−ハロＣ１−Ｃ６−アルキル；−ＳＯ２−アリール、−ＳＯ２−ＮＲ１２Ｒ１２、−Ｐ（Ｏ）（ＯＲ１２）（ＯＲ１２）、およびＣ結合モノもしくはジペプチドから独立して選択され、この場合、Ｒ１２は、水素であるか、−ＯＨ、−ＮＨ２、−ＮＨ（Ｃ１−Ｃ４アルキル）、−Ｎ（Ｃ１−Ｃ４アルキル）２、−Ｃ（Ｏ）−ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ１−Ｃ４−アルキルまたはハロゲンで場合によっては置換されているＣ１−Ｃ６−アルキルであり、
ここで、該化合物は、Ｎ−（６−アミノ−３−メチル−２，４−ジオキソ−１−フェニル−１，２，３，４−テトラヒドロピリミジン−５−イル）−４−（２，５−ジヒドロキシ−３，４，６−トリメチルフェニル）−２−ヒドロキシ−２−メチルブタンアミドではない、
化合物およびその塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項２４】
Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、およびＲ４が、メチルであり、ならびにＭおよびＭ’が、水素またはＣ（Ｏ）−Ｒ１２である、請求項２３に記載の化合物、および塩、立体異性体、または立体異性体の混合物。
【請求項２５】
医薬的に許容される賦形剤をさらに含む、請求項２３に記載の化合物。
【請求項２６】
治療有効量または有効量の請求項２３に記載の１つ以上の化合物を被験体に投与することを含む、ミトコンドリア障害を治療する、１つ以上のエネルギーバイオマーカーを調節する、１つ以上のエネルギーバイオマーカーを正規化する、または１つ以上のエネルギーバイオマーカーを強化する方法。
【請求項２７】
前記ミトコンドリア障害が、遺伝性ミトコンドリア病；赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌス癲癇（ＭＥＲＲＦ）；ミトコンドリアミオパチー、脳症、ラクトアシドーシス、および脳卒中（ＭＥＬＡＳ）；レーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）；リー病；キーンズ・セイアー症候群（ＫＳＳ）；フリードライヒ運動失調症（ＦＡ）；他のミオパチー；心筋症；脳筋症；尿細管性アシドーシス；神経変性疾患；パーキンソン病；アルツハイマー病；筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）；運動ニューロン疾患；他の神経疾患；癲癇；遺伝病；ハンティングトン病；気分障害；統合失調症；双極性障害；年齢関連疾患；脳血管障害；黄斑変性；糖尿病；および癌から成る群より選択される、請求項２６に記載の方法。
【請求項２８】
前記ミトコンドリア病が、遺伝性ミトコンドリア病；赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌス癲癇（ＭＥＲＲＦ）；ミトコンドリアミオパチー、脳症、ラクトアシドーシス、および脳卒中（ＭＥＬＡＳ）；レーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）；リー病；キーンズ・セイアー症候群（ＫＳＳ）；およびフリードライヒ運動失調症（ＦＡ）から成る群より選択される、請求項２７に記載の方法。
【請求項２９】
前記ミトコンドリア障害が、ハンティングトン病およびパーキンソン病から成る群より選択される、請求項２７に記載の方法。
【請求項３０】
前記エネルギーバイオマーカーが、全血、血漿、脳脊髄液、または脳室液のいずれかにおける、乳酸（乳酸塩）レベル；全血、血漿、脳脊髄液、または脳室液のいずれかにおける、ピルビン酸（ピルビン酸塩）レベル；全血、血漿、脳脊髄液、または脳室液のいずれかにおける、乳酸塩／ピルビン酸塩比；ホスホクレアチンレベル、ＮＡＤＨ（ＮＡＤＨ＋Ｈ＋）レベル；ＮＡＤＰＨ（ＮＡＤＰＨ＋Ｈ＋）レベル；ＮＡＤレベル；ＮＡＤＰレベル；ＡＴＰレベル；還元型コエンザイムＱ（ＣｏＱｒｅｄ）レベル；酸化型コエンザイムＱ（ＣｏＱｏｘ）レベル；全コエンザイムＱ（ＣｏＱｔｏｔ）レベル；酸化型シトクロムＣレベル；還元型シトクロムＣレベル；酸化型シトクロムＣ／還元型シトクロムＣ比；アセト酢酸塩レベル、β−ヒドロキシ酪酸塩レベル、アセト酢酸塩／β−ヒドロキシ酪酸塩比、８−ヒドロキシ−２’−デオキシグアノシン（８−ＯＨｄＧ）レベル；反応性酸素化学種のレベル；酸素消費量（ＶＯ２）のレベル；二酸化炭素排出量（ＶＣＯ２）のレベル；呼吸商（ＶＣＯ２／ＶＯ２）；運動耐容能；および無酸素性作業閾値から成る群より選択される、請求項２に記載の方法。
【請求項３１】
自閉症、アスペルガー障害、小児期崩壊性障害（ＣＤＤ）、レット障害、および特定不能の広汎性発達障害（ＰＤＤ−ＮＯＳ）から選択される障害に罹患している被験体に治療有効量の請求項２３に記載の化合物を投与することを含む、広汎性発達障害に罹患している被験体を治療する方法。
【公表番号】特表２０１１−５０３００５（Ｐ２０１１−５０３００５Ａ）
【公表日】平成２３年１月２７日（２０１１．１．２７）
【国際特許分類】
【出願番号】特願２０１０−５３２３２９（Ｐ２０１０−５３２３２９）
【出願日】平成２０年１１月４日（２００８．１１．４）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２００８／０８２３７４
【国際公開番号】ＷＯ２００９／０６１７４４
【国際公開日】平成２１年５月１４日（２００９．５．１４）
【出願人】（５０７３９３２８５）エジソン ファーマシューティカルズ， インコーポレイテッド (16)
【Ｆターム（参考）】
【公表日】平成２３年１月２７日（２０１１．１．２７）
【国際特許分類】
【出願日】平成２０年１１月４日（２００８．１１．４）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２００８／０８２３７４
【国際公開番号】ＷＯ２００９／０６１７４４
【国際公開日】平成２１年５月１４日（２００９．５．１４）
【出願人】（５０７３９３２８５）エジソン ファーマシューティカルズ， インコーポレイテッド (16)
【Ｆターム（参考）】
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